[临床][→ 常规进展]Alliance Foundation Trials与Natera宣布启动AFT-70 NAVIGATE全球随机III期试验，评估Genentech口服SERD giredestrant联合Signatera MRD指导的CDK4/6抑制剂治疗

Alliance Foundation Trials（AFT）与Natera宣布启动AFT-70 NAVIGATE，一项评估MRD指导治疗策略的随机III期试验，针对中高危ER阳性/HER2阴性早期乳腺癌患者。

[临床][↗ 积极进展]Epicrispr公布EPI-321治疗FSHD的6个月1/2期积极数据

Epicrispr Biotechnologies公布EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的开放标签、首次人体1/2期研究更新6个月数据，前6例患者全身MRI显示总、上肢和下肢复合肌群瘦肌肉体积增加，与未经治疗的数字孪生对照的下降趋势相反。

[临床][↗ 积极进展]Forward Therapeutics公布口服TNFR1信号抑制剂FT2109积极1期数据，支持推进至2期开发

Forward Therapeutics公布其口服选择性TNFR1信号抑制剂FT2109的积极1期临床与临床前数据，支持推进至2期开发。在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照1期研究中，FT2109在单次和多次递增剂量范围内显示良好的安全性和耐受性，不良事件总体发生率低且与安慰剂相当，未报告严重不良事件、死亡、剂量限制性毒性或导致治疗中断或研究终止的治疗中出现的不良事件。

[临床][→ 常规进展]Prime Medicine宣布PM577a治疗H1069Q突变Wilson病全球1/2期临床试验首例患者给药

Prime Medicine宣布其研究性体内Prime Editor疗法PM577a治疗H1069Q突变Wilson病的全球1/2期临床试验已完成首例患者给药，这是该公司首个进入临床的体内Prime Editing疗法。

[临床][→ 常规进展]Lisata子公司Marea宣布MAR002治疗肢端肥大症2期临床试验首例患者给药

Lisata Therapeutics子公司Marea Therapeutics宣布，其靶向生长激素受体的在研抗体MAR002治疗肢端肥大症的2期临床试验已完成首例患者给药。该试验计划入组约72名患者，设三个MAR002剂量组，在900 mg负荷剂量后与安慰剂对照，主要终点为治疗10周后的IGF-1降低。此前1期数据显示MAR002可实现深度持久的IGF-1抑制，给药频率可能低至每两周一次。

[临床][? 待核对]Celcuity将在ESMO 2026大会公布gedatolisib多项临床数据

Celcuity宣布将在2026年10月23-27日于马德里举行的ESMO 2026大会上公布gedatolisib的多项临床数据，包括VIKTORIA-1 PIK3CA突变型队列的额外亚组分析快速口头报告，以及PIK3CA野生型队列中gedatolisib三联方案与其他方案的比较分析海报。此外还将展示gedatolisib联合darolutamide治疗mCRPC的1b期试验亚组分析海报。

[临床][→ 常规进展]Orion Pharma 宣布 ODM-216 的 1/2 期临床试验完成首例患者给药，为公司首个进入临床的生物药候选

Orion Pharma 宣布 ODM-216 的 BICIDES 1/2 期临床试验已完成首例患者给药，该试验评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

[临床][→ 常规进展]Revolution Medicines启动III期RASolute 309试验，评估RASONQUE（daraxonrasib）联合zoldonrasib一线治疗转移性RAS G12D胰腺癌

Revolution Medicines宣布已在全球随机、开放标签III期试验RASolute 309（NCT07805954）中开始治疗患者，评估RASONQUE（daraxonrasib。

[临床][↗ 积极进展]BridgeBio公布BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据

BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据：基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中，BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围，安慰剂组为40%（p=0.0248）；BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善，安慰剂组为25%（p=0.0262）。

[临床][→ 常规进展]FluoGuide 美国 FG001 治疗高级别胶质瘤 2 期试验完成首例患者入组

FluoGuide 宣布其美国 2 期试验 FG001-CT-006 完成首例新诊断高级别胶质瘤患者入组，这是公司首个在美国 IND 下开展的临床试验，旨在支持 FG001 未来注册。

