[注册][常规进展]Orvida Pharma 的 KM-023（ontivatrep）获 FDA 纳入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征
Orvida Pharma Announces FDA Acceptance of KM-023 (ontivatrep) into Rare Disease Evidence Principles Process for Olmsted Syndrome
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
新闻事实
- 研发公司
- Orvida Pharma
- 相关资产
KM-023（ontivatrep）（ontivatrep、KM-023） · 本次主资产
所属公司：Orvida Pharma
靶点／机制：TRPV3
技术类型：小分子
Olmsted综合征 — Ib期
严重角化病 — 阶段未披露
鱼鳞病 — 阶段未披露
- 本次进展
KM-023（ontivatrep） · Olmsted综合征
FDA接受KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，可与FDA就支持安全性和有效性的数据要求进行沟通
监管动作：接受进入RDEP流程（已受理）
- 本次进展
KM-023（ontivatrep） · Olmsted综合征
正在欧洲和美国开展Ib期临床试验，预计2026年底前后获得顶线结果
- 本次进展
KM-023（ontivatrep）
2026年4月报告Ia期安全性数据积极，为30名健康志愿者的随机安慰剂对照研究（背景研究，非本次新增事件）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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