Lisata Therapeutics子公司Marea Therapeutics宣布，其靶向生长激素受体的在研抗体MAR002治疗肢端肥大症的2期临床试验已完成首例患者给药。该试验计划入组约72名患者，设三个MAR002剂量组，在900 mg负荷剂量后与安慰剂对照，主要终点为治疗10周后的IGF-1降低。此前1期数据显示MAR002可实现深度持久的IGF-1抑制，给药频率可能低至每两周一次。
Celcuity宣布将在2026年10月23-27日于马德里举行的ESMO 2026大会上公布gedatolisib的多项临床数据，包括VIKTORIA-1 PIK3CA突变型队列的额外亚组分析快速口头报告，以及PIK3CA野生型队列中gedatolisib三联方案与其他方案的比较分析海报。此外还将展示gedatolisib联合darolutamide治疗mCRPC的1b期试验亚组分析海报。
Radiopharm Theranostics 宣布就 RAD101 与美国 FDA 的 II 期结束（EOP2）会议顺利完成，为这款靶向 FASN 的氟-18 标记小分子影像剂确立了脑转移瘤关键性临床开发框架。
礼来扩大与 Gate Bioscience 的合作，追加逾 8.7 亿美元潜在金额，并在现有合作基础上新增一个靶点，另有机会再增加第二个靶点。
推荐理由：礼来扩大与 Gate 的小分子合作并新增靶点，可了解跨国药企对难成药胞外蛋白方向的持续押注。
PMV Pharmaceuticals任命Samsara BioCapital公共股权策略负责人Matt Eckler博士为董事会成员。公司计划于2027年第一季度就rezatapopt向FDA提交NDA，寻求加速批准用于治疗携带TP53 Y220C突变的铂耐药/难治性卵巢癌患者。
Revolution Medicines宣布已在全球随机、开放标签III期试验RASolute 309（NCT07805954）中开始治疗患者，评估RASONQUE（daraxonrasib。
BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据：基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中，BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围，安慰剂组为40%（p=0.0248）；BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善，安慰剂组为25%（p=0.0262）。
推荐理由：BridgeBio公布BBP-418在LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据，并披露FDA优先审评及PDUFA日期，供BD跟踪罕见病资产注册进展。
Stoke Therapeutics宣布与美国FDA完成一次会议，就zorevunersen计划中的美国NDA申报的关键方面达成一致，包括申报时间、纳入数据及Vineland-3数据分析方式。
TriGemX Bio（原Kallyope）宣布完成9400万美元融资，由The Column Group、TCGX和Viking Global Investors共同领投，资金用于推进其口服TRPM8通道阻滞剂elismetrep的临床开发。
最新进展10月5日 21:10TriGemX Bio 任命董事，推进 elismetrep 三期临床
推荐理由：了解偏头痛TRPM8小分子elismetrep的$94M融资、三期启动与2027年中期数据节点。
Alterity Therapeutics在2026年国际帕金森病与运动障碍大会上公布ATH434治疗多系统萎缩（MSA）的Phase 2试验新分析结果。
Satellos Bioscience 宣布美国专利商标局已授予 forazapadin 物质组成专利（美国专利号12,747,245），为这款 AAK1 抑制剂提供至2044年9月6日的美国知识产权保护，未来若获美国上市批准还可能申请专利期延长。
Energenesis Biomedical（TWSE: 6657）与韩国Yoo Young Pharm签署谅解备忘录，拟就ENERGI-F703DFU在韩国的开发、注册和商业化展开合作，YYP将获得相关权益。
Bial在韩国首尔举行的MDS 2026上展示16张科学海报，涵盖帕金森病研究。已停止开发的BIA 28-6156（GBA-PD）ACTIVATE研究顶线结果显示安全性良好，但在所研究剂量下未显示延缓疾病进展的疗效，导致临床项目关闭。该研究纳入271名受试者，是迄今GBA-PD领域持续时间最长的对照临床试验。
