Xenetic Biosciences与合作伙伴PeriNess宣布，在以色列特拉维夫Sourasky大学医学中心（Ichilov中心）开展的一项研究者发起临床研究中，首例患者已完成给药，该研究评估系统性重组人DNase联合抗CD19 CAR-T细胞疗法治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）。这是Xenetic系统性DNase技术首次作为CAR-T疗法辅助手段进入临床评估，该研究由Ichilov中心申办，已于2026年6月获以色列卫生部及相关机构审查委员会批准。研究计划入组12例在淋巴细胞清除治疗前处于疾病稳定或进展的LBCL患者，该人群预后较差，一年无进展生存率约为20%至30%。
卫材在ESMO 2026大会上公布其肿瘤产品组合与管线多项临床研究数据，会议于10月23日至27日在马德里举行。其中，评估LENVIMA（仑伐替尼）联合方案治疗晚期肾细胞癌的3期LITESPARK-011和LITESPARK-012研究新分析入选报告，LITESPARK-011最终分析以口头报告形式呈现，该研究数据曾支持美国FDA批准默沙东的WELIREG（belzutifan）联合LENVIMA用于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。LITESPARK-012研究则评估两种在研方案对比KEYTRUDA（帕博利珠单抗）联合LENVIMA用于晚期ccRCC一线治疗。
礼来公布Omvoh（mirikizumab-mrkz）在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的新事后分析数据：治疗一年时，UC患者中27.7%达到综合疾病控制（对比安慰剂14%），CD患者中20.4%达到无激素深度缓解（对比安慰剂2%）。综合疾病控制为复合终点，定义为同时达到症状、内镜和组织学缓解、生物标志物正常化且不使用皮质类固醇；无激素深度缓解则同时包含临床缓解、内镜缓解及第52周前至少12周未使用皮质类固醇。两项分析中分别有35.3%的UC患者和48.6%的CD患者既往生物制剂治疗失败，该人群中Omvoh组分别有23.4%和15.7%达到上述终点，安慰剂组分别为9.4%和0。达到这些终点的患者更可能同时实现IBDQ缓解。这些来自LUCENT和VIVID项目的post-hoc数据将在UEG Week 2026上公布。
乐普生物（2157.HK）自主研发的 CDH17 靶向 ADC 产品 MRG007 获得美国 FDA 孤儿药资格（ODD）认定，用于治疗胰腺癌。目前，MRG007 针对局晚期或转移性实体瘤的临床研究已在中美两地先后进入 Ib 期扩展研究阶段。孤儿药资格认定是美国 FDA 面向用于罕见病预防、诊断及治疗的药物设立的专项资质认定，核心目的是鼓励创新药企深耕罕见病治疗领域，开发更多创新治疗方案，填补罕见病临床需求缺口。
优时比在2026年EADV大会公布比奇珠单抗治疗化脓性汗腺炎的最新研究数据，显示更早接受治疗的患者炎性皮损完全清除率更高。治疗第3年时，自确诊以来病程最短的患者组中47.4%达到IHS4-100，病程最长的患者组中这一比例为33.3%。既往未接受过生物制剂治疗的患者引流窦道改善更佳，治疗第3年时67.3%的生物制剂初治患者实现引流窦道完全消退（DTs=0），生物制剂经治患者中这一比例为47.7%。除引流窦道外，总窦道数亦有减少，治疗第1年时30.7%的患者无任何窦道（包括引流及非引流窦道），而基线该比例为14.5%。
Xeris Biopharma 于今年秋季在三场科学会议上披露其商业化产品组合与在研管线 Gvoke（胰高血糖素）注射液、Recorlev（左酮康唑）及在研项目 XP-8121 的临床与科学数据，覆盖严重低血糖、库欣综合征和甲状腺功能减退症。在 2026 年 Breakthrough T1D 临床与研究大会上，Gvoke 的新真实世界数据考察了医疗专业人员对 American Diabetes Association 标准治疗指南中关于处方即用型胰高血糖素的认知与实际处方实践之间的差距，数据凸显未满足的临床需求及提高即用型胰高血糖素产品采用率的持续机会。
