[临床][↗ 积极进展]BioMarin在世界肌肉学会年会公布POMBILITI+OPFOLDA五年III期数据及BMN 351的1/2期数据

BioMarin在31届世界肌肉学会年会上公布POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+OPFOLDA（miglustat）治疗晚发型庞贝病的PROPEL开放标签扩展研究五年数据，82名从PROPEL基线持续用药者显示运动功能持久获益、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。 公司：BioMarin Pharmaceutical Inc. 相关资产：POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat)；nivudirsen (BMN 351) 适应症：晚发型庞贝病（LOPD）；杜氏肌营养不良（DMD，外显子51跳跃适用） 阶段：III期开放标签延展研究五年数据；1/2期临床 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/biomarin-announces-five-year-phase-3-data-for-pombiliti-cipaglucosidase-alfa-atga-opfolda-miglustat-at-world-muscle-society-annual-congress）