Aro Biotherapeutics在Breakthrough T1D临床与研究大会上以口头报告形式公布其专有CD71 Centyrin–IFIH1 siRNA偶联物的临床前数据，显示该偶联物在1型糖尿病小鼠模型中降低血糖、延缓疾病发生并改善生存。该偶联物将公司已获临床验证的CD71靶向Centyrin与针对IFIH1 mRNA（编码MDA5蛋白）的siRNA结合，用于递送至表达CD71受体的细胞，包括免疫细胞和胰腺。体外实验中，该偶联物在原代人树突状细胞中实现高效摄取和稳健的靶点敲低，减弱了已知驱动T1D发病的1型干扰素产生。在非肥胖糖尿病T1D小鼠模型中，与未治疗对照组相比，该偶联物显著降低血糖水平，抑制T1D总体发生率并改善生存；胰腺组织RNA测序证实治疗组动物胰岛素产生及与β细胞健康相关基因得到保留。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
Caribou Biosciences宣布评估战略替代方案并暂停两款同种异体CAR-T疗法临床试验，股价上周暴跌62%，此前一年累计跌幅达83%。公司将进行规模未披露的“大幅”裁员并采取其他成本削减措施，截至2月27日公司共有97名员工。被暂停的试验包括靶向CD19的vispacabtagene regedleucel（vispa-cel，原CB-010）用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及靶向BCMA的CB-011用于复发或难治性多发性骨髓瘤。vispa-cel通过Cas9 chRDNA技术实现TRAC基因敲除、抗CD19 CAR定点插入及PD-1敲除；CB-011则采用Cas12a chRDNA技术完成四项编辑，包括将B2M-HLA-E肽融合基因插入B2M基因。
Bausch + Lomb董事会主席Thomas Appio被任命为临时CEO并即刻生效，接替Brent Saunders，董事会与Saunders称双方"共同同意"其离任，公司同时上调2026年盈利预期。默克公布在研眼药remigromig的详细研究数据：该药上月已在糖尿病性黄斑水肿一项后期试验中成功，此次披露与增殖性糖尿病视网膜病变相关的不良事件发生率按剂量分别为6.7%和6.1%，对照药Lucentis为0.9%，默克称这些病例"总体可控"且可能反映"疾病自然进展"，但该药在任何次要研究指标上均未优于Lucentis，约5%的受试者停药，对照组为1%。安进与阿斯利康公布Tezspire治疗嗜酸性食管炎的3期汇总结果，最高剂量组近70%的患者在24周时达到缓解，安慰剂组为3.5%，更详细结果将于周三在医学会议上公布。
百时美施贵宝公布III期ALOFT-IPF试验顶线结果：口服LPA1拮抗剂admilparant 60mg剂量在成人特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点，第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化相对安慰剂有统计学显著改善。该试验以1:1:1随机比较60mg、120mg每日两次（≥52周）与安慰剂，共入组约1255名≥40岁IPF成人；120mg剂量减缓了FVC下降但未达统计学显著。两个剂量均显示良好耐受性，因不良事件停药率低且与安慰剂相似。公司称将完成数据全面评估并与卫生监管机构沟通以支持计划中的注册申报，详细结果将在未来医学会议公布；admilparant还在已全部入组的III期ALOFT-PPF试验中评估进行性肺纤维化（PPF），顶线结果预计2027年初公布。
推荐理由：BMS披露LPA1拮抗剂admilparant治疗IPF的III期ALOFT-IPF达到主要终点，60mg剂量FVC改善具统计学显著性，并计划与监管沟通申报。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。
推荐理由：了解pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变的注册依据与关键III期数据。
天津汉康医药宣布，其“基于AI大模型的肿瘤与自身免疫疾病创新小分子药物发现与开发”项目已完成关键研究并达成阶段性目标。该项目于2025年获批天津市生物医药重大专项，属于中国NMPA分类下全球均未上市的1类创新药方向。项目聚焦肿瘤与自身免疫疾病，采用新型小分子药物形式，将AI大模型应用于分子筛选、结构优化和活性预测，旨在缩短发现周期、降低开发成本，并针对当前治疗选择有限的患者群体产生候选药物。汉康表示将继续推进该项目并进一步发展其AI赋能发现能力。此前二十余年，汉康已协助600余家药企开发200余个产品，并已向合作伙伴提供AI赋能药物发现服务，此次是将同类能力用于自主创新分子的源头开发。
Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。
