Endeavor BioMedicines 宣布其 Hedgehog 信号通路抑制剂 taladegib（ENV-101）在特发性肺纤维化（IPF）2b 期 WHISTLE-PF 试验中达到主要终点，与安慰剂相比在 24 周内 ppFVC 出现统计学显著改善，并在多项关键次要终点上具统计学显著性，包括 HRCT 显示的肺纤维化减少与总肺容量（TLC）增加。
推荐理由：IPF 在研 Hedgehog 抑制剂 taladegib 的 2b 期达到主要及多项关键次要终点，为关注纤维化赛道的 BD 读者提供疗效与后续 3 期计划参考。
Biofrontera Inc.于2026年10月8日宣布已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），拟将Ameluz（氨基乙酰丙酸盐酸盐）10%外用凝胶联合RhodoLED灯系列红光PDT的适应症扩展至四肢、颈部和躯干的轻中度光化性角化病（AK），治疗面积可达约240 cm²。
Daré Bioscience将于10月9日在SMSNA秋季科学会议上公布其西地那非乳膏3.6%的Phase 1数据，医学总监Annie Thurman将报告该外用制剂与口服西地那非在健康成年男性中的不良事件与相对生物利用度结果。
Medicus Pharma（NASDAQ: MDCX）在三周年股东更新中披露，其已转型为精准肿瘤学生物技术公司，管线以CD228V、SkinJect和Teverelix为核心。
Vaxart 公布其第二代口服黏膜疫苗候选 VXA-H5-02 的临床前研究结果，在雪貂模型中针对 H5N1 clade 2.3.4.4b 致死剂量攻击实现 100% 存活，而未接种对照组在攻击后第 6 天全部死亡（p<0.001）。
CytoDyn将于10月23-27日在西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上，以海报形式公布leronlimab联合TAS-102加贝伐珠单抗治疗经治转移性结直肠癌的2期CLOVER研究更新数据。该研究评估靶向CCR5的人源化单抗leronlimab，海报报告人为乔治城大学Benjamin Weinberg博士，时间为10月25日。
CRISPR Therapeutics宣布，其靶向ANGPTL3的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310治疗重度高甘油三酯血症的1b期临床数据，将在2026年AHA科学年会以最新突破性口头报告形式公布。该报告定于2026年11月9日举行，摘要及报告数据在报告开始前处于禁运状态。
Edgewise Therapeutics宣布，其口服选择性心肌肌节调节剂EDG-15400在2期EQUINOX-HFpEF试验中完成首例患者给药，该试验针对左心室射血分数（LVEF）至少50%的症状性射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）成人患者。
Editas Medicine宣布已获批准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者；该试验已获人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚TGA的临床试验通知（CTN）流程，同时已提交新西兰审查。
Marvel Biosciences公布MB-204在Shank3Δex13-16小鼠模型中的临床前初步结果，1 mg/kg低剂量在多数行为终点上匹配或优于1 mg/kg Istradefylline，2.5 mg/kg高剂量在多数终点上优于Istradefylline。
GenSight Biologics与巴黎15-20国家医院宣布，GS030治疗晚期视网膜色素变性（RP）的1/2期PIONEER试验结果发表于2026年10月8日刊的《新英格兰医学杂志》（NEJM）。
Addex Therapeutics 宣布，其分拆公司 Neurosterix 已完成评估 NTX-253 的 Phase 1 临床研究，并计划将 NTX-253 推进至 Phase 2 临床开发。
argenx于2026年10月8日公布FB102治疗成人乳糜泻的2期研究积极顶线结果，研究达到主要终点：第78天绒毛高度与隐窝深度比值（Vh:Cd）较基线的变化优于安慰剂（p=0.0176）。
推荐理由：argenx披露FB102治疗乳糜泻2期达到主要终点，并计划推进3期，为CD122靶点提供首个2期临床证据。
