[注册][常规进展]Anavex 获 FDA 放行 blarcamesine 治疗脆性 X 综合征 IND
Anavex Receives FDA Clearance of its IND Application for Blarcamesine in Fragile X Syndrome
Anavex Life Sciences 于 10 月 15 日宣布，已收到 FDA 通知，其 ANAVEX®2-73（blarcamesine）用于脆性 X 综合征（FXS）的 IND 可继续推进，该 IND 现已开放，允许在美国开展临床研究。这是公司第三个开放 IND 的核心适应症，此前为阿尔茨海默病和 Rett 综合征。计划中的 ANAVEX2-73-FXS-001 是一项 Phase 2a 随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索研究，评估 blarcamesine 口服溶液在约 60 名成年男性 FXS 患者中的安全性、耐受性和药代动力学，行为量表（ABC FX）和认知量表（NIH Toolbox）作为次要终点。blarcamesine 靶向 sigma-1 受体，此前已获 FDA 授予的 FXS 孤儿药资格。
新闻事实
- 研发公司
- Anavex Life Sciences Corp.
- 相关资产
blarcamesine（ANAVEX2-73、ANAVEX®2-73） · 本次主资产
所属公司：Anavex Life Sciences Corp.
靶点／机制：sigma-1受体
脆性X综合征／约60名成年男性 — 计划2a期
阿尔茨海默病 — 阶段未披露
Rett综合征 — 阶段未披露
- 本次进展
blarcamesine · 脆性X综合征 · ANAVEX2-73-FXS-001
FDA通知公司可依据IND开展blarcamesine治疗脆性X综合征的临床研究，IND现已开放
计划开展随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索的2a期研究，评估口服溶液在约60名成年男性FXS患者中的安全性、耐受性和药代动力学，行为（ABC-FX）和认知（NIH Toolbox）指标为次要终点
blarcamesine此前已获FDA孤儿药资格认定
监管动作：IND放行（可开展临床研究）（已获批）
- 本次进展
blarcamesine · 脆性X综合征
背景研究（非本次新增事件）：2026年9月发表于Frontiers in Pharmacology的同行评议研究显示，Fmr1敲除小鼠口服blarcamesine 14天可剂量相关改善EEG异常（静息gamma功率升高、听觉刺激同步化受损）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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