[临床][→ 常规进展]Mission Therapeutics启动MTX325帕金森病1b期试验并完成首例患者给药

Mission Therapeutics宣布，其潜在疾病修饰疗法MTX325在帕金森病患者中的1b期机制验证研究已完成首例患者给药，给药地点为英国皇家利物浦大学医院。MTX325是一款first-in-class、高活性、口服生物利用度且可穿透血脑屏障的USP30抑制剂，USP30是一种定位于线粒体的去泛素化酶，负向调控线粒体自噬；该药设计用于改善功能异常线粒体的清除，以减缓或阻止被认为驱动帕金森病进展的过程。正在英国、欧洲和澳大利亚开展的MTX325-101研究计划入组36例轻至中度特发性帕金森病患者，旨在确立临床机制验证，并通过多种生物标志物和影像学指标评估生物学与病理生理学应答，目前仍在招募中。此前在健康志愿者中完成的1a期SAD/MAD研究显示MTX325具有高中枢神经系统穿透性，PET研究证实其分布至脑实质。公司预计数据读出在2027年底。