Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Carnyx Therapeutics 公布其口服睡眠候选药 CNYX-005 的临床前数据，老年大鼠在连续脑电图监测下总睡眠时间较对照组增加约 1.5–2 小时，主要由非快速眼动（NREM）睡眠增加驱动。公司称 CNYX-005 源于与睡眠调控和健康衰老相关的肽生物学研究，包括涉及 Epitalon 的研究，但 CNYX-005 是一个独立的治疗候选药，公司正通过药物化学、药理学和药物开发手段建立其疗效、安全性和药代动力学特征。Carnyx 表示正推动 CNYX-005 向临床开发推进，同时 Chris Brearley 医学博士已加入公司担任首席医疗官，其拥有 30 余年转化医学、临床药理学和早期药物开发经验，曾任职于 Pfizer、Amgen 和 Serono。除 CNYX-005 外，Carnyx 还在开发用于视网膜色素变性的研究性候选药 CNYX-001。
Quoin Pharmaceuticals 的候选产品 QRX003 获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗剥脱性皮肤综合征（Peeling Skin Syndrome）。该资格为公司在欧洲提供研究方案科学建议、多项费用减免及欧盟资助申请等激励；若 QRX003 获 EMA 上市批准，将在欧盟就治疗剥脱性皮肤综合征的同类药物享有 10 年市场独占权。QRX003 还已获美国 FDA 授予的儿科罕见病资格和快速通道资格，用于剥脱性皮肤综合征；在 Netherton 综合征上，QRX003 已获美国、欧洲和日本孤儿药资格，以及美国儿科罕见病资格和快速通道资格。公司称，QRX003 在两个适应症上累计已获三个主要监管机构授予的四项孤儿药资格、两项美国 FDA 儿科罕见病资格及两项美国快速通道资格，共计八项监管里程碑。
Verastem Oncology（Nasdaq: VSTM）任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官，自2027年1月1日起生效，Bailey 将继续担任公司董事会成员；现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休，卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib（AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK）的收购与商业化，该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案；他还推动了 VS-7375 的收购与推进，该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。
辉瑞将在2026年10月21-24日于华盛顿特区举行的IDWeek 2026大会上公布超过50篇公司发起、研究者发起及合作研究的摘要数据，覆盖其传染病管线与产品组合，其中包括12场口头报告。核心亮点包括：25价肺炎球菌结合疫苗候选PF-07872412（25vPnC）对比PREVNAR 20在健康婴儿中的2期免疫原性、安全性和耐受性数据，该研究顶线结果已于2026年5月公布，数据支持该下一代疫苗候选扩大肺炎球菌覆盖范围的潜力，并为其正在进行的儿科3期项目提供依据。辉瑞与Valneva的6价OspA莱姆病疫苗候选PF-07307405（LB6V）VALOR 3期研究结果也将公布，评估其在北美和欧洲莱姆病流行区5岁及以上健康受试者中的有效性和安全性，该结果建立在2026年3月公布的顶线数据基础上，欧洲药品管理局已于2026年8月开始审评其上市许可申请。
