Claris Biotherapeutics在AAO 2026年会上公布CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的开放标签概念验证研究（NCT06452316）数据：第20周，CSB-001治疗眼41.4%获得≥15个字母视力改善、55.2%获得≥10个字母改善，未治疗眼分别为0%和5%；50%和81%的治疗眼在停药后16周仍维持≥15和≥10个字母的改善。该研究随访49只LSCD患眼（39名受试者），29只眼接受每日四次CSB-001治疗，分两个8周治疗期、中间设一个月停药期，20只眼为未治疗对照，主要终点为第20周BCVA变化。CSB-001活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF），公司称其通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化和促进细胞存活发挥作用，研究中总体安全且耐受良好。
推荐理由：LSCD无获批药物，CSB-001概念验证数据与2027年两项关键性研究计划对眼科BD有参考价值。
Sebela Pharmaceuticals旗下Braintree Laboratories公布III期TRIUMpH-NERD研究阳性结果：在783例有症状的非糜烂性反流病（NERD）成人中，tegoprazan 50mg和100mg每日一次治疗4周，均达到主要终点（第4周24小时无烧心天数百分比）及关键次要终点（无夜间烧心天数），并显著提高无反流天数及同时无烧心和反流天数，疗效自第1天即显现，20周扩展期持续改善。第4周最小二乘均值无烧心天数：安慰剂17.3%、50mg组26.2%、100mg组30.1%（p=0.0006、p<0.0001）。另一项ACG主席奖事后分析显示，按Lyon 2.0标准判定为确定性GERD（LA B-D级）的患者中，tegoprazan 100mg在第2、8周愈合率及第24周维持愈合率优于兰索拉唑。
Celltrion USA 宣布将在 ACG 2026 年会上以口头报告形式公布两项评估 ZYMFENTRA®（infliximab-dyyb）的分析，报告时间为 10 月 13 日和 14 日。其中一项为迟发性汇总及倾向评分匹配分析，比较皮下注射与静脉注射 infliximab 在回肠优势型克罗恩病患者中的疗效，该分析汇总四项 infliximab 注册研究数据，纳入接受皮下注射 120 mg 每两周或静脉注射 5 mg/kg 每八周标准维持治疗的患者，884 例中 200 例符合条件，1:1 匹配后每组各 70 例；第 54 周时皮下组临床缓解率 71.4% 对 51.4%（P=0.023），内镜应答率 65.7% 对 27.1%（P<0.001），内镜缓解率 41.4% 对 17.1%（P=0.003）。
艾伯维在ACG 2026年年度科学会议上公布22篇科学摘要，展示其炎症性肠病产品组合中SKYRIZI（risankizumab-rzaa）与RINVOQ（upadacitinib）的新数据。3期AFFIRM研究显示，皮下注射SKYRIZI用于晚期治疗初治克罗恩病患者，在第12周临床缓解率和内镜应答率显著高于安慰剂，所有疗效终点及观察亚组均一致，临床应答者至第24周各终点数值仍保持更高。FORTIFY开放标签扩展研究显示，SKYRIZI治疗至144周在回肠、结肠及回结肠克罗恩病中维持或改善临床与内镜结局；瘘管性克罗恩病患者治疗五年后74.5%实现无引流瘘管。SEQUENCE开放标签扩展研究显示，抗TNF治疗失败的中重度活动性克罗恩病患者接受SKYRIZI治疗近三年仍具持久疗效，第148周回肠病变患者内镜结局改善至与其他病变部位相当。
BridgeBio将于10月9-12日在凤凰城举行的HFSA 2026年会上公布acoramidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的1项口头报告、3项快速口头报告和6项壁报数据。
最新进展10月12日 16:32Acoramidis真实世界研究显示优于tafamidis
First Tracks Biotherapeutics将于2026年10月12日召开投资者电话会及网络直播，回顾其全球1b期试验队列1的顶线数据，该队列为麸质激发试验，评估ANB033预防黏膜损伤的效果。ANB033是一款在研CD122拮抗剂，正在开发用于乳糜泻和嗜酸性食管炎。该1b期试验的顶线数据将于当日早间通过新闻稿发布，并在网络直播中展示，直播回放将在活动结束后至少30天内提供。First Tracks Biotherapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进调节自身免疫和炎症性疾病相关免疫通路的抗体疗法，其管线还包括用于类风湿关节炎的致病性T细胞清除剂rosnilimab和BDCA2调节剂ANB101。
