Onvansertib获FDA孤儿药资格治CMML

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2026年10月22日，Cardiff Oncology宣布，美国FDA已授予其PLK1抑制剂onvansertib孤儿药资格，用于治疗慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者。Onvansertib为高特异性口服PLK1抑制剂，目前正在公司发起及研究者发起的临床研究中评估，其中包括一项针对复发/难治性CMML的1期研究者发起研究。据2025年美国血液学会（ASH）年会公布的数据，onvansertib单药治疗耐受性相对良好，在剂量探索试验中约40%的骨髓增殖型患者出现疗效（原文数据在此处截断）。本次孤儿药资格为监管认定，不构成上市批准；上述1期研究仍在进行中，尚未披露注册阶段结果。

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最新进展10月22日 12:14

FDA授予onvansertib治疗CMML的孤儿药资格。

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10月22日

12:14
BioSpace · 新闻稿
Cardiff Oncology的Onvansertib获FDA孤儿药资格，用于治疗慢性粒单核细胞白血病
Cardiff Oncology宣布，美国FDA已授予其PLK1抑制剂onvansertib孤儿药资格，用于治疗慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者。Onvansertib是一种高特异性口服PLK1抑制剂，目前正在公司发起和研究者发起的临床研究中评估，包括一项针对复发/难治性CMML的1期研究者发起研究。2025年美国血液学会（ASH）年会公布的数据显示，onvansertib单药治疗耐受性相对良好，在剂量探索试验中约40%的骨髓增殖型CMML患者显示出初步疗效，包括3例患者（38%）获得临床获益：分别出现100%血小板应答、白细胞计数恢复正常（基线WBC计数>50 x 10⁹/L）和脾脏应答；另有1例患者（12.5%）获得最佳骨髓应答，骨髓原始细胞从8%降至2%，得以进行异基因造血干细胞移植，3例患者（38%）疾病稳定。

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