[临床][积极进展]Beren Therapeutics公布adrabetadex新数据：婴儿型NPC患儿神经功能保留超10年
Beren Therapeutics Presents New Adrabetadex Data Showing Preservation of Neurological Function for More Than 10 Years in Children with Infantile-Onset NPC
Beren Therapeutics在2026年儿童神经病学会年会上公布adrabetadex新数据，显示婴儿型Niemann-Pick病C型（I-NPC）患儿接受该在研环糊精类药物治疗后神经功能保留超过10年。一项病例研究追踪两名I-NPC姐妹患者：姐姐在症状出现四年多后、被归类为中度疾病时开始治疗，用药约10年后仍维持中度症状；妹妹在首次神经症状出现约10个月后开始治疗，10年来维持极低疾病活动度。另有多篇壁报显示，在76名接受adrabetadex治疗长达11年的患者中，基线疾病严重程度最低者（n=29）5年生存率达100%；在25名治疗至少5年的患者中，发病一年内开始治疗者NPCCSS评分进展更小。壁报还显示adrabetadex单用或与arimoclomol和/或N-乙酰-L-亮氨酸联用总体耐受性良好。
新闻事实
- 研发公司
- Beren Therapeutics
- 相关资产
adrabetadex · 本次主资产
所属公司：Beren Therapeutics
技术类型：cyclodextrin-based therapy
婴儿型尼曼-匹克病C型（I-NPC）／婴儿及儿童（神经症状起病<6岁） — NDA优先审评中
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adrabetadex · 婴儿型尼曼-匹克病C型（I-NPC） · Poster 284: Case Report of Siblings With Infantile-Onset Niemann-Pick Type C (NPC) Initiating Adrabetadex at Different Ages and Intervals From Disease Onset
两姐妹接受adrabetadex治疗10年，神经功能保留超过10年；姐姐症状起病4年多后开始治疗，仍维持中度症状；妹妹神经症状出现约10个月后开始治疗，维持极轻微疾病活动
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adrabetadex · 婴儿型尼曼-匹克病C型（I-NPC） · Poster 283: Survival outcomes by baseline disease burden in participants with infantile-onset Niemann-Pick disease type C treated with adrabetadex
76例接受adrabetadex治疗最长11年，基线疾病负担最低者（n=29）5年生存率100%，提示早期治疗改善长期结局
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adrabetadex · 婴儿型尼曼-匹克病C型（I-NPC） · Poster 281: Outcomes in participants with infantile-onset Niemann-Pick disease type C receiving prompt and sustained treatment with adrabetadex
25例接受至少5年治疗，及时与延迟启动均较自然史数据减缓疾病进展；神经症状起病1年内启动者NPCCSS评分进展更小
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adrabetadex · 婴儿型尼曼-匹克病C型（I-NPC） · Poster 275: Early evidence of an emerging NPC treatment paradigm: adrabetadex use alongside arimoclomol and/or N-acetyl-L-leucine
adrabetadex单用或与arimoclomol和/或N-乙酰-L-亮氨酸联用安全性总体相似，支持其作为可安全联合其他获批NPC疗法的基础治疗
- 本次进展
adrabetadex · 婴儿型尼曼-匹克病C型（I-NPC）
FDA已受理Beren的adrabetadex NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2026年11月17日；此前获突破性疗法认定
监管动作：NDA优先审评（已受理）（已受理）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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