Regentis Biomaterials在葡萄牙波尔图举行的第8届ICRS峰会上报告，其CE认证的无细胞水凝胶植入物GelrinC获得骨科外科医生和软骨修复专家的强烈兴趣与积极参与。GelrinC设计为即用型现成产品，通过约10分钟的单次手术植入，无需细胞采集或实验室处理，用于再生受损的膝关节软骨。基于公司II期研究结果，GelrinC在两年时总体KOOS评分改善较历史微骨折对照组高出约100%，后续MRI分析显示结果与持久、类天然软骨再生一致。GelrinC已在欧洲获得CE认证，公司正扩展欧洲卓越中心网络以支持外科医生培训和商业化准备，同时欧洲临床站点正在支持其美国FDA关键性III期试验，该试验已完成超过50%的入组。GelrinC旨在针对美国每年约47万例膝关节软骨修复病例的市场，目前市场上尚无有效的现成即用治疗方案。
Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。
FDA在Revolution Medicines的RAS抑制剂Rasonque获胰腺腺癌早期批准一个多月后公布的审评文件显示，部分亚型患者客观缓解率（ORR）低于其他亚型。Rasonque在3期RASolute 302试验中针对所有KRAS突变的ORR为33%，其中G12V突变患者（占36%）ORR为50%，G12D突变患者（占43%）ORR仅24%，G12R突变小队列ORR为7%，低于化疗对照组。RevMed表示G12R突变患者仅占胰腺癌人群一小部分。消息公布后公司股价上周四下跌逾6%，但Leerink和Truist分析师认为市场反应过度，指出G12D在ORR、PFS和OS上仍具临床意义，且这些探索性分析并非为跨突变比较而设计。Truist预计Rasonque未来扩展至一线胰腺导管腺癌后，2028年销售额可达$2.3B。
Invenra 在圣迭戈 World ADC 大会上发布首套“52 Views of Cancer”扑克牌，并宣布拓展抗体偶联药物（ADC）资产发现业务。该牌组共 52 张牌及大小王和盒面，每张均采用一位癌症患者、幸存者或家属的原创艺术作品，公司已获得作品授权并向每位入选艺术家支付酬金。Invenra 正利用其 B-Body® 双特异性和 T-Body™ 三特异性抗体发现平台开发下一代多特异性 ADC 资产，供与生物制药伙伴合作开发。其 ADC 项目覆盖卵巢癌、乳腺癌、肺癌、结肠癌、神经母细胞瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、弥漫性中线胶质瘤和胶质母细胞瘤等多种癌症。T-Body 平台支持整合 HYPER-Internalization™ 机制的三特异性构建体，可提高内化、向细胞递送更多载荷，并同时靶向多条通路以减少肿瘤逃逸。
Rubedo Life Sciences公布其主导候选药物RLS-1496在特应性皮炎患者中的Phase 1b临床数据：局部治疗四周后，11对光老化皮肤样本的皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年（p=0.032），最佳应答者在第63天（治疗结束约一个月后）降低11.7年。RLS-1496是一款first-in-class局部GPX4调节剂，属于其SenoAdaptive疗法，设计用于通过铁死亡选择性清除病理性衰老细胞，同时恢复应激非衰老细胞的氧化还原平衡与功能。分析还显示III型胶原纤维增加10%、CCL22等循环炎症生物标志物降低，且多数受试者未检出全身暴露。同日公布的光化性角化病Phase 1b/2a数据显示，22例患者治疗28天后病灶平均减少49%，高于此前中期报告的46%，并显示GPX4靶点结合。公司计划于10月启动RLS-1496治疗雄激素性脱发的Phase 2a研究。
Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。
最新进展10月12日 21:36Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据
Fate Therapeutics于2026年10月12日任命Jamie Harrell为高级副总裁，负责市场开发与商业运营，领导公司自身免疫和肿瘤项目的商业化战略。Harrell将主导FT819的商业化准备，该资产正在包括RECLAIM-LN在内的多项自身免疫疾病中评估，RECLAIM-LN是一项针对难治性狼疮肾炎的Phase 2潜在注册性试验；同时还将负责FT839，该资产正在包括类风湿关节炎在内的多项自身免疫适应症中开展Phase 1/2篮式试验。Harrell将制定医生互动策略，利用FT819及其他现货型CAR T细胞项目可在门诊环境中给药的独特能力，将CAR T细胞可及性扩展至社区医院和医生诊所。Harrell拥有超过25年商业领导经验，最近担任Aurinia Pharmaceuticals营销与商业运营副总裁，此前曾任Avalo Therapeutics首席商务官。
