Aquestive Therapeutics宣布，FDA已受理其Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜的NDA再提交，并将其归类为Class 2 response，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月16日。Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药舌下膜，用于治疗I型过敏反应（包括过敏性休克），无需饮水或吞咽即可给药。公司于2026年9月16日提交该再提交，此前2026年8月公布了针对FDA 2026年1月30日完整回复函所提事项开展的人因与药代动力学研究的积极顶线结果。若获批，Anaphylm将成为首个且唯一用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的口服急救药物。公司同时推进美国以外监管进程，计划于2026年第四季度向加拿大卫生部提交新药申请。Anaphylm商品名已获FDA有条件批准，最终批准取决于该产品候选能否获批。
Tonix Pharmaceuticals（Nasdaq: TNXP）宣布，将在2026年10月19日至21日于荷兰阿姆斯特丹举行的世界疫苗大会欧洲站上，就TNX-801进行口头报告，并主持一场名为“Vectored Vaccine Platforms: From Design to Improving Efficacy”的工作组会议。TNX-801是一种基于马痘病毒的重组减毒、最小复制型活病毒疫苗平台，处于临床前开发阶段，用于预防mpox、天花及其他新发传染病。该资产目前处于pre-IND阶段，预计在FDA批准IND申请后于2027年进入1期研究。
Cellectar Biosciences在2026年10月14日至16日于加州Palm Springs举行的国际华氏巨球蛋白血症研讨会（IWWM）上，公布了iopofosine I 131治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）2b期CLOVER WaM试验中紧接BTK抑制剂（BTKi）治疗后患者亚组（n=24）的疗效数据。该亚组中75%为BTKi难治，超过54%接受过多种BTKi治疗，既往治疗中位线数为3线（范围2-7），17%为TP53突变、29%为MYD88野生型。结果显示：总缓解率（ORR）87.5%，主要缓解率（MRR）79.2%，中位缓解持续时间（DoR）16.0个月，无治疗生存期（TFS）19.1个月，临床获益率（CBR）100%；治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率低于10%，唯一3级及以上TEAE为血细胞减少。
R1 Therapeutics宣布将在2026年10月21日至25日于丹佛举行的美国肾脏病学会（ASN）Kidney Week 2026上展示AP306的2b期试验进展壁报。该壁报将介绍这项正在进行的全球2b期试验设计，研究在多中心、随机、双盲、安慰剂对照条件下评估AP306在维持性血液透析高磷血症患者中的疗效与安全性（NCT06712654），目前正在美国和中国招募患者，预计2027年上半年获得顶线数据。AP306是一种潜在首创的口服非结合型小分子，设计用于抑制NaPi-IIb、PiT-1和PiT-2三种肠道磷酸盐转运体，是唯一设计作用于全部三种转运体的药物，有望快速有效降磷并大幅减轻治疗负担。此前2a期试验中，AP306单药治疗较基线显著降低血清磷，且pill burden仅为司维拉姆的一小部分，耐受性总体为轻度、自限性。
Immunocore宣布其首个自身免疫候选药物IMC-S118AI在1型糖尿病（T1D）1期试验（NCT07493122）中完成首例患者给药。IMC-S118AI是一种新型双特异性分子，设计用于以组织特异性方式下调免疫系统，保护受T细胞攻击的β细胞：一端结合β细胞上由HLA-A*02:01呈递的前胰岛素原肽以提供组织特异性，另一端为PD-1激动剂效应臂，旨在关闭自身反应性T细胞，以帮助保留胰岛素分泌和β细胞量。该1期剂量递增试验为首次人体试验，将在HLA-A*02:01阳性T1D患者中评估安全性、药代动力学和临床活性。公司称其模块化双特异性平台已在肿瘤学中得到验证，并在感染性疾病适应症中取得初步概念验证，现聚焦于第三个治疗领域。
Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。
