Seaport Therapeutics在2026年第39届ECNP大会上首次公布GlyphAgo（SPT-320）1期临床详细药代动力学数据，显示阿戈美拉汀暴露量呈剂量依赖性增加、无食物效应，7天给药无蓄积。该药为阿戈美拉汀的口服前药，借助Glyph平台增强淋巴吸收、绕过肝脏首过代谢，在174名健康志愿者的1期试验中实现阿戈美拉汀生物利用度较未修饰阿戈美拉汀统计学显著提高6.8倍，PK变异性降低约10倍，AUC₀-₂₄与Cmax的几何CV%均大幅低于未修饰药物。以显著更低剂量即可达到未修饰药物有效剂量下的阿戈美拉汀暴露水平，旨在减少肝脏暴露及肝酶升高风险。Seaport已启动GlyphAgo用于成人广泛性焦虑障碍伴睡眠障碍的2a期临床试验，预计2028年初获得顶线结果，并计划于2027年上半年启动评估GAD疗效与安全性的2/3期临床试验。
Glaukos公布iDose TR联合白内障手术对比单纯白内障手术的4期前瞻性随机对照试验（GLK-101-04）阳性顶线结果，研究达到主要疗效终点。第3个月时，联合组平均日间眼压较基线降低11.1 mmHg，单纯手术组降低7.4 mmHg，增量治疗效应为3.6 mmHg（p<0.0001），具统计学显著优效性。所有预设次要应答者分析亦显示统计学显著优效。安全性方面，3个月内未出现与治疗相关的角膜内皮细胞丢失或黄斑囊样水肿（CME），无严重角膜不良事件，总体安全性与iDose TR既往临床经验一致。该试验为4期、前瞻性、多中心、随机、双盲、平行组设计，入组149只研究眼（联合组74只、单纯手术组75只），受试者为开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）成人，主要终点为第3个月平均日间眼压较基线变化。
Valion Bio与Shear Kershman Laboratories宣布，利用SKL专有BioViscid™给药平台，成功完成Entolimod口服黏膜制剂的处方开发，为这款历来需注射给药的生物制品开辟潜在第二给药路径。
Stuart Therapeutics 已向美国 FDA 提交 IND 修正案，拟研究其主打候选药物 ST-100（vezocolmitide）用于角膜创伤愈合，这将是 ST-100 首次从干眼症拓展至其他适应症。计划中的概念验证研究将评估 ST-100 如何支持角膜创面的上皮与基质愈合，该药设计用于选择性修复受损的螺旋胶原。公司计划在此研究之后，于 2027 年下半年开展一项 2 期试验，评估 ST-100 用于创伤、手术、溃疡和化学烧伤等多种角膜创伤。此次拓展基于 ST-100 在干眼症中的临床试验结果：在涉及 250 多名患者的 2 期和初期 3 期试验中，ST-100 在角膜荧光素染色这一角膜表面损伤指标上较溶媒组显示出有临床意义的改善，并早在治疗第 2 天即带来广泛的症状缓解。ST-100 用于干眼症的 3 期注册试验计划于 2027 年初启动。
今日，第一三共和阿斯利康宣布，其两款ADC在中国获批新适应症：德达博妥单抗获批用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌成人患者；德曲妥珠单抗获批用于接受紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期成人乳腺癌患者的辅助治疗。德达博妥单抗是一款靶向TROP2的ADC，由人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷DXd连接组成，此次获批基于TROPION-Breast02 III期试验结果，该研究中德达博妥单抗组中位OS为23.7个月，化疗组为18.7个月，中位PFS为10.8个月对5.6个月，ORR为63%对29%。
默沙东与第一三共于9月25日主动撤回靶向B7-H3的抗体偶联药物ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的加速批准申请，此时距原定PDUFA决定日期10月10日仅剩15天，理由是现有数据（包括II期IDeate-Lung01结果）不足以支持加速批准。IDeate-Lung01中12mg/kg剂量组137例患者确认客观缓解率48.2%、中位缓解持续时间5.3个月、中位总生存期10.3个月，但经独立审查委员会判定的治疗相关间质性肺病发生率为12.4%，含2例5级致死事件。这是默沙东与第一三共220亿美元ADC合作中继HER3-DXd之后第二款在注册路上折戟的资产。
