Cerevance公布其口服GPR6抑制剂solengepras治疗帕金森病3期ARISE试验的积极顶线结果：150 mg剂量组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时（p=0.0350），达到主要终点，且第2周即观察到改善。
推荐理由：Cerevance公布口服GPR6抑制剂solengepras帕金森病3期ARISE达到主要终点，并计划与FDA讨论NDA路径。
ITM与Lumara Bio将于2026年10月17-21日在维也纳举行的EANM 2026大会上，以两场口头报告公布¹⁷⁷Lu-edotreotide（ITM-11）和Ga-DPI-4452（CA-IX肽）的新数据。
MUVON Therapeutics报告其自体肌肉前体细胞（MPC）组织工程疗法MPCCOL治疗女性压力性尿失禁的2期SUISSE-MPC2试验长期随访12个月中期结果，显示6个月时的疗效在12个月时完全维持。
Nurix Therapeutics宣布，其口服BTK降解剂bexobrutideg（NX-5948）联合venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的1b/2期NX-5948-203研究已完成首例患者入组。
Oculis宣布其CEO Riad Sherif将于10月8日在Eyecelerator @ AAO 2026展示Licaminlimab，该抗TNFα滴眼液候选药物采用基因型精准医学方法治疗TNFR1介导的干眼症，PREDICT-1注册性症状试验预计年底左右公布顶线结果。公司还将赞助10月9日AAO 2026年会神经眼科亚专科日。
OncoBayes宣布OB-001完成临床前研究，该产品为P-gp和BCRP双靶点高选择性抑制剂，开发为每日一次口服片剂，与多种肿瘤标准疗法联用以优化疗效。
PulseSight在EURETINA公布PST-611 I期临床试验新数据，6例晚期干性AMD/地图样萎缩患者中5例显示早期疗效积极信号，四项OCT生物标志物生长速率平均降低35%至52%。该I期试验为首次人体研究，评估单次给药安全性与耐受性，此前ARVO数据显示两个剂量组均表现良好安全性。公司计划2026年下半年启动IIa期试验，最多入组24例患者，结果预计2028年公布。
Caribou Biosciences 宣布终止全部临床阶段管线、停止所有进行中的临床试验及同种异体 CAR-T 候选药物的后续开发，并实施“大幅”裁员，同时考虑合并、收购、业务合并等战略交易。
推荐理由：了解同种异体 CAR-T 融资环境恶化下，Caribou 终止临床管线并寻求战略交易的案例。
Avidity Biosciences开发的实验性Duchenne肌营养不良药物Del-zota目前正在接受FDA审评，该药通过"跳过"外显子机制帮助患者生成缩短但功能性的肌肉蛋白，在试验中似乎使部分患者病情近乎停滞。该疗法仅适用于约7%的患者，即美国约900人，而"跳过"策略原则上可惠及美国1万至1.5万名Duchenne患者中的约70%。
Bausch + Lomb在与FDA进行建设性沟通后，推进其口服在研疗法BL1243（tonabersat）用于干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的开发。FDA原则上支持拟定的初始研究设计，该研究将评估药物在体内的行为和安全性；若无意外发现，结果预计支持推进至针对尚未出现晚期视网膜损伤的干性AMD患者的2期研究。公司计划于2027年启动干性AMD临床项目。
Astellas将在ESMO 2026公布21项肿瘤学摘要，覆盖前列腺癌、尿路上皮癌、胃/胃食管结合部癌、肺癌和胰腺癌。PADCEV（enfortumab vedotin）联合pembrolizumab在晚期膀胱癌中显示持久生存获益，VYLOY（zolbetuximab）研究强化CLDN18.2在胃癌治疗决策中的作用。
Inventiva宣布将在2026年11月5-9日于丹佛举行的AASLD The Liver Meeting® 2026上展示三份lanifibranor科学摘要。
Equillium 的 EQ504 获澳大利亚 HREC 批准及 TGA 临床试验通知（CTN）许可，可启动 Phase 1 首次人体试验，预计 2026 年 11 月初开始给药。
最新进展10月7日 13:23Equillium在La Jolla免疫学会议展示EQ504临床前数据
Maze Therapeutics将于2026年10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week上公布MZE829和MZE782项目数据。口头报告将更新已公布的MZE829治疗APOL1介导肾病（AMKD）的2期HORIZON试验数据，另有两项临床前壁报展示SLC6A19抑制（MZE782机制）在慢性肾病中的治疗潜力。
