Opus Genetics OPGx-RDH12获FDA IND许可

Opus Genetics宣布，美国FDA已放行其OPGx-RDH12的IND申请，公司计划本季度启动1/2期临床试验。OPGx-RDH12是一款基于AAV的基因治疗，设计用于向视网膜光感受器细胞递送功能性RDH12基因，适应症为RDH12相关Leber先天性黑蒙（RDH12-LCA），该病自幼儿期起导致进行性视力丧失，全球估计约30,900人患病。公司称，细胞和小鼠模型的临床前研究显示RDH12活性恢复及功能改善，支持开展临床评价。该项目是Opus与Global RDH12 Alliance（由美国RDH12 Fund for Sight与英国Eyes on the Future组成）2025年7月建立的战略合作的一部分，联盟承诺投入最高$1.6M用于OPGx-RDH12开发，符合条件的开发成本在完成相关活动后按尽职义务和里程碑报销。这是Opus第三个进入临床开发的基因治疗管线项目。