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。
推荐理由：IBAT抑制剂maralixibat在超罕见胆汁淤积性肝病III期EXPAND达主要终点，为BD读者提供sNDA申报与适应症扩展线索。
Kyowa Kirin公布德国MINT研究最终结果，评估mogamulizumab（Poteligeo®）在蕈样肉芽肿（MF）与Sézary综合征（SS）患者中的真实世界表现，结果在2026年EORTC-CLTG柏林年会上发布。该研究为一项公司发起的多中心、非干预性、回顾与前瞻结合的德国真实世界研究，覆盖18家中心，共纳入109例患者（MF 56例、SS 53例），中位随访25.2个月，83.5%的患者起始治疗时已处于IIB期及以上。主要终点至下次治疗时间（TTNT）中位数为14.9个月，最佳总缓解率为62.4%，中位无进展生存期为20.2个月；因死亡数有限，中位总生存期尚不可估计。探索性分析显示，大细胞转化患者最佳总缓解率为54.5%，毛囊性MF患者为50.0%，早期与晚期患者分别为50%和64.8%，伴mogamulizumab相关皮疹患者的疾病控制率为95.7%。
vTv Therapeutics首席医学官Thomas Strack在费城首届Breakthrough T1D临床与研究大会（CRC 2026）上展示了使用自动胰岛素输注（AID）系统的1型糖尿病成人中低血糖相关负担的研究。该研究由vTv委托dQ&A Market Research开展，调查了674名1型糖尿病成人，其中429人使用AID系统；在使用AID系统的成人中，24%报告频繁发生2级低血糖，约54%被估计至少经历四个低血糖相关负担维度中的一项。vTv正在推进cadisegliatin（TTP399），这是一种潜在first-in-class的口服小分子肝脏选择性葡萄糖激酶激活剂（GKA），作为胰岛素口服辅助疗法治疗1型糖尿病，已获FDA突破性疗法认定，目前在美国开展3期研究。
LB Pharmaceuticals在第39届ECNP大会上以四张壁报公布LB-102的新临床前数据及后期临床开发进展。临床前研究显示，LB-102通过作用于突触前D2自身受体调节多巴胺信号，减弱自身受体对多巴胺释放的抑制，从而增加多巴胺神经传递，支持其在抑郁快感缺失等低多巴胺状态相关症状中的潜在机制。NOVA-1二期试验的事后分析表明，LB-102对精神分裂症患者认知表现的改善呈剂量依赖性且具统计学显著性，且该认知获益主要是LB-102的直接作用。正在进行的LB-102关键三期项目包括双盲安慰剂对照试验NOVA-2和开放标签扩展试验NOVA-3，评估其作为每日一次口服疗法用于成人精神分裂症的疗效、安全性和长期有效性。此外，正在进行的潜在注册性二期ILLUMINATE-1试验评估每日一次LB-102单药治疗成人双相抑郁的疗效与安全性，并考察其对认知、快感缺失及治疗诱发躁狂发生率的影响。
MannKind在HFSA 2026年会上公布Furoscix ReadyFlow（呋塞米注射液）的新临床数据，进一步表征这款自动注射器的药代动力学和药效学表现。交叉研究显示，通过大腿和上臂注射Furoscix ReadyFlow均达到与静脉注射呋塞米预设的生物等效性标准，相对生物利用度分别为91.3%和92.7%，两部位尿量和尿钠排泄结果相似，总体耐受性良好。另一项事后分析将Furoscix ReadyFlow与Furoscix On-body Infusor进行对比，两种皮下制剂均实现与静脉呋塞米的生物等效，并产生相当的利尿和利钠反应，但原文提示两项研究人群不同，跨研究比较需谨慎解读。
Seaport Therapeutics在2026年ECNP大会上公布了GlyphAgo（SPT-320）1期临床试验的详细药代动力学数据，这是该1期项目的首次科学展示。GlyphAgo是一种新型"Glyphed"口服阿戈美拉汀前药，设计用于增强淋巴吸收并绕过肝脏首过代谢。在1期项目中，GlyphAgo相比未修饰阿戈美拉汀实现了具有统计学意义的6.8倍生物利用度提升，药代动力学变异性降低10倍，并在显著更低剂量下达到治疗相关暴露，旨在减少肝脏暴露。该多部分1期概念验证试验在174名健康志愿者中评估了安全性、耐受性和药代动力学，新公布数据包括多剂量递增部分及无食物效应的分析，单次和多次给药均显示阿戈美拉汀暴露呈剂量依赖性增加，7天给药无蓄积。
Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁儿童中的新中期数据，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，该研究为vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在2至5岁儿童中正在进行的开放标签扩展研究。患儿接受至少48周治疗后，粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）平均值为239.7 μg/g，较基线平均升高110.2 µg/g，近半数（48.6%）达到≥200 µg/g的胰腺功能充分阈值；48名合格儿童中18名（37.5%）成功停用PERT，平均停药8.6周。在全部66名入组儿童中，50%在数据截止时未使用PERT。
Sling Therapeutics在ASOPRS第57届秋季科学研讨会上公布linsitinib治疗中度至重度活动性甲状腺眼病（TED）的2b/3期LIDS试验疗效、安全性及持久性数据。LIDS试验入组90名成人患者，按1:1:1随机接受linsitinib 75 mg每日两次、150 mg每日两次或安慰剂治疗24周；主要终点为第24周眼球突出应答率（眼球突出较基线减少至少2 mm）。150 mg组应答率为51.7%，安慰剂组为18.8%（p=0.010）；75 mg组为38.9%（p=0.09）。第24周应答者进入48周停药随访，82%在第72周（末次给药后48周）维持应答，平均CAS从第24周1.2降至第72周0.8，GO-QoL评分从74.0升至95.2。
推荐理由：了解口服IGF-1R抑制剂linsitinib在TED的2b/3期数据及停药后持久性，及其3期ORBIT进展。
NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。
Regentis Biomaterials（NYSE American:RGNT）宣布，其首席执行官兼执行主席 Ehud Geller 将于 2026 年 10 月 15 日在纽约举行的 2026 ThinkEquity 大会上介绍公司 GelrinC® 技术、近期临床进展、正在进行的美国 FDA 关键性 III 期试验进展，以及在欧洲的商业化准备工作。GelrinC 已获得欧盟 CE 标志认证，该 FDA 关键性研究目前已完成超过 50% 的入组。GelrinC 是 Regentis 的核心产品，一种无细胞、即用型水凝胶植入物，具有同步降解与吸收特性，用于治疗局灶性膝关节软骨的疼痛性和致残性损伤。公司称，基于迄今的临床研究结果，该产品为患者提供单次 10 分钟手术、更快恢复、持续疼痛缓解以及超过 5 年的功能改善。
Mineralys Therapeutics（Nasdaq: MLYS）在美国心脏协会高血压科学会议2026（AHA-HTN）上公布lorundrostat新分析数据，关键性3期Launch-HTN试验显示，接受lorundrostat 50 mg治疗的难治性高血压受试者中，46%在12周达到AHA/ACC指南推荐的诊室收缩压目标<130 mmHg，超过三分之二实现收缩压降低≥10 mmHg。Launch-HTN是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组在服用2至5种降压药后血压仍控制不佳的成人，主要终点为第6周经自动诊室血压监测的收缩压较基线变化。
HCW Biologics 在近期与 FDA 的 Type B 会议上获得明确指导，正推进其第二代 T-Cell Engager 项目 lead 候选 HCW11-018b 用于实体瘤治疗的 IND 申请，目标于 2027 年上半年提交。HCW11-018b 基于公司专有的非 Fc 的 TRBC 平台技术构建，该平台采用蛋白支架以构建四价分子。该分子在 BiTE 结构基础上加入可缓解免疫抑制、促进抗癌细胞活化与肿瘤浸润的组分：其 BiTE 部分包含抗 CD3 单链抗体和靶向人组织因子（TF）的抗体结构域，TF 在多种实体瘤中过表达；同时包含可溶性 IL-15、IL-15 受体 α（IL-15Rα）结构域以及 TGF-β 受体 II（TGFβRII）结构域 trap。
BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究的新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不足的补充新药申请（sNDA），并计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构提交申请；若获批，VOXZOGO将成为首个治疗软骨发育不足的靶向疗法，潜在上市时间为2027年。会议还发布BMN 401治疗ENPP1缺乏症儿童的关键性3期ENERGY 3研究52周结果，以及低磷酸酯酶症相关研究数据。
