FDA批准ORLADEYO口服颗粒用于HAE预防

BioCryst Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准ORLADEYO（berotralstat）150 mg口服颗粒剂的补充新药申请，用于12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的预防治疗。该颗粒剂为每日一次口服，可直接倒入口中用水或牛奶吞服，或撒在一勺软性非酸性食物上，为吞咽困难、不愿服用胶囊或希望在12岁后继续使用颗粒剂的患者提供替代给药选择。此次批准基于化学、生产和控制信息以及证明颗粒剂相较胶囊剂安全性和耐受性的数据。ORLADEYO是首个且唯一获批用于2岁及以上HAE患者的目标性口服预防治疗，其胶囊剂型于2020年12月获FDA批准用于12岁及以上患者，目前已在全球超过45个国家获批；颗粒剂型于2025年12月获FDA批准用于美国2至<12岁儿童HAE患者。