[临床][→ 常规进展]CRISPR Therapeutics将在ACR Convergence 2026公布Zugo-cel治疗自身免疫疾病的临床数据

CRISPR Therapeutics将于ACR Convergence 2026以壁报形式公布靶向CD19的CRISPR/Cas9基因编辑同种异体CAR T细胞疗法zugocabtagene geleucel（zugo-cel）治疗自身免疫疾病的Phase 1临床数据。

[临床][↗ 积极进展]Verastem公布avutometinib联合defactinib治疗复发低级别浆液性卵巢癌的RAMP 201分子分型与外部对照分析，将在IGCS 2026展示

Verastem Oncology公布2期RAMP 201试验中avutometinib联合defactinib治疗复发低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的分子分型与肿瘤生物标志物分析，以及对比常规治疗的外部对照分析，数据将在IGCS 2026年会展示。

[临床][? 待核对]Climb Bio 将在 ASN Kidney Week 2026 公布 CLYM116 与 Budoprutug 新数据

Climb Bio 将于 10 月 21-25 日在丹佛举行的 ASN Kidney Week 2026 公布 CLYM116 与 budoprutug 三项免疫介导性肾病项目的新临床数据。

[临床][? 待核对]Agenus将在SITC 2026公布BOT+BAL治疗结直肠癌长期生存数据及agenT-797转化研究

Agenus宣布，其botensilimab（BOT）联合balstilimab（BAL）治疗难治性微卫星稳定（MSS）转移性结直肠癌长期生存者临床特征，以及BOT+BAL联合MiNK Therapeutics的agenT-797（iNKT细胞疗法）在结直肠癌肝转移临床前模型中的转化研究。

[临床][↗ 积极进展]BioMarin在世界肌肉学会年会公布POMBILITI+OPFOLDA五年III期数据及BMN 351的1/2期数据

BioMarin在31届世界肌肉学会年会上公布POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+OPFOLDA（miglustat）治疗晚发型庞贝病的PROPEL开放标签扩展研究五年数据，82名从PROPEL基线持续用药者显示运动功能持久获益、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。

[临床][↗ 积极进展]ILiAD 公布 BPZE1 儿童 2b 期 SUPER 试验结果并发表于《柳叶刀-感染病学》

ILiAD Biotechnologies 宣布其鼻内减毒百日咳疫苗候选 BPZE1 的 2b 期 SUPER 试验结果发表于《柳叶刀-感染病学》。

[临床][↗ 积极进展][MNC]辉瑞LITFULO在非节段性白癜风患者中显著改善面部及全身复色

辉瑞公布LITFULO（ritlecitinib）治疗非节段性白癜风的两项III期试验TRANQUILLO 2和TRANQUILLO结果：第52周时，100 mg和50 mg剂量组分别有21.86%和12.47%的患者达到F-VASI75，安慰剂组为2.40%和2.48%；分别有13.02%和8.98%的患者达到T-VASI50，安慰剂组为2.40%和1.98%。

[临床][→ 常规进展]Mineralys公布Lorundrostat五项摘要入选AHA高血压科学会议2026

Mineralys Therapeutics宣布，其选择性醛固酮合酶抑制剂Lorundrostat的5项摘要将在美国心脏协会高血压科学会议2026上展示，会议于10月7-11日在弗吉尼亚州阿灵顿举行。

[临床][? 待核对]Arvinas将在2026年MDS大会公布ARV-102（PROTAC LRRK2降解剂）帕金森病1期临床新生物标志物数据

Arvinas将于2026年10月4-8日在韩国首尔举行的2026年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）上，以迟突破性口头报告和电子壁报形式公布ARV-102在帕金森病患者中的1期临床新生物标志物数据。ARV-102是一款在研口服生物利用度PROTAC降解剂，设计用于穿越血脑屏障并靶向降解LRRK2，已在健康志愿者和帕金森病患者中开展1期临床试验。

[临床][↗ 积极进展]Clear Scientific 公布 CS-1103 二期积极结果，计划 2027 年上半年启动三期

Clear Scientific 公布 CS-1103 二期试验积极顶线结果，该试验达到全部终点，CS-1103 使芬太尼经尿液排泄较对照加速 25 倍，且不干扰纳洛酮作用。

[临床][↗ 积极进展]Regeneron公布2期COURAGE试验结果：trevogrumab可减少司美格鲁肽减重中的肌肉流失

Regeneron公布2期COURAGE试验结果，trevogrumab（抗GDF8/抗肌生成抑制素）在司美格鲁肽诱导的减重中可保留瘦体重和肌肉，MRI亚组显示低剂量trevogrumab保留了约70%本会因司美格鲁肽单药而流失的大腿肌肉。