Marengo Therapeutics的Invikafusp Alfa（STAR0602）获美国FDA授予第二项快速通道资格，用于治疗既往治疗后（包括免疫检查点抑制）进展且无满意治疗方案的不可切除、局部晚期或转移性肿瘤突变负荷高（TMB-H）实体瘤。该资格将其快速通道地位从2025年1月获批的TMB-H结直肠癌单一瘤种扩展至不限组织来源的TMB-H实体瘤。支持数据来自正在进行的Phase 1/2 STARt-001研究中结直肠癌、胃癌、乳腺癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌、胃食管癌、头颈癌和肺癌等多瘤种的客观缓解，更新后的Phase 2数据将于2026年10月23日在ESMO大会口头报告。
Neurelis将于10月14日至17日在加拿大蒙特利尔举行的第55届儿童神经病学会年会上展示三张壁报，聚焦即用型癫痫发作药物地西泮鼻喷雾剂在儿科患者中的治疗分析与影响。其中一张壁报汇总两项研究的事后合并队列分析，评估地西泮鼻喷雾剂用于2-17岁患者丛集性发作中强直-阵挛性癫痫持续状态（SE）的治疗情况，给药至SE终止的中位时间为5分钟，92.5%的SE发作在单次给药后终止。另一张壁报采用SEIVAL指标，以70天为分析周期分别考察2-5岁和6-17岁患者接受地西泮鼻喷雾剂治疗后发作间期的变化，2-5岁患者总体平均SEIVAL从第1周期的24.4天延长至第4周期的49.4天，6-17岁患者从15.2天延长至28.8天，未发现新的安全性信号。
LifeMine Therapeutics成立器官移植临床顾问委员会，为LIFE-001的临床开发提供指导。LIFE-001是一种结构和机制均属新型的钙调磷酸酶激活抑制剂（CNai），以长效注射剂形式给药，设计用于避免环孢素、voclosporin和他克莫司等所有传统钙调磷酸酶抑制剂（CNi）共有的免疫亲和素依赖性器官损伤。该资产目前正在首次人体I期临床试验中接受评估，计划于2027年初启动肾移植II期研究和胰岛细胞移植Ib期研究。顾问委员会由约翰斯·霍普金斯医院外科主任Andrew Cameron担任主席，成员包括来自明尼苏达大学、宾夕法尼亚大学、芝加哥大学医学中心、不列颠哥伦比亚大学、华盛顿大学医学中心、内布拉斯加大学医学中心及肾胰移植领域的移植外科医生和移植肾内科医生，将协助指导LIFE-001的后续临床开发。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）将于2026年10月15日至17日在弗吉尼亚州亚历山大市举行的PeDRA年会上，以两张海报形式公布QTORIN™雷帕霉素3期SELVA与2期TOIVA临床研究此前已报告的结果，并新增儿科分析数据。3期SELVA的儿科分析显示，微囊型淋巴管畸形患儿在整体疾病严重程度及由病变高度、水疱外观和渗液/出血组成的盲法合并评分方面均有改善。2期TOIVA的儿科分析显示，既往接受过治疗的皮肤静脉畸形患儿整体疾病严重程度改善、病变出血减少。QTORIN™雷帕霉素（QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶）有潜力成为首个获FDA批准用于微囊型淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的疗法，这两种严重罕见疾病目前均无FDA获批疗法。
Mission Therapeutics宣布，其潜在疾病修饰疗法MTX325在帕金森病患者中的1b期机制验证研究已完成首例患者给药，给药地点为英国皇家利物浦大学医院。MTX325是一款first-in-class、高活性、口服生物利用度且可穿透血脑屏障的USP30抑制剂，USP30是一种定位于线粒体的去泛素化酶，负向调控线粒体自噬；该药设计用于改善功能异常线粒体的清除，以减缓或阻止被认为驱动帕金森病进展的过程。正在英国、欧洲和澳大利亚开展的MTX325-101研究计划入组36例轻至中度特发性帕金森病患者，旨在确立临床机制验证，并通过多种生物标志物和影像学指标评估生物学与病理生理学应答，目前仍在招募中。此前在健康志愿者中完成的1a期SAD/MAD研究显示MTX325具有高中枢神经系统穿透性，PET研究证实其分布至脑实质。公司预计数据读出在2027年底。
iOnctura 任命 Paul Sekhri 为董事会主席，即刻生效，公司正为 roginolisib 的后期开发做准备，两项随机研究已全部入组。Sekhri 拥有超过 35 年生命科学经验，曾担任 Longboard Pharmaceuticals 主席至其 2024 年被 Lundbeck 以 26 亿美元收购，目前任 vTv Therapeutics 董事长、总裁兼 CEO 等职务。roginolisib 是靶向 PI3Kδ 非活性构象的首创（first-in-class）变构抑制剂，通过稳定催化 C 端螺旋 kα12 将 PI3Kδ 锁定在非活性状态，该结合模式旨在实现精准抑制并规避前几代抑制剂的耐受性问题。
