[注册][积极进展]Cytokinetics宣布MYQORZO（aficamten）获加拿大卫生部批准，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病
Cytokinetics Announces Health Canada Approval of MYQORZO® (aficamten) for the Treatment of Adults with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Cytokinetics宣布加拿大卫生部已签发合规通知，批准MYQORZO（aficamten）用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II-III级成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。MYQORZO是一种每日一次口服的心脏肌球蛋白变构可逆抑制剂，通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力并减轻左心室流出道梗阻。该批准基于关键III期SEQUOIA-HCM试验的阳性结果：治疗24周后，MYQORZO组峰值摄氧量（pVO2）较基线提高1.76 mL/kg/min，安慰剂组为0.0 mL/kg/min，最小二乘均值差异为1.74 mL/kg/min（95% CI 1.04-2.44；p=0.000002）。MYQORZO耐受性良好，未出现心力衰竭恶化或因LVEF过低而中断治疗的情况，治疗中出现严重不良事件发生率在MYQORZO组为5.6%、安慰剂组为9.3%。
新闻事实
- 研发公司
- Cytokinetics, Incorporated
- 相关资产
所属公司：Cytokinetics, Incorporated
MYQORZO（aficamten）（aficamten、MYQORZO） · 本次主资产
靶点／机制：cardiac myosin motor
技术类型：small molecule
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）／成人，NYHA II-III级 — 已获批
非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM） — III期（ACACIA-HCM已完成，计划2026年Q4提交sNDA）
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）／儿科 — 阶段未披露
- 公司管线
所属公司：Cytokinetics, Incorporated
omecamtiv mecarbil
靶点／机制：cardiac myosin
射血分数严重降低的心力衰竭 — 阶段未披露
ulacamten
靶点／机制：cardiac myosin
射血分数保留的心力衰竭 — 阶段未披露
- 本次进展
MYQORZO（aficamten） · 梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）
Health Canada发出合规通知，批准MYQORZO用于成人NYHA II-III级症状性oHCM
为MYQORZO不到一年内第五个监管批准
监管动作：Notice of Compliance（上市批准）（已获批）
MYQORZO（aficamten） · 梗阻性肥厚型心肌病（oHCM） · SEQUOIA-HCM
支持加拿大获批的关键III期试验：24周治疗较安慰剂显著改善运动能力，pVO2较基线变化1.76 vs 0.0 mL/kg/min，LSM差异1.74 mL/kg/min（95% CI 1.04-2.44；p=0.000002）
治疗中出现严重不良事件5.6% vs 安慰剂9.3%；LVEF<50% 5例（3.5%）vs 1例（0.7%）；高血压8% vs 2%
产品说明书含心力衰竭风险的黑框警告
MYQORZO（aficamten） · 非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM） · ACACIA-HCM
III期ACACIA-HCM取得积极顶线结果后，公司计划于2026年Q4提交补充新药申请（sNDA）
监管动作：计划提交sNDA（计划提交）
MYQORZO（aficamten） · 梗阻性肥厚型心肌病（oHCM） · CEDAR-HCM
背景研究（非本次新增事件）：在儿科oHCM人群中开展的临床研究，儿科人群安全性和有效性尚未确立
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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