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[注册][积极进展]和誉医药Lavengratinib（ABSK061）治疗软骨发育不全获EMA孤儿药资格
和誉医药Lavengratinib（ABSK061）治疗软骨发育不全获EMA授予孤儿药资格
AI 导读
和誉医药自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）用于治疗软骨发育不全（ACH）已获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。软骨发育不全是一种可导致儿童致死、致残的生长发育障碍性罕见病，目前全球范围内临床选择有限。此次孤儿药资格认定标志着该产品的创新性及潜在临床价值再次获得国际权威监管机构认可，是和誉医药推动该产品国际化、惠及全球ACH患儿的又一重要里程碑。
新闻事实
- 研发公司
- 上海和誉生物医药科技有限公司
- 相关资产
所属公司：上海和誉生物医药科技有限公司
lavengratinib（ABSK061）（ABSK061） · 本次主资产
靶点／机制：FGFR2/3
技术类型：小分子
软骨发育不全 — 阶段未披露
- 本次进展
lavengratinib（ABSK061） · 软骨发育不全
2026年10月21日，和誉医药宣布lavengratinib（ABSK061）用于治疗软骨发育不全（ACH）获EMA授予孤儿药资格（Orphan Designation）。
监管动作：孤儿药资格认定（已获批）
来源：医药魔方 ByDrug · 研发进展 · bydrug.pharmcube.com
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