Keenova Therapeutics plc在2026年美国胃肠病学会（ACG）年会上公布了一项关于TERLIVAZ®（特利加压素）治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）的探索性分析。该分析基于CONFIRM试验，评估特利加压素在不适合肝移植的HRS-AKI患者中的疗效与安全性，报告人为Rush大学医学中心的Nancy Reau博士。TERLIVAZ是首个且唯一获FDA批准用于改善成人HRS-AKI患者肾功能的疗法，其适应症为快速降低肾功能的肝肾综合征成人患者；血清肌酐>5 mg/dL的患者可能难以获益。HRS-AKI是晚期肝病成人中一种危及生命的急性内科急症，需住院治疗，与高发病率和高死亡率相关；一项基于美国全国数据的研究显示，2018至2023年间确诊HRS的住院患者估计年例数从42,930增至63,381。
Palisade Bio在ACG 2026年会上以五篇壁报展示PALI-2108在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的临床与转化数据，其中两篇获ACG Presidential Poster Award，强化了该口服、肠道局部激活的PDE4抑制剂前药正在进行的2期开发依据。UC方面，5例中重度患者接受开放标签PALI-2108七天（含五天滴定至30 mg每日两次），全部达到临床应答、2例达到临床缓解，改良Mayo评分平均降低62.8%，5例中4例结肠组织cAMP升高、5例PDE4B表达下降，支持正在进行的2期ASCENTRA-UC研究，该研究拟在约204例患者中评估15 mg和30 mg每日一次对比安慰剂。
Geron Corporation宣布，其端粒酶抑制剂imetelstat（RYTELO）将在日本血液学会第88届年会及2026年德国、奥地利和瑞士血液学与肿瘤内科学会年会上进行两项口头报告和一项壁报展示，内容聚焦较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。日本血液学会年会的口头报告基于Komodo Health数据库的美国理赔数据，纳入2024年6月至2025年8月启动imetelstat治疗的58例成人MDS患者，平均诊断年龄75岁，71%在三级或更后线启动治疗，6个月时约67%仍在治疗（Kaplan-Meier估计）。壁报展示分析13例韩国LR-MDS患者，其中2例实现超过一年的红细胞输血非依赖（RBC-TI），长期缓解者早期出现3/4级中性粒细胞减少和3/4级血小板减少，多数在4周内恢复至≤2级。
Ardelyx在ACG 2026年会公布真实世界分析结果，显示IBS-C成人患者启动IBSRELA®（tenapanor）治疗后，胃肠道相关医疗资源使用（GI-HCRU）显著下降。该回顾性观察分析纳入470例在一家全国性胃肠病诊所启动tenapanor治疗的IBS-C患者，中位GI相关就诊次数从启动前一年的4.5次降至启动后一年的3.0次（3.0 [IQR: 1, 6] vs. 4.5 [IQR: 2, 9]；P<0.001），在既往至少尝试过一种IBS-C药物的患者亚组中亦观察到显著下降，且不受BMI或合并症负担影响。Ardelyx同时公布IBS-C症状负担对生活质量影响的数据，以及一项正在进行的tenapanor治疗成人慢性特发性便秘（CIC）的3期、26周随机对照研究的设计与依据。
Phathom Pharmaceuticals在ACG 2026年会上公布VOQUEZNA（伏诺拉生）新成本效益数据，一项Markov模型预测，在商业保险的美国成人糜烂性GERD患者中，VOQUEZNA相较质子泵抑制剂（PPIs）在终生治疗中可减少食管腺癌等下游并发症，按净价估算可节省医疗费用，按WAC价格计算的总体与重度（洛杉矶分级C、D级）人群ICER分别为每QALY 28,402美元和18,878美元。
Humacyte宣布其V012 III期临床试验的期中结果已获选在ASN Kidney Week 2026最新突破口头报告专场发布。V012是一项随机对照试验，在终末期肾病女性患者中比较无细胞组织工程血管（ATEV）与自体动静脉内瘘（AVF）用于血液透析通路的效果，结果将由北卡罗来纳大学教堂山医学院的Prabir Roy-Chaudhury博士于10月22日报告。该结果连同此前两项已完成的血液透析通路III期试验结果，构成Humacyte计划提交补充生物制品许可申请（BLA）的临床基础，以将Symvess®标签扩展至血液透析的AV通路，公司目标是在本季度向FDA提交。用于 extremity vascular trauma 以外适应症时，ATEV仍属研究性产品，尚未获FDA或其他监管机构批准销售。