invIOs 宣布其自体 PBMC 细胞疗法 APN401 的 Phase 1 临床数据已在同行评议期刊 Molecular Therapy Oncology 发表。该发表报告了两项 Phase 1 研究的结果，共 17 例晚期、治疗难治性实体瘤患者接受 APN401 治疗，覆盖三个剂量水平，患者此前接受过 2 至 11 线系统治疗。治疗耐受性良好，未出现剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或 ≥3 级治疗相关不良事件；最高剂量 4.5 × 10⁷ PBMCs/kg 被选为推荐 Phase 2 剂量。10 例可依据 RECIST 评估的患者中，5 例观察到疾病稳定。探索性免疫分析发现治疗后出现全身性免疫变化，包括细胞毒性介质水平升高和特定 T 细胞群体扩增，这些变化在疾病稳定患者中最为明显。
LTR Pharma Limited（ASX: LTP）宣布，其用于勃起功能障碍（ED）的处方鼻喷雾剂Roxus®现已面向全美男性供应。Roxus通过LTR专有的鼻内喷雾技术递送伐地那非，与使用超过20年的Viagra®片剂属同类ED药物，并采用与LTR在澳大利亚已处方两年的鼻喷雾剂SPONTAN®相同的鼻内伐地那非配方。在包括一项经同行评审的1期研究在内的临床研究中，该喷雾剂达到血药峰值的中位时间约为10分钟，而伐地那非片剂为45至60分钟；65岁及以上男性达到峰值水平的速度同样快，且所用剂量仅为片剂的四分之一。由于经鼻而非经胃吸收，该产品设计用于避免大餐对片剂造成的延迟。
Estrella Immunopharma（NASDAQ: ESLA; ESLAW）宣布启用 Intermountain Health LDS Hospital 作为其 STARLIGHT-1 I/II 期临床试验的第五个临床中心，该试验评估在研产品 EB103 用于复发或难治性（R/R）B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。位于犹他州盐湖城的这家新中心预计在完成中心启动活动后开始筛选和入组患者。EB103 是一种 CD19 重定向 ARTEMIS® T细胞疗法，采用从其母公司 Eureka Therapeutics 授权的 ARTEMIS® 技术；与传统 CAR-T 细胞不同，ARTEMIS® T细胞的设计使其在与癌症靶点结合时通过更接近内源性 T细胞受体的细胞机制被激活和调控，输注后 EB103 T细胞结合并摧毁 CD19 阳性癌细胞。
ImmunityBio宣布，美国FDA已扩大ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的获批适应症，新增覆盖BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴单纯乳头状肿瘤的患者。这是FDA首次批准用于BCG无应答NMIBC单纯乳头状肿瘤的疗法，此前2024年4月的批准仅覆盖伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的患者。此次扩展基于FDA对已有科学信息的审评，包括QUILT-3.032试验A队列数据：77例患者中62%达到完全缓解（95% CI: 51, 73），缓解者中58%维持缓解至少12个月、40%至少24个月。ANKTIVA为IL-15受体激动剂IgG1融合复合物，通过激活NK细胞和CD8+杀伤T细胞发挥作用。联合治疗安全性可耐受，最常见治疗相关不良事件与膀胱灌注相关（如排尿困难、尿频、血尿），多为1至2级。
武田宣布ORZEYFUL（oveporexton）已在日本和中国上市，用于治疗1型发作性睡病（NT1），为临床医生提供首个可处方该新类别药物的机会。ORZEYFUL是一种first-in-class口服orexin受体2（OX2R）激动剂片剂，设计用于治疗NT1相关的orexin缺乏，是武田orexin franchise的领先药物。该药在一个月内先后获得中国NMPA、美国FDA和日本MHLW批准；中国获批用于16岁及以上青少年和成人NT1，美国和日本获批用于成人NT1。公司称，关键III期研究显示ORZEYFUL在12周内多个剂量下对觉醒度、嗜睡、猝倒、疾病严重程度和生活质量等指标较安慰剂有一致、具临床意义且统计学显著的改善（p<0.001），最早评估时间点即可观察到并持续整个研究期间；最常见副作用包括失眠、尿急、尿频和唾液过多。
