[临床][↗ 积极进展]Amplio Pharma公布NovoBioJect治疗类风湿关节炎Phase 1b积极早期临床结果

Amplio Pharma公布其NovoBioJect在类风湿关节炎患者中的Phase 1b研究积极结果：在12例患者中，单次给药使免疫细胞内活性甲氨蝶呤（MTX-PG4和PG5）积累较单用甲氨蝶呤增加38%（P=0.009），安全性方面仅观察到轻度、剂量依赖性注射部位反应。

[临床][→ 常规进展]Montai Therapeutics启动MTAI-1025口服NRF2激动剂治疗溃疡性结肠炎的1期临床试验并完成首批受试者给药

Montai Therapeutics宣布其口服NRF2激动剂MTAI-1025治疗溃疡性结肠炎的1期临床试验已完成首个单次递增剂量队列的受试者给药，这是该公司首个进入临床阶段的候选药物。该随机、安慰剂对照试验将在健康志愿者中评估单次和多次递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学及NRF2通路激活的探索性药效学指标，受试者按3:1随机分配接受MTAI-1025或安慰剂。初步数据预计2027年中期公布。

[研发][↗ 积极进展]RenovoRx 宣布同行评审发表：TAMP™ 平台提升局部晚期胰腺癌化疗递送潜力

RenovoRx（Nasdaq: RNXT）宣布在《Case Reports in Oncology》发表同行评审病例系列，描述两例不可切除局部晚期胰腺癌患者经 RenovoCath 实现的 TAMP 介导局部动脉内吉西他滨递送后，出现肿瘤治疗反应、CA 19-9 下降及影像学改善，且无重大操作并发症。

[临床][↗ 积极进展]Sun Pharma的LEQSELVI（deuruxolitinib）两年数据在EADV 2026显示重度斑秃持续疗效与安全性

Sun Pharma在EADV 2026公布LEQSELVI（deuruxolitinib）治疗重度斑秃的欧洲开放标签扩展研究数据，显示最长两年治疗的安全性与此前临床经验总体一致，8 mg每日两次FDA批准剂量下未报告死亡、血栓或主要不良心血管事件。

[临床][? 待核对]Gain Therapeutics将在国际帕金森病与运动障碍大会上展示GCase调节剂GT-02287（Rexaceract）长期开放标签数据

Gain Therapeutics宣布将在10月4-8日于韩国首尔举行的国际帕金森病与运动障碍大会上，以电子海报形式展示GCase调节剂GT-02287（rexaceract）在帕金森病患者中的长期开放标签数据，展示时间为10月7日。

最新进展10月1日 21:45Rexaceract 1b期OLE 12个月数据公布

[注册][? 待核对][MNC]2026年第四季度值得关注的5项FDA审批决定：Summit/Akeso的ivonescimab、罗氏的giredestrant、吉利德的anito-cel等

2026年第四季度将有5项FDA审批决定值得关注，涉及Summit与Akeso的ivonescimab（肺癌）、罗氏的giredestrant（乳腺癌）和吉利德的anito-cel（多发性骨髓瘤）等。

[临床][→ 常规进展]Galimedix在EURETINA 2026公布2期eDREAM试验基线数据：患者定制微视野检查在地图样萎缩研究中展现敏感精准的功能测量价值

Galimedix Therapeutics在EURETINA 2026公布其2期eDREAM试验基线数据，显示患者定制微视野检查（MP）在地图样萎缩（GA）功能评估中具有良好短期重复性，并可能优于现有功能测量方法。

[临床][→ 常规进展]Harmony Biosciences将在第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的3期试验海报

Harmony Biosciences（Nasdaq: HRMY）宣布将在10月2-3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的3期试验海报，涵盖针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。HBS-301是一种在研的优化高剂量肠溶匹托利生片剂，正在开发最高60 mg的多种规格，用于治疗发作性睡病或特发性嗜睡症患者的日间过度嗜睡及其他症状。

[临床][? 待核对]Monte Rosa将于10月1日公布MRT-8102 GFORCE-1 1期研究结果，受试者为心血管疾病风险升高人群

Monte Rosa Therapeutics（Nasdaq: GLUE）将于10月1日召开电话会议及网络直播，回顾NEK7靶向分子胶降解剂MRT-8102在GFORCE-1 1期研究中用于心血管疾病风险升高受试者的临床结果。该展示将包含MRT-8102在多个剂量水平治疗4周后的安全性和活性数据，并展示其调节动脉粥样硬化性心血管疾病多个致病驱动因素的数据。网络直播回放将在展示后30天内提供。