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
Harmony Biosciences宣布董事会已任命现任高级执行副总裁兼首席运营官Peter Anastasiou为总裁、首席执行官及董事会成员，自2027年1月1日起生效，现任CEO Jeffrey M. Dayno将于2026年12月31日退休并退出董事会，2027年全年以非执行顾问身份支持过渡。公司重申2026年全年WAKIX净收入指引为10亿至10.4亿美元，并计划于2026年第四季度报告BP-205的多剂量递增（MAD）研究数据。Harmony表示将继续推进既有战略重点：增长pitolisant franchise、推进以潜在同类最佳orexin激动剂BP-205为首的多元化中枢神经系统管线、通过交易价值创造型资产进行战略性资本部署，以及保护WAKIX独家权。公司称目前不预期关键商业与管线里程碑的时间安排发生变化。
Zenas BioPharma在第六届IgG4相关疾病国际研讨会上公布了obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）的新数据，涵盖3期INDIGO开放标签扩展研究的长期疗效与安全性、糖皮质激素毒性分析及疫苗应答子研究结果。INDIGO开放标签扩展中，完成52周随机对照期的患者可进入扩展期并接受每周一次250 mg obexelimab皮下注射；基于需救援治疗的经研究者与裁决委员会确认的发作，12个月无发作概率为0.93，基于研究者判定的发作则为0.87，中位和平均累积糖皮质激素救援剂量分别为0 mg和105 mg，不良事件发生率与随机对照期相当或更低。GTI分析显示，obexelimab在第52周较安慰剂显著降低累积糖皮质激素毒性（GTI累积恶化评分差异-11.4；p=0.021），达到累积糖皮质激素毒性临床阈值的患者更少。
First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。
推荐理由：ANB033在乳糜泻麸质激发试验中同时取得组织学与症状终点阳性，为BD评估该CD122拮抗剂后续授权价值提供关键数据。
Racura Oncology（ASX: RAC）宣布HARNESS-1试验安全审查委员会已批准其主导肿瘤药物RC220递增至下一个计划剂量水平100 mg/m²，与奥希替尼80 mg每日联合用于EGFR突变非小细胞肺癌患者。该决定基于Cohort 1两名患者的安全性数据，两名患者接受RC220 50 mg/m²静脉输注联合奥希替尼，安全性观察期内均未出现剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题；第二名患者已完成三剂RC220给药（间隔21天），无剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题。此前首名患者在试验安全期外出现2级结肠炎，原因未确定但不能排除与RC220相关，SRC因此要求第二名患者接受50 mg/m²剂量。目前Cohort 2单例患者预筛选正在进行，预计接受100 mg/m² RC220联合80 mg每日奥希替尼。
T-MAXIMUM PHARMACEUTICAL宣布，美国FDA已批准其B7-H3靶向通用型（同种异体）CAR-T疗法MT027开展二期临床研究，用于治疗肺癌和乳腺癌脑转移患者。这是MT027第二个获FDA批准的二期研究，此前已获批用于复发性胶质母细胞瘤，并已获得孤儿药资格和快速通道资格。MT027采用完全非病毒基因编辑工艺生产，通过颅内局部给药，其生产工艺在进入二期临床开发前已建立并锁定。公司披露的早期数据显示，MT027在经多线治疗、无指南推荐后续方案的肺癌脑转移患者中，5例完成治疗，3例可评估患者中观察到2例部分缓解，安全性良好，未出现3级及以上不良事件和移植物抗宿主病。公司表示将继续通过设计良好的临床研究评估该产品的安全性和潜在临床价值。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）在2026年秋季临床皮肤病学大会发布三张壁报，公布QTORIN™雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA研究患者/照护者/临床医生访谈结果、SELVA最大使用药代动力学子研究数据，以及美国DSAP真实世界索赔分析。访谈显示，第24周所有退出访谈参与者均报告至少一项症状改善，最常见为出血/渗漏和颜色，且认为改善具有意义；完成24周疗效评估期的SELVA参与者中98%选择继续治疗，95%在主要终点mLM-IGA上显示改善，其中86%被评为“Much Improved”或“Very Much Improved”。