[临床][→ 常规进展]Cerevance 任命 Karl Kieburtz 医学博士为首席医疗官，推进 solengepras 帕金森病 III 期开发

Cerevance 任命 Karl Kieburtz 医学博士、公共卫生硕士为首席医疗官，其过去三十年参与数十项全球帕金森病临床试验，并曾以顾问身份支持 solengepras 的临床开发。

[临床][↗ 积极进展]OnCusp 公布 CDH6 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌 Ph1b 阳性数据，4.0mg/kg 组 ORR 达 62%

OnCusp Therapeutics 在 IGCS 2026 年会全体口头报告环节首次公布其 CDH6 靶向 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌（PROC）的 Ph1b 开放标签、多中心剂量扩展研究数据。

[临床][↕ 结果分化]Alterity在2026年MDS大会公布ATH434治疗多系统萎缩的Phase 2新分析数据

Alterity Therapeutics在2026年国际帕金森病与运动障碍大会上公布ATH434治疗多系统萎缩（MSA）的Phase 2试验新分析结果。

[临床][? 待核对]Vaxcyte将于10月5日召开电话会，公布31价肺炎结合疫苗候选VAX-31关键III期OPUS-1成人试验顶线数据

Vaxcyte（Nasdaq: PCVX）将于10月5日召开网络直播和电话会议，公布VAX-31关键III期OPUS-1成人试验的顶线数据。VAX-31是该公司31价肺炎球菌结合疫苗候选，用于预防侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎，该试验评估其安全性、耐受性和免疫原性。

最新进展10月5日 20:23Vaxcyte公布VAX-31成人III期OPUS-1积极顶线数据

[临床][↘ 风险事件]Bial在MDS 2026展示帕金森病研究：BIA 28-6156的ACTIVATE研究未显示延缓疾病进展

Bial在韩国首尔举行的MDS 2026上展示16张科学海报，涵盖帕金森病研究。已停止开发的BIA 28-6156（GBA-PD）ACTIVATE研究顶线结果显示安全性良好，但在所研究剂量下未显示延缓疾病进展的疗效，导致临床项目关闭。该研究纳入271名受试者，是迄今GBA-PD领域持续时间最长的对照临床试验。

[临床][? 待核对]Aravax将于2026年11月学术会议公布PVX108治疗花生过敏的2期临床顶线结果

Aravax宣布将于2026年11月在美国ACAAI年会和欧洲FAAM-EUROBAT-ISMA大会公布其2期临床试验PVX108治疗花生过敏的顶线结果。PVX108是一款下一代免疫疗法，采用专有肽精准重训免疫系统以耐受花生，同时避免治疗引发的急性过敏反应，已获FDA快速通道资格。

[临床][→ 常规进展]安基生技推进AJ201进入治疗脊髓延髓肌萎缩症的关键III期ROMA-KD试验

安基生技（AnnJi，TPEx: 7754）宣布推进AJ201（rosolutamide）治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，即肯尼迪病）的关键性全球III期ROMA-KD试验的美国部分，在向美国FDA提交III期方案后启动美国研究中心。

[临床][↕ 结果分化]Ractigen 在 WMS 2026 公布 RAG-18 治疗 DMD 的首次人体阳性数据，确立 RNA 激活临床机制验证

Ractigen Therapeutics 在 WMS 2026 公布其 saRNA 疗法 RAG-18 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的首次人体阳性数据，称首次在人类单基因病中确立 RNA 激活（RNAa）的临床机制验证。

[临床][↗ 积极进展]Agenus在IGCS 2026公布BOT+BAL治疗复发性卵巢癌三年生存率估计达48%

Agenus在2026年IGCS年会上公布Phase 1b C-800-01试验卵巢癌队列三年随访结果，botensilimab（BOT）联合balstilimab（BAL）在可评估患者中三年总生存率估计为48%（n=35），与两年估计值持平。

[临床][↗ 积极进展]Genmab公布Rina-S治疗铂耐药卵巢癌II期RAINFOL-01结果：ORR 45.9%、mDOR 12.1个月

Genmab公布Rina-S（rinatabart sesutecan）在铂耐药卵巢癌患者中的Phase 1/2 RAINFOL-01试验Part C结果：109例可评估患者确认ORR为45.9%（95% CI。

[临床][? 待核对]AAVantgarde在EURetina 2026公布AAVB-081临床数据与AAVB-039临床前数据

AAVantgarde在EURetina 2026公布LUCE-1 1/2期研究中AAVB-081治疗Usher综合征1B型的更新临床数据，以及支持AAVB-039用于Stargardt病临床转化的临床前数据。

