[临床][↗ 积极进展]AviadoBio在FTD国际会议公布AVB-101 1/2期ASPIRE-FTD试验新安全性与生物标志物数据

AviadoBio在第15届额颞叶痴呆国际会议上公布其研究性基因疗法AVB-101在1/2期ASPIRE-FTD试验中的初步数据，显示脑脊液progranulin出现剂量依赖性升高的早期迹象。该试验针对携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者，目前已在美国、英国、加拿大及六个欧洲国家的20个活跃试验中心为17名患者给药，第四队列仍在入组。四个递增剂量队列中，脑脊液progranulin平均值呈剂量依赖性升高，第三和第四剂量队列12周数据分别较基线升高36%和90%。AVB-101通过微创立体定向神经外科手术直接递送至丘脑，旨在绕过血脑屏障恢复大脑progranulin水平。安全性方面，AVB-101在四个递增剂量队列中耐受良好，迄今无与治疗相关的严重不良事件，且无需预防性或反应性免疫抑制。 公司：AviadoBio 相关资产：AVB-101 适应症：额颞叶痴呆伴GRN突变（FTD-GRN） 阶段：Phase 1/2 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/aviadobio-presents-new-safety-and-biomarker-data-from-the-phase-1-2-aspire-ftd-trial-at-the-international-conference-on-frontotemporal-dementias）