Odyssey Therapeutics将于ACG 2026年度科学会议上公布一项随机、双盲2a期试验设计，评估OD-001联合vedolizumab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）患者。该试验计划全球入组至多146例患者，在12周诱导期内评估OD-001联合vedolizumab，随后以OD-001单药维持治疗至第52周，预计2027年下半年公布诱导期顶线结果。OD-001为RIPK2支架抑制剂，通过抑制上游RIPK2介导的先天免疫激活发挥作用，而vedolizumab限制适应性免疫细胞向肠道迁移，两者靶向肠道炎症的互补机制。该试验基于此前已报道的OD-001单药2a期概念验证结果，是首个针对UC同时靶向先天与适应性免疫的联合治疗临床评估。
TG Therapeutics公布了一项五年匹配调整间接比较（MAIC）结果，评估BRIUMVI（ublituximab-xiiy）对比奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗在复发型多发性硬化（RMS）患者中的长期复发活动与残疾进展结局，相关手稿已在线发表于Multiple Sclerosis and Related Disorders。分析基于BRIUMVI三期ULTIMATE I/II试验及其开放标签扩展中545例患者的个体数据，重新加权以匹配奥瑞利珠单抗三期OPERA I/II和奥法妥木单抗三期ASCLEPIOS I/II试验已发表的基线特征。
Tortugas Neuroscience公布其精神分裂症在研疗法obuprazine（TRTL-107）2b期试验阳性结果，该试验由合作方Hansoh Pharma开展，达到主要终点。这项随机、双盲、安慰剂及活性药对照的2b期试验入组363名中国急性精神分裂症成人患者，覆盖24个临床中心，患者随机分配至1.5–3.0 mg、4.5–6.0 mg、6.0–9.0 mg、阿立哌唑或安慰剂组，主要终点为第42天PANSS总分较基线的变化。各剂量组第42天PANSS总分较安慰剂均取得统计学显著且具临床意义的改善（p<0.0001），其中1.5–3.0 mg组最小二乘均值较基线变化-28.6分，安慰剂组为-11.9分，安慰剂校正后差异为-16.7分；4.5–6.0 mg和6.0–9.0 mg组安慰剂校正后差异分别为-13.2分和-14.7分。
推荐理由：披露obuprazine治疗精神分裂症2b期达到主要终点及剂量组数据，并给出美国IND申报计划，可供BD评估CNS资产。
NervGen（NASDAQ: NGEN）宣布，其候选药物NVG-291在慢性颈段运动不完全性脊髓损伤患者中开展的III期注册研究RESTORE已完成首例受试者给药。NVG-291是一种皮下注射的神经修复肽，靶向抑制性CSPG-PTPσ通路，此前在安慰剂对照的Ib/2a期CONNECT SCI研究中观察到功能改善。RESTORE为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国和加拿大入组约150名受试者，主要终点为GRASSP Quantitative Prehension评估的手功能改善。受试者需为创伤性脊髓损伤后1至10年、双侧运动水平C7或以上、ASIA损伤分级C或D，按1:1随机接受每日一次皮下注射NVG-291或安慰剂12周，随后4周观察期，研究完成后可选12周开放标签扩展。公司预计2027年下半年完成入组，2028年上半年公布顶线数据。
ANI Pharmaceuticals在AAO 2026年会上以迟发口头报告形式公布了ILUVIEN（氟轻松玻璃体内植入剂0.18 mg）治疗慢性非感染性葡萄膜炎性后节病变（chronic NIU-PS）的4期开放标签、单臂SYNCHRONICITY试验6个月和24个月数据。该试验在意向治疗人群（n=108）中达到两项共同主要终点：6个月时BCVA字母评分较基线平均提升3.6个字母（p=0.0077），CST较基线平均下降157.5微米，且这些变化在24个月时得以维持。24个月随访期间，108只研究眼中86只（79.6%）未出现非感染性炎症复发，出现复发的22只眼（20.4%）中位复发时间为168天；黄斑水肿消退比例在24个月时为48.2%（52/108），血管渗漏比例从基线的78.7%（85/108）降至24个月时的55.6%（60/108）。
百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。
推荐理由：百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析达到PFS主要终点，是α同位素靶向放疗的首个3期阳性结果。