CervoMed在ISFTD 2026 late-breaking口头报告中公布Neflamapimod治疗非流利变异型原发性进行性失语症（nfvPPA）2a期试验开放标签阶段的初步数据，显示治疗前12周血浆神经丝轻链（NfL）平均水平下降约3.1 pg/mL，基线NfL处于或高于中位数的13例受试者平均下降约5.7 pg/mL，GFAP水平保持稳定。Neflamapimod是一种口服小分子药物，可穿透血脑屏障并选择性抑制p38 MAP激酶α亚型，目前正用于路易体痴呆、缺血性卒中后恢复、nfvPPA和肌萎缩侧索硬化症的临床开发。该36周试验入组25例受试者，在美国和英国学术医疗中心开展，包括24周开放标签治疗（40 mg每日三次，n=19；80 mg每日两次，n=6），随后进行12周双盲、安慰剂对照随机撤药期。Neflamapimod总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。
Keenova Therapeutics plc在2026年美国胃肠病学会（ACG）年会上公布了一项关于TERLIVAZ®（特利加压素）治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）的探索性分析。该分析基于CONFIRM试验，评估特利加压素在不适合肝移植的HRS-AKI患者中的疗效与安全性，报告人为Rush大学医学中心的Nancy Reau博士。TERLIVAZ是首个且唯一获FDA批准用于改善成人HRS-AKI患者肾功能的疗法，其适应症为快速降低肾功能的肝肾综合征成人患者；血清肌酐>5 mg/dL的患者可能难以获益。HRS-AKI是晚期肝病成人中一种危及生命的急性内科急症，需住院治疗，与高发病率和高死亡率相关；一项基于美国全国数据的研究显示，2018至2023年间确诊HRS的住院患者估计年例数从42,930增至63,381。
Palisade Bio在ACG 2026年会上以五篇壁报展示PALI-2108在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的临床与转化数据，其中两篇获ACG Presidential Poster Award，强化了该口服、肠道局部激活的PDE4抑制剂前药正在进行的2期开发依据。UC方面，5例中重度患者接受开放标签PALI-2108七天（含五天滴定至30 mg每日两次），全部达到临床应答、2例达到临床缓解，改良Mayo评分平均降低62.8%，5例中4例结肠组织cAMP升高、5例PDE4B表达下降，支持正在进行的2期ASCENTRA-UC研究，该研究拟在约204例患者中评估15 mg和30 mg每日一次对比安慰剂。
Geron Corporation宣布，其端粒酶抑制剂imetelstat（RYTELO）将在日本血液学会第88届年会及2026年德国、奥地利和瑞士血液学与肿瘤内科学会年会上进行两项口头报告和一项壁报展示，内容聚焦较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。日本血液学会年会的口头报告基于Komodo Health数据库的美国理赔数据，纳入2024年6月至2025年8月启动imetelstat治疗的58例成人MDS患者，平均诊断年龄75岁，71%在三级或更后线启动治疗，6个月时约67%仍在治疗（Kaplan-Meier估计）。壁报展示分析13例韩国LR-MDS患者，其中2例实现超过一年的红细胞输血非依赖（RBC-TI），长期缓解者早期出现3/4级中性粒细胞减少和3/4级血小板减少，多数在4周内恢复至≤2级。
Ardelyx在ACG 2026年会公布真实世界分析结果，显示IBS-C成人患者启动IBSRELA®（tenapanor）治疗后，胃肠道相关医疗资源使用（GI-HCRU）显著下降。该回顾性观察分析纳入470例在一家全国性胃肠病诊所启动tenapanor治疗的IBS-C患者，中位GI相关就诊次数从启动前一年的4.5次降至启动后一年的3.0次（3.0 [IQR: 1, 6] vs. 4.5 [IQR: 2, 9]；P<0.001），在既往至少尝试过一种IBS-C药物的患者亚组中亦观察到显著下降，且不受BMI或合并症负担影响。Ardelyx同时公布IBS-C症状负担对生活质量影响的数据，以及一项正在进行的tenapanor治疗成人慢性特发性便秘（CIC）的3期、26周随机对照研究的设计与依据。
Phathom Pharmaceuticals 将于 10 月 9-14 日在纳什维尔举行的 ACG 2026 年会展示 VOQUEZNA（vonoprazan）三项科学海报，覆盖非糜烂性 GERD 不同 BMI 亚组的事后疗效分析、真实世界患者特征回顾性分析，以及糜烂性食管炎中对比 PPI 的成本效益模型。公司还将举办 Product Theater 介绍其临床疗效与安全性。
最新进展10月12日 21:20Phathom公布vonoprazan成本效果及BMI亚组数据