AL-S Pharma AG 任命 Harry Welten 为首席执行官，接替 Michael Salzmann 博士，领导靶向错误折叠 SOD1 的人源单克隆抗体 AP-101 推进至验证性 III 期临床试验，公司计划于 2027 年启动该试验。AP-101 是该公司针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的主要项目，近期已公布 II 期研究阳性顶线结果。Welten 拥有超过 25 年生命科学行业 CFO 和董事长经验，曾通过风险投资、IPO、增发、PIPE 融资和可转换工具募集超过 5 亿瑞士法郎，并主导或支持超过八项并购、公开市场及战略交易。他表示，进入 III 期后的首要任务是严谨、按时、按预算执行 III 期项目，并获取推动 AP-101 通过监管审批所需的融资和战略合作。
Alvotech与Advanz Pharma宣布已向欧洲药品管理局提交AVT29的欧洲监管申请，AVT29是拟议的Eylea 8 mg（aflibercept 114.3 mg/mL）生物类似药，在美国以Eylea HD销售。据公开信息，这是全球首个针对Eylea 8 mg拟议生物类似药的监管提交。该申请作为Mynzepli（AVT06，2 mg aflibercept，40 mg/mL）现有欧洲上市许可的适应症扩展提交，Mynzepli是Alvotech的Eylea 2 mg生物类似药，已于2025年8月获欧盟委员会批准，用于治疗多种视网膜疾病。根据欧洲批准的产品信息，8 mg剂型对部分患者允许16周治疗间隔，而原2 mg剂型标准维持间隔为8周，可能减少维持注射频率、减轻患者治疗负担。
Sapreme Therapeutics在OTS 2026口头报告其杜氏肌营养不良（DMD）先导项目SPM-2551的新临床前数据，显示单次低剂量给药后在DMD模型中表现出稳健且持久的药理活性。SPM-2551由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的肌肉靶向抗体、外显子跳跃反义寡核苷酸（ASO）及Sapreme专有内体逃逸增强剂SPT组成，旨在将抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上，并使用比现有疗法更低的剂量和更少的给药频率。在Aartsma-Rus实验室开发的人源化DMD模型中，SPM-2551在低一个数量级的ASO剂量下，外显子跳跃效率比裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸高5-10倍，带来更高的抗肌萎缩蛋白恢复。单次最低剂量1 mg/kg和3 mg/kg给药56天后，SPM-2551分别将抗肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的35%和55%以上，呈剂量依赖性和持续活性。
Telix Pharmaceuticals将在2026年10月17-21日于奥地利维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM）第39届年会上展示20篇公司相关摘要，其中12篇入选最高评级口头报告。重点报告包括TLX101-Tx（iodofalan-¹³¹I）治疗复发性胶质母细胞瘤的3期IPAX BrIGHT试验、TLX250-Tx（¹⁷⁷Lu-girentuximab）治疗ccRCC的3期LUTEON试验，以及TLX597-Tx（¹⁷⁷Lu-Lu-panPSMA）治疗mCRPC的PTherpan-Lu试验中期结果。会议还将发布TLX591-Px（Illuccix）PET成像在中国男性前列腺癌中的3期顶线数据，以及TLX250-Px（Zircaix）在ccRCC中的真实世界经验。
Alnylam在7月下调全年营收指引约2亿美元后，围绕其ATTR业务前景的多空分歧持续发酵。此次下调源于TTR沉默剂Amvuttra第二季度销售不及分析师预期，公司股价已从一年前接近每股500美元跌至约250美元。Stifel指出，营收下调可能带来近期的可信度压力，并引发对峰值销售潜力的质疑；Guggenheim认为，在Amvuttra是ATTR-CM领域“唯一差异化模态”的情况下仍下调指引，或意味着商业机会小于预期、定价失当，或TTR稳定剂正成为更受青睐的模态。BMO则站在多头一方，认为指引下调反映的是最急需Amvuttra的二线患者群体“比预期更早耗尽”，改变的是销售爬坡曲线形态而非机会规模，并称 franchise 销售迈向100亿美元以上的路径从来不在二线，而在一线起始治疗和扩大诊断人群。