罗氏宣布，美国FDA已批准Tecentriq（atezolizumab）及Tecentriq Hybreza（atezolizumab与hyaluronidase-tqjs）联合氟尿嘧啶和奥沙利铂，用于III期dMMR结肠癌的辅助治疗，这是Tecentriq在美国的第12个适应症。该批准基于III期ATOMIC研究，结果显示Tecentriq联合mFOLFOX6化疗较单纯化疗将疾病复发或死亡风险降低50%，36个月无病生存率为86%对76%，安全性与此前研究一致。ATOMIC研究入组712例III期dMMR结肠癌患者，主要终点为无病生存期，由美国NCI资助、Alliance for Clinical Trials in Oncology牵头。Tecentriq为靶向PD-L1的单克隆抗体，通过阻断PD-L1与PD-1及B7.1的相互作用可能重新激活T细胞。
推荐理由：罗氏Tecentriq拿下首个III期dMMR结肠癌辅助免疫方案，BD需关注其适应症扩展与欧洲申报进展。
Alumis公布其口服TYK2抑制剂envudeucitinib在III期ONWARD项目（ONWARD1、ONWARD2及长期扩展ONWARD3）中的新数据，并称仍按计划于2026年第四季度向监管机构递交中重度斑块状银屑病NDA。envudeucitinib是一种下一代高选择性口服TYK2变构抑制剂，设计用于实现24小时最大靶点抑制，作用于IL-23、IL-17和I型干扰素通路。数据显示，ONWARD3中超过80%的患者在48周维持头皮皮损清除或几乎清除（ss-PGA 0/1）；ONWARD1/2中约三分之一患者最早在第2周即达到有临床意义的瘙痒缓解（NRS改善≥4分），第16周约40%达到完全止痒（NRS 0）；ONWARD3中近80%患者瘙痒缓解维持至48周。
iOnctura宣布在Nature Communications发表两篇同行评审论文，披露其下一代构象选择性PI3Kδ抑制剂roginolisib的新作用机制与首次人体（FiH）研究结果。机制研究显示，roginolisib通过稳定PI3Kδ催化C端螺旋kα12，将这一致癌酶锁定在失活构象，从而减少PIP3生成；与idelalisib相比，roginolisib在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者肿瘤样本中与更持久的PIP3抑制相关，并在对ibrutinib和venetoclax均耐药的重度经治患者样本中降低PIP3水平，而idelalisib未显示该效果。FiH研究评估44例晚期实体瘤和血液恶性肿瘤患者连续每日给药，未报告剂量限制性毒性，也无剂量调整；仅3/44例（6.8%）出现与roginolisib相关的≥3级毒性。
诺和诺德与礼来在波士顿ARDD会议上同期披露GLP-1类药物的生物学年龄时钟数据：诺和诺德汇总五项司美格鲁肽试验、10,052名参与者的蛋白组数据，首次随访时心脏生物学年龄降低约2到4年，并基于SELECT试验效应数据在英国19,117人真实世界队列中推算出1.9个额外生命年；礼来SURMOUNT-5替尔泊肽臂71对血样的15个表观遗传时钟读数全部低于实际流逝的1.38年，其中2个统计显著，中位差值约1.1年和0.7年，公司将其定义为“初步、假设生成”。UCLA表观时钟发明人Steve Horvath称两年是“很强的效应”，这些数据可能证明GLP-1是衰老保护剂；参与诺和测量的哈佛教授Vadim Gladyshev则表示，在不健康人群中可认为是抗衰老药，但在健康人群中没人知道。上述数据均来自不健康人群，尚无随机对照臂支持标签。
拜耳将于2026年10月9日至12日在亚利桑那州凤凰城举行的美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上公布其心血管项目的一项最新突破性报告和五张壁报。最新突破性报告为III期REVEAL研究的事后分析，评估在研PET放射性示踪剂I 124 evuzamitide基于视觉扫描判读检测心脏淀粉样变的敏感性与特异性。该资产已获FDA突破性疗法认定，用于疑似或已知心脏淀粉样变患者的PET成像，并在美国和欧盟获轻链淀粉样变（AL）与转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）孤儿药资格，目前尚未在任何国家获批。