[临床][↗ 积极进展]AbbVie公布RINVOQ（upadacitinib）非节段型白癜风76周长期数据：面部与全身复色持续增加

AbbVie在2026年EADV大会上公布3期Viti-Up-1和Viti-Up-2研究数据，RINVOQ（upadacitinib，15 mg每日一次）治疗非节段型白癜风患者，继续用药至第76周时F-VASI 75和T-VASI 50应答比例持续上升。

[临床][↗ 积极进展][MNC]欧洲糖尿病研究协会年会肥胖症研究三大看点：礼来Zepbound联合eloralintide减重23%、诺和诺德Wegovy口服片转换数据、勃林格殷格翰survodutide与艾伯维ABBV-295进展

在米兰举行的欧洲糖尿病研究协会年会上，礼来公布Zepbound联合amylin激动剂eloralintide的2期数据：最高剂量组48周减重23%（约54磅），优于Zepbound单药15%和eloralintide单药最高12%。

[临床][→ 常规进展]Stonegate更新对Incannex Healthcare（IXHL）FY26的覆盖：IHL-42X进入DReAMzz临床执行阶段

Stonegate Capital Partners更新对Incannex Healthcare（NASDAQ: IXHL）的覆盖，其IHL-42X已从DReAMzz准备阶段进入临床执行，首例患者给药已启动。

[临床][↘ 风险事件][MNC]BMS修改admilparant肺纤维化III期试验方案，加强肝损伤监测

百时美施贵宝（BMS）修改其试验性肺纤维化药物admilparant的III期"Aloft"试验长期安全性扩展部分，以更密切监测肝脏相关副作用；公司发言人确认观察到"有限数量"的肝损伤事件，包括一名受试者因肝损伤死亡，但尚不清楚该死亡患者是否使用了admilparant。

[临床][↗ 积极进展]Sagimet宣布合作伙伴歌礼Denifanstat治疗痤疮3期52周完整积极数据，并溢价融资1.15亿美元

Sagimet宣布其合作伙伴歌礼的denifanstat治疗痤疮3期52周完整积极数据，并溢价融资1.15亿美元。在开放标签扩展试验中，接受denifanstat治疗的受试者在所有疗效终点上均显示出优于原始临床试验12周时的改善，且总体耐受性良好。

[临床][? 待核对]Lexeo Therapeutics宣布LX2006将在2026年MDS国际大会作口头报告

Lexeo Therapeutics宣布其LX2006摘要获2026年MDS国际大会接受，将于10月7日由Dr. Theresa Zesiewicz作口头报告。

[临床][→ 常规进展]āshibio将在ASBMR 2026年会公布andecaliximab治疗FOP的2/3期ANDECAL研究首批疗效数据等三项摘要

āshibio宣布将在10月9-12日于波士顿举行的ASBMR 2026年会上公布三项摘要，包括andecaliximab治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的2/3期ANDECAL研究首批疗效数据。另两项为vantictumab在人体低剂量下激活破骨细胞的数据，以及基于gnomADv4.1.1估算的常染色体显性骨硬化症2型患病率。

[临床][↗ 积极进展]Amplio Pharma公布NovoBioJect治疗类风湿关节炎Phase 1b积极早期临床结果

Amplio Pharma公布其NovoBioJect在类风湿关节炎患者中的Phase 1b研究积极结果：在12例患者中，单次给药使免疫细胞内活性甲氨蝶呤（MTX-PG4和PG5）积累较单用甲氨蝶呤增加38%（P=0.009），安全性方面仅观察到轻度、剂量依赖性注射部位反应。

[临床][→ 常规进展]Bambusa Therapeutics启动BBT001皮下给药治疗特应性皮炎，此前静脉给药概念验证数据积极

Bambusa Therapeutics宣布其靶向IL-4Rα和IL-31的长效双特异性抗体BBT001已在全球1期试验皮下给药队列中完成首例患者给药，该队列计划入组最多45例中重度特应性皮炎患者，评估360 mg或720 mg皮下给药。

[临床][→ 常规进展]Taysha Gene Therapies 在第55届儿童神经病学会年会公布 TSHA-102 雷特综合征临床项目多项 encore 报告

Taysha Gene Therapies（Nasdaq: TSHA）宣布在第55届儿童神经病学会年会上公布支持 TSHA-102 雷特综合征临床项目的多项 encore 报告，会议于2026年10月14-17日在加拿大蒙特利尔举行。

