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MedCity News· Frank Vinluan·· 2 天前AI 评分60

[交易线索][线索待核实]Ultragenyx出售两张罕见病优先审评券 获4.13亿美元

Ultragenyx Rare Disease Voucher Sales Secure $413M for More Potential Pipeline Building

AI 导读

Ultragenyx近日达成两项独立协议,出售其获得的两张FDA优先审评券(PRV),分别作价2.03亿美元和2.1亿美元,合计4.13亿美元。两张PRV分别伴随其基因疗法Gengylcos(用于糖原贮积病Ia型)和Fayuvi(用于Sanfilippo综合征A型)的FDA批准而获得,这两个产品均为各自超罕见适应症的首个获批疗法。PRV买方身份未披露,交易尚需满足交割条件。公司尚未说明资金具体用途,但表示可能用于另一项罕见病候选药物的交易。此前其反义寡核苷酸药物apazunersen在Angelman综合征III期试验中失败,公司计划进行重组并削减开支。截至6月底,公司现金头寸为4.36亿美元。 公司:Ultragenyx 相关资产:Gengylcos;Fayuvi;apazunersen 适应症:糖原贮积病Ia型;Sanfilippo综合征A型;Angelman综合征 阶段:已获批;已获批;III期失败 融资性质:不适用 来源:MedCity News(https://medcitynews.com/2026/10/ultragenyx-rare-pediatric-disease-priority-review-voucher-prv/)

来源:MedCity News · medcitynews.com

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