Perceive Biotherapeutics宣布其VOY-101基因治疗在地图样萎缩（GA）患者中的2a期JOURNEY研究（PBI-AMD-002）完成入组，实际入组94只眼（47名受试者），超过原计划62只眼的目标。VOY-101是一种研究性重组腺相关病毒基因疗法，编码补体因子H保护性变体的一种形式，通过单次玻璃体腔注射递送，设计用于恢复补体通路调控并减缓GA进展，有望成为一次性疗法。JOURNEY是一项随机、开放标签、多中心研究，受试者双眼均有大小匹配的GA病灶，随机选择一眼接受VOY-101治疗，对侧未治疗眼作为患者内对照；主要终点为第15个月GA病灶大小变化，次要终点包括至第24个月的GA病灶大小变化、视力和功能指标、黄斑新生血管形成及安全性耐受性，受试者随访24个月。公司预计于2027年底公布15个月主要终点的顶线数据。
美国国家癌症研究所（NCI）与美国国立卫生研究院基金会（FNIH）正共同推动治疗性癌症疫苗计划（TCVI），拟在第一阶段（前三年）投入2亿美元，联合学术机构、制药企业、慈善基金会及患者组织，建立全国性临床研究网络与共享研发基础设施。据项目负责人Stacey Adam透露，TCVI预计于今年12月启动，初期重点关注胰腺癌、肝癌、结直肠癌及部分儿童肿瘤。该计划希望加快治疗性癌症疫苗的临床验证，并在未来7—10年内推动其更广泛的临床应用。《纽约时报》记者Gina Kolata于10月9日以《癌症疫苗是NIH的下一个重大押注》为题报道了这一公私合作项目。
诺华瑞米布替尼（Remibrutinib）获美国FDA批准新适应症，成为首款用于治疗H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症（SD）药物。瑞米布替尼是一款口服、高选择性BTK抑制剂，于2025年9月首次获批，此前已在美国、中国、欧盟、日本获批用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU），2025年销售额为1900万美元。本次获批基于RemIND III期临床试验中SD队列的数据，该队列患者在使用第二代H1抗组胺药后症状仍然存在。按总摩擦评分评估，第12周瑞米布替尼组达到荨麻疹完全缓解的患者比例显著高于安慰剂组（29.3% vs 14.0%；p=0.0229），最早在第2周即可观察到缓解。在长达24周的临床试验中，瑞米布替尼在SD和CSU患者中均表现出良好安全性，最常见不良事件（发生率≥3%）包括鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、头痛、恶心和腹痛。
Argenx于2026年10月8日宣布终止皮下注射艾加莫德（Efgartigimod，商品名Vyvgart Hytrulo）用于中重度干燥综合征的III期UNITY研究，消息公布后argenx盘前跌13.73%。该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的中期无效分析建议，中期分析显示该III期研究无法达到主要终点，削弱了Vyvgart新增适应症的拓展预期。艾加莫德是全球首款获批的FcRn抑制剂，2025年Vyvgart全franchise销售额为42亿美元，2026年Q2单季收入15亿美元，分析师对其整体峰值销售的预估区间为110亿至170亿美元。该药物已在全身型重症肌无力（gMG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、免疫介导性坏死性肌病（IMNM）适应症取得III期临床成功，此次在干燥综合征III期开发遭遇折戟。
Arrowhead在Clinicaltrials.gov注册了ARO-INHBE治疗MASH的二期临床试验，该试验计划入组252例MASH合并或不合并二型糖尿病的患者，预计2029年10月完成。ARO-INHBE采用皮下注射，每3个月注射一次，研究主要终点为治疗48周肝脏脂肪含量（LFC）变化幅度。Arrowhead已有两款治疗MASH的小核酸管线，HSD17B13 siRNA与葛兰素史克合作开发，PNPLA3 siRNA与Madrigal合作开发。INHBE siRNA与ALK7 siRNA均在进行减重一期临床，此次INHBE siRNA首个二期临床选定MASH适应症，可见其临床定位的微妙变化。
Zealand Pharma 公布 2 期 ZUPREME-2 试验积极顶线结果：每周一次皮下注射 petrelintide 在超重或肥胖合并 2 型糖尿病人群中，第 28 周平均体重降幅最高达 9.2%，安慰剂组为 2.0%；HbA1c 降幅最高 0.65%，安慰剂组升高 0.23%。