Avenzo Therapeutics宣布其合作伙伴VelaVigo提交的VBC103（大中华区以外称AVZO-103）摘要已获ESMO Asia Congress 2026接受，将以口头报告形式公布该Nectin-4/TROP2双特异性抗体偶联药物（ADC）正在进行的1期研究的初步安全性、耐受性和疗效结果。该报告定于2026年12月4日在新加坡举行，摘要编号2370，由复旦大学附属肿瘤医院张剑教授主讲。VBC103由VelaVigo在大中华区开发，Avenzo持有大中华区以外的全球独家开发、生产和商业化权益，目前正在转移性尿路上皮癌或其他实体瘤患者中开展AVZO-103的1/2期临床研究（BEACON-1）。
Orum Therapeutics宣布其CD123-GSPT1降解抗体偶联物（DAC）ORM-1153的一期临床试验已完成首例患者给药，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）及其他CD123表达的血液系统恶性肿瘤。该研究为开放标签、剂量递增试验，计划在美国多个临床中心入组约42例患者，主要确定最佳生物学剂量并评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗白血病活性，后续可能扩展至其他地区，临床试验编号为NCT07809906。ORM-1153将公司内部开发的CD123靶向抗体与专有GSPT1降解剂载荷结合，该抗体经工程化改造以提高内化效率并减少Fcγ受体相互作用，连接子设计用于血浆稳定性；临床前研究在原发性AML患者样本及TP53突变相关模型中显示出活性，并在体内低剂量下表现出抗白血病活性，但其在患者中的安全性和有效性尚未确立。
Rhythm Pharmaceuticals 已在日本商业上市 IMCIVREE（setmelanotide），用于治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）患者，此前该药于今年8月获日本厚生劳动省（MHLW）批准并被纳入日本国民健康保险（NHI）药品价格清单。IMCIVREE 是日本首个获批用于获得性 HO 的疗法。此次获批得到关键性 III 期 TRANSCEND 试验数据支持，该试验入组 142 例获得性 HO 患者，包括 12 例日本队列患者和 10 例补充入组患者（在主要 120 例关键队列之外）；全球研究达到主要终点，显示安慰剂校正后体重指数（BMI）实现具有统计学显著性的 18.8% 降幅。setmelanotide 是一种 MC4R 激动剂，设计用于治疗食欲亢进和严重肥胖，此前已获 MHLW 授予的获得性下丘脑性肥胖孤儿药资格。
Agomab公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的2a期STENOVA试验48周开放标签扩展（OLE，Part B）积极顶线数据，49例患者（占Part A符合条件者的94%）接受ontunisertib 200 mg BID联合标准治疗。
最新进展10月14日 13:04Agomab启动ontunisertib治疗FSCD的2b期NOV-ERA研究并完成首例给药
Biomea Fusion公布其口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的1期GLP-131试验结果。在Cohorts 1-4中，第29天平均减重幅度为1.5%至3.2%，合并安慰剂组为0.1%；200 mg及以上每日一次给药的平均每周减重约0.97 kg。在Cohort 5中，受试者先接受200 mg每日一次一周，随后400 mg每日一次三周，第29天平均减重6.1%（6.2 kg），平均每周约1.55 kg；公司称因该队列处于封闭管理、进食行为受影响，其结果应与门诊Cohorts 1-4分开解读。安全性方面，五个活性剂量MAD队列（n=40）所有TEAE均为轻或中度，无严重或重度TEAE、无因TEAE调整剂量或停药；Cohort 5中恶心和呕吐各见于1/8（12.5%）受试者，均为1级。