Galderma在EADV 2026公布Nemluvio（nemolizumab）治疗中重度特应性皮炎成人及青少年的ARCADIA开放标签长期扩展研究三年数据，显示其耐受性良好，皮损、瘙痒、睡眠障碍和生活质量持续改善。
最新进展10月8日 18:03Galderma公布Nemluvio三年长期疗效数据
Glaukos公布Epioxa治疗圆锥角膜的长期3期扩展研究GLK-202-03三年阳性结果，单次治疗后疗效与安全性均持续。受试眼最大角膜曲率（Kmax）较基线持续改善1.9 D，第3年分别有29%和20%的受试眼最佳矫正视力较基线提升≥2行和≥3行。35名受试者的38只研究眼参与，92%完成第3年随访，期间无严重不良事件、治疗相关不良事件或因不良事件停药。
AusperBio宣布，AHB-137治疗慢性乙肝的两项长期随访摘要入选AASLD The Liver Meeting® 2026迟发口头报告，会议将于11月5日至9日在美国丹佛举行。
GenSight Biologics 披露截至 2026 年 9 月 30 日现金及现金等价物为 0.7 百万欧元，低于 6 月 30 日的 1.7 百万欧元。
Rocket Pharmaceuticals在10月6日Danon病投资者网络研讨会上公布RP-A501的关键性2期试验设计与更新临床结果。
辉瑞宣布美国FDA已批准TUKYSA（tucatinib）联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗，用于不可切除局部晚期或转移性HER2+乳腺癌成人患者诱导治疗后的维持治疗，将TUKYSA扩展至一线维持这一更早期阶段，提供无化疗维持选择。
AIM ImmunoTech发布新一期CEO Corner视频，讨论Ampligen®（rintatolimod）在胰腺癌治疗格局中作为补充疗法的潜力。荷兰Named Patient Program中39例NLR低于4.5的患者，自FOLFIRINOX起始的中位总生存期为34.8个月。
最新进展10月1日 22:20DURIPANC完成Ampligen末次给药
荷兰法院支持Halozyme，禁止默克在八个欧洲国家销售皮下注射癌症免疫疗法Keytruda Qlex，Halozyme称法院裁定默克药物侵犯其皮下注射大分子递送技术专利。
英伟达近三年至少投资14家AI制药公司，2026年进入IPO收获期：Generate Biomedicines已于2月登陆纳斯达克，核心资产GB-0895处于Ⅲ期临床；Iambic Therapeutics近日递交S-1文件冲刺纳斯达克IPO，核心候选药物IAM1363处于Ⅰ期/Ⅰb期。英伟达同时通过BioNeMo平台及与礼来共建AI创新实验室（五年最多投入10亿美元）延伸算力与工具生态。
Cyllene Therapeutics在2026年10月7日公布其EG110A治疗脊髓损伤（SCI）伴神经源性逼尿肌过度活动（NDO）相关尿失禁的1b/2a期开放标签剂量递增试验前两个剂量队列中期数据。
Kyverna Therapeutics将于10月21-23日在多伦多MSToronto2026公布miv-cel两项数据：KYSA-8注册性试验治疗僵人综合征的1年结果，显示单次给药后持续临床获益，安全性良好，无高级别CRS或ICANS，无IEC-HS病例；以及进展型多发性硬化Phase 1研究者发起试验的更新数据，继续显示鼓舞人心的临床活性和良好安全性。
Artelo Biosciences 入选 BIO-Europe 2026 公司路演，将于 11 月 10 日在德国科隆首次展示其 FABP5 抑制剂 ART26.12 的临床进展。ART26.12 的 Phase 1 单次递增剂量研究显示在所有队列中安全性和耐受性良好，药代动力学呈线性、剂量比例关系。公司还报告了食物影响研究及外周神经痛、骨关节炎非临床数据，并计划借此推进合作洽谈。
Moleculin Biotech（Nasdaq: MBRX）宣布将参加 2026 年 Maxim Growth Summit 的 Advances in Oncology 专题讨论，董事长兼 CEO Walter Klemp 将于 10 月 14 日介绍公司肿瘤管线及近期临床进展。
Vaccinex宣布，其SEMA4D抑制剂pepinemab联合nivolumab和/或ipilimumab新辅助治疗可切除转移性黑色素瘤的试点研究结果发表于Nature Communications。