最新进展10月11日 14:41罗氏与Zealand启动Petrelintide全球III期ZUPREME项目
推荐理由：Zealand 公布 petrelintide 在超重/肥胖合并 2 型糖尿病人群的 2 期顶线数据，并已与 Roche 启动 3a 期，为减重管线竞争提供关键疗效与耐受性参考。
诺和诺德10月2日宣布，FDA已通知其血友病A新药denecimig的生物制品许可申请（BLA）审评仍在进行，但因生产基地整改尚未完成，监管审评将被延长，FDA尚未给出新的监管决定时间表。此次延期并非因为临床疗效或安全性数据存在问题，诺和诺德此前预计FDA在2026年第三季度作出决定，目前仍以2027年上半年在美国上市为目标。denecimig最初以Mim8为研发代号，是一款FVIIIa模拟双特异性抗体，通过同时连接FIXa和FX模拟FVIIIa的辅助作用，采用皮下注射，临床开发覆盖每周、每两周和每月给药方案，目标人群为成人和儿童血友病A患者，包括伴或不伴FVIII抑制物的患者。今年4月《新英格兰医学杂志》发表的FRONTIER2 III期研究显示，在此前按需治疗的患者中，每周给药组年化治疗出血率为0.57、每月给药组为0.20，而按需治疗组为15.76，分别降低96.4%和98.7%。
Theralase® Technologies Inc.（TSXV: TLT；OTCQB: TLTFF）宣布受邀出席在纽约举行的2026年ThinkEquity大会，总裁兼首席执行官Roger DuMoulin-White将在生物技术专场做公司介绍，并参加大会安排的一对一投资者会议。介绍内容预计涵盖其专有能量激活小分子（EASM）技术平台、临床开发项目及近期公司目标，具体包括：评估膀胱内光激活Ruvidar®用于卡介苗（BCG）无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）患者的II期临床研究，以及Ruvidar®在加拿大和美国的监管策略。公司还在开发静脉注射、经辐射激活的Rutherrin®，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）、非小细胞肺癌（NSCLC）和肌层浸润性膀胱癌（MIBC）；以及外用Ruvidar®用于治疗1型单纯疱疹病毒（HSV-1）引起的唇疱疹。
Affinia Therapeutics 宣布，其 AFTX-201 的临床前与转化数据以及评估该资产的 Phase 1/2 UPBEAT™ 临床试验，将亮相 2026 年美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议。AFTX-201 是一款潜在 best-in-class 的在研基因药物，采用一次性静脉输注，设计用于递送功能性 BAG3 转基因，针对 BAG3 相关扩张型心肌病（DCM）的致病突变。该资产使用 Affinia 专有的理性设计衣壳，旨在实现比 AAV9 或 AAVrh74 等常规衣壳低 5–10 倍的临床剂量。BAG3 DCM 动物模型的临床前研究显示，AFTX-201 提高了心脏中的 BAG3 蛋白水平，并恢复了心脏功能、逆转了结构异常。
Quince Therapeutics于2026年10月9日宣布更名为IRulya Therapeutics Inc.，公司普通股将于2026年10月12日起在纳斯达克资本市场以“IRLA”代码交易。此次更名紧随Quince与私营公司Orphai Therapeutics完成此前宣布的合并，以及2026年5月同步进行的约1.15亿美元首期毛收益私募配售。IRulya将聚焦推进LAM-001，这是一种在研的吸入型雷帕霉素（mTOR抑制剂）制剂，为每日一次一吸的干粉吸入（DPI）剂型，公司称其有潜力成为同类首创。公司现金余额截至2026年6月30日为1.16亿美元，预计可支持运营至2028年底，覆盖LAM-001在BOS、PH-ILD和SAPH三项适应症II期研究的数据读出。
Eupraxia Pharmaceuticals宣布，其EP-104GI治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）的进行中Phase 1b/2 RESOLVE试验相关三项摘要已被接收，将在ACG 2026年度科学会议（10月9-14日，纳什维尔）和UEG Week 2026（10月17-20日，巴塞罗那）上展示。展示内容涵盖单次给药EP-104GI后吞咽困难改善持续52周、剂量递增下吞咽困难频率与严重程度改善，以及组织病理学特征的改善。RESOLVE试验的Phase 1b/2a部分为多中心、开放标签、剂量递增研究，评估EP-104GI在确诊活动性EoE成人中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效，通过4至20次食管壁注射单次给药，Cohorts 1-4随访24周，Cohorts 5-9随访52周。Eupraxia计划在未来数月披露Phase 1b/2a部分的更多数据。