Beren Therapeutics在2026年儿童神经病学会年会上公布adrabetadex新数据，显示婴儿型Niemann-Pick病C型（I-NPC）患儿接受该在研环糊精类药物治疗后神经功能保留超过10年。一项病例研究追踪两名I-NPC姐妹患者：姐姐在症状出现四年多后、被归类为中度疾病时开始治疗，用药约10年后仍维持中度症状；妹妹在首次神经症状出现约10个月后开始治疗，10年来维持极低疾病活动度。另有多篇壁报显示，在76名接受adrabetadex治疗长达11年的患者中，基线疾病严重程度最低者（n=29）5年生存率达100%；在25名治疗至少5年的患者中，发病一年内开始治疗者NPCCSS评分进展更小。壁报还显示adrabetadex单用或与arimoclomol和/或N-乙酰-L-亮氨酸联用总体耐受性良好。
Ankyra Therapeutics宣布其三篇摘要入选2026年SITC年会，其中一篇为口头报告，数据聚焦其锚定免疫疗法平台在CD40、CD28、CD137（4-1BB）和IL-2/IL-15等多种免疫调节激动剂上的临床前应用，用于精准靶向局部实体瘤。口头报告（摘要1061）将于11月6日介绍CD137（4-1BB）与CD122（IL-2/15Rβ）多激动剂的锚定免疫疗法，显示单药抗肿瘤免疫及远隔效应且无全身毒性。两篇壁报分别介绍ANK-302（明矾锚定CD28与IL-2双激动剂）在临床前肿瘤模型中的安全性与疗效（摘要1067），以及明矾锚定CD40–IL-2多激动剂ANK-301促进局部与远隔抗肿瘤免疫且无全身毒性（摘要930）。
Eupraxia Pharmaceuticals宣布其评估EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的RESOLVE试验已达到120例患者入组目标。该试验的Phase 2b安慰剂对照盲法部分于2026年10月12日完成第120例患者入组和治疗，患者按1:1:1随机接受120mg（20x6mg）、160mg（20x8mg）EP-104GI或载体对照。公司统计团队对非盲数据进行定期审查后确认，原设计的样本量无需调整，无需增加入组。在RESOLVE试验的开放标签Phase 1b/2a和安慰剂对照Phase 2b两部分中，EP-104GI或载体已累计给药超过3,000次注射，未出现治疗相关严重不良事件（SAEs）。Phase 2b部分的期中分析预计于2026年12月进行，将报告前60例达到6个月患者的症状、组织学发现和安全性数据，同时提供3个月、9个月和12个月时间点的数据。
Oryzon Genomics 在韩国、菲律宾、新西兰和墨西哥获得 vafidemstat 专利申请的授权决定，进一步强化其 LSD1 抑制剂的专利组合。韩国和菲律宾专利局分别就 KR10-2021-7028149 和 PH1-2021-552251 发出授权决定，标题均为“治疗边缘型人格障碍的方法”，权利要求覆盖 vafidemstat 用于治疗 BPD 非攻击性症状，与其攻击性相关专利保护形成互补；相应专利已在澳大利亚、加拿大、欧洲、香港、日本、马来西亚、墨西哥、俄罗斯、新加坡、南非和美国获批或获准，美国专利预计至少有效至 2043 年（含 1,095 天专利期调整），非美国专利预计至少有效至 2040 年。
Callio Therapeutics 在第13届世界ADC大奖评选中获得“最佳新ADC药物开发商”奖，该奖项于10月14日（周三）晚在World ADC San Diego 2026期间举行的颁奖晚宴上颁发。公司还在会上进行了三场报告和两场专题讨论，内容涉及双载荷ADC耐药、可制造性、连接子设计及下一代ADC路径。Callio是一家临床阶段生物技术公司，依托模块化、可适配连接子技术平台开发双载荷ADC，通过理性选择的载荷组合应对难治肿瘤的治疗耐药。其首个进入临床的双载荷ADC项目CLIO-8221于2026年3月完成首例患者给药，距公司成立约一年。CLIO-8221是一款靶向HER2的双载荷ADC，同时递送拓扑异构酶1（Topo1）抑制剂和ATR抑制剂，设计用于克服载荷不敏感并增敏肿瘤对Topo1抑制的响应。
