Ultragenyx两周内出售两张罕见儿科疾病PRV

1. 05:25
   MedCity News

   Ultragenyx出售两张罕见病优先审评券 获4.13亿美元

   Ultragenyx近日达成两项独立协议，出售其获得的两张FDA优先审评券（PRV），分别作价2.03亿美元和2.1亿美元，合计4.13亿美元。两张PRV分别伴随其基因疗法Gengylcos（用于糖原贮积病Ia型）和Fayuvi（用于Sanfilippo综合征A型）的FDA批准而获得，这两个产品均为各自超罕见适应症的首个获批疗法。PRV买方身份未披露，交易尚需满足交割条件。公司尚未说明资金具体用途，但表示可能用于另一项罕见病候选药物的交易。此前其反义寡核苷酸药物apazunersen在Angelman综合征III期试验中失败，公司计划进行重组并削减开支。截至6月底，公司现金头寸为4.36亿美元。 公司：Ultragenyx；相关资产：Gengylcos；Fayuvi；apazunersen；适应症：糖原贮积病Ia型；Sanfilippo综合征A型；Angelman综合征；阶段：已获批；已获批；III期失败；融资性质：不适用；来源：MedCity News（https://medcitynews.com/2026/10/ultragenyx-rare-pediatric-disease-priority-review-voucher-prv/）

1. 08:00
   BioSpace · 新闻稿

   Ultragenyx 就出售罕见儿科疾病优先审评券达成协议，作价 2.03 亿美元

   Ultragenyx 已达成最终协议，将以 2.03 亿美元出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV），这是该公司一周内第二笔 PRV 出售交易。该 PRV 来自 FDA 批准 FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，又称 UX111）用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，A 型 Sanfilippo 综合征），FAYUVI 是首个获 FDA 批准用于该适应症的治疗药物。交易完成尚需满足惯例交割条件，包括《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》适用等待期届满。Ultragenyx 首席财务官 Howard Horn 表示，此次 PRV 出售带来有意义的非稀释性资金，增强公司为罕见及超罕见疾病提供创新疗法的能力，并支持其实现盈利的目标；FAYUVI 本身也得益于此前一次 PRV 出售所产生资金的支持。

1. 08:00
   BioSpace · 新闻稿

   Ultragenyx 达成协议以 2.1 亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券

   Ultragenyx 宣布已达成最终协议，以 2.1 亿美元出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。该 PRV 是 FDA 批准 GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，即 DTX401）后获得的，该药为针对糖原贮积病 Ia 型（GSDIa）根本病因的首个疗法。 公司：Ultragenyx Pharmaceutical Inc.；相关资产：GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr, DTX401)；适应症：糖原贮积病Ia型（GSDIa）；阶段：已获FDA批准；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/ultragenyx-enters-into-agreement-to-sell-rare-pediatric-disease-priority-review-voucher-for-210-million）

1. 12:02
   BioSpace · Drug Development

   Ultragenyx的Sanfilippo疗法获批，Angelman三期失败后公司评估开支

   Ultragenyx的Fayuvi获FDA批准用于Sanfilippo综合征A型，成为该病首个疗法，此前其首款基因疗法Genglycos也获批用于糖原贮积病Ia型，两项批准各附带一张优先审评券。

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