Pharvaris宣布，口服deucrictibant速释胶囊（20 mg）用于青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作按需治疗的3期RAPIDe-3研究结果已发表于《柳叶刀》。该研究为全球随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，达到主要终点及全部11项次要终点，deucrictibant IR在症状缓解起效时间（1.28小时）和症状完全消退时间（11.95小时）上均快于安慰剂，多数发作单粒胶囊即可充分控制，安全性良好、未观察到安全信号。结果在年龄、地域、HAE类型（含C1抑制剂正常的HAE）、长期预防用药及发作严重程度和部位（含非严重喉部发作）等亚组中一致。deucrictibant是一种新型、强效、口服生物利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，公司同时开发缓释片剂用于预防、速释胶囊用于按需治疗。
推荐理由：Pharvaris口服B2受体拮抗剂RAPIDe-3三期数据登《柳叶刀》，NDA/MAA审评中，为HAE按需治疗提供口服方案参考。
AbCellera（Nasdaq: ABCL）宣布将在The Menopause Society（TMS）2026年年会上以海报形式展示ABCL635的1/2期数据，该年会于10月20日至24日在加州圣地亚哥Hilton Bayfront举行，海报编号P-92，展示时间为10月22日（周四）下午6:15至7:15 PDT。ABCL635是一款潜在同类最佳的抗体药物，用于非激素、长效治疗更年期引起的中重度血管舒缩症状（VMS，即潮热），选择性靶向NK3R——一种位于下丘脑KNDy神经元上、参与体温调节的复杂跨膜蛋白。此次展示将包含1期多次递增剂量研究的新安全性数据，以及2期研究的新患者报告结局数据。ABCL635是AbCellera的GPCR与离子通道平台首个进入临床的项目。
Sionna Therapeutics（Nasdaq: SION）宣布将在2026年10月7日至10日于亚特兰大举行的2026年北美囊性纤维化大会（NACFC）上公布NBD1稳定剂相关数据。口头报告将总结此前披露的PreciSION CF 2a期试验事后分析：该试验评估在Trikafta基础上加用NBD1稳定剂SION-719，虽未达到关键活性终点，但排除3名PK模式提示给药不依从的受试者后，安慰剂校正后汗液氯离子平均降低8.6 mmol/L；分析还发现Trikafta三种组分暴露量降低，提示存在复杂的四药相互作用，且SION-719与增效剂ivacaftor之间可能存在相互作用。
NovaBridge Biosciences（NASDAQ: NBP）宣布，givastomig联合nivolumab与化疗（mFOLFOX6）治疗既往未接受治疗、HER2阴性、CLDN18.2阳性且PD-L1阳性的局部晚期不可切除或转移性胃食管腺癌（GEA）的1b期联合研究更新结果，将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上公布。givastomig（TJ033721 / ABL111）是一款靶向Claudin 18.2×4-1BB的双特异性抗体，属于潜在first-in-class的条件性T细胞衔接与免疫放大剂（CTIA），在肿瘤微环境中CLDN18.2表达处经4-1BB信号通路条件性激活T细胞，目前主要开发适应症为胃食管腺癌，并可能适用于胆道癌和胰腺导管腺癌等其他CLDN18.2阳性胃肠道恶性肿瘤。
Life Biosciences将于10月8日在Eyecelerator @ AAO 2026口头报告ER-100治疗青光眼的Phase 1临床试验新中期数据。该首次人体试验评估ER-100在视神经病变患者中的安全性和耐受性，并评估视觉功能等终点。ER-100靶向OCT4、SOX2和KLF4（OSK）三个转录因子，针对开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）。
最新进展10月9日 10:18Life Bio公布ER-100治疗青光眼I期首例人体数据
AviadoBio在第15届额颞叶痴呆国际会议上公布其研究性基因疗法AVB-101在1/2期ASPIRE-FTD试验中的初步数据，显示脑脊液progranulin出现剂量依赖性升高的早期迹象。该试验针对携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者，目前已在美国、英国、加拿大及六个欧洲国家的20个活跃试验中心为17名患者给药，第四队列仍在入组。四个递增剂量队列中，脑脊液progranulin平均值呈剂量依赖性升高，第三和第四剂量队列12周数据分别较基线升高36%和90%。AVB-101通过微创立体定向神经外科手术直接递送至丘脑，旨在绕过血脑屏障恢复大脑progranulin水平。安全性方面，AVB-101在四个递增剂量队列中耐受良好，迄今无与治疗相关的严重不良事件，且无需预防性或反应性免疫抑制。
