[注册][积极进展]Cardiff Oncology的Onvansertib获FDA孤儿药资格，用于治疗慢性粒单核细胞白血病
Cardiff Oncology Receives FDA Orphan Drug Designation for Onvansertib in Chronic Myelomonocytic Leukemia
Cardiff Oncology宣布，美国FDA已授予其PLK1抑制剂onvansertib孤儿药资格，用于治疗慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者。Onvansertib是一种高特异性口服PLK1抑制剂，目前正在公司发起和研究者发起的临床研究中评估，包括一项针对复发/难治性CMML的1期研究者发起研究。2025年美国血液学会（ASH）年会公布的数据显示，onvansertib单药治疗耐受性相对良好，在剂量探索试验中约40%的骨髓增殖型CMML患者显示出初步疗效，包括3例患者（38%）获得临床获益：分别出现100%血小板应答、白细胞计数恢复正常（基线WBC计数>50 x 10⁹/L）和脾脏应答；另有1例患者（12.5%）获得最佳骨髓应答，骨髓原始细胞从8%降至2%，得以进行异基因造血干细胞移植，3例患者（38%）疾病稳定。
新闻事实
- 研发公司
- Cardiff Oncology
- 相关资产
所属公司：Cardiff Oncology
onvansertib · 本次主资产
靶点／机制：PLK1
技术类型：小分子
慢性粒单核细胞白血病（CMML） — I期（研究者发起，复发/难治）
RAS突变转移性结直肠癌（mCRC）／一线 — II期（随机试验已完成，计划注册性试验）
RAS突变转移性结直肠癌（mCRC）／二线 — II期
转移性胰腺导管腺癌（mPDAC） — 阶段未披露
小细胞肺癌（SCLC） — 阶段未披露
三阴性乳腺癌（TNBC） — 阶段未披露
- 本次进展
onvansertib · 慢性粒单核细胞白血病（CMML）
FDA授予onvansertib治疗CMML的孤儿药资格认定
资格可带来临床试验税收抵免、部分FDA用户费豁免及获批后最长七年市场独占权
孤儿药资格不改变标准监管要求或审批流程
监管动作：孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）（已获批）
onvansertib · 慢性粒单核细胞白血病（CMML） · 研究者发起的I期剂量探索研究（复发/难治CMML）
背景研究（非本次新增事件）：2025年ASH年会披露，onvansertib单药耐受性相对良好
约40%的骨髓增殖型CMML患者显示初步疗效
3例（38%）出现临床获益：1例血小板反应100%、1例白细胞恢复正常（基线WBC>50×10^9/L）、1例脾脏反应
1例（12.5%）达最佳骨髓反应，骨髓原始细胞由8%降至2%，得以接受异基因造血干细胞移植
3例（38%）疾病稳定
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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