罗氏公布vamikibart治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的III期MEERKAT和SANDCAT研究52周数据，显示患者视力和黄斑厚度持续改善。vamikibart是一种靶向IL-6的研究性单克隆抗体，专为玻璃体内注射设计。两项III期试验为随机、双盲、假手术对照的52周研究，患者每四周接受0.25 mg或1 mg vamikibart或假注射，最多16周，之后按需治疗至52周。52周时，vamikibart组达到主要终点视力增益的患者比例在数值上高于假手术组，关键次要终点BCVA和CST较基线的平均变化也持续改善。约三分之二符合条件的患者16周后无需再治疗，需要再治疗者多数仅需一次额外注射。vamikibart耐受性良好，治疗相关眼部不良事件和眼内炎症发生率低。FDA已受理罗氏的BLA，预计2027年7月前做出审批决定；欧盟、中国和日本也已提交并受理注册申请。
默沙东在AAO 2026年会上首次公布remigromig（MK-3000，原EYE103）治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的关键IIb/III期BRUNELLO研究一年结果：两个剂量组均独立达到主要终点，与每月0.5mg雷珠单抗相比，最佳矫正视力（BCVA）较基线平均变化达到非劣效。第1年BCVA平均增益为remigromig 0.5mg组+9.1个字母（95% CI, 8.1-10.1；p=0.0129，多重校正）、0.8mg组+8.7个字母（95% CI, 7.7-9.8；p=0.0222，多重校正），雷珠单抗组为+11.8个字母（95% CI, 10.7-12.8），组间差异在预设非劣效界值内且不认为具有临床意义；无次要终点显示优于雷珠单抗。remigromig是一种在研的潜在first-in-class四价三特异性抗体，设计用于激活Wnt通路，通过玻璃体腔注射给药。
推荐理由：默沙东公布remigromig治疗DME的关键IIb/III期一年数据，非劣效于雷珠单抗但PDR相关不良事件更高，为BD评估Wnt通路资产提供关键依据。
BridgeBio宣布将在ASBMR 2026年会公布Encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验更多证据，包括患者报告结局和骨转换数据。公司还将与HypoPARAthyroidism Association合作分享区域性家族级联基因检测结果，并展示infigratinib在临床相关暴露下缺乏外周FGFR1抑制的数据，支持其在软骨发育不全儿童中的安全性。
最新进展10月12日 16:32BridgeBio公布encaleret治疗ADH1的III期CALIBRATE数据
Cardurion Pharmaceuticals公布其PDE9抑制剂tovinontrine（CRD-750）治疗心力衰竭的2期Cycle临床项目结果。在HFrEF患者中开展的Cycle-1 REF试验随机入组529名受试者，在指南导向药物治疗基础上接受三个剂量之一或安慰剂，其中2.5 mg BID和25 mg BID两个剂量组在12周内实现NT-proBNP降低，最早第2周即可观察到并持续至治疗期结束，同时伴随BNP降低及血浆和尿cGMP升高；最高剂量50 mg BID未观察到NT-proBNP获益。在HFpEF患者中开展的Cycle-2 PEF试验随机入组277名患者接受50 mg BID或安慰剂，同样未观察到NT-proBNP显著变化，公司认为有必要在HFpEF人群中评估更低剂量。两个试验中tovinontrine均表现出良好的安全性和耐受性。
Claris Biotherapeutics在AAO 2026年会上公布CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的开放标签概念验证研究（NCT06452316）数据：第20周，CSB-001治疗眼41.4%获得≥15个字母视力改善、55.2%获得≥10个字母改善，未治疗眼分别为0%和5%；50%和81%的治疗眼在停药后16周仍维持≥15和≥10个字母的改善。该研究随访49只LSCD患眼（39名受试者），29只眼接受每日四次CSB-001治疗，分两个8周治疗期、中间设一个月停药期，20只眼为未治疗对照，主要终点为第20周BCVA变化。CSB-001活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF），公司称其通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化和促进细胞存活发挥作用，研究中总体安全且耐受良好。
