[注册][积极进展]BioCryst宣布ORLADEYO 150 mg口服颗粒剂获美国FDA批准，用于成人和青少年HAE预防治疗
BioCryst Announces U.S. FDA Approval of ORLADEYO® 150 mg Oral Pellets for Adults and Adolescents with HAE
BioCryst Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准ORLADEYO（berotralstat）150 mg口服颗粒剂的补充新药申请，用于12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的预防治疗。该颗粒剂为每日一次口服，可直接倒入口中用水或牛奶吞服，或撒在一勺软性非酸性食物上，为吞咽困难、不愿服用胶囊或希望在12岁后继续使用颗粒剂的患者提供替代给药选择。此次批准基于化学、生产和控制信息以及证明颗粒剂相较胶囊剂安全性和耐受性的数据。ORLADEYO是首个且唯一获批用于2岁及以上HAE患者的目标性口服预防治疗，其胶囊剂型于2020年12月获FDA批准用于12岁及以上患者，目前已在全球超过45个国家获批；颗粒剂型于2025年12月获FDA批准用于美国2至<12岁儿童HAE患者。
新闻事实
- 研发公司
- BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
- 相关资产
所属公司：BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
ORLADEYO（berotralstat）口服颗粒剂（ORLADEYO pellets、berotralstat oral pellets） · 本次主资产
靶点／机制：血浆激肽释放酶（plasma kallikrein）
遗传性血管性水肿（HAE）预防／成人及12岁及以上青少年 — 已获批
遗传性血管性水肿（HAE）预防／2岁至<12岁儿童 — 已获批
- 公司管线
所属公司：BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
ORLADEYO（berotralstat）胶囊（ORLADEYO capsules）
靶点／机制：血浆激肽释放酶（plasma kallikrein）
遗传性血管性水肿（HAE）预防／成人及12岁及以上儿科患者 — 已获批
- 本次进展
ORLADEYO（berotralstat）口服颗粒剂 · 遗传性血管性水肿（HAE）预防
FDA批准ORLADEYO 150 mg口服颗粒剂用于成人和12岁及以上青少年HAE预防治疗
批准基于化学、生产和控制信息及颗粒剂与胶囊剂安全性、耐受性对比数据
ORLADEYO成为首个且唯一覆盖2岁及以上HAE患者的口服靶向预防治疗
监管动作：sNDA批准（口服颗粒剂用于成人和12岁及以上青少年）（已获批）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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