[临床][积极进展]Italfarmaco 在 2026 WMS 大会公布 givinostat（Duvyzat）新临床数据，提示可延缓 DMD 患者上肢功能下降
Italfarmaco 在 2026 年世界肌肉学会（WMS）大会上公布 givinostat（Duvyzat）3 期 EPIDYS 开放标签扩展（OLE）研究的新长期数据，探索性分析显示其可能延缓 Duchenne 肌营养不良（DMD）男孩的上肢功能下降。
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今日 33 条BioSpace · 新闻稿AI 评分5151 BioSpace · 新闻稿AI 评分5555 [注册][常规进展]Rznomics的RZ-001获EMA COMP孤儿药资格积极意见，用于治疗胶质瘤
Rznomics宣布，欧洲药品管理局孤儿药委员会（COMP）对RZ-001（taspitimagene advec）用于治疗胶质瘤的孤儿药资格认定（OMPD）通过积极意见。
————Endpoints NewsAI 评分3030 [临床][待核对]EADV26：Merck 公布 108 亿美元收购 Prometheus 所得药物在皮肤疾病中期试验中的胜利
Merck 在 EADV26 上公布其 108 亿美元收购 Prometheus Biosciences 所得核心药物在一种使人衰弱的皮肤疾病中的中期数据，两项结果均显示积极。该数据是此项收购资产的关键中期读数。
————BioSpace · BusinessAI 评分2222 [商业][待核对]Bicara CEO Claire Mazumdar 年底卸任，Ryan Cohlhepp 2027年1月1日接任
Bicara Therapeutics 首席执行官 Claire Mazumdar 将于今年年底卸任，首席运营官 Ryan Cohlhepp 自2027年1月1日起接任CEO，Mazumdar 转任战略顾问及董事会副主席。
————Endpoints NewsAI 评分3030 [商业][风险事件][MNC]罗氏终止肌肉保护型减肥药开发，将其退回Chugai
罗氏已终止一款肌肉保护型在研药物的开发，并将其退回Chugai。该决定同时叫停了一项将该实验性药物与一款抗肥胖注射剂联合使用的试验。
————Endpoints NewsAI 评分2020 [商业][待核对]两家非营利机构罕见免疫病基因疗法Waskyra定价325万美元
两家非营利机构正以325万美元的定价推出其罕见免疫疾病基因疗法Waskyra，该疗法已于去年年底获得FDA批准。
————Endpoints NewsAI 评分4444 [临床][待核对]Mirum 报告收购获得的丁型肝炎药物 III 期取得胜利
Mirum Pharmaceuticals 近期收购的慢性丁型肝炎治疗药物在 III 期试验中取得胜利，为其管线与商业化前景增添动力。
————BioPharma Dive · 新闻AI 评分6060 [临床][待核对]Adicet的“现货型”CAR-T疗法prula-cel在狼疮早期试验中显示缓解潜力
Adicet Bio的gamma delta细胞疗法prula-cel在狼疮肾炎早期试验中显示缓解潜力：随访一年后，50%可评估疗效的患者达到“完全”肾脏应答，54%达到广泛使用的缓解统计标准，且这些患者均停用免疫抑制药物。
————Endpoints NewsAI 评分3131 [注册][积极进展]Egetis Therapeutics的Emcitate获FDA批准，用于罕见X连锁遗传病
Egetis Therapeutics的Emcitate获美国FDA批准，用于治疗一种使患者预期寿命缩短至35年的罕见X连锁遗传病。该批准于周一公布。
————Endpoints NewsAI 评分00 [研发][待核对]Ascletis 以口服药挑战银屑病领域；Invivyd 计划提交新冠申报
Ascletis 正开发一款银屑病口服药，以挑战注射类疗法。Invivyd 计划就新冠相关产品提交申报。此外还有 Breye、Immix 和 Aptadir 的相关消息。
————STAT · BiotechAI 评分1111 [注册][积极进展]艾伯维帕金森病口服药获FDA批准
艾伯维一款帕金森病口服药获得FDA批准。同日，Kodiak Sciences称其实验性视力保护疗法Zenkuda在3期临床试验中与Eylea达到统计学等效。默克以4亿美元首付款引进SciBrunch Therapeutics一款靶向KRAS G12D突变肿瘤的临床前癌症药物的全球授权，交易潜在总额21.3亿美元。
————BioSpace · BusinessAI 评分4242 [商业][待核对]挑战诺华放射性药物业务的三步：Curium 率先获批 Bexlutry
Curium 于9月获 FDA 批准 Bexlutry，对标诺华 Lutathera，并正就另一款放射性药物与 FDA 讨论申报，可能挑战 Pluvicto。Lutathera 与 Pluvicto 上半年合计收入 17 亿美元；Telix 以 16.5 亿美元收购 ITM Isotope Technologies Munich 后也将拥有可同时竞争这两款产品的疗法。
————BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分1717 [研发][待核对][MNC]六大免疫学靶点撑起庞大I&I市场：FcRn、STAT6等角逐，J&J、argenx、Kymera、赛诺菲在列
BioSpace梳理了支撑庞大免疫与炎症（I&I）市场的六大免疫学靶点及相关企业，包括FcRn、STAT6等。FcRn领域，J&J的Imaavy已获批用于全身型重症肌无力（gMG）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血，argenx的Vyvgart及皮下制剂Vyvgart Hytrulo已获批用于gMG，Immunovant的IMVT-1402处于Phase 3。
————BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分5858 [注册][待核对]Ultragenyx的Sanfilippo疗法获批，Angelman三期失败后公司评估开支
Ultragenyx的Fayuvi获FDA批准用于Sanfilippo综合征A型，成为该病首个疗法，此前其首款基因疗法Genglycos也获批用于糖原贮积病Ia型，两项批准各附带一张优先审评券。
————BioPharma Dive · 新闻精选AI 评分7272 [注册][风险事件][MNC]默沙东与第一三共撤回I-DXd小细胞肺癌加速审批申请
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）用于广泛期小细胞肺癌的美国加速审批申请，FDA认为其2期应答率数据不足以支持该适应症获批，原定决定期限为10月10日。
推荐理由：关注默沙东/第一三共I-DXd撤回加速审批申请及其对B7-H3 ADC竞争格局的影响。
————BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分6262 [注册][积极进展]Mirum的Atebrioz获FDA批准，成为超罕见骨病FOP第三款疗法
Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）获FDA批准，用于12岁及以上纤维异常增殖症（FOP）患者，为每日一次口服ALK2抑制剂。
————GEN · 新闻AI 评分4848 [研发][积极进展]AI与蛋白质组学加速VAV1分子胶发现，贝勒医学院团队发现NGT-201-12与NGT-201-18
贝勒医学院团队结合高通量蛋白质组学与AI蛋白质折叠预测，发现并优化了靶向VAV1的分子胶降解剂，成果发表于Nature Communications。高通量筛选发现NGT-201-12可降低VAV1水平且影响蛋白较少，经卤素取代优化得到更强效的NGT-201-18，在原代人T细胞中降低VAV1并抑制T细胞活化。
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BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分5656 [商业][待核对][MNC]罗氏中期试验失利后停止推进保肌减重药emugrobart，权益归还中外制药
罗氏将不再推进在研减重候选药emugrobart，该资产权益将归还中外制药（Chugai Pharmaceutical）。罗氏此前在2期GYMINDA试验中评估emugrobart联合礼来替尔泊肽的疗效与安全性，该药靶向肌肉生长抑制素（myostatin）以减少瘦体重流失。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6060 [临床][积极进展]Vanda公布HETLIOZ（tasimelteon）治疗延迟睡眠-觉醒时相障碍的III期阳性结果，计划提交sNDA
Vanda Pharmaceuticals公布HETLIOZ（tasimelteon）20 mg治疗成人延迟睡眠-觉醒时相障碍（DSWPD）的关键III期研究（VP-VEC-162-3502，NCT04652882）阳性顶线结果，研究达到主要终点：与安慰剂相比，入睡时间提前37.1分钟（p=0.022）。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分2222 [商业][常规进展]GenSight Biologics公布2026年上半年中期财务业绩：GS010/LUMEVOQ早期准入收款650万欧元，净现金消耗降至160万欧元
GenSight Biologics 2026年上半年通过GS010/LUMEVOQ付费早期准入项目收取650万欧元，因计提返利及430万欧元非现金会计估计变更，IFRS报告收入为负120万欧元，经营现金消耗同比降37%至160万欧元。
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LabiotechAI 评分1818 [研发][待核对]从PCOS到PMOS：治疗领域现状如何？
PMOS（原称PCOS）仍是研究不足、资金匮乏的领域，药物管线薄弱。文章梳理了正在研究中的新疗法。
————中国医药创新促进会 · 研发进展AI 评分6262 [注册][常规进展][MNC]阿斯利康旗下Alexion的efzimfotase alfa获FDA优先审评，用于治疗低磷酸酯酶症