Paradigm Therapeutics 连续第二年入围2026年 Prix Galien USA“最佳初创企业”奖，候选资产为外用乳膏 SD-101（Zorblesia™），用于治疗大疱性表皮松解症（EB）患者全皮肤表面的伤口与皮损。该奖项由 The Galien Foundation 管理，颁奖典礼将于2026年10月29日在纽约美国自然历史博物馆举行。SD-101 是首个获美国 FDA 突破性疗法认定的 EB 治疗药物，同时获得 FDA 罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，以及欧盟委员会此前的孤儿药认定；若获批，Paradigm 将有资格获得优先审评券（PRV）。
艾伯维在2026年美国胃肠病学会年会上公布III期AFFIRM研究新数据，显示皮下注射SKYRIZI（risankizumab-rzaa）用于中重度活动性克罗恩病诱导治疗，第24周35.8%患者达到内镜缓解，36.6%达到无溃疡内镜，均高于安慰剂组。在未接受过先进治疗的亚组中，内镜缓解率45.1%、无溃疡内镜率49.0%，为各亚组中最高。该研究共随机入组289例患者，65%既往对先进治疗应答不足，患者平均病程超过7年。安全性至第24周与已知特征一致，未发现新安全信号。这些数据支持艾伯维向美国FDA和欧洲EMA提交的皮下诱导给药方案上市申请，目前正在审评中。
AvantGuard宣布，其AVA-003化合物在验证性小鼠模型中显著优于葡萄糖酸氯己定（CHG），该研究由凯斯西储大学皮肤科独立开展并发表于《Antimicrobial Agents and Chemotherapy》，是首个将AVA-003与CHG直接头对头比较的研究。研究中，1.2% AVA-003制剂在3天疗程后使背部皮肤耳念珠菌负荷较2% CHG降低约500倍，并在配套实验室检测中对全部四种主要耳念珠菌分支均具杀真菌作用，3天疗程内未观察到皮肤刺激。AVA-003是AvantGuard专有Avantamine平台的基础构件，该平台是一种受人体免疫系统启发的稳定抗菌化学技术。耳念珠菌被世界卫生组织列为关键优先真菌病原体，美国CDC将其列为首个因抗菌耐药而被归为紧急级别的真菌威胁，目前尚无成熟方案将其从人体皮肤清除。
Immunis 入选美国国家医学院健康长寿全球竞赛大奖阶段的半决赛，该竞赛将向在人类健康长寿方面展现最大影响或潜在影响的项目颁发150万美元大奖。Immunis 是一家临床阶段生物技术公司，开发多活性生物制剂以恢复肌肉健康与功能，其候选资产 IMM01-STEM 是一种在研多活性生物制剂，旨在针对年龄和疾病相关肌肉衰退的生物学过程。与靶向单一通路的传统方法不同，IMM01-STEM 含有天然存在的因子组合，拟同时影响肌肉健康、修复和功能相关的多条通路。Immunis 此前曾凭借探索多活性分泌组逆转肌肉萎缩和代谢衰退的工作获得该竞赛的健康长寿催化剂奖，此后已将技术推进至临床开发，产生人体临床数据，并持续推进 IMM01-STEM 作为保留和恢复肌肉功能的潜在治疗方案的开发。IMM01-STEM 正在被评估作为肌少症及其他年龄相关疾病的潜在疗法。
GC Biopharma USA宣布将在IgNS 2026第15届全国大会（10月15–18日，拉斯维加斯）发布两项新分析并举办患者倡导研讨会。两项壁报分别为五种市售10%静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品聚集谱的扩展多批次评估，以及ALYGLO®（immune globulin intravenous, human-stwk, 10%液体）三期研究选定安全性结局的事后描述性回顾。聚集分析评估了ALYGLO六个批次及另外四种市售10% IVIG产品各三个批次，五种产品均显示高纯度与低聚集体水平，产品间在单体与二聚体含量、片段含量及粒径方面存在统计学显著差异，聚合物水平与粒径分散无统计学显著差异，上述聚集属性差异的临床相关性仍需进一步研究。