Arcutis Biotherapeutics在EADV大会与Fall Clinical皮肤病学会议上公布了ZORYVE（roflumilast） portfolio的多项数据，以及关于长期外用糖皮质激素使用的真实世界研究。其中，Phase 2 INTEGUMENT-INFANT研究评估了在研的每日一次ZORYVE乳膏0.05%用于3至不足24个月婴儿特应性皮炎，101名婴儿中未出现严重不良事件，至少97.9%的婴儿无应用部位刺激证据；完成4周治疗的96名婴儿中，34.4%达到vIGA-AD成功，67.5%达到IGA-Scalp成功，46.6%在用药后10分钟内瘙痒改善至少25%。ZORYVE乳膏0.05%已获批用于2至5岁儿童轻中度特应性皮炎，目前正接受FDA审评用于3至不足24个月婴儿，PDUFA目标行动日期为2027年2月23日。
Milestone Pharmaceuticals宣布其Etripamil鼻喷雾剂治疗心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）的III期关键性试验ReVeRA-301已完成首位欧洲患者入组，该患者由荷兰心血管研究者网络（WCN）在荷兰的研究中心招募。ReVeRA-301为多国、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划入组约150例经治疗的AFib-RVR患者事件，评估与美国FDA已批准用于阵发性室上性心动过速（PSVT）的CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂相同的70 mg重复给药方案，主要终点为30分钟内心室率（VR）降低，关键次要终点为患者报告的症状改善。该研究在美国于2026年8月启动入组，此后扩展至加拿大。基于迄今显示的安全性数据，Milestone正推进单研究补充新药申请（sNDA）注册路径。
Atossa Therapeutics（Nasdaq: ATOS）与 VStock Transfer, LLC 签署最终固定或有价值权（CVR）协议，落实其 2026 年 9 月 29 日公布的 CVR 计划。董事会宣布，截至 2026 年 10 月 19 日登记日收盘时在册的每股普通股获派一份固定 CVR，登记日后至 CVR 分离或协议到期前发行的股份同样附带一份 CVR。CVR 持有人合计有权获得 Atossa 首个合格 FDA 优先审评券（PRV）出售或其他变现净收益的 25%，累计支付上限为 5000 万美元。若 Atossa 将合格 PRV 用于自身申请，或在持有未售出合格 PRV 期间发生控制权变更，将按独立财务顾问确定的公允价值视为变现。CVR 适用于 2036 年 12 月 31 日或之前授予的首个合格 PRV，董事会可依协议延长该日期。
Secretome Therapeutics宣布，其评估STM-01治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）的1期临床数据将在美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上公布。STM-01是一种源自新生儿心脏祖细胞的研究性生物疗法，机制涉及抗炎、促血管生成、抗纤维化和组织修复。该1期开放标签、剂量递增研究入组10例HFpEF患者，分两个剂量队列，5例接受1亿个细胞、5例接受2亿个细胞，于第0天和第28天给药，随访至第56天，评估安全性、超声心动图、6分钟步行试验、KCCQ和生物标志物。结果显示，STM-01在两个剂量水平均耐受良好，未报告治疗相关治疗中出现的不良事件（TEAE）或治疗相关严重TEAE，无死亡或导致停药、退出或治疗中断的TEAE；5例受试者报告9例TEAE，均被认为与STM-01无关。
Oncomatryx设计的双特异性抗体OMTX305在15例肺癌和卵巢癌患者的新鲜肿瘤组织切片中，摧毁了保护肿瘤的成纤维细胞，并增加了附近癌细胞的死亡。该研究发表于《Science Advances》，将患者自身T细胞导向肿瘤周围的成纤维细胞，成纤维细胞占据面积在三天内从38%降至24%，死亡癌细胞与靶向成纤维细胞的距离显著更近，且分析中未结合健康人体组织。这些临床前结果支持该公司十余年来通过肿瘤微环境治疗实体瘤的策略，但作者指出仍需临床试验确定哪些患者特征响应最强，肿瘤免疫特征及肺癌中的PD-L1表达可能是潜在指标。Oncomatryx首席科学官Myriam Fabre表示，这些结果需在患者中确认，但强化了微环境是治疗癌症的真实路径。创始人兼CEO Laureano Simón称，同样的逻辑也支撑着已进入临床试验的OMTX705。