Eikon Therapeutics 已向美国 FDA 提交 EIK1006 的 IND 申请，拟用于治疗晚期转移性前列腺癌。EIK1006 是一款新型雄激素受体（AR）拮抗剂，其结构上与现有 lutamide 类拮抗剂无关，可靶向野生型 AR 及多种与常规前列腺癌疗法耐药相关的临床相关变异体。该候选药物由 Eikon 内部自主研发，依托其专有单分子追踪技术平台，通过可视化活细胞中单个蛋白来识别新型高活性候选药物。Eikon 表示，其已针对野生型及多个临床相关 AR 变异体对 EIK1006 完成优化，在保持良好成药性质的同时实现了较高活性，并期待评估这些特性能否转化为晚期前列腺癌患者的临床获益。Eikon 是一家晚期临床阶段生物制药公司，初期聚焦肿瘤领域，同时通过引进授权方式拓展管线。
Jasper Therapeutics已完成其评估vensobafusp alfa（KP104）的II期篮子研究中IgA肾病队列的患者入组，预计2026年底报告该队列的初步中期数据。该II期篮子研究在中国开展，旨在评估vensobafusp alfa在IgA肾病、C3G和FSGS等多种肾脏疾病中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以提供概念验证。Stage 1共入组18例IgA肾病患者，分3个队列评估诱导方案后皮下Q2W、Q4W或Q8W维持给药，目的是评估安全性和初步疗效并确定后续评估的最佳剂量水平。公司还加速启动了评估vensobafusp alfa治疗FSGS的额外队列，首例患者预计2027年第一季度给药。
IRulya Therapeutics Inc.（Nasdaq: IRLA）宣布其高级管理层将于2026年10月22日参加Craig-Hallum Biotech Catalyst Conference的炉边谈话，会后网络直播回放将在公司官网投资者页面的“Events”栏目提供，并至少存档30天。IRulya是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对严重未满足疾病的疾病修饰疗法，目前正在开发LAM-001，用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）、肺移植后闭塞性细支气管炎综合征（BOS）以及结节病相关肺动脉高压（SAPH）。LAM-001在PH患者中的2a期临床研究已完成，在BOS患者中的2期临床研究正在进行，在PH-ILD中的2b期临床研究正在进行，在SAPH中的2期临床研究预计于2026年第四季度启动。
Protara Therapeutics已完成THRIVE-3注册试验中IV Choline Chloride的2b期开放标签剂量确认阶段入组，该阶段纳入24例依赖肠外支持（PS）的肠衰竭患者，公司仍计划于2026年第四季度报告该2b期队列的中期结果。THRIVE-3（NCT06910943）是一项无缝2b/3期注册临床试验，评估IV Choline Chloride在依赖PS且存在胆碱缺乏的青少年和成人肠衰竭患者中的疗效与安全性；2b期部分为开放标签剂量确认试验，旨在评估多剂量下的安全性和药代动力学并选择后续评估剂量，3期部分为随机、双盲、安慰剂对照，约100例患者，主要终点为基线至第8周血浆胆碱浓度变化，次要终点包括脂肪变性和肝功能检查。
Claris Biotherapeutics将于2026年10月22日美国东部时间上午11:30举办虚拟KOL活动，讨论CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）在角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）中的积极临床数据及该领域未满足需求。LSCD是一种罕见致盲性疾病，目前尚无获批的药物疗法。CSB-001以重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF）为活性成分，通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化及促进细胞存活，有望针对LSCD的潜在病理生理机制发挥作用。2026年10月11日在美国眼科学会（AAO）年会上公布的数据显示，CSB-001治疗LSCD患者后视力获得显著且持久的改善。Claris计划于2027年上半年启动两项关键性研究，对比CSB-001与赋形剂在约400例LSCD受试者中的安全性和有效性，主要疗效终点为视力，并辅以解剖学终点。