āshibio在2026年ASBMR年会上公布其Phase 2/3 ANDECAL研究（ANDECAL-1）第一部分初步疗效数据，显示andecaliximab 300mg/周使FOP患者新发flare-up率较基线前6个月降低86.2%。ANDECAL-1为剂量探索与安全性部分，12例入组患者中11例（92%）携带ACVR1基因最常见的R206H变异，所有患者基线前2.5个月内均有新发或持续flare-up，且均能行走但日常活动需他人帮助。与FOP自然史研究（NHS）相比，ANDECAL-1患者基线前疾病活动度更高：92%在基线前12个月内至少发生一次新flare-up（NHS为66.7%），人均flare-up次数为3.25次（NHS为2.5次），最近一次flare-up距基线平均0.38年（NHS为1.5年）。
Jaguar Health（NASDAQ:JAGX）提醒，2026年10月13日为其特别股票股息的登记日，股息以公司R系列可转换优先股形式派发，支付日为10月15日，每股优先股将于11月2日转换为五股普通股。公司称该股息旨在回馈股东并在其持续评估战略替代方案期间提供反稀释保护。Jaguar的罕见病肠衰竭开发项目聚焦口服crofelemer粉末溶液，作为肠外支持的辅助疗法，用于微绒毛包涵体病（MVID）和伴肠衰竭的短肠综合征（SBS-IF）。公司预计该项目将继续产生临床里程碑，包括计划于2027年中就crofelemer治疗MVID向美国FDA递交新药申请（NDA）。crofelemer是一种从亚马逊雨林Croton lechleri树红色树皮汁液中纯化得到的口服植物来源处方药。
Anixa Biosciences宣布，其卵巢癌CAR-T疗法发明人Jose Conejo-Garcia博士将在2026年11月2日至3日于明尼苏达州罗切斯特举行的Ovarian Cancer Midwest Focus Conference上发表主题演讲，演讲题目为“Closing in: Cracking Ovarian Cancer's Resistance to Immunotherapy”。该会议由Mayo Clinic和University of Minnesota主办。Conejo-Garcia博士是Duke University School of Medicine整合免疫生物学系免疫学教授，其对卵巢癌免疫生物学的研究促成了lira-cel底层技术的发明。
Legacy Healthcare宣布，美国FDA已授予CINAINU（LH-8）突破性疗法认定，用于治疗成人、青少年及2岁及以上儿童的中重度斑秃。CINAINU是一种在研外用溶液，属于植物来源处方药。该认定得到RAAINBOW 2/3期试验支持，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入107名2至17岁儿童和青少年。公司称，CINAINU在首个2/3期试验中显示出有意义的毛发再生，并具有良好耐受性和停药后持续获益。目前口服JAK抑制剂是斑秃唯一获批疗法，但仅限成人和青少年重度患者，中度患者及儿童尚无获批治疗。Legacy Healthcare正在筹备全球关键性3期项目，评估CINAINU在成人和儿童中重度斑秃中的疗效。
Ocubio在美国眼科学会年会上宣布QASED™ Premium Program正式登陆美国市场，该处方制服务整合采血、处理、冷链配送与患者支持，使全国患者可获取个性化自体血清滴眼液。QASED™由患者自身血液制成，成分贴近天然泪液，含泪膜中天然存在的生长因子和蛋白质，浓度与疗程由处方眼科医生定制，在FDA注册设施生产，经验证可在特定条件下室温使用最长7天。该订阅制项目提供QASED™六个月用量、每年两次采血，或QASED™+三个月用量、每年四次采血，采血可通过Quest Diagnostics和ExamOne的全国实验室伙伴到店或移动采血完成，患者可按月、按季或按半年付费，并设有财务援助计划。Ocubio称此次上市标志其向全国商业化平台转型，QASED™带来持续订阅收入，而研究性同种异体生物制品OB-1面向更大市场机会。