[临床][? 待核对]Mineralys Therapeutics 将在美国肾脏病学会肾脏周 2026 公布 Lorundrostat 新数据

Mineralys Therapeutics 宣布，lorundrostat 在 Launch-HTN 试验中的新数据将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的美国肾脏病学会肾脏周 2026 以口头报告形式公布，报告聚焦 lorundrostat 在慢性肾病 1 至 3 期患者中降低血压与白蛋白尿。

[临床][↗ 积极进展]Kyverna的miv-cel冲刺首个自免CAR T获批，Novartis与BMS试验受挫引风险权衡

Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。

[临床][? 待核对]Palleon Pharmaceuticals宣布HLX79/E-602治疗自身免疫疾病数据将亮相2026 ASN Kidney Week口头报告

Palleon Pharmaceuticals将于2026年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week）发布HLX79/E-602的迟发口头报告，报告标题为“HLX79（E-602）联合利妥昔单抗在膜性肾病患者中产生快速持久应答”。

[临床][→ 常规进展]Pheast Therapeutics将在SITC 2026年会公布靶向CD24的first-in-class抗体PHST001临床前数据

Pheast Therapeutics将于11月4-8日在凤凰城举行的SITC 2026年会上以海报形式公布PHST001的临床前数据，摘要编号410，报告时间为11月7日。PHST001是一款靶向CD24的first-in-class巨噬细胞检查点抑制剂，正在晚期实体瘤（含卵巢癌）患者中开展1期临床试验，并于2025年6月获FDA卵巢癌适应症快速通道资格。

[临床][↗ 积极进展]Aulos Bioscience在SITC 2026年会公布imneskibart（AU-007）联合检查点抑制剂治疗非小细胞肺癌和黑色素瘤的Phase 1/2积极数据

Aulos Bioscience将在SITC 2026年会公布imneskibart（AU-007）两项Phase 1/2研究数据。

[临床][? 待核对]Obsidian Therapeutics将在SITC 2026年会公布Amsoki-cel（OBX-115）晚期黑色素瘤1/2期更新数据

Obsidian Therapeutics将于11月4-8日在SITC 2026年会以壁报形式公布amsoki-cel（OBX-115）治疗ICI耐药晚期黑色素瘤的更新数据，包括FIH研究与1/2期Agni-01研究的汇总安全性数据，以及Agni-01推荐2期剂量组（n=15）的疗效更新。

[临床][↗ 积极进展]Travere 将在 ASN Kidney Week 2026 公布 FILSPARI®（sparsentan）治疗 IgA 肾病与 FSGS 的新数据

Travere Therapeutics 将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的 ASN Kidney Week 2026 公布 9 项新数据报告（含 5 项口头报告），聚焦 FILSPARI（sparsentan）治疗 IgA 肾病（IgAN）与局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。

[临床][↗ 积极进展]Astellas公布VEOZAH（fezolinetant）4期OPTION-VMS真实世界初步数据：12周血管舒缩症状与睡眠结局显著改善

Astellas在2026年IMS世界大会上公布4期OPTION-VMS真实世界研究初步分析，VEOZAH（fezolinetant 45mg）治疗更年期中度至重度血管舒缩症状，12周主要终点MENQOL VMS评分较基线显著改善，第4周即见改善。首次真实世界客观睡眠数据显示，第12周夜间觉醒次数平均减少2.6次，患者报告与可穿戴设备睡眠指标在第4、8、12周均显著改善，未发现新的安全性信号。

[临床][? 待核对]Vera Therapeutics宣布TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗IgA肾病的ORIGIN 3最终疗效分析将作为ASN Kidney Week 2026开幕全体会议的重磅迟突破口头报告

Vera Therapeutics宣布，TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗IgA肾病的ORIGIN 3试验最终疗效分析，将作为ASN Kidney Week 2026开幕全体会议的重磅迟突破口头报告，并设迟突破研究海报。PIONEER二期篮式试验中成人IgA肾病与原发性膜性肾病队列的中期结果，将作为迟突破口头报告发布。Vera共5篇摘要入选该会议。