推荐理由：LSCD无获批药物，CSB-001概念验证数据与2027年两项关键性研究计划对眼科BD有参考价值。
Sebela Pharmaceuticals旗下Braintree Laboratories公布III期TRIUMpH-NERD研究阳性结果：在783例有症状的非糜烂性反流病（NERD）成人中，tegoprazan 50mg和100mg每日一次治疗4周，均达到主要终点（第4周24小时无烧心天数百分比）及关键次要终点（无夜间烧心天数），并显著提高无反流天数及同时无烧心和反流天数，疗效自第1天即显现，20周扩展期持续改善。第4周最小二乘均值无烧心天数：安慰剂17.3%、50mg组26.2%、100mg组30.1%（p=0.0006、p<0.0001）。另一项ACG主席奖事后分析显示，按Lyon 2.0标准判定为确定性GERD（LA B-D级）的患者中，tegoprazan 100mg在第2、8周愈合率及第24周维持愈合率优于兰索拉唑。
Celltrion USA 宣布将在 ACG 2026 年会上以口头报告形式公布两项评估 ZYMFENTRA®（infliximab-dyyb）的分析，报告时间为 10 月 13 日和 14 日。其中一项为迟发性汇总及倾向评分匹配分析，比较皮下注射与静脉注射 infliximab 在回肠优势型克罗恩病患者中的疗效，该分析汇总四项 infliximab 注册研究数据，纳入接受皮下注射 120 mg 每两周或静脉注射 5 mg/kg 每八周标准维持治疗的患者，884 例中 200 例符合条件，1:1 匹配后每组各 70 例；第 54 周时皮下组临床缓解率 71.4% 对 51.4%（P=0.023），内镜应答率 65.7% 对 27.1%（P<0.001），内镜缓解率 41.4% 对 17.1%（P=0.003）。
艾伯维在ACG 2026年年度科学会议上公布22篇科学摘要，展示其炎症性肠病产品组合中SKYRIZI（risankizumab-rzaa）与RINVOQ（upadacitinib）的新数据。3期AFFIRM研究显示，皮下注射SKYRIZI用于晚期治疗初治克罗恩病患者，在第12周临床缓解率和内镜应答率显著高于安慰剂，所有疗效终点及观察亚组均一致，临床应答者至第24周各终点数值仍保持更高。FORTIFY开放标签扩展研究显示，SKYRIZI治疗至144周在回肠、结肠及回结肠克罗恩病中维持或改善临床与内镜结局；瘘管性克罗恩病患者治疗五年后74.5%实现无引流瘘管。SEQUENCE开放标签扩展研究显示，抗TNF治疗失败的中重度活动性克罗恩病患者接受SKYRIZI治疗近三年仍具持久疗效，第148周回肠病变患者内镜结局改善至与其他病变部位相当。
BridgeBio将于10月9-12日在凤凰城举行的HFSA 2026年会上公布acoramidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的1项口头报告、3项快速口头报告和6项壁报数据。
最新进展10月12日 16:32Acoramidis真实世界研究显示优于tafamidis
First Tracks Biotherapeutics将于2026年10月12日召开投资者电话会及网络直播，回顾其全球1b期试验队列1的顶线数据，该队列为麸质激发试验，评估ANB033预防黏膜损伤的效果。ANB033是一款在研CD122拮抗剂，正在开发用于乳糜泻和嗜酸性食管炎。该1b期试验的顶线数据将于当日早间通过新闻稿发布，并在网络直播中展示，直播回放将在活动结束后至少30天内提供。First Tracks Biotherapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进调节自身免疫和炎症性疾病相关免疫通路的抗体疗法，其管线还包括用于类风湿关节炎的致病性T细胞清除剂rosnilimab和BDCA2调节剂ANB101。
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。
推荐理由：IBAT抑制剂maralixibat在超罕见胆汁淤积性肝病III期EXPAND达主要终点，为BD读者提供sNDA申报与适应症扩展线索。
Kyowa Kirin公布德国MINT研究最终结果，评估mogamulizumab（Poteligeo®）在蕈样肉芽肿（MF）与Sézary综合征（SS）患者中的真实世界表现，结果在2026年EORTC-CLTG柏林年会上发布。该研究为一项公司发起的多中心、非干预性、回顾与前瞻结合的德国真实世界研究，覆盖18家中心，共纳入109例患者（MF 56例、SS 53例），中位随访25.2个月，83.5%的患者起始治疗时已处于IIB期及以上。主要终点至下次治疗时间（TTNT）中位数为14.9个月，最佳总缓解率为62.4%，中位无进展生存期为20.2个月；因死亡数有限，中位总生存期尚不可估计。探索性分析显示，大细胞转化患者最佳总缓解率为54.5%，毛囊性MF患者为50.0%，早期与晚期患者分别为50%和64.8%，伴mogamulizumab相关皮疹患者的疾病控制率为95.7%。