BioNTech报告其mRNA免疫疗法BNT113在头颈癌III期AHEAD-MERIT试验中未能显著改善无进展生存期（PFS），但公司表示试验将继续评估总生存期（OS）。该试验为II/III期，入组358例患者，评估BNT113联合默沙东Keytruda对比Keytruda单药，用于转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗，双主要终点为PFS和OS。BioNTech称，按预设统计设计，即使PFS未达标，OS统计学显著改善仍可确立阳性结果，独立数据监查委员会也持相同建议。BNT113编码一组固定抗原，靶向HPV16肿瘤细胞常表达的两个HPV16衍生抗原，旨在诱导针对靶蛋白的免疫应答。这是BioNTech近期mRNA肿瘤疫苗管线第三次受挫，此前autogene cevumeran在膀胱癌和结直肠癌的两项II期试验已终止。BMO认为OS仍可能实现，但信心显著降低。
推荐理由：关注BioNTech mRNA肿瘤疫苗连续受挫及BNT113三期PFS未达标后OS仍待评估的BD风险信号。
Applied Biologics宣布其研究性生物制品BIOxHEAL™在治疗慢性糖尿病足溃疡的三期临床试验中完成首例患者入组并接受治疗，标志着该随机、对照、多中心三期研究开始给药。该试验旨在评估BIOxHEAL联合标准治疗对比单独标准治疗在慢性、不愈合糖尿病足溃疡患者中的疗效，将评估12周治疗期内的完全伤口闭合，目前各临床研究中心继续筛选和入组患者。此次首例患者治疗是在BIOxHEAL取得一系列进展后实现的，包括首批临床批次成功完成GMP生产、FDA清除其IND申请、中心IRB批准及临床研究中心启动。BIOxHEAL依据《公共卫生服务法》第351条开发，尚未获FDA批准，其安全性和有效性尚未确立。
Akari Therapeutics任命Vatnak Vat-Ho为首席商务官，负责企业及业务发展，包括公司战略、合作与授权以及投资者关系。Vat-Ho拥有超过20年肿瘤学、生物制药和资本市场经验，曾主导或参与总价值超过250亿美元的交易，包括与辉瑞、Exelixis、BioNTech、默克、Roivant和罗氏/基因泰克的交易及合作。他最近在Ryvu Therapeutics担任首席商务官期间，促成并完成了与Exelixis关于一款新型ADC载荷的合作，以及与BioNTech的多靶点免疫肿瘤研究合作。在Akari，他将推动公司领先的TROP2靶向ADC候选药物AKTX-101进入临床，并继续开发其专有PH1剪接体调节载荷平台的潜力。AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，采用专有连接子。
Nimbus Therapeutics于10月13日宣布三项高管任命，以扩展业务开发与研究能力并推进其小分子管线：Lizabeth Leveille出任首席商务官，Fang Wang博士加入担任生物学高级副总裁兼生物学负责人，Daniel Price博士晋升为化学高级副总裁兼化学负责人。公司称其WRN项目在癌症患者中显示出令人鼓舞的缓解深度和持久性，SIK2项目正接近针对炎症和自身免疫疾病的首次人体研究，另有多个早期项目针对难成药靶点推进。Leveille拥有超过二十年生物制药业务开发经验，此前在默克研究实验室担任副总裁、BD&L波士顿创新中心及发现交易负责人，主导早期授权、合作与收购。Wang拥有近20年精准肿瘤学、肿瘤免疫及代谢疾病药物发现经验，曾在HotSpot Therapeutics担任肿瘤发现与转化科学高级副总裁。
Fortitude Biomedicines 宣布其主导项目 FTB-918 的摘要入选 ACR Convergence 2026 口头报告，将于 2026 年 11 月 11 日在奥兰多举行的该会议上展示治疗中轴型脊柱关节炎（axSpA）的临床前数据。FTB-918 是一款 first-in-class 双靶向抗体融合蛋白，设计用于同时清除致病性 TRBV9+ CD8+ T 细胞并中和 IL-17A，从而在单一分子中同时针对 axSpA 的细胞驱动因素和关键炎症介质。axSpA 患者循环和炎症关节滑液中表达 TRBV9 基因片段的致病性 CD8+ T 细胞升高；现有 IL-17 抑制剂等疗法仅阻断炎症细胞因子，相当一部分患者无法达到或维持充分的疾病控制。临床前数据支持 FTB-918 具有区别于现有 axSpA 疗法的潜在临床获益。FTB-918 预计于 2027 年上半年进入临床。