最新进展10月1日 20:36MRT-8102 GFORCE-1 1期研究获积极结果

[临床][↗ 积极进展][MNC]礼来口服GLP-1 Foundayo（orforglipron）事后分析显示预测10年2型糖尿病和心血管病风险显著降低

礼来公布ATTAIN-1事后分析结果，Foundayo（orforglipron）在肥胖或超重伴体重相关疾病的成人中与预测10年2型糖尿病和心血管病风险显著降低相关。

[临床][→ 常规进展]Mironid启动LoAc®小分子治疗ADPKD的1期临床试验并完成首批受试者给药

Mironid宣布其首创新药LoAc®小分子治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1期临床试验已完成首批队列给药，公司由此进入临床阶段。该1期试验（EudraCT编号2025-524899-40-00）为剂量递增研究，在健康志愿者中评估安全性、耐受性和药代动力学，单次递增剂量（SAD）部分计划入组最多48名受试者、分六个连续队列。公司称预计未来一年内报告初步数据。

[临床][↗ 积极进展]Atrogi公布ATR-258首次人体积极数据，计划2027年启动2期试验

Atrogi公布其口服GRK2偏向性β2肾上腺素能调节剂ATR-258的首次人体积极数据。这项由研究者发起的8周开放标签单臂研究（NCT07421024）在13名超重或肥胖受试者中评估ATR-258，三个递增剂量水平下耐受性良好，下肢肌肉功率较基线平均改善约13%，脂肪量平均减少1.1 kg、瘦体重平均增加0.8 kg。

[临床][↗ 积极进展]EADV 2026：Almirall公布lebrikizumab治疗中重度特应性皮炎ADlong研究结果，最长5年持续疾病控制

Almirall在EADV 2026公布3b期ADlong开放标签扩展研究结果，lebrikizumab治疗中重度特应性皮炎最长5年持续显示疗效与安全性。第108周时92.9%患者达到EASI-75、73.8%达到EASI-90，66.7%达到IGA 0/1，78.0%瘙痒NRS≤4。

[共同开发][线索待核实]Rakovina Therapeutics与波士顿Celvion Therapeutics达成研究合作，利用AI与真实世界临床数据推进ATR抑制剂精准肿瘤药物开发

Rakovina Therapeutics与波士顿Celvion Therapeutics达成研究合作，将利用Celvion专有的EMphora™人工智能平台，为Rakovina的ATR抑制剂项目识别最优联合疗法、预测性生物标志物及患者人群。

[临床][↗ 积极进展]LEO Pharma在EADV 2026发布delgocitinib乳膏新数据：成人真实世界疗效与青少年慢性手部湿疹数据

LEO Pharma在EADV 2026大会上发布delgocitinib乳膏治疗慢性手部湿疹（CHE）的新数据，涵盖成人真实世界证据与青少年3期DELTA TEEN试验分析。

[临床][↗ 积极进展]Kailera 在 EASD 2026 公布 ribupatide 及 KAI-4729 新临床数据

Kailera Therapeutics 在 EASD 2026 年会公布 ribupatide 注射 Phase 1 数据，显示上臂或大腿皮下注射的血药暴露与腹部注射相似，支持这两个部位作为替代注射位置，51 名受试者参与，总体耐受良好，未发现新安全性信号。

[研发][→ 常规进展]Caspian Therapeutics 任命 Manasi Jaiman 与 Elizabeth Mily 进入董事会，推进 KO-7246 进入临床

Caspian Therapeutics 任命 Manasi Jaiman 与 Elizabeth Mily 为董事会成员，为公司推进 KO-7246 进入临床测试补充糖尿病开发与公司建设经验。

[研发][↗ 积极进展]MitoRx在第62届EASD年会公布MTRX31新临床前数据：恢复线粒体密度

MitoRx Therapeutics在第62届EASD年会上公布其主导资产MTRX31的新临床前数据，显示MTRX31可使饮食诱导肥胖（DIO）小鼠肝脏线粒体密度恢复至与瘦对照组小鼠相当的水平。

[研发][→ 常规进展]Oculis 加入美国国家多发性硬化症协会终结 MS 运动，成为聚焦视力的产业合作伙伴

Oculis 于 10 月 1 日宣布以聚焦视力的产业合作伙伴身份加入美国国家多发性硬化症协会的终结 MS 运动，该运动为期 5 年。Oculis 正在开发 Privosegtor，目标是为视神经炎提供首个神经保护疗法，该资产已获 FDA 突破性疗法认定和 EMA PRIME 认定，并在 PIONEER 项目中开展两项视神经炎注册试验，公司计划于今年第四季度提交治疗急性 MS 复发的 IND。