[临床][? 待核对]Artiva宣布AlloNK多项数据将在ACR Convergence 2026发布

Artiva Biotherapeutics宣布将在ACR Convergence 2026（2026年11月6-11日，奥兰多）进行1项口头报告和2项壁报展示，内容为AlloNK（AB-101）联合利妥昔单抗的更新临床数据及难治性RA未满足需求的注册分析。

[临床][? 待核对]Evaxion将于SITC 2026年会公布个性化癌症疫苗EVX-01新免疫数据

Evaxion将于2026年11月4-8日在凤凰城举行的SITC 2026年会上，以口头和壁报形式公布AI设计的个性化癌症疫苗EVX-01的新免疫数据。数据来自EVX-01联合MSD的KEYTRUDA（pembrolizumab）治疗晚期黑色素瘤的2期试验，显示除疫苗特异性T细胞应答外的全身免疫调节效应。

[临床][→ 常规进展]ProKidney的rilparencel八项摘要入选ASN Kidney Week 2026

ProKidney宣布其rilparencel（REACT）八项摘要入选2026年10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week，含一项口头报告。一项临床摘要公布针对符合PROACT 1关键入组标准患者的Phase 2汇总分析，持续显示晚期CKD合并2型糖尿病患者的安全性与肾功能稳定信号。七项非临床摘要支持该自体细胞疗法的多因素作用机制。

[临床][? 待核对]Candel Therapeutics将在SITC 2026年会展示aglatimagene besadenovec非小细胞肺癌及linoserpaturev复发胶质母细胞瘤数据

Candel Therapeutics将于2026年11月4-8日在凤凰城举行的SITC第41届年会上，以两张壁报展示aglatimagene besadenovec在ICI治疗后进展的NSCLC中的多组学免疫激活数据，以及linoserpaturev联合VEGF阻断治疗复发胶质母细胞瘤的1b期临床与机制发现。

[临床][? 待核对]Vanda Pharmaceuticals 在2026 EADV年会展示 imsidolimab 治疗GPP多项研究数据

Vanda Pharmaceuticals 在维也纳举行的2026 EADV年会上展示 imsidolimab 治疗全身性脓疱型银屑病（GPP）的多项研究数据，包括GEMINI-1研究中脓疱评分量表（PRS）结果及免疫原性分析。imsidolimab 是一款靶向IL-36受体的全人源化IgG4单抗，Vanda 持有其全球独家开发与商业化授权，监管与专利独占期预计延续至2030年代末。

[临床][↗ 积极进展]Teva公布ecopipam治疗儿童抽动秽语综合征新疗效与安全性数据

Teva公布在研选择性D1受体拮抗剂ecopipam治疗儿童抽动秽语综合征的新数据：2b期与3期试验292例患者事后分析显示，69.8%在治疗8周内YGTSS-TTS评分改善≥25%；正在进行的36个月开放标签扩展研究18个月中期分析显示抽动严重程度评分平均降低45.6%，未观察到新的安全性信号。

[临床][? 待核对]Cytokinetics 将在 HFSA 2026 年会公布 aficamten 四项研究，含两项 ACACIA-HCM 最新突破数据

Cytokinetics 宣布在 10 月 9 日至 12 日于凤凰城举行的 HFSA 2026 年会上公布四项 aficamten 研究，包括两项最新突破临床研究和两项口头报告。

[临床][↗ 积极进展][MNC]强生公布ICOTYDE（icotrokinra）治疗难治部位斑块状银屑病两年III期数据

强生公布ICOTYDE（icotrokinra）治疗高影响部位斑块状银屑病的III期ICONIC-TOTAL研究两年数据，结果在2026年EADV大会以口头报告形式发布。

[临床][? 待核对]Walden Biosciences将在美国肾脏病学会肾脏周公布WAL0921的1+期和2期数据

Walden Biosciences将于2026年10月22日至25日在丹佛举行的美国肾脏病学会第59届肾脏周上，以两张海报公布抗suPAR/uPAR单克隆抗体WAL0921的数据。

[临床][→ 常规进展]Marengo Therapeutics的Invikafusp Alfa与TRODELVY联合疗法II期中期结果入选SITC 2026口头报告

Marengo Therapeutics宣布，STARt-002研究的中期结果入选SITC 2026口头报告，该研究评估first-in-class双T细胞激动剂invikafusp alfa（STAR0602）联合TRODELVY治疗转移性乳腺癌。