Merz Therapeutics 宣布其评估 XEOMIN®（incobotulinumtoxinA）用于成人发作性和慢性偏头痛预防的两项全球 III 期临床试验 MINT-E（NCT07018700）和 MINT-C（NCT07018713）已完成患者入组，比原计划提前六个月。两项试验在北美和欧洲 109 个研究中心共入组约 1800 名成人。试验的主要终点为每月偏头痛天数从基线至第 6 个月的变化，次要终点包括每月头痛天数、急性用药天数及每个注射周期末两周内的偏头痛频率变化。主要研究期预计将在未来一年内结束，结果将指导后续临床和注册决策。XEOMIN® 目前已在包括美国和加拿大在内的 80 多个国家获批用于多种神经科和美容适应症，但其用于偏头痛预防尚未获得监管机构批准。
Vividion Therapeutics宣布，其口服Werner解旋酶（WRN）抑制剂VVD-214的全球II期临床试验已完成首例患者给药，该随机研究评估VVD-214联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药，用于晚期MSI-high或dMMR结直肠癌一线治疗。VVD-214是一种口服小分子WRN抑制剂，WRN是MSI-high或dMMR癌症的合成致死靶点，该药设计用于选择性诱导癌细胞致死性DNA损伤。该II期试验计划在北美、拉美、欧洲和亚洲约21个国家的临床中心入组约140名患者，主要终点为六个月无进展生存率，次要终点包括客观缓解率、疾病控制率、缓解持续时间、总生存期和安全性。此次II期试验将VVD-214的临床开发扩展至一线治疗，与正在进行的Ib期试验（NCT06004245）形成互补，后者评估VVD-214联合贝伐珠单抗用于既往治疗后进展的MSI-high或dMMR结直肠癌患者。
Belite Bio宣布已通过Access Consortium框架向新加坡、英国和瑞士监管机构提交tinlarebant治疗Stargardt病1型（STGD1）的上市许可申请（MAA）。tinlarebant（又称LBS-008）是一种在研每日一次口服疗法，旨在减少维生素A衍生的双视黄醛毒素积累，通过降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平减少进入眼部的视黄醇，从而减少双视黄醛形成。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，目前在新加坡、英国和瑞士尚无获批治疗选择。公司称，若获批，tinlarebant将成为这三个国家首个获批的STGD1疗法。此次提交与已获美国优先审评的NDA（PDUFA目标行动日期为2027年2月12日）及日本SAKIGAKE加速审评的NDA共同推进。
JCR Pharmaceuticals 的 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）获科威特条件性上市许可，用于治疗亨特综合征（MPS II），这是该产品在日本以外获批的第二个市场，此前于2026年7月在阿联酋获批。IZCARGO™ 是一款利用 JCR 专有 J-Brain Cargo® 技术开发的穿透血脑屏障的酶替代疗法（ERT），其成分为抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的融合蛋白，通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，并经甘露糖-6-磷酸受体介导进入细胞。该产品于2021年在日本获批上市，目前正在一项全球 III 期临床试验中评估。JCR 与 Taiba Middle East FZ LLC 签订了营销和分销协议，JCR 将寻求在中东和北非（MENA）地区各国获得 IZCARGO™ 的上市许可，Taiba 负责相关地区的销售和分销。
Coherus Oncology（Nasdaq: CHRS）宣布将于2026年10月28日发布tagmokitug开发项目的中期临床数据，并于美东时间当日16:30至18:00举行网络直播讨论数据并提供更多背景，同时邀请关键意见领袖分享临床观点。tagmokitug是一款高选择性细胞溶解性抗CCR8抗体，目前正在晚期实体瘤患者中开展1b/2a期研究，覆盖头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、胃癌、胃食管结合部癌、食管腺癌和食管鳞状细胞癌。该开发项目评估tagmokitug联合特瑞普利单抗（toripalimab）在多种实体瘤中的应用。Coherus是一家完全整合的商业化阶段创新肿瘤公司，已上市下一代PD-1抑制剂LOQTORZI®（toripalimab-tpzi），其管线还包括两款中期临床候选药物，靶向肝癌、前列腺癌、头颈癌、结直肠癌及其他癌症。