Arkayli Biopharma的ARK001获FDA IND研究可继续（SMP）回复，将启动针对增殖性婴儿血管瘤（IH）婴儿的1b期安全性试验，并评估探索性疗效指标。公司同时获NIH下属NHLBI总额298万美元的SBIR资助，并任命Katie MacFarlane为CEO，正推进A轮融资。
Amylyx Pharmaceuticals（Nasdaq: AMLX）将于 2026 年 11 月 14-17 日在华盛顿特区举行的 ObesityWeek® 2026 年会上，以 late-breaking 口头报告形式公布 avexitide 治疗 Roux-en-Y 胃旁路术后减重术后低血糖（PBH）的 Phase 3 LUCIDITY 试验顶线数据。
Therna Biosciences 任命前 Inceptive 首席商务官 Kevin Green 为首席运营官，并新增 Dave Burke 与 Harsh Mehta 两位 AI 顾问。
Ray Therapeutics祝贺Karl Deisseroth、Peter Hegemann与Georg Nagel因光门控离子通道发现获2026年诺贝尔生理学或医学奖，并致敬Zhuo-Hua Pan的光遗传学视力恢复研究。
Front Range Pharmaceuticals 宣布 FDA 已放行其 FRP-003 的 IND 申请，允许推进针对 Long COVID 成人患者的 2 期临床试验，FDA 于 2026 年 9 月 30 日书面通知研究可继续进行。
Alpha Cognition 将于 10 月 29 日至 11 月 1 日的 ASCP 年会和 11 月 5 日至 8 日的 NEI 秋季大会公布 ZUNVEYL（苯加兰他敏）及乙酰胆碱酯酶抑制剂的新临床与真实世界数据。海报内容涵盖阿尔茨海默病患者的认知、日常生活活动、神经精神症状、睡眠、胃肠道耐受性、治疗模式及精神药物使用，包括 BEACON 研究结果。
Jupiter Neurosciences（NASDAQ: JUNS）宣布其JOTROL™在帕金森病Phase 2a RESET试验中完成首例患者给药，该多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验计划入组约30例患者，按1:1:1随机接受两个剂量JOTROL™或安慰剂，口服给药12周，主要评估安全性、耐受性和药代动力学。
ViiV Healthcare宣布，IIIb期CROWN研究达到主要终点：在入组时病毒可检测的HIV-1感染成人和青少年中，长效Cabenuva（cabotegravir+rilpivirine，CAB+RPV LA）治疗六个月时的病毒抑制率优于标准口服抗逆转录病毒治疗。
DemeRx 任命神经学家 Juan Sanchez-Ramos 进入科学顾问委员会，他将与公司创始人兼 CEO Deborah Mash 再度合作，支持 DMX-1001（口服 noribogaine）治疗酒精使用障碍的推进。DMX-1001 已完成 Phase 1 多次递增剂量试验，FDA 已接受其 IND 申请，公司计划开展酒精相互作用研究以支持 2027 年启动 Phase 2 临床试验。
Conscience宣布支持两个儿童罕见病项目：CureSPG50与SickKids携手Elpida Therapeutics在加拿大开展CLN7 Batten病基因疗法1/2期临床试验。
Algen Biotechnologies 入选 Fast Company“Next Big Things in Tech”年度榜单，其 CRISPR 驱动的 AI 模型 AlgenBrain™ 获创新卓越类别认可。
Kairos Pharma公布ENV-105（carotuximab）联合阿帕鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的2期试验阳性期中疗效数据，联合治疗组中位PFS为17.7个月，阿帕鲁胺单药组为2个月（P=0.0008）。
Matricelf（TASE:MTLF）将于10月6日至7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的 NIBA 第153届投资会议上，与投资者及投资银行人士会面，为其计划中的纳斯达克双重上市后可能的后续发行寻找投资银行合作伙伴。
Jaguar Health旗下Napo Pharmaceuticals赞助10月30日在阿布扎比举行的第2届Best of Elite Ped-GI会议，并赞助题为“Intestinal Barrier Beyond Total Parenteral Nutrition (TPN)”的专题讨论。
