[注册][? 待核对]Avidity的Duchenne疗法Del-zota仅覆盖约7%患者，FDA审评中

Avidity Biosciences开发的实验性Duchenne肌营养不良药物Del-zota目前正在接受FDA审评，该药通过"跳过"外显子机制帮助患者生成缩短但功能性的肌肉蛋白，在试验中似乎使部分患者病情近乎停滞。该疗法仅适用于约7%的患者，即美国约900人，而"跳过"策略原则上可惠及美国1万至1.5万名Duchenne患者中的约70%。 公司：Avidity Biosciences 相关资产：Del-zota 适应症：Duchenne muscular dystrophy 阶段：FDA review 融资性质：不适用 来源：STAT · Biotech（https://www.statnews.com/2026/10/07/muscular-dystrophy-exon-skipping-drugs-novartis-dyne/?utm_campaign=rss）