Enliven Therapeutics任命Kristine Ball为董事会成员，即刻生效，公司正为relcobatinib（ELVN-001）在2026年底前启动关键性III期试验并推进商业化做准备。Ball拥有超过20年临床阶段与商业化阶段生物制药公司的高管经验，曾担任Antiva Biosciences和Soteria Biotherapeutics的首席执行官、Menlo Therapeutics的企业战略高级副总裁兼首席财务官，并在Relypsa担任高级副总裁兼首席财务官期间协助公司从临床开发向商业化运营转型。Enliven是一家临床阶段生物制药公司，专注于小分子疗法的发现与开发，采用精准医学方法，旨在设计潜在同类首创或同类最佳疗法。
Battelle与CMC Pharmaceuticals正与美国国防部推进一项医学对策合作，旨在保护美军人员免受神经毒剂威胁。该为期五年、总额4000万美元的乙酰胆碱酯酶（AChE）复活剂开发与审批管线（ARDAP）原型项目通过国防威胁降低局联合科学与技术办公室（DTRA-JSTO）授予。项目聚焦推进一款有前景的AChE复活剂候选药物沿药物开发路径前进，目标是向美国食品药品监督管理局提交新药临床试验（IND）申请。总部位于俄亥俄州的CMC Pharmaceuticals负责化学、制造与控制（CMC）活动，包括实验室开发、cGMP检测、制剂与工艺开发、稳定性评估及合同生产组织监督，以支持产品开发和监管申报。
Siren Biotechnology任命前美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）肿瘤分部负责人Peter Bross博士加入其临床与科学顾问委员会。Bross拥有超过25年FDA经验，曾负责实体瘤和血液恶性肿瘤疗法（包括免疫疗法、溶瘤病毒、癌症疫苗、靶向疗法等）的临床审评领导工作。此次任命正值Siren推进其主导候选产品SRN-101进入临床开发之际，该产品为针对复发性高级别胶质瘤的通用型AAV免疫基因治疗候选药物，已获得两项IND clearance。Siren将AAV基因治疗与细胞因子免疫治疗结合为单一治疗模式，致力于开发针对实体瘤的通用型AAV免疫基因治疗。
Compass Pathways CEO Kabir Nath 表示，公司将在本季度完成 COMP360 的 FDA 滚动提交，并计划于明年年初上市，但强调“先慢后快”，认为早期患者或提供者的负面体验可能损害整个致幻剂行业。COMP360 是用于难治性抑郁症的合成裸盖菇素疗法，若获批预计将受 FDA 风险评估与缓解策略（REMS）约束，公司正投资于给药提供者培训。Nath 称，与需数周起效、每日给药的传统抗抑郁药不同，裸盖菇素在少数几次给药后可能产生快速且持久的改善；在 Compass 的 3 期试验中，单次给药后约四分之一患者出现临床有意义的应答，三周后第二次给药后该比例升至约 40%，长期数据显示应答者获益可长达一年。
Verastem Oncology公布其口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂VS-7375在TARGET-D 101 Phase 1/2试验中的首批多瘤种初步疗效及更新安全性数据。在900 mg QD单药治疗的可评估mPDAC患者中，2L确认ORR为50%（4/8），2L+为41%（9/22，含两例完全缓解，一例确认、一例未确认），3L/4L为36%（5/14）；2L+疾病控制率86%，6个月里程碑PFS率67%、OS率80%，多数患者仍在治疗。mCRC 3L+中900 mg联合抗EGFR的ORR为33%（2/6，一例确认、一例未确认）；NSCLC 2L+中600 mg单药确认ORR为43%（10/23），6个月PFS率72%。安全性方面，900 mg QD单药因不良事件停药率2%，主要为低级别恶心、呕吐和腹泻，未见累积毒性。
推荐理由：Verastem公布VS-7375多瘤种早期数据并推进一线mPDAC III期，为KRAS G12D赛道BD提供关键疗效与安全性参照。
Arrowhead Pharmaceuticals公布其研究性基因沉默疗法ARO-MAPT的Phase 1/2a试验数据，在健康志愿者中显示CSF tau蛋白水平降低。该试验中，第1、8、15天接受2.1-mg/kg低剂量的受试者第105天CSF tau平均降低40%；相同给药日接受6.4-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低69%；第1、15天接受12.8-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低73%，高剂量组最大降幅达85%。ARO-MAPT为皮下给药的siRNA候选药物，靶向MAPT基因以抑制tau蛋白表达。该Phase 1/2a试验正在积极入组，目标112名受试者，第一部分为健康志愿者，第二部分为早期阿尔茨海默病患者；本次数据来自健康志愿者。安全性方面，ARO-MAPT总体耐受良好，治疗中出现的不良事件大多为轻度，无严重副作用、死亡或因毒性导致的脱落。
