FDA放行United Therapeutics曲前列尼尔SMI的SUMMIT试验

United Therapeutics宣布，FDA已在其IND申请下放行曲前列尼尔软雾吸入剂（treprostinil SMI）在PH-COPD（慢性阻塞性肺病相关肺动脉高压）中的SUMMIT临床试验。该2期、16周、双盲研究计划入组约40例PH-COPD患者，主要评价安全性与耐受性，次要终点评估运动能力和NT-proBNP；合格患者可进入开放标签扩展研究评估长期安全性、耐受性和疗效。曲前列尼尔SMI为便携式手持软雾吸入器，设计为单次呼吸递送含防腐剂的吸入曲前列尼尔溶液，提供多个剂量强度以支持个体化滴定和长期维持给药，每日给药四次，单次装载药筒设计支持最长两周使用，可室温储存。公司称该产品有潜力成为首个获FDA批准专门用于PH-COPD的疗法，并计划在SUMMIT成功后于2028年启动3期注册研究；此外还计划开发用于肺动脉高压、间质性肺病相关肺动脉高压、特发性肺纤维化和进展性肺纤维化。