NRx Pharmaceuticals于10月15日宣布收到美国FDA的"学科审评函"，要求对其无防腐剂氯胺酮产品已提交的标签做"轻微"修改，并提交带有目前正在审评中的专有商品名的样品标签，以赶在2026年11月10日简化新药申请（ANDA）GDUFA目标日期之前完成。公司表示正在完成最终生产工序验证批次，以满足产品上市要求。该产品为NRX-100（无防腐剂静脉注射氯胺酮），属于公司基于NMDA受体平台开发的疗法，已就抑郁症（含双相抑郁）自杀意念适应症获得快速通道资格，公司已提交ANDA并启动了NRX-100的新药申请申报。公司同时开发口服D-环丝氨酸/鲁拉西酮NRX-101，该资产已就自杀性双相抑郁获得突破性疗法资格。
Seres Therapeutics（Nasdaq: MCRB）宣布将在 IDWeek 2026 公布在研口服液体活体生物治疗产品（LBP）SER-428 的临床前数据，该产品旨在降低脓毒症及抗生素暴露后高危患者发生血流感染（BSI）的风险。SER-428 与 SER-155 共享关键菌株和功能，后者已在接受异基因造血干细胞移植患者中完成 1b 期研究，显示 BSI 相对风险降低 77%，安全性良好。SER-428 在 CARB-X 资助下开发，设计用于在胃肠道内阻止病原体定植和过度生长，并保护及增强黏膜上皮屏障完整性，从而降低感染风险；其液体剂型可覆盖无法口服胶囊的患者，包括通过饲管接受营养和药物的危重患者。在临床前体内病原体定植模型中，口服 SER-428 使屎肠球菌和肺炎克雷伯菌最高减少 1,000 倍，且液体剂型在预期使用期内及模拟饲管给药后保持稳定。
Aquestive Therapeutics宣布，FDA已受理其Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜的NDA再提交，并将其归类为Class 2 response，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月16日。Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药舌下膜，用于治疗I型过敏反应（包括过敏性休克），无需饮水或吞咽即可给药。公司于2026年9月16日提交该再提交，此前2026年8月公布了针对FDA 2026年1月30日完整回复函所提事项开展的人因与药代动力学研究的积极顶线结果。若获批，Anaphylm将成为首个且唯一用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的口服急救药物。公司同时推进美国以外监管进程，计划于2026年第四季度向加拿大卫生部提交新药申请。Anaphylm商品名已获FDA有条件批准，最终批准取决于该产品候选能否获批。
Tonix Pharmaceuticals（Nasdaq: TNXP）宣布，将在2026年10月19日至21日于荷兰阿姆斯特丹举行的世界疫苗大会欧洲站上，就TNX-801进行口头报告，并主持一场名为“Vectored Vaccine Platforms: From Design to Improving Efficacy”的工作组会议。TNX-801是一种基于马痘病毒的重组减毒、最小复制型活病毒疫苗平台，处于临床前开发阶段，用于预防mpox、天花及其他新发传染病。该资产目前处于pre-IND阶段，预计在FDA批准IND申请后于2027年进入1期研究。
