Forward Therapeutics公布其口服选择性TNFR1信号抑制剂FT2109的积极1期临床与临床前数据，支持推进至2期开发。在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照1期研究中，FT2109在单次和多次递增剂量范围内显示良好的安全性和耐受性，不良事件总体发生率低且与安慰剂相当，未报告严重不良事件、死亡、剂量限制性毒性或导致治疗中断或研究终止的治疗中出现的不良事件。
BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据：基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中，BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围，安慰剂组为40%（p=0.0248）；BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善，安慰剂组为25%（p=0.0262）。
推荐理由：BridgeBio公布BBP-418在LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据，并披露FDA优先审评及PDUFA日期，供BD跟踪罕见病资产注册进展。
Latus Bio将在2026年10月21-25日于丹佛举行的美国肾脏病学会Kidney Week上以海报形式展示新型工程化AAV衣壳数据。临床前数据显示，先导肾脏衣壳在成年非人灵长类低剂量全身静脉给药后，肾脏生物分布较AAV9高约5倍，双肾80%肾小球被转导，涵盖肾小球内皮细胞、足细胞、系膜细胞及肾小管和集合管细胞。
OnCusp Therapeutics 在 IGCS 2026 年会全体口头报告环节首次公布其 CDH6 靶向 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌（PROC）的 Ph1b 开放标签、多中心剂量扩展研究数据。
推荐理由：CDH6 ADC CUSP06 铂耐药卵巢癌 Ph1b 数据：4.0mg/kg ORR 62%，含既往 mirvetuximab 治疗者 53%，无眼毒性，已获 FDA 快速通道。
Coave Therapeutics在Euretina 2026公布非人灵长类数据，其配体偶联脉络膜上腔载体coAAV-SCS在视网膜和RPE-脉络膜的表达较现有AAV衣壳最高提升120倍。表达阿柏西普的载体经coAAV-SCS递送后，在后节达到具临床意义的水平。数据支持其湿性AMD领先视网膜基因疗法项目CoTx-101的设计思路，该项目结合靶向脉络膜上腔给药与VEGF和Ang-2双重抑制。
Vaxcyte公布31价肺炎球菌结合疫苗候选VAX-31成人关键III期OPUS-1试验积极顶线数据，所有预设主要免疫原性终点达标。
推荐理由：Vaxcyte公布VAX-31成人III期OPUS-1全部主要终点达标，为计划中的BLA提供关键数据。
Agenus在2026年IGCS年会上公布Phase 1b C-800-01试验卵巢癌队列三年随访结果，botensilimab（BOT）联合balstilimab（BAL）在可评估患者中三年总生存率估计为48%（n=35），与两年估计值持平。
Genmab公布Rina-S（rinatabart sesutecan）在铂耐药卵巢癌患者中的Phase 1/2 RAINFOL-01试验Part C结果：109例可评估患者确认ORR为45.9%（95% CI。
推荐理由：Genmab披露Rina-S在铂耐药卵巢癌的II期ORR 45.9%、mDOR 12.1个月及首个mPFS数据，供BD评估FRα ADC竞争格局。
Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。
Dyno Therapeutics在第31届世界肌肉学会大会（WMS）以late-breaking海报形式发布新一代AI设计多机制肌肉衣壳临床前数据。两款先导衣壳在小鼠和非人灵长类中于5e12 vg/kg剂量下实现增强的肌肉递送与肝脏去靶向，其中一款在NHP骨骼肌中生物分布较MyoAAV-4E高约20倍、转导高约40倍。该剂量较现有肌肉衣壳常用约1e14 vg/kg低20倍。
礼来宣布美国FDA批准Jaypirca（pirtobrutinib）新增适应症，用于治疗无已知17p缺失的既往未经治疗的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），可作为一线治疗。
Aulos Bioscience将在SITC 2026年会公布imneskibart（AU-007）两项Phase 1/2研究数据。
