[临床][↗ 积极进展]Regeneron公布Pasatru治疗成人FOP的3期OPTIMA试验84周扩展数据：无新HO病灶

Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。 公司：Regeneron Pharmaceuticals 相关资产：Pasatru（garetosmab-grts） 适应症：纤维发育不良骨化症（FOP） 阶段：III期临床（84周延长数据） 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/pasatru-garetosmab-grts-demonstrates-zero-new-heterotopic-ossification-ho-lesions-in-adult-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-fop-patients-during-optima-trial-extension）