Cellectar Biosciences在2026年10月14日至16日于加州Palm Springs举行的国际华氏巨球蛋白血症研讨会（IWWM）上，公布了iopofosine I 131治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）2b期CLOVER WaM试验中紧接BTK抑制剂（BTKi）治疗后患者亚组（n=24）的疗效数据。该亚组中75%为BTKi难治，超过54%接受过多种BTKi治疗，既往治疗中位线数为3线（范围2-7），17%为TP53突变、29%为MYD88野生型。结果显示：总缓解率（ORR）87.5%，主要缓解率（MRR）79.2%，中位缓解持续时间（DoR）16.0个月，无治疗生存期（TFS）19.1个月，临床获益率（CBR）100%；治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率低于10%，唯一3级及以上TEAE为血细胞减少。
R1 Therapeutics宣布将在2026年10月21日至25日于丹佛举行的美国肾脏病学会（ASN）Kidney Week 2026上展示AP306的2b期试验进展壁报。该壁报将介绍这项正在进行的全球2b期试验设计，研究在多中心、随机、双盲、安慰剂对照条件下评估AP306在维持性血液透析高磷血症患者中的疗效与安全性（NCT06712654），目前正在美国和中国招募患者，预计2027年上半年获得顶线数据。AP306是一种潜在首创的口服非结合型小分子，设计用于抑制NaPi-IIb、PiT-1和PiT-2三种肠道磷酸盐转运体，是唯一设计作用于全部三种转运体的药物，有望快速有效降磷并大幅减轻治疗负担。此前2a期试验中，AP306单药治疗较基线显著降低血清磷，且pill burden仅为司维拉姆的一小部分，耐受性总体为轻度、自限性。
Immunocore宣布其首个自身免疫候选药物IMC-S118AI在1型糖尿病（T1D）1期试验（NCT07493122）中完成首例患者给药。IMC-S118AI是一种新型双特异性分子，设计用于以组织特异性方式下调免疫系统，保护受T细胞攻击的β细胞：一端结合β细胞上由HLA-A*02:01呈递的前胰岛素原肽以提供组织特异性，另一端为PD-1激动剂效应臂，旨在关闭自身反应性T细胞，以帮助保留胰岛素分泌和β细胞量。该1期剂量递增试验为首次人体试验，将在HLA-A*02:01阳性T1D患者中评估安全性、药代动力学和临床活性。公司称其模块化双特异性平台已在肿瘤学中得到验证，并在感染性疾病适应症中取得初步概念验证，现聚焦于第三个治疗领域。
Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。
Marengo Therapeutics的Invikafusp Alfa（STAR0602）获美国FDA授予第二项快速通道资格，用于治疗既往治疗后（包括免疫检查点抑制）进展且无满意治疗方案的不可切除、局部晚期或转移性肿瘤突变负荷高（TMB-H）实体瘤。该资格将其快速通道地位从2025年1月获批的TMB-H结直肠癌单一瘤种扩展至不限组织来源的TMB-H实体瘤。支持数据来自正在进行的Phase 1/2 STARt-001研究中结直肠癌、胃癌、乳腺癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌、胃食管癌、头颈癌和肺癌等多瘤种的客观缓解，更新后的Phase 2数据将于2026年10月23日在ESMO大会口头报告。
Neurelis将于10月14日至17日在加拿大蒙特利尔举行的第55届儿童神经病学会年会上展示三张壁报，聚焦即用型癫痫发作药物地西泮鼻喷雾剂在儿科患者中的治疗分析与影响。其中一张壁报汇总两项研究的事后合并队列分析，评估地西泮鼻喷雾剂用于2-17岁患者丛集性发作中强直-阵挛性癫痫持续状态（SE）的治疗情况，给药至SE终止的中位时间为5分钟，92.5%的SE发作在单次给药后终止。另一张壁报采用SEIVAL指标，以70天为分析周期分别考察2-5岁和6-17岁患者接受地西泮鼻喷雾剂治疗后发作间期的变化，2-5岁患者总体平均SEIVAL从第1周期的24.4天延长至第4周期的49.4天，6-17岁患者从15.2天延长至28.8天，未发现新的安全性信号。
