ATL-001完成首批CEP患者给药

Atlas Molecular Pharma宣布，其口服在研药物ATL-001在ATL001-PII-CEP临床试验中完成首批三例先天性红细胞生成性卟啉症（CEP）患者给药，这是ATL-001首次用于CEP患者。这三例患者在此前完成自然病史观察期后开始治疗，未来数月将持续每日口服ATL-001溶液。该试验为开放标签、前瞻性1/2期研究，采用N-of-1设计，计划入组约六例成人CEP患者，每人每日治疗约48周，评估安全性、耐受性以及光敏性皮肤病变、其他临床体征症状、实验室指标和生活质量变化，试验在美国医院开展。ATL-001是一种药理学伴侣，设计用于稳定突变的UROS酶并提高其功能活性，以减少卟啉蓄积。2024年ATL-001已在健康志愿者中完成1期试验，评估安全性、耐受性和药代动力学。