Humacyte宣布其V012 III期临床试验的期中结果已获选在ASN Kidney Week 2026最新突破口头报告专场发布。V012是一项随机对照试验，在终末期肾病女性患者中比较无细胞组织工程血管（ATEV）与自体动静脉内瘘（AVF）用于血液透析通路的效果，结果将由北卡罗来纳大学教堂山医学院的Prabir Roy-Chaudhury博士于10月22日报告。该结果连同此前两项已完成的血液透析通路III期试验结果，构成Humacyte计划提交补充生物制品许可申请（BLA）的临床基础，以将Symvess®标签扩展至血液透析的AV通路，公司目标是在本季度向FDA提交。用于 extremity vascular trauma 以外适应症时，ATEV仍属研究性产品，尚未获FDA或其他监管机构批准销售。
Odyssey Therapeutics将于ACG 2026年度科学会议上公布一项随机、双盲2a期试验设计，评估OD-001联合vedolizumab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）患者。该试验计划全球入组至多146例患者，在12周诱导期内评估OD-001联合vedolizumab，随后以OD-001单药维持治疗至第52周，预计2027年下半年公布诱导期顶线结果。OD-001为RIPK2支架抑制剂，通过抑制上游RIPK2介导的先天免疫激活发挥作用，而vedolizumab限制适应性免疫细胞向肠道迁移，两者靶向肠道炎症的互补机制。该试验基于此前已报道的OD-001单药2a期概念验证结果，是首个针对UC同时靶向先天与适应性免疫的联合治疗临床评估。
TG Therapeutics公布了一项五年匹配调整间接比较（MAIC）结果，评估BRIUMVI（ublituximab-xiiy）对比奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗在复发型多发性硬化（RMS）患者中的长期复发活动与残疾进展结局，相关手稿已在线发表于Multiple Sclerosis and Related Disorders。分析基于BRIUMVI三期ULTIMATE I/II试验及其开放标签扩展中545例患者的个体数据，重新加权以匹配奥瑞利珠单抗三期OPERA I/II和奥法妥木单抗三期ASCLEPIOS I/II试验已发表的基线特征。
Tortugas Neuroscience公布其精神分裂症在研疗法obuprazine（TRTL-107）2b期试验阳性结果，该试验由合作方Hansoh Pharma开展，达到主要终点。这项随机、双盲、安慰剂及活性药对照的2b期试验入组363名中国急性精神分裂症成人患者，覆盖24个临床中心，患者随机分配至1.5–3.0 mg、4.5–6.0 mg、6.0–9.0 mg、阿立哌唑或安慰剂组，主要终点为第42天PANSS总分较基线的变化。各剂量组第42天PANSS总分较安慰剂均取得统计学显著且具临床意义的改善（p<0.0001），其中1.5–3.0 mg组最小二乘均值较基线变化-28.6分，安慰剂组为-11.9分，安慰剂校正后差异为-16.7分；4.5–6.0 mg和6.0–9.0 mg组安慰剂校正后差异分别为-13.2分和-14.7分。
推荐理由：披露obuprazine治疗精神分裂症2b期达到主要终点及剂量组数据，并给出美国IND申报计划，可供BD评估CNS资产。
NervGen（NASDAQ: NGEN）宣布，其候选药物NVG-291在慢性颈段运动不完全性脊髓损伤患者中开展的III期注册研究RESTORE已完成首例受试者给药。NVG-291是一种皮下注射的神经修复肽，靶向抑制性CSPG-PTPσ通路，此前在安慰剂对照的Ib/2a期CONNECT SCI研究中观察到功能改善。RESTORE为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国和加拿大入组约150名受试者，主要终点为GRASSP Quantitative Prehension评估的手功能改善。受试者需为创伤性脊髓损伤后1至10年、双侧运动水平C7或以上、ASIA损伤分级C或D，按1:1随机接受每日一次皮下注射NVG-291或安慰剂12周，随后4周观察期，研究完成后可选12周开放标签扩展。公司预计2027年下半年完成入组，2028年上半年公布顶线数据。
ANI Pharmaceuticals在AAO 2026年会上以迟发口头报告形式公布了ILUVIEN（氟轻松玻璃体内植入剂0.18 mg）治疗慢性非感染性葡萄膜炎性后节病变（chronic NIU-PS）的4期开放标签、单臂SYNCHRONICITY试验6个月和24个月数据。该试验在意向治疗人群（n=108）中达到两项共同主要终点：6个月时BCVA字母评分较基线平均提升3.6个字母（p=0.0077），CST较基线平均下降157.5微米，且这些变化在24个月时得以维持。24个月随访期间，108只研究眼中86只（79.6%）未出现非感染性炎症复发，出现复发的22只眼（20.4%）中位复发时间为168天；黄斑水肿消退比例在24个月时为48.2%（52/108），血管渗漏比例从基线的78.7%（85/108）降至24个月时的55.6%（60/108）。