推荐理由：提供ARO-MAPT早期临床CSF tau降幅数据及与Biogen BIIB080的间接对比，供BD评估CNS递送平台竞争力。
Atara Biotherapeutics宣布其合作方Pierre Fabre Pharmaceuticals已向美国FDA重新提交tabelecleucel的生物制品许可申请（BLA）。
最新进展10月14日 21:49FDA受理tabelecleucel BLA重新提交
Kalohexis 成立科学顾问小组，成员包括 Andrew Butler、Michael Cowley 和 Richard Skipworth，将与管理团队共同推进其专有的中枢黑皮质素-3和-4受体（MC3R/MC4R）双激动剂与拮抗剂管线，用于包括肥胖和癌症恶病质在内的代谢疾病。Butler 因在 MC3R 和 MC4R 调控摄食、能量消耗与脂肪堆积方面的基础研究而知名；Cowley 的研究聚焦能量稳态、食欲与体重调控的神经环路，并提到 710GO 是面向一般肥胖的差异化治疗选择，可能实现比 incretin 更健康、更持久的减重，通过激活 MC3R/MC4R 建立新的代谢设定点。Skipworth 专注于癌症恶病质、肌少症与围手术期营养，指出恶病质在癌症治疗中仍存在显著未满足需求，目前尚无 FDA 批准的治疗，并表示期待帮助推进 mifomelatide。
武田在ESID 2026公布在研皮下注射TAK-881（20%免疫球蛋白皮下溶液联合重组人透明质酸酶）治疗原发性免疫缺陷病（PID）的关键性2/3期IgGNITE试验（TAK-881-3001）详细结果，该试验达到主要终点，显示TAK-881与HYQVIA在16岁及以上患者中具有药代动力学可比性。数据显示，TAK-881以50%更少的输注体积给予相同免疫球蛋白剂量，单输注部位中位输注时间较HYQVIA缩短56.2分钟（42.6%），并维持最多每月一次给药；描述性分析显示感染结局及安全性与HYQVIA相当，未发现新的安全性信号或TAK-881相关严重不良事件。该试验在2岁及以上既往接受免疫球蛋白治疗的PID患者中评估药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性，16岁及以上患者进入随机交叉比较，16岁以下患者接受单臂TAK-881治疗。
Coya Therapeutics宣布其2/3期ALSTARS试验已完成120名计划入组，评估COYA 302（低剂量IL-2与CTLA-4 Ig组合）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
最新进展10月14日 21:49Coya计划启动COYA 302治疗ALS的ALSTARS试验开放标签扩展
Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布SRP-1003新临床前数据，显示该靶向DMPK的siRNA可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本，在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低，最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证了核内靶点结合，并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少，且DMPK敲低具有SRP-1003特异性， scrambled siRNA对照未见该效应。在DMSXL小鼠模型中，治疗降低了骨骼肌、膈肌和心肌的核RNA灶，并显著降低人源与鼠源DMPK mRNA；在表达致病人类DMPK转基因的第二个小鼠模型中，SRP-1003替代siRNA降低了核内致病人类DMPK RNA，并经RNA测序显示剂量依赖性纠正MBNL依赖性剪接异常。
BioVie将于2026年10月17日至20日在圣地亚哥举行的美国神经病学协会年会（ANA2026）上，以壁报形式公布bezisterim（NE3107）在Long COVID和帕金森病两项Phase 2试验中的新结果。Long COVID方面，ADDRESS-LC试验入组约200例患者，评估bezisterim能否减轻脑雾、疲劳等慢性神经症状，其研究假设是这些症状可能由持续循环的刺突蛋白片段经NFκB激活炎症所触发；该试验在总体意向治疗人群中未达到任何终点的统计学显著性，仅在预设亚组分析中观察到统计学显著结果，亚组分析属假设生成性质。