美国FDA已受理Alexion酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）的生物制品许可申请并授予优先审评资格，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者，预计2027年上半年作出审评决定。
————中国医药创新促进会 · 行业资讯精选AI 评分7878 [临床][积极进展]Celldex公布barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹两项3期积极顶线结果，计划2027年提交BLA
Celldex报告barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究积极顶线结果，两项研究在第12周均达到主要终点（UAS7较基线平均变化）及所有关键次要终点，涵盖两个剂量组。
推荐理由：Celldex公布barzolvolimab治疗CSU两项3期达到主要终点及全部关键次要终点，并计划2027年提交BLA，为自免/过敏领域BD提供关键临床与注册节点参考。
————中国医药创新促进会 · 行业资讯精选AI 评分7575 [临床][积极进展][MNC]强生CAPLYTA（卢美哌隆）治疗双相I型躁狂发作III期研究达主要终点
强生宣布CAPLYTA（卢美哌隆）治疗伴或不伴混合特征的I型双相情感障碍成人躁狂发作的关键性III期451研究达到主要终点，第3周YMRS总分较基线降幅比安慰剂多4.8分，效应量-0.69，第3天即观察到显著改善。
推荐理由：强生卢美哌隆双相I型躁狂III期达主要终点，为BD读者提供该资产适应症拓展与后续452研究进展的关键节点。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]安进Dazodalibep治疗干燥综合征III期OASIZ 301研究达到主要终点
安进宣布Dazodalibep治疗干燥综合征的III期OASIZ 301研究达到主要终点。该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验（n=621），主要终点为第48周ESSDAI评分较基线变化，结果显示Dazodalibep组实现具有临床意义和统计学意义的改善，第4周即见效。Dazodalibep是一款潜在全球首创的CD40L拮抗剂，另一项针对低全身疾病活动但症状负担重患者的III期研究正在进行中。
推荐理由：了解CD40L靶点干燥综合征III期首个主要终点阳性数据及竞争格局。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]罗氏GLP-1/GIP双激动剂enicepatide II期临床到达两个主要终点
2026年9月22日，罗氏公布在研双重GLP-1/GIP受体激动剂enicepatide（CT-388）II期临床（CT-388-104）顶线积极结果，在合并超重/肥胖的2型糖尿病成人患者中同时达到降糖、减重两个主要终点。
推荐理由：罗氏GLP-1/GIP双激动剂enicepatide的II期顶线数据，含降糖减重疗效与安全性，供代谢赛道BD评估。
————GEN · 新闻AI 评分2626 [商业][待核对][MNC]Nektar 诉 Lilly 案获 9000 万美元陪审团裁决，股价持平，低于 10 亿美元索赔预期
加州北区陪审团裁定 Eli Lilly 违反双方最高 4 亿美元 rezpegaldesleukin（rezpeg）共同开发协议中的善意与公平交易默示条款，判给 Nektar Therapeutics 9000 万美元及待定利息。
————MedCity NewsAI 评分6767 [注册][积极进展]Mirum的zilurgisertib获FDA批准治疗超罕见骨病FOP，商品名Atebrioz
Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）获FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿童的超罕见病纤维发育不良骨化症（FOP），为每日一次口服小分子ALK2抑制剂。
————BioSpace · FundingAI 评分5858 [注册][常规进展]FDA向Palvella的QTORIN雷帕霉素项目追加资助，用于微囊型淋巴管畸形治疗
Palvella Therapeutics宣布获得FDA孤儿产品开发办公室第三年资助，用于支持QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊型淋巴管畸形的3期SELVA试验及正在进行的开放标签扩展研究。
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STAT · BiotechAI 评分1515 [注册][积极进展][MNC]礼来每周一次胰岛素注射剂获FDA批准
礼来每周一次胰岛素注射剂获得FDA批准。加州联邦法院陪审团裁定礼来在与Nektar Therapeutics共同开发自身免疫疾病药物rezpeg的合同中存在违约行为，判赔Nektar 9000万美元及利息，远低于后者诉求金额。
————LabiotechAI 评分66 [研发][待核对]2026年移植物抗宿主病（GvHD）新疗法：生物技术管线中有哪些进展？