[临床][↗ 积极进展]Invivyd 公布 VYD2311 三期 LIBERTY 研究数据，安全性优于 Comirnaty，但或面临 FDA 障碍

Invivyd 公布其注射用低剂量单克隆抗体候选药 VYD2311 的三期 LIBERTY 研究结果，显示其安全性和耐受性优于辉瑞的 mRNA 新冠疫苗 Comirnaty。

[临床][→ 常规进展]Bright Minds Biosciences将参加2026年FPWR研究研讨会及PWS家庭会议

Bright Minds Biosciences（CSE/NASDAQ: DRUG）将参加10月7-8日举行的FPWR 2026研究研讨会及10月9-10日的PWS家庭会议，地点为费城万豪市中心酒店。

[临床][↗ 积极进展][MNC]礼来口服GLP-1 Foundayo（orforglipron）在最大最长2型糖尿病III期ACHIEVE-4中显示心血管安全性并持续降低A1C和体重

礼来公布III期ACHIEVE-4详细结果：口服GLP-1 Foundayo（orforglipron）在合并肥胖或超重、心血管风险升高的2型糖尿病成人中，MACE-4风险较滴定胰岛素glargine低16%（HR 0.84；95% CI 0.59–1.20），达到预设非劣效主要终点；MACE-3风险低23%（HR 0.77；95% CI 0.52–1.13）。

[临床][↗ 积极进展]Taiho公布III期AZTOUND积极顶线结果，口服阿扎胞苷联合cedazuridine拟提交FDA新药申请

Taiho Oncology与Taiho Pharmaceutical公布III期AZTOUND试验积极顶线结果，该试验评估口服阿扎胞苷与cedazuridine（ASTX030）在骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者中的药代动力学暴露、安全性和疗效。

[注册][↗ 积极进展][MNC]FDA批准百时美施贵宝CAMZYOS（mavacamten）扩展适应症，用于成人和儿科症状性梗阻性肥厚型心肌病

美国FDA批准百时美施贵宝CAMZYOS（mavacamten）扩展适应症，用于改善体重30 kg（66 lbs）及以上成人和儿科症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的功能能力和症状。

[注册][↗ 积极进展][MNC]罗氏giredestrant联合依维莫司III期evERA数据发表于NEJM，PFS显著改善，两项NDA获FDA受理

罗氏公布III期evERA研究详细结果，giredestrant联合依维莫司在ER阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌中显著改善无进展生存期，数据发表于NEJM。

[临床][→ 常规进展]Corvus Pharmaceuticals启动soquelitinib治疗化脓性汗腺炎的1b期临床试验

Corvus Pharmaceuticals启动soquelitinib治疗中重度化脓性汗腺炎的1b期临床试验并已开始入组，计划招募至多25名18岁及以上患者，200 mg每日两次给药12周，主要终点为安全性和耐受性，关键疗效终点为第12周HiSCR 50/75应答比例。

[研发][↗ 积极进展]Qurient在Science Advances发表研究：选择性CDK7抑制剂Q901与TOP1抑制剂ADC协同增效

Qurient宣布其选择性CDK7抑制剂Q901（mocaciclib）与TOP1抑制剂类ADC协同增效的研究发表于Science Advances，该研究与POSTECH、美国NCI及马里兰大学合作完成。

[研发][? 待核对]Adial Pharmaceuticals 依据纳斯达克上市规则 5635(c)(4) 授予 155,446 股新股期权激励

Adial Pharmaceuticals 依据纳斯达克上市规则 5635(c)(4) 的雇佣激励豁免，向一名新员工授予可购买 155,446 股普通股的股票期权，行权价为 2026 年 9 月 25 日收盘价每股 4.22 美元，期权期限十年，四年内归属。

[注册][→ 常规进展]FDA受理CeleCor公司zalunfiban新药申请，PDUFA目标行动日期为2027年6月18日

美国FDA已受理CeleCor Therapeutics的zalunfiban（Disaggpro）新药申请（NDA），并设定PDUFA目标行动日期为2027年6月18日。

[研发][↗ 积极进展]全基因组分析将BACH2识别为胎儿血红蛋白激活的潜在靶点

波士顿儿童医院与Broad Institute的研究团队通过全基因组荟萃分析，在超2.8万名欧洲、非洲和亚洲人群中识别出91个遗传关联，并发现独立于BCL11A的BACH2-NRF2轴可激活胎儿血红蛋白（HbF）表达，成果发表于Nature。