Travere Therapeutics 将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的 ASN Kidney Week 2026 公布 9 项新数据报告（含 5 项口头报告），聚焦 FILSPARI（sparsentan）治疗 IgA 肾病（IgAN）与局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。
Astellas在2026年IMS世界大会上公布4期OPTION-VMS真实世界研究初步分析，VEOZAH（fezolinetant 45mg）治疗更年期中度至重度血管舒缩症状，12周主要终点MENQOL VMS评分较基线显著改善，第4周即见改善。首次真实世界客观睡眠数据显示，第12周夜间觉醒次数平均减少2.6次，患者报告与可穿戴设备睡眠指标在第4、8、12周均显著改善，未发现新的安全性信号。
Immuneering宣布将在2026年11月4-8日于凤凰城举行的SITC第41届年会上展示海报，数据显示atebimetinib在RAS突变肿瘤模型中增强PD-1检查点阻断。
Teva公布在研选择性D1受体拮抗剂ecopipam治疗儿童抽动秽语综合征的新数据：2b期与3期试验292例患者事后分析显示，69.8%在治疗8周内YGTSS-TTS评分改善≥25%；正在进行的36个月开放标签扩展研究18个月中期分析显示抽动严重程度评分平均降低45.6%，未观察到新的安全性信号。
强生公布ICOTYDE（icotrokinra）治疗高影响部位斑块状银屑病的III期ICONIC-TOTAL研究两年数据，结果在2026年EADV大会以口头报告形式发布。
Verastem Oncology公布2期RAMP 201试验中avutometinib联合defactinib治疗复发低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的分子分型与肿瘤生物标志物分析，以及对比常规治疗的外部对照分析，数据将在IGCS 2026年会展示。
BioMarin在31届世界肌肉学会年会上公布POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+OPFOLDA（miglustat）治疗晚发型庞贝病的PROPEL开放标签扩展研究五年数据，82名从PROPEL基线持续用药者显示运动功能持久获益、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。
ILiAD Biotechnologies 宣布其鼻内减毒百日咳疫苗候选 BPZE1 的 2b 期 SUPER 试验结果发表于《柳叶刀-感染病学》。
辉瑞公布LITFULO（ritlecitinib）治疗非节段性白癜风的两项III期试验TRANQUILLO 2和TRANQUILLO结果：第52周时，100 mg和50 mg剂量组分别有21.86%和12.47%的患者达到F-VASI75，安慰剂组为2.40%和2.48%；分别有13.02%和8.98%的患者达到T-VASI50，安慰剂组为2.40%和1.98%。
推荐理由：辉瑞公布LITFULO治疗非节段性白癜风两项III期数据并计划全球申报，为口服系统性疗法提供关键疗效与安全性参考。
Replimune宣布其溶瘤免疫疗法TUDRIQEV（vusolimogene oderparepvec-wtpg）在美国商业上市，与nivolumab联用治疗既往PD-1阻断方案进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。
Clear Scientific 公布 CS-1103 二期试验积极顶线结果，该试验达到全部终点，CS-1103 使芬太尼经尿液排泄较对照加速 25 倍，且不干扰纳洛酮作用。
Regeneron公布2期COURAGE试验结果，trevogrumab（抗GDF8/抗肌生成抑制素）在司美格鲁肽诱导的减重中可保留瘦体重和肌肉，MRI亚组显示低剂量trevogrumab保留了约70%本会因司美格鲁肽单药而流失的大腿肌肉。
推荐理由：Regeneron公布COURAGE 2期数据：trevogrumab在司美格鲁肽减重中保留瘦体重与肌肉，并计划启动老年肥胖2期试验。
AbbVie在2026年EADV大会上公布3期Viti-Up-1和Viti-Up-2研究数据，RINVOQ（upadacitinib，15 mg每日一次）治疗非节段型白癜风患者，继续用药至第76周时F-VASI 75和T-VASI 50应答比例持续上升。