过去十年，针对免疫反应不同环节的多款移植物抗宿主病（GvHD）新疗法相继获批。文章梳理了2026年生物技术管线中GvHD在研疗法的进展。
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STAT · BiotechAI 评分2222 [临床][待核对]Kyverna细胞疗法显示持久自身免疫获益
Kyverna的细胞疗法在自身免疫疾病中显示出持久获益。FDA顾问委员会支持Grail的癌症血液检测。Gilead押注自身免疫药物数据。
————STAT · BiotechAI 评分1818 [商业][待核对][MNC]STAT+：为何吉利德对其免疫学雄心谈个不停
吉利德科学高管在近期投资者会议上高调强调其炎症与免疫（I&I）业务，称这是公司三大核心科学领域之一。CFO Andy Dickinson 在 Cantor 全球医疗健康会议上表示，吉利德已建成最大病毒学公司和稳健的肿瘤业务，I&I 业务是正在成长的“第三条腿”。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7575 [临床][积极进展]Celldex的Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹两项III期研究达到主要终点，计划2027年递交上市申请
Celldex于9月22日宣布，靶向c-Kit的单抗Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的两项III期研究EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2达到主要终点，公司计划在2027年递交该药物的上市申请。
————中国医药创新促进会 · 行业资讯AI 评分1515 [研发][待核对]818号令落地后117项生物医学新技术完成备案，第十一届医药创新与投资大会将在南京设论坛探讨临床路径与资本投入
《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）实施以来，已有10批共117项生物医学新技术临床研究完成备案，其中76项由医疗机构发起，占65%。今年以来创新药对外授权交易总额突破1200亿美元，同比增长36%。第十一届医药创新与投资大会“生物医学新技术创新发展论坛”将于2026年10月25日在南京举办，聚焦临床路径设计、证据标准前置与资本长期投入等议题。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7878 [临床][积极进展][MNC]安进CD40L拮抗剂dazodalibep治疗干燥综合征III期OASIZ 301达到主要终点
安进宣布其CD40L拮抗剂融合蛋白dazodalibep治疗中重度系统性干燥综合征的III期研究OASIZ 301达到主要终点，第48周时ESSDAI较安慰剂取得统计学显著且具临床意义的改善，改善最早在第4周出现并持续至第48周。
————MedCity News精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]罗氏sefaxersen治疗IgA肾病三期中期分析达到尿蛋白降低终点
罗氏9月23日表示，其在研反义寡核苷酸sefaxersen在治疗IgA肾病的3期临床试验预设中期分析中，在降低尿蛋白水平方面取得统计学显著且具临床意义的改善，详细数据未披露，将提交学术会议并与监管机构分享。
推荐理由：罗氏sefaxersen在IgAN三期预设中期分析中降低尿蛋白达统计学与临床显著，为加速审批路径提供依据。
————BioSpace · FundingAI 评分3737 [临床][常规进展]Primmune Therapeutics 宣布 Polvitolimod HCl 治疗新辅助黑色素瘤的 2 期 INFLECTION-003 研究入组里程碑
Primmune Therapeutics 宣布其 2 期 INFLECTION-003 研究入组第二例患者，触发第二笔融资拨付，用于推进 Polvitolimod HCl（PRTX007）作为 III 期黑色素瘤新辅助及辅助治疗方案的开发。
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BioSpace · Deals精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]安进dazodalibep在干燥综合征III期OASIZ 301研究中达到主要终点
安进宣布其抗CD40L融合蛋白dazodalibep在干燥综合征III期OASIZ 301研究中达到主要终点，第48周显著改善多器官系统性疾病活动，第4周即出现改善。
推荐理由：安倍晋三dazodalibep在干燥综合征III期OASIZ 301达到主要终点，为关注自免管线的BD读者提供关键读出。
————STAT · BiotechAI 评分1515 [商业][待核对]Flagship获五角大楼合同
Flagship获得一份五角大楼合同。欧洲药企呼吁政府提高药价，风投则涌入骨质疏松药物领域。
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