[研发][? 待核对]Allarity 更新 Drug Response Predictor® 进展，以专利与 CLIA 认证实验室推进 stenoparib 临床开发

Allarity Therapeutics 就 Drug Response Predictor（DRP®）技术、专利组合及内部实验室能力发布进展更新，称近期获得的专利与实验室 CLIA 认证可强化 stenoparib 的临床开发并拓展外部合作机会。

[临床][? 待核对]Celea Therapeutics在IPF Summit 2026公布SURPASS-IPF三期试验设计及特发性肺纤维化临床试验统计考量

Celea Therapeutics在IPF Summit 2026公布两项壁报，展示deupirfenidone（LYT-100）项目。SURPASS-IPF是全球随机双盲头对头三期试验，评估deupirfenidone 825 mg TID对比pirfenidone 801 mg TID在约1,100名IPF成人患者中的优效性，主要终点为第52周绝对FVC较基线变化。

[研发][↗ 积极进展]CytoAgents在2026 EADV大会发布CTO1681特应性皮炎新临床前数据

CytoAgents在2026 EADV大会以电子壁报形式发布CTO1681新临床前数据，显示其在刺激的人外周血单核细胞中显著降低29种细胞因子和趋化因子中的21种。CTO1681抑制了IL-4、IL-5、IL-13、IL-17、TNF-α、IL-1β和IFN-γ等与特应性皮炎相关的多种细胞因子，且在测试浓度下无细胞毒性。该口服小分子免疫调节剂正被开发用于特应性皮炎等炎症性疾病。

[注册][? 待核对][MNC]基因泰克fenebrutinib获FDA受理并优先审评，为首个在复发型与原发性进展型多发性硬化均获受理的BTK抑制剂

基因泰克宣布美国FDA已受理fenebrutinib的新药申请并给予优先审评，用于治疗复发型多发性硬化（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。

[临床][↗ 积极进展][MNC]礼来EloraTZP（eloralintide联合替尔泊肽）2b期减重与降糖优于替尔泊肽15 mg，拟2026年Q4启动3期

礼来公布eloralintide（选择性胰淀素受体激动剂）与替尔泊肽（GIP/GLP-1双受体激动剂）组合EloraTZP的48周2b期研究结果：367名肥胖或超重合并2型糖尿病成人中，EloraTZP最高剂量组平均减重54.1 lbs（23.3%）、A1C降低2.9%，均优于替尔泊肽15 mg单药的34.4 lbs（14.8%）和2.4%。

[临床][↗ 积极进展]先为达在EASD 2026公布ecnoglutide青少年肥胖1b期数据，3期临床已启动

先为达在EASD 2026以Late-Breaking Abstract口头报告形式公布ecnoglutide在中国肥胖青少年中的1b期随机、双盲、安慰剂对照研究结果，显示其安全且耐受良好，未出现药物相关严重不良事件，药代动力学与安全性特征与成人一致。

[授权交易][线索待核实][MNC]Wave Life Sciences宣布GSK选定一款siRNA候选药物转入GSK继续开发

Wave Life Sciences宣布，作为双方研究合作的一部分，GSK已选定一款用于肝病适应症的候选药物，转入GSK的开发管线；该候选药物基于Wave专有的SpiNA design GalNAc-siRNA开发。

[临床][→ 常规进展]Cytokinetics启动ASPEN-HCM真实世界研究，评估MYQORZO（aficamten）治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病

Cytokinetics启动ASPEN-HCM前瞻性、多中心、观察性真实世界研究，评估MYQORZO（aficamten）在症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者中的真实世界安全性、临床有效性和医疗资源影响。研究由加州大学旧金山分校（UCSF）牵头，覆盖13家心脏病学实践中心和HCM卓越中心，计划在12至36个月内入组约400名患者。

[临床][→ 常规进展]Silexion Therapeutics宣布SIL204治疗局部晚期胰腺癌的2/3期临床试验首例患者成功给药

Silexion Therapeutics（NASDAQ: SLXN）宣布其RNAi候选药物SIL204在局部晚期胰腺癌2/3期临床试验中完成全球首例患者给药，治疗在以色列特拉维夫Sourasky医疗中心（Ichilov）进行。

[临床][? 待核对]Eupraxia公布EP-104GI治疗嗜酸性食管炎RESOLVE试验最高剂量组52周数据

Eupraxia Pharmaceuticals公布EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的Phase 1b/2a RESOLVE试验最高剂量组（Cohort 9，20×8mg）52周数据，3例患者中2例（66%）维持临床缓解；Cohort 8b（20×6mg）36周EoEHSS Stage降低-0.26、Grade降低-0.27。