[注册][常规进展]Opus Genetics的OPGx-RDH12基因治疗获FDA IND许可，拟本季度启动1/2期试验
Opus Genetics Announces FDA Clearance of IND Application for OPGx-RDH12 Gene Therapy for Inherited Childhood Blindness
Opus Genetics宣布，美国FDA已放行其OPGx-RDH12的IND申请，公司计划本季度启动1/2期临床试验。OPGx-RDH12是一款基于AAV的基因治疗，设计用于向视网膜光感受器细胞递送功能性RDH12基因，适应症为RDH12相关Leber先天性黑蒙（RDH12-LCA），该病自幼儿期起导致进行性视力丧失，全球估计约30,900人患病。公司称，细胞和小鼠模型的临床前研究显示RDH12活性恢复及功能改善，支持开展临床评价。该项目是Opus与Global RDH12 Alliance（由美国RDH12 Fund for Sight与英国Eyes on the Future组成）2025年7月建立的战略合作的一部分，联盟承诺投入最高$1.6M用于OPGx-RDH12开发，符合条件的开发成本在完成相关活动后按尽职义务和里程碑报销。这是Opus第三个进入临床开发的基因治疗管线项目。
新闻事实
- 研发公司
- Opus Genetics
- 相关资产
所属公司：Opus Genetics
OPGx-RDH12 · 本次主资产
靶点／机制：RDH12
技术类型：AAV-based gene therapy
RDH12-associated Leber congenital amaurosis (RDH12-LCA) — IND clearance；计划Phase 1/2
- 公司管线
所属公司：Opus Genetics
OPGx-LCA5
技术类型：AAV-based gene therapy
LCA5-related mutations — 阶段未披露
OPGx-BEST1
技术类型：AAV-based gene therapy
BEST1-related retinal degeneration — 阶段未披露
- 本次进展
OPGx-RDH12 · RDH12-associated Leber congenital amaurosis (RDH12-LCA)
FDA cleared the IND application for OPGx-RDH12
IND clearance enables advancement into clinical development; company plans to initiate a Phase 1/2 trial this quarter
监管动作：IND clearance（已获批）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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