百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。
推荐理由：百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析达到PFS主要终点，是α同位素靶向放疗的首个3期阳性结果。
罗氏公布vamikibart治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的III期MEERKAT和SANDCAT研究52周数据，显示患者视力和黄斑厚度持续改善。vamikibart是一种靶向IL-6的研究性单克隆抗体，专为玻璃体内注射设计。两项III期试验为随机、双盲、假手术对照的52周研究，患者每四周接受0.25 mg或1 mg vamikibart或假注射，最多16周，之后按需治疗至52周。52周时，vamikibart组达到主要终点视力增益的患者比例在数值上高于假手术组，关键次要终点BCVA和CST较基线的平均变化也持续改善。约三分之二符合条件的患者16周后无需再治疗，需要再治疗者多数仅需一次额外注射。vamikibart耐受性良好，治疗相关眼部不良事件和眼内炎症发生率低。FDA已受理罗氏的BLA，预计2027年7月前做出审批决定；欧盟、中国和日本也已提交并受理注册申请。
默沙东在AAO 2026年会上首次公布remigromig（MK-3000，原EYE103）治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的关键IIb/III期BRUNELLO研究一年结果：两个剂量组均独立达到主要终点，与每月0.5mg雷珠单抗相比，最佳矫正视力（BCVA）较基线平均变化达到非劣效。第1年BCVA平均增益为remigromig 0.5mg组+9.1个字母（95% CI, 8.1-10.1；p=0.0129，多重校正）、0.8mg组+8.7个字母（95% CI, 7.7-9.8；p=0.0222，多重校正），雷珠单抗组为+11.8个字母（95% CI, 10.7-12.8），组间差异在预设非劣效界值内且不认为具有临床意义；无次要终点显示优于雷珠单抗。remigromig是一种在研的潜在first-in-class四价三特异性抗体，设计用于激活Wnt通路，通过玻璃体腔注射给药。
推荐理由：默沙东公布remigromig治疗DME的关键IIb/III期一年数据，非劣效于雷珠单抗但PDR相关不良事件更高，为BD评估Wnt通路资产提供关键依据。
Ascelia Pharma宣布已收到与美国FDA就Orviglance新药申请（NDA）完整回复函（CRL）举行的Type A会议的官方纪要。FDA坚持批准需要来自一项新临床研究的额外临床证据，但同时承认，可能通过对3期SPARKLE研究图像采用不同主要终点进行前瞻性分析来产生支持批准的临床证据。FDA在会议上承认Orviglance针对显著未满足的医疗需求、未发现重大安全性问题，且现有临床研究为其作为T1加权MRI对比增强剂的技术性能提供了证据。基于FDA反馈，Ascelia将评估Orviglance在美国最高效的前进路径，且不计划再开展另一项临床研究；其他优先事项包括推进欧洲监管活动并继续合作洽谈。公司表示仍相信整个开发项目产生的总体证据支持Orviglance的疗效与安全性，并致力于将其带给严重肾功能受损患者。
BridgeBio宣布将在ASBMR 2026年会公布Encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验更多证据，包括患者报告结局和骨转换数据。公司还将与HypoPARAthyroidism Association合作分享区域性家族级联基因检测结果，并展示infigratinib在临床相关暴露下缺乏外周FGFR1抑制的数据，支持其在软骨发育不全儿童中的安全性。
最新进展10月12日 16:32BridgeBio公布encaleret治疗ADH1的III期CALIBRATE数据
Cardurion Pharmaceuticals公布其PDE9抑制剂tovinontrine（CRD-750）治疗心力衰竭的2期Cycle临床项目结果。在HFrEF患者中开展的Cycle-1 REF试验随机入组529名受试者，在指南导向药物治疗基础上接受三个剂量之一或安慰剂，其中2.5 mg BID和25 mg BID两个剂量组在12周内实现NT-proBNP降低，最早第2周即可观察到并持续至治疗期结束，同时伴随BNP降低及血浆和尿cGMP升高；最高剂量50 mg BID未观察到NT-proBNP获益。在HFpEF患者中开展的Cycle-2 PEF试验随机入组277名患者接受50 mg BID或安慰剂，同样未观察到NT-proBNP显著变化，公司认为有必要在HFpEF人群中评估更低剂量。两个试验中tovinontrine均表现出良好的安全性和耐受性。