[临床][? 待核对]Opus Genetics公布OPGx-BEST1与OPGx-LCA5基因疗法积极临床数据

Opus Genetics在Retina in Rio 2026公布OPGx-BEST1与OPGx-LCA5两款基因疗法的临床数据。OPGx-BEST1的1/2期BIRD-1试验低剂量队列1中，4名可评估受试者中3名（75%）视网膜敏感度改善，高剂量队列2已完成11名受试者入组。OPGx-LCA5的1/2期试验显示，3名成人受试者视力和光敏感度改善持续至24个月，3名儿童受试者改善持续至6个月，受试者报告独立导航、识别家人等日常活动改善。OPGx-LCA5为AAV8载体基因疗法，递送LCA5基因功能性拷贝至视网膜光感受器，用于治疗LCA5相关莱伯先天性黑蒙。基于1/2期积极结果，Opus已将OPGx-LCA5推进至3期开发，使用低剂量无需进一步剂量递增，3期自然史和治疗队列已全部入组，预计2026年第四季度启动给药，主要疗效终点将评估16个中央视网膜测试位点的视网膜敏感度改善。 公司：Opus Genetics 相关资产：OPGx-BEST1；OPGx-LCA5 适应症：BEST1相关视网膜疾病（BVMD、ARB）；LCA5相关莱伯先天性黑蒙5型 阶段：OPGx-BEST1 Phase 1/2；OPGx-LCA5 Phase 1/2/3 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/opus-genetics-presents-positive-clinical-data-from-opgx-best1-and-opgx-lca5-gene-therapy-programs-at-retina-in-rio-2026）