在米兰举行的欧洲糖尿病研究协会年会上，礼来公布Zepbound联合amylin激动剂eloralintide的2期数据：最高剂量组48周减重23%（约54磅），优于Zepbound单药15%和eloralintide单药最高12%。
Sagimet宣布其合作伙伴歌礼的denifanstat治疗痤疮3期52周完整积极数据，并溢价融资1.15亿美元。在开放标签扩展试验中，接受denifanstat治疗的受试者在所有疗效终点上均显示出优于原始临床试验12周时的改善，且总体耐受性良好。
Talus Bio 发布 Ptarmigan-1，称其为首个无需蛋白质三维结构即可预测小分子在全人类蛋白质组结合位点的 AI 模型，现已通过公开门户开放使用。该模型由专有蛋白质组学平台 MARMOT 驱动，运行速度比基于结构的方法快 5,000 倍，一天内可筛选 34 亿个化合物；在 STAT6 抑制剂系列评估中，其候选分子经第三方实验室验证。Talus Bio 同时开放直接合作洽谈。
Amplio Pharma公布其NovoBioJect在类风湿关节炎患者中的Phase 1b研究积极结果：在12例患者中，单次给药使免疫细胞内活性甲氨蝶呤（MTX-PG4和PG5）积累较单用甲氨蝶呤增加38%（P=0.009），安全性方面仅观察到轻度、剂量依赖性注射部位反应。
Evommune 在 EADV 2026 大会上公布 EVO301 治疗中重度特应性皮炎成人患者的 2a 期概念验证数据：70 例患者接受 5mg/kg 静脉给药（基线及第 4 周。
推荐理由：EVO301 治疗特应性皮炎的 2a 期概念验证数据及 2b 期启动计划，供关注 IL-18 靶点与自免管线的 BD 读者参考。
RenovoRx（Nasdaq: RNXT）宣布在《Case Reports in Oncology》发表同行评审病例系列，描述两例不可切除局部晚期胰腺癌患者经 RenovoCath 实现的 TAMP 介导局部动脉内吉西他滨递送后，出现肿瘤治疗反应、CA 19-9 下降及影像学改善，且无重大操作并发症。
Sun Pharma在EADV 2026公布LEQSELVI（deuruxolitinib）治疗重度斑秃的欧洲开放标签扩展研究数据，显示最长两年治疗的安全性与此前临床经验总体一致，8 mg每日两次FDA批准剂量下未报告死亡、血栓或主要不良心血管事件。
Nektar Therapeutics与西奈山伊坎医学院在EADV Congress 2026以late breaking口头报告形式公布rezpegaldesleukin治疗中重度特应性皮炎的多组学生物标志物亚研究结果，显示治疗第2周即出现FOXP3、IL2RA上调及Th1、Th2、Th17、JAK-STAT等多条免疫通路的系统性及皮肤局部正常化。
最新进展10月1日 21:11Rezpegaldesleukin长期数据在EADV 2026公布
Gain Therapeutics公布其口服小分子GCase正变构调节剂rexaceract（原GT-02287）治疗帕金森病1b期开放标签延展数据：截至2026年8月31日。
Artiva Biotherapeutics在ISSjD 2026口头报告AlloNK（AB-101）联合利妥昔单抗治疗干燥综合征的2a期篮式试验更新数据，数据截止2026年7月2日。
Candel Therapeutics公布aglatimagene besadenovec联合伐昔洛韦治疗对免疫检查点抑制剂（ICI）应答不足的III/IV期非小细胞肺癌（NSCLC）2a期临床试验（NCT04495153）最终结果，已发表于Journal for ImmunoTherapy of Cancer，可评估人群中位总生存期（mOS）为24.5个月。
Monte Rosa Therapeutics公布NEK7导向分子胶降解剂MRT-8102在1期GFORCE-1研究中的积极数据：108名心血管风险升高的肥胖受试者接受5mg。
推荐理由：Monte Rosa公布MRT-8102在GFORCE-1 1期研究中的生物标志物与安全性数据，并给出冠心病、痛风、化脓性汗腺炎三项2期计划时间表。
礼来公布ATTAIN-1事后分析结果，Foundayo（orforglipron）在肥胖或超重伴体重相关疾病的成人中与预测10年2型糖尿病和心血管病风险显著降低相关。
罗氏在EURETINA 2026公布Vabysmo（faricimab）VOYAGER真实世界研究数据，覆盖28个国家/地区超5000例nAMD、DME和RVO患者。
Atrogi公布其口服GRK2偏向性β2肾上腺素能调节剂ATR-258的首次人体积极数据。这项由研究者发起的8周开放标签单臂研究（NCT07421024）在13名超重或肥胖受试者中评估ATR-258，三个递增剂量水平下耐受性良好，下肢肌肉功率较基线平均改善约13%，脂肪量平均减少1.1 kg、瘦体重平均增加0.8 kg。