[注册][积极进展]欧盟委员会授予Rznomics的RZ-001治疗胶质瘤孤儿药资格认定
Rznomics Granted Orphan Medicinal Product Designation for RZ-001 for the Treatment of Glioma by the European Commission
欧盟委员会已授予Rznomics的RNA编辑基因疗法taspitimagene advec（RZ-001）孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤，这是该资产在欧洲获得的首个监管资格认定。该认定基于欧洲药品管理局孤儿药品委员会2026年9月通过的积极意见，RZ-001此前已在美国获得FDA授予的孤儿药资格认定和快速通道资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）和胶质母细胞瘤（GBM），并于2026年5月获HCC适应症的再生医学先进疗法（RMAT）认定。RZ-001基于Rznomics专有的RNA反式剪接核酶技术，其核酶选择性识别并切割癌细胞中表达的hTERT mRNA，替换为含单纯疱疹病毒来源自杀基因（HSV-TK）的RNA链，随后口服前药缬更昔洛韦转化为更昔洛韦并被HSV-TK激活，产生细胞毒性代谢物，选择性诱导癌细胞凋亡。
新闻事实
- 研发公司
- Rznomics
- 相关资产
所属公司：Rznomics
RZ-001（taspitimagene advec）（RZ-001、taspitimagene advec） · 本次主资产
靶点／机制：hTERT
技术类型：RNA编辑基因治疗（trans-splicing ribozyme）
胶质瘤（胶质母细胞瘤） — 阶段未披露
肝细胞癌（HCC） — 阶段未披露
- 本次进展
RZ-001（taspitimagene advec） · 胶质瘤（胶质母细胞瘤）
欧盟委员会授予RZ-001治疗胶质瘤的孤儿药资格认定，此前2026年9月EMA孤儿药委员会（COMP）已给出积极意见
为RZ-001在欧洲的首个监管资格认定；FDA此前已就HCC和GBM授予孤儿药资格和快速通道资格，并于2026年5月就HCC授予RMAT资格
监管动作：孤儿药资格认定（Orphan Medicinal Product Designation）（已获批）
来源：美通社 · 医药公告 · en.prnasia.com
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