MimiVax 与 Roswell Park 公布 SurVaxM 治疗新诊断胶质母细胞瘤的 2b 期 SURVIVE 试验结果：233 例可评估患者中，SurVaxM 组中位总生存期 22.8 个月，安慰剂组 20.3 个月（HR 0.75；95% CI 0.54-1.03；p=0.076），未达统计学显著。
艾伯维宣布，美国FDA已授予telisotuzumab adizutecan（Temab-A；ABBV-400）两项突破性疗法认定，分别用于结直肠癌（CRC）和非小细胞肺癌（NSCLC）。
Kalohexis 宣布其口服 MC3R/MC4R 双激动剂 710GO 的肥胖小鼠数据将在 ObesityWeek® 2026 年会以壁报形式展示，会议于 2026 年 11 月 14-17 日在华盛顿特区举行。710GO 目前正在 Phase 1 临床试验中评估，用于治疗一般性肥胖。壁报数据涉及黑皮质素激动驱动瘦体重保留的减重与能量消耗增加，并增强司美格鲁肽相关减重效果。
Immunic 宣布其 Nurr1 激活剂 vidofludimus calcium（IMU-838）的四项摘要获 MSToronto2026 接受，涵盖进行性多发性硬化长期残疾结局、EBV 相关免疫活性与认知、新型残疾测量及 Nurr1 介导的神经元存活。
Kodiak Sciences公布，其两款在研疗法zenkuda（tarcocimab tedromer，抗VEGF抗体生物聚合物偶联物）和tabirafusp-ted（KSI-501。
最新进展10月7日 21:07Kodiak三款后期视网膜药物数据将在AAO 2026公布
推荐理由：了解Kodiak两款眼科资产在DAYBREAK III期头对头匹配Eylea的数据及zenkuda年内申报计划。
Inflammasome Therapeutics宣布，其Kamuvudine K8治疗地图样萎缩的2期研究新增分析将于10月9日在AAO视网膜专科日公布，由Liangbo Shen博士报告。该6个月2期研究在9个美国中心评估30名双侧地图样萎缩受试者，单眼接受K8、对侧眼未治疗，影像由独立阅片中心盲法评估。K8为双眼玻璃体腔内缓释植入剂，公司计划在监管反馈后启动全球3期关键性项目。
MAIA Biotechnology宣布其端粒靶向药物ateganosine联合免疫检查点抑制剂治疗非小细胞肺癌的II期与关键III期试验达到入组里程碑，累计150例患者接受治疗。
Byondis将于10月12-15日在World ADC圣地亚哥大会展示其ADC平台技术进展，包括领先候选药BYON14156，该药采用公司首创抗叶酸载荷，靶向多种肿瘤高表达抗原，旨在克服现有及下一代ADC的载荷耐药问题。
AltruBio将于10月17-20日在巴塞罗那举行的2026年UEG周会议上以口头报告形式公布ALTB-268治疗中重度活动性溃疡性结肠炎2a期ASCEND UC2a试验（NCT06109441）的新数据。ALTB-268是一款皮下给药的靶向PSGL-1四价激动剂抗体，该试验入组对既往先进治疗应答不足的患者，报告定于10月20日由David T. Rubin博士主讲。
Atsena Therapeutics公布ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I/II/III期LIGHTHOUSE试验A部分18个月结果：9只治疗眼中7只维持中心凹劈裂闭合，6只微视野检查改善≥7 dB（对照眼0只），7只视力改善≥10个字母（对照眼1只），未出现药物相关严重不良事件、剂量限制性毒性或停药。
最新进展10月7日 21:07ATSN-201治疗XLRS的1/2/3期LIGHTHOUSE试验A、B部分积极数据公布
Zenas BioPharma将于10月21-23日在多伦多举行的MSToronto2026上展示7张壁报，内容涵盖奥布替尼在复发缓解型多发性硬化症中的药代动力学及80mg剂量24周II期随机双盲安慰剂对照研究结果，以及非活动性继发进展型（Monarch）和原发进展型（PriMroSe）多发性硬化症III期试验设计。
VERAXA Biotech（NASDAQ: VRXA）宣布将一套FDA对齐的新方法学（NAMs）全面纳入其临床前研发项目，覆盖BiTAC-TCE、BiTAC-ADC及bsADC管线，有望加快临床推进并大幅减少动物实验。
诺华在MSToronto2026以46篇摘要展示多发性硬化症管线数据，其中包括remibrutinib治疗复发型多发性硬化症的III期REMODEL-1/-2阳性结果。