LifeMine Therapeutics成立器官移植临床顾问委员会，为LIFE-001的临床开发提供指导。LIFE-001是一种结构和机制均属新型的钙调磷酸酶激活抑制剂（CNai），以长效注射剂形式给药，设计用于避免环孢素、voclosporin和他克莫司等所有传统钙调磷酸酶抑制剂（CNi）共有的免疫亲和素依赖性器官损伤。该资产目前正在首次人体I期临床试验中接受评估，计划于2027年初启动肾移植II期研究和胰岛细胞移植Ib期研究。顾问委员会由约翰斯·霍普金斯医院外科主任Andrew Cameron担任主席，成员包括来自明尼苏达大学、宾夕法尼亚大学、芝加哥大学医学中心、不列颠哥伦比亚大学、华盛顿大学医学中心、内布拉斯加大学医学中心及肾胰移植领域的移植外科医生和移植肾内科医生，将协助指导LIFE-001的后续临床开发。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）将于2026年10月15日至17日在弗吉尼亚州亚历山大市举行的PeDRA年会上，以两张海报形式公布QTORIN™雷帕霉素3期SELVA与2期TOIVA临床研究此前已报告的结果，并新增儿科分析数据。3期SELVA的儿科分析显示，微囊型淋巴管畸形患儿在整体疾病严重程度及由病变高度、水疱外观和渗液/出血组成的盲法合并评分方面均有改善。2期TOIVA的儿科分析显示，既往接受过治疗的皮肤静脉畸形患儿整体疾病严重程度改善、病变出血减少。QTORIN™雷帕霉素（QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶）有潜力成为首个获FDA批准用于微囊型淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的疗法，这两种严重罕见疾病目前均无FDA获批疗法。
Mission Therapeutics宣布，其潜在疾病修饰疗法MTX325在帕金森病患者中的1b期机制验证研究已完成首例患者给药，给药地点为英国皇家利物浦大学医院。MTX325是一款first-in-class、高活性、口服生物利用度且可穿透血脑屏障的USP30抑制剂，USP30是一种定位于线粒体的去泛素化酶，负向调控线粒体自噬；该药设计用于改善功能异常线粒体的清除，以减缓或阻止被认为驱动帕金森病进展的过程。正在英国、欧洲和澳大利亚开展的MTX325-101研究计划入组36例轻至中度特发性帕金森病患者，旨在确立临床机制验证，并通过多种生物标志物和影像学指标评估生物学与病理生理学应答，目前仍在招募中。此前在健康志愿者中完成的1a期SAD/MAD研究显示MTX325具有高中枢神经系统穿透性，PET研究证实其分布至脑实质。公司预计数据读出在2027年底。
iOnctura 任命 Paul Sekhri 为董事会主席，即刻生效，公司正为 roginolisib 的后期开发做准备，两项随机研究已全部入组。Sekhri 拥有超过 35 年生命科学经验，曾担任 Longboard Pharmaceuticals 主席至其 2024 年被 Lundbeck 以 26 亿美元收购，目前任 vTv Therapeutics 董事长、总裁兼 CEO 等职务。roginolisib 是靶向 PI3Kδ 非活性构象的首创（first-in-class）变构抑制剂，通过稳定催化 C 端螺旋 kα12 将 PI3Kδ 锁定在非活性状态，该结合模式旨在实现精准抑制并规避前几代抑制剂的耐受性问题。
invIOs 宣布其自体 PBMC 细胞疗法 APN401 的 Phase 1 临床数据已在同行评议期刊 Molecular Therapy Oncology 发表。该发表报告了两项 Phase 1 研究的结果，共 17 例晚期、治疗难治性实体瘤患者接受 APN401 治疗，覆盖三个剂量水平，患者此前接受过 2 至 11 线系统治疗。治疗耐受性良好，未出现剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或 ≥3 级治疗相关不良事件；最高剂量 4.5 × 10⁷ PBMCs/kg 被选为推荐 Phase 2 剂量。10 例可依据 RECIST 评估的患者中，5 例观察到疾病稳定。探索性免疫分析发现治疗后出现全身性免疫变化，包括细胞毒性介质水平升高和特定 T 细胞群体扩增，这些变化在疾病稳定患者中最为明显。