Pelage Pharmaceuticals宣布其first-in-class外用疗法PP405治疗成年男性雄激素性脱发（AGA）的2/3期AWAKEN试验已完成首例患者给药，该试验在与FDA完成2期结束会议后按计划启动。AWAKEN是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月研究，计划在美国和加拿大入组约600名Norwood-Hamilton IV或V型AGA成年男性，评估非毳毛目标区域毛发计数（nvTAHC）变化、患者报告结局及毛囊再激活等指标。PP405是一种非侵入性外用小分子，靶向调控毛囊干细胞激活的独特代谢开关，旨在重新激活休眠毛囊干细胞并重启毛发生长。此前2a期试验显示PP405达到主要安全性终点且耐受性良好，血液中未检测到系统性吸收，未出现系统性不良事件，并观察到毛发密度增加及从原先无毛发毛囊中诱导新发生长的早期迹象。
Pilatus Biosciences宣布其PLT012正在进行的1期临床试验在香港完成首例肝细胞癌（HCC）生物标志物回填队列患者给药。该香港试验中心设于香港中文大学临床肿瘤学系一期临床试验中心，将支持HCC回填队列及剂量扩展队列，此前香港卫生署已于2026年7月授权该项临床研究。回填队列旨在评估PLT012在晚期HCC患者（包括伴肝功能不全者）中的初步临床活性并生成生物标志物数据，以支持后续临床开发。PLT012是一款靶向CD36的first-in-class在研单克隆抗体，通过阻断CD36介导的脂质摄取，旨在减少免疫抑制性细胞群并恢复抗肿瘤免疫细胞活性。该资产已获FDA快速通道资格认定，公司今年早些时候设立香港子公司以拓展亚洲业务。
Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会，联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官，继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制，将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡；领先项目靶向 BCL6，针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中，其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型（包括携带多种致癌突变的患者来源模型）中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。
Ironfist Therapeutics将在EANM'26公布177Lu-Tamrada的临床前概念验证结果：在抗PD-1耐药的胰腺癌原位同源模型中，177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法使生存期较抗PD-1单药治疗翻倍以上。Tamrada是一种靶向肿瘤相关巨噬细胞（TAM）的纳米药物放射性药物，无需靶向配体，由约翰霍普金斯大学发明的羟基树枝状聚合物技术设计而成，其纳米药物组分尺寸与抗体片段相当，仅在肿瘤中离开血管，经肾脏和胆道清除且不代谢。64Cu-Tamrada的剂量学数据显示红骨髓为剂量限制器官，在拟议最高人体剂量200 MBq下具有240倍安全系数。公司计划于2027年第一季度启动临床研究，先以64Cu-Tamrada PET成像筛选肿瘤显示Tamrada摄取的患者，随后进行177Lu-Tamrada治疗。
Debiopharm在World ADC 2026圣地亚哥会议上公布了其MultiLINK连接子技术套件（MLINK Select、MLINK Duo和MLINK HiSol）的临床前概念验证研究结果。MLINK Select MMAE在临床前模型中实现受控的胞内MMAE释放，显著拓宽了基于vedotin的MMAE ADC的治疗指数，并在对已获批ADC疗法耐药的特定模型中显示出疗效。MLINK Duo是一种可将两种载荷偶联至同一抗体的双载荷连接子技术，其双载荷ADC产生协同抗肿瘤活性，包括在对单一载荷低敏感性的模型中，同时保持血浆稳定性、抗体药代动力学和良好的临床前安全性。MLINK HiSol为模块化组织蛋白酶B可切割连接子，旨在解决载荷溶解度、稳定性、聚集和胞内释放等ADC开发难题，并可能支持ATR抑制剂、CHK1抑制剂和NAMPT抑制剂等靶向小分子抑制剂作为ADC载荷。
Propanc Biopharma公布其候选药物PRP在晚期胰腺导管腺癌（PDAC）临床前模型中取得超90%平均肿瘤生长抑制，中位生存期延长超2.5倍，并减少肝和腹膜转移。
最新进展10月14日 21:33Propanc公司PRP胰酶前体组合物抗肿瘤研究发表