Ascendis Pharma 将于 10 月 9-12 日在波士顿举行的 ASBMR 2026 年会上展示其甲状旁腺功能减退症与软骨发育不全项目的最新数据。
Applied Biologics宣布其骨关节炎在研基因治疗项目APPB-515成功生产出首个重组参考蛋白，建立了可重复的表达、纯化与生产工艺。该里程碑使公司能够生产并评估通过计算与蛋白质工程设计的候选蛋白，推动先导候选筛选。APPB-515为局部给药基因治疗，旨在关节内持续表达治疗性蛋白，目前处于临床前阶段，尚未获FDA批准。
NanoViricides（NYSE American:NNVC）将于10月7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的NIBA第153届投资会议上进行展示。其广谱抗病毒纳米药物NV-387已于2026年9月23日在刚果民主共和国启动针对埃博拉本迪布焦病毒（BDBV）和Mpox的II期临床试验，该药针对麻疹的适应症已获FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。
Belhaven Biopharma启动BBP01的关键性临床研究，该在研肾上腺素鼻粉剂拟作为无针替代方案治疗过敏性休克。这项随机、开放标签、三治疗交叉研究将在60名健康成人中比较BBP01鼻内给药与0.3 mg肾上腺素自动注射器及0.3 mg手动肌注Adrenalin®的相对生物利用度，次要终点评估安全性与耐受性及血压、心率、平均动脉压等药效学变化。
Ernexa Therapeutics（Nasdaq: ERNA）宣布其领先肿瘤项目ERNA-101的临床前数据入选Nature Conferences与MD Anderson癌症中心联合举办的下一代癌症治疗会议Flash Talk报告，报告于2026年10月6日在休斯顿MD Anderson园区进行。
FDA因生产问题延长对诺和诺德在研双特异性抗体denecimig用于血友病A的审评，未提出疗效或安全性缺陷。诺和诺德称延期源于未具名生产设施的“持续整改活动”，FDA尚未给出新审评时间表，公司仍按2027年在美国上市准备。该药于2025年9月提交FDA审评，原定今年第三季度作出决定，公司称延期不影响2026年财务展望，欧洲监管审评同步进行。
F2G宣布其Olorofim相关摘要获IDWeek 2026口头及壁报展示，全球III期OASIS数据入选10月22日的Late-Breaking口头报告，该研究由F2G与盐野义合作开展。
TranspireBio宣布其专有Springboard™软雾吸入器（SMI）平台的关键性1期药代动力学临床研究成功完成，该研究达到所有主要和关键次要终点，结果符合预设限值，观察到的个体内变异性低。公司总部位于美国佛罗里达州Sunrise，在Weston开发和生产产品，并计划于2028年在Pembroke Pines新增生产基地以扩大商业产能。
Nanoscope Therapeutics宣布其光遗传学基因疗法MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）将亮相美国眼科学会（AAO）2026年会及Eyecelerator@AAO 2026。
SCYNEXIS公布其first-in-class口服直接AMPK激活剂SCY-770的1期研究结果，该药在25名健康受试者中耐受性良好，安全性特征与既往临床经验一致。药代动力学数据将支持ADPKD患者2期概念验证试验的剂量选择，该试验仍计划于2026年第四季度启动。SCY-770已获FDA孤儿药资格认定，迄今已在约300名受试者中开展多项临床试验。
BridgeBio宣布FDA已受理其口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年2月4日。PROPEL 3全球3期关键研究达到主要终点，第52周年化身高速度较基线变化的LS均值治疗差异为+1.74 cm/年、均值治疗差异为+2.10 cm/年（p<0.0001），并达到身高Z评分关键次要终点（p<0.0001）。
推荐理由：了解BridgeBio口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的NDA获FDA受理并优先审评、PDUFA日期及PROPEL 3关键数据。
BriaCell及其多数控股子公司BriaPro宣布，其各自免疫治疗项目的四篇临床前研究摘要入选SITC第41届年会海报展示，会议于2026年11月4-8日在亚利桑那州凤凰城举行。展示内容涵盖BriaCell的个性化现货免疫疗法Bria-OTS+™，以及BriaPro的肿瘤靶向检查点抑制剂、可溶性CD80（BP-80）和工程化CD80变体研究。