LTR Pharma Limited（ASX: LTP）宣布，其用于勃起功能障碍（ED）的处方鼻喷雾剂Roxus®现已面向全美男性供应。Roxus通过LTR专有的鼻内喷雾技术递送伐地那非，与使用超过20年的Viagra®片剂属同类ED药物，并采用与LTR在澳大利亚已处方两年的鼻喷雾剂SPONTAN®相同的鼻内伐地那非配方。在包括一项经同行评审的1期研究在内的临床研究中，该喷雾剂达到血药峰值的中位时间约为10分钟，而伐地那非片剂为45至60分钟；65岁及以上男性达到峰值水平的速度同样快，且所用剂量仅为片剂的四分之一。由于经鼻而非经胃吸收，该产品设计用于避免大餐对片剂造成的延迟。
Estrella Immunopharma（NASDAQ: ESLA; ESLAW）宣布启用 Intermountain Health LDS Hospital 作为其 STARLIGHT-1 I/II 期临床试验的第五个临床中心，该试验评估在研产品 EB103 用于复发或难治性（R/R）B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。位于犹他州盐湖城的这家新中心预计在完成中心启动活动后开始筛选和入组患者。EB103 是一种 CD19 重定向 ARTEMIS® T细胞疗法，采用从其母公司 Eureka Therapeutics 授权的 ARTEMIS® 技术；与传统 CAR-T 细胞不同，ARTEMIS® T细胞的设计使其在与癌症靶点结合时通过更接近内源性 T细胞受体的细胞机制被激活和调控，输注后 EB103 T细胞结合并摧毁 CD19 阳性癌细胞。
ImmunityBio宣布，美国FDA已扩大ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的获批适应症，新增覆盖BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴单纯乳头状肿瘤的患者。这是FDA首次批准用于BCG无应答NMIBC单纯乳头状肿瘤的疗法，此前2024年4月的批准仅覆盖伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的患者。此次扩展基于FDA对已有科学信息的审评，包括QUILT-3.032试验A队列数据：77例患者中62%达到完全缓解（95% CI: 51, 73），缓解者中58%维持缓解至少12个月、40%至少24个月。ANKTIVA为IL-15受体激动剂IgG1融合复合物，通过激活NK细胞和CD8+杀伤T细胞发挥作用。联合治疗安全性可耐受，最常见治疗相关不良事件与膀胱灌注相关（如排尿困难、尿频、血尿），多为1至2级。
武田宣布ORZEYFUL（oveporexton）已在日本和中国上市，用于治疗1型发作性睡病（NT1），为临床医生提供首个可处方该新类别药物的机会。ORZEYFUL是一种first-in-class口服orexin受体2（OX2R）激动剂片剂，设计用于治疗NT1相关的orexin缺乏，是武田orexin franchise的领先药物。该药在一个月内先后获得中国NMPA、美国FDA和日本MHLW批准；中国获批用于16岁及以上青少年和成人NT1，美国和日本获批用于成人NT1。公司称，关键III期研究显示ORZEYFUL在12周内多个剂量下对觉醒度、嗜睡、猝倒、疾病严重程度和生活质量等指标较安慰剂有一致、具临床意义且统计学显著的改善（p<0.001），最早评估时间点即可观察到并持续整个研究期间；最常见副作用包括失眠、尿急、尿频和唾液过多。
Merz Therapeutics 宣布其评估 XEOMIN®（incobotulinumtoxinA）用于成人发作性和慢性偏头痛预防的两项全球 III 期临床试验 MINT-E（NCT07018700）和 MINT-C（NCT07018713）已完成患者入组，比原计划提前六个月。两项试验在北美和欧洲 109 个研究中心共入组约 1800 名成人。试验的主要终点为每月偏头痛天数从基线至第 6 个月的变化，次要终点包括每月头痛天数、急性用药天数及每个注射周期末两周内的偏头痛频率变化。主要研究期预计将在未来一年内结束，结果将指导后续临床和注册决策。XEOMIN® 目前已在包括美国和加拿大在内的 80 多个国家获批用于多种神经科和美容适应症，但其用于偏头痛预防尚未获得监管机构批准。