[临床][→ 常规进展]Aktis Oncology启动AKY-2519（靶向B7-H3的微型蛋白放射性偶联物）第二项1b期临床试验

Aktis Oncology启动AKY-2519的1b期BActinium-2试验，评估其用于非小细胞肺癌及其他B7-H3表达实体瘤。该微型蛋白放射性偶联物靶向B7-H3，另有一项针对转移性去势抵抗性前列腺癌的1b期BActinium-1试验正在入组，初步数据预计2027年读出。

[临床][↗ 积极进展]Evommune 公布 EVO301 治疗特应性皮炎 2a 期概念验证数据，计划 2027 年中启动皮下 2b 期试验

Evommune 在 EADV 2026 大会上公布 EVO301 治疗中重度特应性皮炎成人患者的 2a 期概念验证数据：70 例患者接受 5mg/kg 静脉给药（基线及第 4 周。

[临床][→ 常规进展]Montai Therapeutics启动MTAI-1025口服NRF2激动剂治疗溃疡性结肠炎的1期临床试验并完成首批受试者给药

Montai Therapeutics宣布其口服NRF2激动剂MTAI-1025治疗溃疡性结肠炎的1期临床试验已完成首个单次递增剂量队列的受试者给药，这是该公司首个进入临床阶段的候选药物。该随机、安慰剂对照试验将在健康志愿者中评估单次和多次递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学及NRF2通路激活的探索性药效学指标，受试者按3:1随机分配接受MTAI-1025或安慰剂。初步数据预计2027年中期公布。

[临床][? 待核对]SAB BIO将在首届Breakthrough T1D临床与研究大会公布SAB-142数据

SAB Biotherapeutics（Nasdaq: SABS）将于10月9-11日在费城举行的首届Breakthrough T1D临床与研究大会（CRC 2026）公布SAB-142的Phase 1数据，涵盖其作用机制、再给药潜力及早期C肽应答。

[临床][→ 常规进展]ViroMissile的IDOV-2静脉给药I期试验完成首个剂量队列，安全审查委员会批准推进至下一队列

ViroMissile宣布其IDOV-2（原IDOV-Immune）治疗晚期实体瘤的首次人体I期试验完成首个剂量队列，独立安全审查委员会经安全性数据审查后批准推进至更高剂量队列。

[临床][↗ 积极进展]Sun Pharma的LEQSELVI（deuruxolitinib）两年数据在EADV 2026显示重度斑秃持续疗效与安全性

Sun Pharma在EADV 2026公布LEQSELVI（deuruxolitinib）治疗重度斑秃的欧洲开放标签扩展研究数据，显示最长两年治疗的安全性与此前临床经验总体一致，8 mg每日两次FDA批准剂量下未报告死亡、血栓或主要不良心血管事件。

[临床][? 待核对]ZYUS公布Trichomylin®软胶囊治疗晚期癌痛2a期UTOPIA-1试验积极顶线结果

ZYUS Life Sciences公布其非阿片类候选药Trichomylin®软胶囊治疗晚期癌症相关中重度疼痛的2a期UTOPIA-1试验积极顶线结果。该试验在加拿大3个中心入组11例患者，91%成功滴定至个体化稳定剂量，未观察到治疗相关严重不良事件；7例可评估患者中，平均疼痛、疼痛严重程度、疼痛干扰达到预设≥30%改善阈值的比例分别为43%、29%、57%。

[临床][↗ 积极进展]Nektar在EADV 2026公布rezpegaldesleukin治疗特应性皮炎的多组学生物标志物数据

Nektar Therapeutics与西奈山伊坎医学院在EADV Congress 2026以late breaking口头报告形式公布rezpegaldesleukin治疗中重度特应性皮炎的多组学生物标志物亚研究结果，显示治疗第2周即出现FOXP3、IL2RA上调及Th1、Th2、Th17、JAK-STAT等多条免疫通路的系统性及皮肤局部正常化。

最新进展10月1日 21:11Rezpegaldesleukin长期数据在EADV 2026公布

[临床][? 待核对]Gain Therapeutics将在国际帕金森病与运动障碍大会上展示GCase调节剂GT-02287（Rexaceract）长期开放标签数据

Gain Therapeutics宣布将在10月4-8日于韩国首尔举行的国际帕金森病与运动障碍大会上，以电子海报形式展示GCase调节剂GT-02287（rexaceract）在帕金森病患者中的长期开放标签数据，展示时间为10月7日。

