[临床][常规进展]Atlas Molecular Pharma宣布ATL-001首批三例先天性红细胞生成性卟啉症患者完成给药
Atlas Molecular Pharma Announces First Three Patients with Congenital Erythropoietic Porphyria Dosed with ATL-001
Atlas Molecular Pharma宣布，其口服在研药物ATL-001在ATL001-PII-CEP临床试验中完成首批三例先天性红细胞生成性卟啉症（CEP）患者给药，这是ATL-001首次用于CEP患者。这三例患者在此前完成自然病史观察期后开始治疗，未来数月将持续每日口服ATL-001溶液。该试验为开放标签、前瞻性1/2期研究，采用N-of-1设计，计划入组约六例成人CEP患者，每人每日治疗约48周，评估安全性、耐受性以及光敏性皮肤病变、其他临床体征症状、实验室指标和生活质量变化，试验在美国医院开展。ATL-001是一种药理学伴侣，设计用于稳定突变的UROS酶并提高其功能活性，以减少卟啉蓄积。2024年ATL-001已在健康志愿者中完成1期试验，评估安全性、耐受性和药代动力学。
新闻事实
- 研发公司
- Atlas Molecular Pharma
- 相关资产
所属公司：Atlas Molecular Pharma
ATL-001 · 本次主资产
靶点／机制：尿卟啉原III合酶（UROS）
技术类型：药理伴侣（pharmacological chaperone）
先天性红细胞生成性卟啉症（CEP）／成人 — I/II期
- 本次进展
ATL-001 · 先天性红细胞生成性卟啉症（CEP） · ATL001-PII-CEP
2026年10月19日首批3例CEP患者接受ATL-001首次给药，后续每日口服给药
开放标签、前瞻性I/II期N-of-1设计，计划约6例成人患者，每例治疗约48周
评估安全性、耐受性、光敏性皮肤病变变化、其他临床体征症状、实验室指标及生活质量
2024年已完成健康志愿者I期试验，评估安全性、耐受性和药代动力学
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
正在验证登录状态…