Vividion Therapeutics宣布，其口服Werner解旋酶（WRN）抑制剂VVD-214的全球II期临床试验已完成首例患者给药，该随机研究评估VVD-214联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药，用于晚期MSI-high或dMMR结直肠癌一线治疗。VVD-214是一种口服小分子WRN抑制剂，WRN是MSI-high或dMMR癌症的合成致死靶点，该药设计用于选择性诱导癌细胞致死性DNA损伤。该II期试验计划在北美、拉美、欧洲和亚洲约21个国家的临床中心入组约140名患者，主要终点为六个月无进展生存率，次要终点包括客观缓解率、疾病控制率、缓解持续时间、总生存期和安全性。此次II期试验将VVD-214的临床开发扩展至一线治疗，与正在进行的Ib期试验（NCT06004245）形成互补，后者评估VVD-214联合贝伐珠单抗用于既往治疗后进展的MSI-high或dMMR结直肠癌患者。
Belite Bio宣布已通过Access Consortium框架向新加坡、英国和瑞士监管机构提交tinlarebant治疗Stargardt病1型（STGD1）的上市许可申请（MAA）。tinlarebant（又称LBS-008）是一种在研每日一次口服疗法，旨在减少维生素A衍生的双视黄醛毒素积累，通过降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平减少进入眼部的视黄醇，从而减少双视黄醛形成。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，目前在新加坡、英国和瑞士尚无获批治疗选择。公司称，若获批，tinlarebant将成为这三个国家首个获批的STGD1疗法。此次提交与已获美国优先审评的NDA（PDUFA目标行动日期为2027年2月12日）及日本SAKIGAKE加速审评的NDA共同推进。
JCR Pharmaceuticals 的 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）获科威特条件性上市许可，用于治疗亨特综合征（MPS II），这是该产品在日本以外获批的第二个市场，此前于2026年7月在阿联酋获批。IZCARGO™ 是一款利用 JCR 专有 J-Brain Cargo® 技术开发的穿透血脑屏障的酶替代疗法（ERT），其成分为抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的融合蛋白，通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，并经甘露糖-6-磷酸受体介导进入细胞。该产品于2021年在日本获批上市，目前正在一项全球 III 期临床试验中评估。JCR 与 Taiba Middle East FZ LLC 签订了营销和分销协议，JCR 将寻求在中东和北非（MENA）地区各国获得 IZCARGO™ 的上市许可，Taiba 负责相关地区的销售和分销。
Coherus Oncology（Nasdaq: CHRS）宣布将于2026年10月28日发布tagmokitug开发项目的中期临床数据，并于美东时间当日16:30至18:00举行网络直播讨论数据并提供更多背景，同时邀请关键意见领袖分享临床观点。tagmokitug是一款高选择性细胞溶解性抗CCR8抗体，目前正在晚期实体瘤患者中开展1b/2a期研究，覆盖头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、胃癌、胃食管结合部癌、食管腺癌和食管鳞状细胞癌。该开发项目评估tagmokitug联合特瑞普利单抗（toripalimab）在多种实体瘤中的应用。Coherus是一家完全整合的商业化阶段创新肿瘤公司，已上市下一代PD-1抑制剂LOQTORZI®（toripalimab-tpzi），其管线还包括两款中期临床候选药物，靶向肝癌、前列腺癌、头颈癌、结直肠癌及其他癌症。