安基生技（AnnJi，TPEx: 7754）宣布推进AJ201（rosolutamide）治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，即肯尼迪病）的关键性全球III期ROMA-KD试验的美国部分，在向美国FDA提交III期方案后启动美国研究中心。
Ractigen Therapeutics 在 WMS 2026 公布其 saRNA 疗法 RAG-18 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的首次人体阳性数据，称首次在人类单基因病中确立 RNA 激活（RNAa）的临床机制验证。
Mineralys Therapeutics 宣布，lorundrostat 在 Launch-HTN 试验中的新数据将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的美国肾脏病学会肾脏周 2026 以口头报告形式公布，报告聚焦 lorundrostat 在慢性肾病 1 至 3 期患者中降低血压与白蛋白尿。
Roivant Sciences旗下Priovant的口服TYK2/JAK抑制剂Lisraya于8月获批用于皮肌炎，公司由此启动首次自主商业化上市。该药经2022年与辉瑞联合分拆Priovant获得授权，携带JAK抑制剂典型黑框警告，但标签覆盖全部成人皮肌炎患者。Leerink预计Lisraya到2035年销售额可达79亿美元，并称mosliciguat与IMVT-1402为另两大核心资产。
礼来宣布美国FDA批准Jaypirca（pirtobrutinib）新增适应症，用于治疗无已知17p缺失的既往未经治疗的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），可作为一线治疗。
Pheast Therapeutics将于11月4-8日在凤凰城举行的SITC 2026年会上以海报形式公布PHST001的临床前数据，摘要编号410，报告时间为11月7日。PHST001是一款靶向CD24的first-in-class巨噬细胞检查点抑制剂，正在晚期实体瘤（含卵巢癌）患者中开展1期临床试验，并于2025年6月获FDA卵巢癌适应症快速通道资格。
Astellas在2026年IMS世界大会上公布4期OPTION-VMS真实世界研究初步分析，VEOZAH（fezolinetant 45mg）治疗更年期中度至重度血管舒缩症状，12周主要终点MENQOL VMS评分较基线显著改善，第4周即见改善。首次真实世界客观睡眠数据显示，第12周夜间觉醒次数平均减少2.6次，患者报告与可穿戴设备睡眠指标在第4、8、12周均显著改善，未发现新的安全性信号。
Immuneering宣布将在2026年11月4-8日于凤凰城举行的SITC第41届年会上展示海报，数据显示atebimetinib在RAS突变肿瘤模型中增强PD-1检查点阻断。
Teva宣布《Journal of Child Neurology》发表综述，评估多巴胺通路在抽动秽语综合征中的作用及在研选择性D1受体拮抗剂ecopipam的治疗潜力。
Teva公布在研选择性D1受体拮抗剂ecopipam治疗儿童抽动秽语综合征的新数据：2b期与3期试验292例患者事后分析显示，69.8%在治疗8周内YGTSS-TTS评分改善≥25%；正在进行的36个月开放标签扩展研究18个月中期分析显示抽动严重程度评分平均降低45.6%，未观察到新的安全性信号。
Cytokinetics 宣布在 10 月 9 日至 12 日于凤凰城举行的 HFSA 2026 年会上公布四项 aficamten 研究，包括两项最新突破临床研究和两项口头报告。
InflaRx（Nasdaq: IFRX）入选美国肾脏病学会Kidney Week 2026突破性海报环节，将于10月22日展示第二代口服C5aR1拮抗剂izicopan在肾脏疾病模型中的临床前数据。
欧洲药品管理局于2026年9月30日验证通过Biosplice的Lorecivivint（LOR）上市申请，正式启动集中审评；该药此前已于8月28日获英国MHRA验证，现同时在英国和欧盟接受审评。
强生公布ICOTYDE（icotrokinra）治疗高影响部位斑块状银屑病的III期ICONIC-TOTAL研究两年数据，结果在2026年EADV大会以口头报告形式发布。