NImmune Biopharma在ACG 2026公布LANCL2靶向药物omilancor与NIM-1324的新数据，支持其在难治性炎症性肠病（IBD）中的疗效、安全性及更广泛治疗潜力。临床数据显示，溃疡性结肠炎和克罗恩病患者接受omilancor治疗12周后，与生物制剂难治性相关的78基因特征评分较基线降低超过55%，相关基因表达平均下降逾两倍；既往使用过生物制剂的患者在临床、症状和内镜缓解率上与总体及生物制剂初治人群相似。第二项临床前研究评估了omilancor与NIM-1324，在IBD与艰难梭菌感染共现模型中，两款药物均减轻体重下降和疾病活动、改善肠道病理、提高生存率并减少复发性细菌负荷，同时维持调节性免疫反应并支持肠道微生物多样性。
enGene Therapeutics（Nasdaq: ENGN）宣布将于2026年10月15日美国东部时间上午10:00举办KOL网络研讨会，介绍支持将表面活性剂膀胱冲洗联合detalimogene voraplasmid纳入临床开发的临床前数据，该联合方案针对卡介苗（BCG）无应答、伴原位癌（CIS）的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。来自Colorado Urology的两位社区关键意见领袖David J. Cahn与Suzanne B. Merrill将回顾临床病例并讨论真实世界治疗考量，正式演讲后设现场问答环节。表面活性剂已在临床前模型中显示可提升其他NMIBC基因疗法的疗效，并随后被纳入这些基因疗法的临床开发。
Aulos Bioscience宣布，将在ESMO 2026大会上公布imneskibart（AU-007）联合avelumab治疗检查点抑制剂（CPI）难治性腺癌非小细胞肺癌（NSCLC）的新2期数据。该大会于2026年10月23日至27日在西班牙马德里举行，相关海报展示题为“Imneskibart（AU-007）+低剂量皮下IL-2+avelumab：CPI难治性晚期腺癌NSCLC的2期活性”，摘要编号6280，展示编号2573P，于10月26日中午12:00至12:45（CET）进行；摘要将于10月19日在线发布。Imneskibart是一款利用人工智能设计的人IgG1单克隆抗体，高度选择性靶向IL-2的CD25结合部分，通过阻止IL-2与调节性T细胞上的三聚体受体结合，同时仍允许IL-2结合并扩增效应T细胞和NK细胞，从而重定向IL-2以增强抗肿瘤免疫效应。
āshibio在2026年ASBMR年会上公布支持vantictumab治疗常染色体显性骨硬化症2型（ADO2）的新临床生物标志物与遗传患病率数据。vantictumab是一种选择性结合特定frizzled（FZD）受体并抑制WNT信号通路的单克隆抗体，原为肿瘤适应症开发，既往肿瘤临床试验显示其安全性和药代动力学特征良好。对一项既往首次人体（FIH）肿瘤试验中骨转换标志物的分析显示，vantictumab在0.5–5mg/kg低剂量、每周一次或每两至三周一次给药下可增加破骨细胞活性而不抑制成骨细胞活性；31例患者中29例（94%）基线后βCTX升高>25%，23例（74%）升高≥50%，在0.5和1.0mg/kg每周一次的最低剂量组中，第28天所有受试者βCTX均升高至基线的35–377%。vantictumab半衰期3.5天，停药后βCTX迅速下降。
Novastra Therapeutics宣布，其候选药物OAP-101在抗PD-1难治性晚期黑色素瘤中开展的由研究者发起的Phase 1研究首次临床数据，将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上以壁报形式公布。该壁报题为“OAP-101 autologous whole-tumor antigen system-level immune reprogramming therapy in anti–PD-1–refractory advanced melanoma”，报告人为公司首席执行官Junling Guo博士，壁报编号2000P，时间为2026年10月24日12:00-12:45 CEST；完整摘要将于2026年10月19日12:05 CEST起通过ESMO 2026在线项目及Annals of Oncology摘要增刊发布。