LEO Pharma在2026秋季临床皮肤病学大会公布21张壁报，覆盖慢性手部湿疹（CHE）、泛发性脓疱型银屑病（GPP）、特应性皮炎（AD）和坏疽性脓皮病（PG）。其中delgocitinib相关壁报将公布3期DELTA TEEN试验的新安全性数据，用于了解delgocitinib乳膏在青少年中重度CHE中的潜在应用，该青少年适应症已提交美国监管审批，但尚未获FDA批准。spesolimab壁报聚焦GPP，包括长期数据、真实世界使用情况以及美国GPP患病率和临床特征研究。tralokinumab壁报则展示非干预性TRACE研究在成人AD中的真实世界有效性和安全性结果，以及2期TRAPEDS 1试验中儿童中重度AD的皮肤脂质和天然保湿因子生物标志物变化。其他壁报还将描述CHE、GPP和PG的疾病患病率与负担，以及CHE对成人工作效率、生活质量和日常功能的影响。
Idorsia在Sleep Europe 2026公布daridorexant多项新数据，包括首个双食欲素受体拮抗剂在儿科失眠中的临床研究。该安慰剂对照Phase 2两周剂量探索研究评估daridorexant 10、25和50 mg在10至18岁以下失眠儿童及青少年中的效果，涵盖ASD和ADHD等神经发育障碍患者。
Argenx 于 2026 年 10 月 8 日表示，独立监测委员会在中期分析后建议以“无效”为由终止 Vyvgart 治疗干燥综合征的 III 期研究，公司股价当日下跌 15%。
最新进展10月8日 23:03Argenx的Vyvgart治疗干燥综合征III期研究失败
推荐理由：了解 Vyvgart 干燥综合征 III 期因无效终止、FB102 乳糜泻 II 期数据及对 argenx 管线价值的影响。
诺华与Ionis合作开发的Lp(a)靶点ASO药物Pelacarsen在III期临床中虽可降低患者体内Lp(a)水平，但未能降低主要心血管事件风险，未达到主要终点。诺华尚未披露HR、P值、事件率及关键亚组完整数据，外界暂时无法判断失败源于Pelacarsen自身还是Lp(a)靶点。该III期临床入组8323名患者，II期研究显示不同剂量下Lp(a)降幅最高约80%。
推荐理由：Lp(a)赛道领头羊III期未达主要终点，为关注该靶点BD交易与在研管线的读者提供关键风险信号。
百时美施贵宝公布III期EXCALIBER-RRMM研究阳性顶线结果：ZENBEXUS（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松（ZDd）在800例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，中位PFS为42个月，对照组达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松（DVd）为20个月（HR:0.49，p<0.000001），疾病进展或死亡风险降低51%，中位随访23个月。
推荐理由：BMS公布iberdomide联合方案III期PFS优效数据，为RRMM治疗提供新的口服选择依据。
Avilar Therapeutics 宣布其 sFlt1 ATAC 项目临床前数据将在 2026 年 10 月 9-10 日于德国汉堡举行的第 2 届汉堡国际母胎医学研讨会上以壁报形式展示，这是该项目首次在母胎医学学术会议上披露。
Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）宣布，其PBGENE-HBV入选AASLD The Liver Meeting 2026迟突破口头报告，报告题为HBeAg阳性与阴性患者中pgRNA持久消失支持病毒治愈路径，将于11月8日由Man-Fung Yuen主讲。
亚美尼亚卫生部授予 Agenus 的 Botvymo（botensilimab，BOT）与 Evamplix（balstilimab，BAL）上市许可，两者联合用于既往接受过标准治疗的、无活动性肝转移的成人 MSS 转移性结直肠癌患者，这是两款药物在全球范围内的首批上市许可，自2026年10月2日起生效。
TG Therapeutics公布MSToronto2026（10月21-23日，多伦多）数据展示日程，其azer-cel（异体“即用型”CD19靶向CAR T细胞疗法）治疗原发性进展型多发性硬化症的Phase 1研究首批临床结果入选最新突破口头报告。
Endeavor BioMedicines 宣布其 Hedgehog 信号通路抑制剂 taladegib（ENV-101）在特发性肺纤维化（IPF）2b 期 WHISTLE-PF 试验中达到主要终点，与安慰剂相比在 24 周内 ppFVC 出现统计学显著改善，并在多项关键次要终点上具统计学显著性，包括 HRCT 显示的肺纤维化减少与总肺容量（TLC）增加。
