RZ-001获欧盟胶质瘤孤儿药资格

欧盟委员会已授予Rznomics的RNA编辑基因疗法taspitimagene advec（RZ-001）孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤，这是该资产在欧洲获得的首个监管资格认定。该认定基于欧洲药品管理局孤儿药品委员会2026年9月通过的积极意见，RZ-001此前已在美国获得FDA授予的孤儿药资格认定和快速通道资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）和胶质母细胞瘤（GBM），并于2026年5月获HCC适应症的再生医学先进疗法（RMAT）认定。RZ-001基于Rznomics专有的RNA反式剪接核酶技术，其核酶选择性识别并切割癌细胞中表达的hTERT mRNA，替换为含单纯疱疹病毒来源自杀基因（HSV-TK）的RNA链，随后口服前药缬更昔洛韦转化为更昔洛韦并被HSV-TK激活，产生细胞毒性代谢物，选择性诱导癌细胞凋亡。