最新进展10月1日 21:45Rexaceract 1b期OLE 12个月数据公布

[临床][↗ 积极进展]Artiva在ISSjD 2026公布AlloNK联合利妥昔单抗治疗干燥综合征的2a期更新数据

Artiva Biotherapeutics在ISSjD 2026口头报告AlloNK（AB-101）联合利妥昔单抗治疗干燥综合征的2a期篮式试验更新数据，数据截止2026年7月2日。

[临床][→ 常规进展]Galimedix在EURETINA 2026公布2期eDREAM试验基线数据：患者定制微视野检查在地图样萎缩研究中展现敏感精准的功能测量价值

Galimedix Therapeutics在EURETINA 2026公布其2期eDREAM试验基线数据，显示患者定制微视野检查（MP）在地图样萎缩（GA）功能评估中具有良好短期重复性，并可能优于现有功能测量方法。

[临床][→ 常规进展]Harmony Biosciences将在第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的3期试验海报

Harmony Biosciences（Nasdaq: HRMY）宣布将在10月2-3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的3期试验海报，涵盖针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。HBS-301是一种在研的优化高剂量肠溶匹托利生片剂，正在开发最高60 mg的多种规格，用于治疗发作性睡病或特发性嗜睡症患者的日间过度嗜睡及其他症状。

[临床][↗ 积极进展]Candel公布aglatimagene联合伐昔洛韦治疗ICI应答不足NSCLC的2a期最终数据，mOS达24.5个月

Candel Therapeutics公布aglatimagene besadenovec联合伐昔洛韦治疗对免疫检查点抑制剂（ICI）应答不足的III/IV期非小细胞肺癌（NSCLC）2a期临床试验（NCT04495153）最终结果，已发表于Journal for ImmunoTherapy of Cancer，可评估人群中位总生存期（mOS）为24.5个月。

[临床][→ 常规进展]Roswell Park与Generate Biomedicines启动GB-5267治疗卵巢癌的首次人体临床试验并完成首例患者给药

Roswell Park综合癌症中心与Generate Biomedicines宣布，评估GB-5267的首个首次人体临床试验已完成首例患者给药。GB-5267是一款由Generate利用AI设计的自体IL-18装甲CAR-T细胞疗法，靶向MUC16抗原，用于治疗铂类化疗后复发或不响应的卵巢癌患者。

[临床][→ 常规进展]Ocular Therapeutix（OCUL）将参加2026年10月多场科学及投资者会议

Ocular Therapeutix（NASDAQ: OCUL）宣布将参加2026年10月举行的多场科学及投资者会议，包括Chardan第10届年度医疗健康大会、Eyecelerator @ AAO 2026、Innovate Retina及美国眼科学会年会等。

[临床][? 待核对]Monte Rosa将于10月1日公布MRT-8102 GFORCE-1 1期研究结果，受试者为心血管疾病风险升高人群

Monte Rosa Therapeutics（Nasdaq: GLUE）将于10月1日召开电话会议及网络直播，回顾NEK7靶向分子胶降解剂MRT-8102在GFORCE-1 1期研究中用于心血管疾病风险升高受试者的临床结果。该展示将包含MRT-8102在多个剂量水平治疗4周后的安全性和活性数据，并展示其调节动脉粥样硬化性心血管疾病多个致病驱动因素的数据。网络直播回放将在展示后30天内提供。

最新进展10月1日 20:36MRT-8102 GFORCE-1 1期研究获积极结果

[临床][→ 常规进展]Shattuck Labs启动SL-325治疗化脓性汗腺炎的2期临床试验，并任命Shoba Ravichandran医学博士为临床开发高级副总裁

Shattuck Labs计划开展SL-325治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的2期临床试验RECEPTIVE-HS1，预计2026年启动，16周治疗期数据预计2028年上半年公布。

[临床][? 待核对]NS Pharma公布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗杜氏肌营养不良5年临床试验数据，亮相2026世界肌肉学会大会

NS Pharma宣布，NCNP在2026年世界肌肉学会大会上公布了brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗杜氏肌营养不良（DMD）研究者发起临床试验开放标签扩展的5年疗效与安全性数据。

[临床][↗ 积极进展][MNC]礼来口服GLP-1 Foundayo（orforglipron）事后分析显示预测10年2型糖尿病和心血管病风险显著降低

礼来公布ATTAIN-1事后分析结果，Foundayo（orforglipron）在肥胖或超重伴体重相关疾病的成人中与预测10年2型糖尿病和心血管病风险显著降低相关。