推荐理由：IPF 在研 Hedgehog 抑制剂 taladegib 的 2b 期达到主要及多项关键次要终点，为关注纤维化赛道的 BD 读者提供疗效与后续 3 期计划参考。
Scholar Rock于2026年10月8日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）重新提交apitegromab用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的上市许可申请（MAA）。
Vir Biotechnology宣布，FDA授予VIR-5500快速通道资格，用于治疗晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。VIR-5500是一款PSMA靶向的PRO-XTEN双掩蔽T细胞衔接器，由Astellas与Vir Biotechnology通过全球战略合作共同开发。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，其抗病毒反义寡核苷酸AIC468在肾移植受者BK病毒感染中的随机2a期临床试验（NCT07503561）已完成首例患者给药。
Biofrontera Inc.于2026年10月8日宣布已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），拟将Ameluz（氨基乙酰丙酸盐酸盐）10%外用凝胶联合RhodoLED灯系列红光PDT的适应症扩展至四肢、颈部和躯干的轻中度光化性角化病（AK），治疗面积可达约240 cm²。
Medicus Pharma（NASDAQ: MDCX）在三周年股东更新中披露，其已转型为精准肿瘤学生物技术公司，管线以CD228V、SkinJect和Teverelix为核心。
ViroMissile 任命 Diane Simeone 医学博士与 Matt Mulvey 博士分别担任临床与战略顾问，以推进其三款静脉给药溶瘤病毒疗法的 Phase 1 临床项目。
Lisata Therapeutics 宣布美国专利商标局已授予 certepetide（美国专利号 12,751,991）用于治疗胰腺癌及其他实体瘤的新用途专利，专利于 2041 年 5 月到期。
Solu Therapeutics已在STX-0712正在进行的1期研究中启动急性髓系白血病（AML）队列给药，该队列将入组复发/难治性单核细胞性或单核细胞为主型AML患者。
Lobe Sciences宣布拟启动独立做市服务、扩大投资者与媒体沟通，并增补一名具美国资本市场经验的董事，以提升股票流动性和市场认知。其L-130（psilocin mucate）计划于2027年一季度向FDA提交美国IND申请，S-100用于镰状细胞病，预计2027年年中启动3期开发。公司尚未选定做市或投资者关系服务商，也未确定相关条款。
Vaxart 公布其第二代口服黏膜疫苗候选 VXA-H5-02 的临床前研究结果，在雪貂模型中针对 H5N1 clade 2.3.4.4b 致死剂量攻击实现 100% 存活，而未接种对照组在攻击后第 6 天全部死亡（p<0.001）。
CytoDyn将于10月23-27日在西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上，以海报形式公布leronlimab联合TAS-102加贝伐珠单抗治疗经治转移性结直肠癌的2期CLOVER研究更新数据。该研究评估靶向CCR5的人源化单抗leronlimab，海报报告人为乔治城大学Benjamin Weinberg博士，时间为10月25日。
CRISPR Therapeutics宣布，其靶向ANGPTL3的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310治疗重度高甘油三酯血症的1b期临床数据，将在2026年AHA科学年会以最新突破性口头报告形式公布。该报告定于2026年11月9日举行，摘要及报告数据在报告开始前处于禁运状态。
Editas Medicine宣布已获批准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者；该试验已获人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚TGA的临床试验通知（CTN）流程，同时已提交新西兰审查。