Medincell宣布其合作伙伴Teva Pharmaceuticals的WELTRUZA（奥氮平）获美国FDA批准，用于成人精神分裂症的缓释注射混悬液，为每月一次皮下注射的长效注射剂（LAI）。该产品无需负荷剂量或口服补充，且无需注射后监测。这是继2023年UZEDY（利培酮）之后，第二款使用Medincell长效注射技术获FDA批准的药物。Teva计划未来几周内在美国上市。Medincell将获得全球净销售额中个位数至中高个位数百分比的特许权使用费，并有资格获得最高1.12亿美元的开发和商业里程碑付款，包括美国获批后的400万美元付款，以及基于特定销售门槛的最高1.05亿美元销售里程碑付款。
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Yamo Pharmaceuticals针对自闭症谱系障碍（ASD）核心症状的在研药物L1-79，在收到来自90多个国家逾6000个家庭咨询后，开设了临床试验注册网站access.yamopharma.com，以加速计划中的3期研究入组。公司称，自10月1日《华盛顿时报》和《纽约邮报》进行全国报道以来，咨询量已超过2000个。注册家庭将获得后续步骤通知，包括在美国选定临床中心进行预筛选；注册不保证入组，美国以外家庭也可注册以获取信息。L1-79是唯一推进至3期临床、专门设计用于治疗ASD核心症状（包括社交沟通障碍及受限重复行为）的候选药物，现有FDA批准的自闭症药物主要针对易激惹等相关症状。2期临床结果显示，该药在社交能力、临床医生评估和照护者报告结局方面取得统计学显著且具临床意义的改善，同时保持良好安全性和耐受性，未出现严重治疗相关不良事件或因副作用停药。
强生在Fall Clinical Dermatology 2026公布ICOTYDE（icotrokinra）治疗中重度斑块状银屑病的III期ICONIC-LEAD研究两年结果。ICOTYDE是首个且唯一靶向口服肽，精确阻断IL-23受体。第112周数据显示，≥72%患者达到PASI 90，≥70%达到IGA 0/1，≥44%达到PASI 100，≥46%达到IGA 0；78%患者瘙痒改善持续。第24周停药的PASI 90应答者中，85%在再治疗24周内重获PASI 90。安全性至第112周与已知特征一致，未发现新安全信号。ICONIC-LEAD为随机对照试验，纳入684例12岁及以上中重度斑块状银屑病患者（ICOTYDE=456；安慰剂=228），含66例青少年。ICOTYDE已在美国获批用于成人和12岁及以上、体重至少40kg的儿科患者，并在欧洲、日本和中国获批用于成人和青少年银屑病。
礼来在2026年Fall Clinical皮肤病学会议上公布了TOGETHER-PsO 3b期试验的探索性数据，显示Taltz（ixekizumab）与Zepbound（tirzepatide）联用相比Taltz单药，在中重度斑块状银屑病合并肥胖或超重的成人患者中，最早第12周即可观察到更广泛的生物标志物变化。该分析检测血液中的循环蛋白和基因表达，第36周时联用组有482个差异表达蛋白和467个差异表达基因，而Taltz单药组分别为140个和16个。联用组还表现出更强的炎症免疫活性降低，包括与中性粒细胞相关的标志物变化，且部分中性粒细胞相关标志物的改变介导了联用组相比单药组额外的PASI应答。此前公布的TOGETHER-PsO结果显示，联用组在第36周主要终点上实现了优于Taltz单药的皮肤清除和具有临床意义的体重下降，改善维持或进一步提升至第52周，安全性与此前各药已知特征一致。
Seaport Therapeutics在2026年第39届ECNP大会上首次公布GlyphAgo（SPT-320）1期临床详细药代动力学数据，显示阿戈美拉汀暴露量呈剂量依赖性增加、无食物效应，7天给药无蓄积。该药为阿戈美拉汀的口服前药，借助Glyph平台增强淋巴吸收、绕过肝脏首过代谢，在174名健康志愿者的1期试验中实现阿戈美拉汀生物利用度较未修饰阿戈美拉汀统计学显著提高6.8倍，PK变异性降低约10倍，AUC₀-₂₄与Cmax的几何CV%均大幅低于未修饰药物。以显著更低剂量即可达到未修饰药物有效剂量下的阿戈美拉汀暴露水平，旨在减少肝脏暴露及肝酶升高风险。Seaport已启动GlyphAgo用于成人广泛性焦虑障碍伴睡眠障碍的2a期临床试验，预计2028年初获得顶线结果，并计划于2027年上半年启动评估GAD疗效与安全性的2/3期临床试验。