诚益生物已收到阿斯利康支付的5000万美元里程碑款，触发条件为口服小分子GLP-1受体激动剂elecoglipron（AZD5004/ECC5004）启动全球III期临床项目。该资产由诚益自主研发并已授权给阿斯利康，公司总部位于波士顿与上海两地，目前正在推进港股上市。
Verastem Oncology公布2期RAMP 201试验中avutometinib联合defactinib治疗复发低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的分子分型与肿瘤生物标志物分析，以及对比常规治疗的外部对照分析，数据将在IGCS 2026年会展示。
BioMarin在31届世界肌肉学会年会上公布POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+OPFOLDA（miglustat）治疗晚发型庞贝病的PROPEL开放标签扩展研究五年数据，82名从PROPEL基线持续用药者显示运动功能持久获益、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。
辉瑞公布LITFULO（ritlecitinib）治疗非节段性白癜风的两项III期试验TRANQUILLO 2和TRANQUILLO结果：第52周时，100 mg和50 mg剂量组分别有21.86%和12.47%的患者达到F-VASI75，安慰剂组为2.40%和2.48%；分别有13.02%和8.98%的患者达到T-VASI50，安慰剂组为2.40%和1.98%。
推荐理由：辉瑞公布LITFULO治疗非节段性白癜风两项III期数据并计划全球申报，为口服系统性疗法提供关键疗效与安全性参考。
Cullinan Therapeutics宣布，在与美国FDA达成一致后，已启动zipalertinib联合铂类化疗用于既往未治疗的局部晚期或转移性EGFR exon 20插入突变NSCLC的NDA提交，该提交在FDA实时肿瘤学审评（RTOR）项目下进行，NDA提交预计于2026年底完成。
推荐理由：Cullinan公布zipalertinib一线EGFR ex20ins NSCLC在FDA RTOR下启动NDA提交，并披露二线/一线美国获批里程碑金额。
Mineralys Therapeutics宣布，其选择性醛固酮合酶抑制剂Lorundrostat的5项摘要将在美国心脏协会高血压科学会议2026上展示，会议于10月7-11日在弗吉尼亚州阿灵顿举行。
Clear Scientific 公布 CS-1103 二期试验积极顶线结果，该试验达到全部终点，CS-1103 使芬太尼经尿液排泄较对照加速 25 倍，且不干扰纳洛酮作用。
美国FDA授予Trethera的TRE-515联合KRAS抑制剂快速通道资格，用于治疗既往接受过抗PD-(L)1抗体和铂类化疗的G12C突变阳性非小细胞肺癌。TRE-515是一种口服dCK抑制剂，在正在进行的首次人体试验中显示出良好的安全性和抗肿瘤活性。
AbbVie在2026年EADV大会上公布3期Viti-Up-1和Viti-Up-2研究数据，RINVOQ（upadacitinib，15 mg每日一次）治疗非节段型白癜风患者，继续用药至第76周时F-VASI 75和T-VASI 50应答比例持续上升。
Talus Bio 发布 Ptarmigan-1，称其为首个无需蛋白质三维结构即可预测小分子在全人类蛋白质组结合位点的 AI 模型，现已通过公开门户开放使用。该模型由专有蛋白质组学平台 MARMOT 驱动，运行速度比基于结构的方法快 5,000 倍，一天内可筛选 34 亿个化合物；在 STAT6 抑制剂系列评估中，其候选分子经第三方实验室验证。Talus Bio 同时开放直接合作洽谈。
在米兰举行的欧洲糖尿病研究协会年会上，礼来公布Zepbound联合amylin激动剂eloralintide的2期数据：最高剂量组48周减重23%（约54磅），优于Zepbound单药15%和eloralintide单药最高12%。
Stonegate Capital Partners更新对Incannex Healthcare（NASDAQ: IXHL）的覆盖，其IHL-42X已从DReAMzz准备阶段进入临床执行，首例患者给药已启动。
百时美施贵宝（BMS）修改其试验性肺纤维化药物admilparant的III期"Aloft"试验长期安全性扩展部分，以更密切监测肝脏相关副作用；公司发言人确认观察到"有限数量"的肝损伤事件，包括一名受试者因肝损伤死亡，但尚不清楚该死亡患者是否使用了admilparant。