[注册][积极进展]Calico Life Sciences的fosigotifator获EMA PRIME认定，用于治疗消失性白质病
Calico Life Sciences Announces European Medicines Agency Grants PRIME Designation to Investigational Fosigotifator for Vanishing White Matter
Calico Life Sciences宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其在研eIF2B激活剂fosigotifator PRIME（优先药物）认定，用于治疗消失性白质病（VWM）。该认定基于正在进行的Phase 1b/2临床研究（2023-505704-30-00）的早期临床数据，该研究评估fosigotifator在VWM患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及初步疗效。这是继今年早些时候美国FDA授予fosigotifator突破性疗法认定、以及该项目此前入选FDA START试点项目之后，该资产获得的又一监管支持。VWM是一种超罕见、进行性、常染色体隐性遗传的白质脑病，由EIF2B1–5基因变异导致eIF2B酶活性下降、整合应激反应（ISR）慢性激活，目前尚无获批疗法。
新闻事实
- 研发公司
- Calico Life Sciences LLC
- 相关资产
所属公司：Calico Life Sciences LLC
fosigotifator · 本次主资产
靶点／机制：eIF2B
Vanishing White Matter (VWM)／infancy to adulthood cohorts — Phase 1b/2
- 本次进展
fosigotifator · Vanishing White Matter (VWM) · Phase 1b/2 study (2023-505704-30-00)
EMA授予PRIME认定，依据正在进行的1b/2期研究的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效早期临床数据
此前今年已获FDA突破性疗法认定，并曾入选FDA START试点项目
PRIME与突破性疗法认定均不保证获批
监管动作：PRIME designation granted（已获批）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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