康方生物（9926.HK）宣布，其PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗（cadonilimab）用于可切除微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结肠癌新辅助/辅助（围手术期）治疗的III期临床研究（COMPASSION-40/AK104-313）已完成首例患者给药，该研究评估卡度尼利单抗单药治疗。这是卡度尼利单抗在胃癌、肺癌和宫颈癌之外拓展的新适应症，也是该疗法在全球开展的第13项III期/注册性研究。MSI-H/dMMR结肠癌患者从传统围手术期化疗中获益有限，病理缓解率仅约7%，存在显著未满足的医疗需求；而免疫检查点抑制剂已在转移性MSI-H/dMMR结直肠癌中确立为标准治疗，但在局部期疾病围手术期治疗领域尚无免疫疗法获批。
vTv Therapeutics首席医学官Thomas Strack在费城首届Breakthrough T1D临床与研究大会（CRC 2026）上展示了使用自动胰岛素输注（AID）系统的1型糖尿病成人中低血糖相关负担的研究。该研究由vTv委托dQ&A Market Research开展，调查了674名1型糖尿病成人，其中429人使用AID系统；在使用AID系统的成人中，24%报告频繁发生2级低血糖，约54%被估计至少经历四个低血糖相关负担维度中的一项。vTv正在推进cadisegliatin（TTP399），这是一种潜在first-in-class的口服小分子肝脏选择性葡萄糖激酶激活剂（GKA），作为胰岛素口服辅助疗法治疗1型糖尿病，已获FDA突破性疗法认定，目前在美国开展3期研究。
LB Pharmaceuticals在第39届ECNP大会上以四张壁报公布LB-102的新临床前数据及后期临床开发进展。临床前研究显示，LB-102通过作用于突触前D2自身受体调节多巴胺信号，减弱自身受体对多巴胺释放的抑制，从而增加多巴胺神经传递，支持其在抑郁快感缺失等低多巴胺状态相关症状中的潜在机制。NOVA-1二期试验的事后分析表明，LB-102对精神分裂症患者认知表现的改善呈剂量依赖性且具统计学显著性，且该认知获益主要是LB-102的直接作用。正在进行的LB-102关键三期项目包括双盲安慰剂对照试验NOVA-2和开放标签扩展试验NOVA-3，评估其作为每日一次口服疗法用于成人精神分裂症的疗效、安全性和长期有效性。此外，正在进行的潜在注册性二期ILLUMINATE-1试验评估每日一次LB-102单药治疗成人双相抑郁的疗效与安全性，并考察其对认知、快感缺失及治疗诱发躁狂发生率的影响。
MannKind在HFSA 2026年会上公布Furoscix ReadyFlow（呋塞米注射液）的新临床数据，进一步表征这款自动注射器的药代动力学和药效学表现。交叉研究显示，通过大腿和上臂注射Furoscix ReadyFlow均达到与静脉注射呋塞米预设的生物等效性标准，相对生物利用度分别为91.3%和92.7%，两部位尿量和尿钠排泄结果相似，总体耐受性良好。另一项事后分析将Furoscix ReadyFlow与Furoscix On-body Infusor进行对比，两种皮下制剂均实现与静脉呋塞米的生物等效，并产生相当的利尿和利钠反应，但原文提示两项研究人群不同，跨研究比较需谨慎解读。
Seaport Therapeutics在2026年ECNP大会上公布了GlyphAgo（SPT-320）1期临床试验的详细药代动力学数据，这是该1期项目的首次科学展示。GlyphAgo是一种新型"Glyphed"口服阿戈美拉汀前药，设计用于增强淋巴吸收并绕过肝脏首过代谢。在1期项目中，GlyphAgo相比未修饰阿戈美拉汀实现了具有统计学意义的6.8倍生物利用度提升，药代动力学变异性降低10倍，并在显著更低剂量下达到治疗相关暴露，旨在减少肝脏暴露。该多部分1期概念验证试验在174名健康志愿者中评估了安全性、耐受性和药代动力学，新公布数据包括多剂量递增部分及无食物效应的分析，单次和多次给药均显示阿戈美拉汀暴露呈剂量依赖性增加，7天给药无蓄积。
Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁儿童中的新中期数据，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，该研究为vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在2至5岁儿童中正在进行的开放标签扩展研究。患儿接受至少48周治疗后，粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）平均值为239.7 μg/g，较基线平均升高110.2 µg/g，近半数（48.6%）达到≥200 µg/g的胰腺功能充分阈值；48名合格儿童中18名（37.5%）成功停用PERT，平均停药8.6周。在全部66名入组儿童中，50%在数据截止时未使用PERT。
Sling Therapeutics 将于 10 月 8–9 日在 ASOPRS 第57届秋季科学研讨会上公布口服 IGF-1R 抑制剂 linsitinib 治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的 Phase 2b/3 LIDS 试验数据，包含额外的持久性数据。
最新进展10月12日 15:44Sling公布linsitinib治疗TED的2b/3期LIDS试验疗效与持久性数据
Regentis Biomaterials（NYSE American:RGNT）宣布，其首席执行官兼执行主席 Ehud Geller 将于 2026 年 10 月 15 日在纽约举行的 2026 ThinkEquity 大会上介绍公司 GelrinC® 技术、近期临床进展、正在进行的美国 FDA 关键性 III 期试验进展，以及在欧洲的商业化准备工作。GelrinC 已获得欧盟 CE 标志认证，该 FDA 关键性研究目前已完成超过 50% 的入组。GelrinC 是 Regentis 的核心产品，一种无细胞、即用型水凝胶植入物，具有同步降解与吸收特性，用于治疗局灶性膝关节软骨的疼痛性和致残性损伤。公司称，基于迄今的临床研究结果，该产品为患者提供单次 10 分钟手术、更快恢复、持续疼痛缓解以及超过 5 年的功能改善。
Mineralys Therapeutics（Nasdaq: MLYS）在美国心脏协会高血压科学会议2026（AHA-HTN）上公布lorundrostat新分析数据，关键性3期Launch-HTN试验显示，接受lorundrostat 50 mg治疗的难治性高血压受试者中，46%在12周达到AHA/ACC指南推荐的诊室收缩压目标<130 mmHg，超过三分之二实现收缩压降低≥10 mmHg。Launch-HTN是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组在服用2至5种降压药后血压仍控制不佳的成人，主要终点为第6周经自动诊室血压监测的收缩压较基线变化。
BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究的新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不足的补充新药申请（sNDA），并计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构提交申请；若获批，VOXZOGO将成为首个治疗软骨发育不足的靶向疗法，潜在上市时间为2027年。会议还发布BMN 401治疗ENPP1缺乏症儿童的关键性3期ENERGY 3研究52周结果，以及低磷酸酯酶症相关研究数据。
Perceive Biotherapeutics宣布其VOY-101基因治疗在地图样萎缩（GA）患者中的2a期JOURNEY研究（PBI-AMD-002）完成入组，实际入组94只眼（47名受试者），超过原计划62只眼的目标。VOY-101是一种研究性重组腺相关病毒基因疗法，编码补体因子H保护性变体的一种形式，通过单次玻璃体腔注射递送，设计用于恢复补体通路调控并减缓GA进展，有望成为一次性疗法。JOURNEY是一项随机、开放标签、多中心研究，受试者双眼均有大小匹配的GA病灶，随机选择一眼接受VOY-101治疗，对侧未治疗眼作为患者内对照；主要终点为第15个月GA病灶大小变化，次要终点包括至第24个月的GA病灶大小变化、视力和功能指标、黄斑新生血管形成及安全性耐受性，受试者随访24个月。公司预计于2027年底公布15个月主要终点的顶线数据。
Argenx于2026年10月8日宣布终止皮下注射艾加莫德（Efgartigimod，商品名Vyvgart Hytrulo）用于中重度干燥综合征的III期UNITY研究，消息公布后argenx盘前跌13.73%。该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的中期无效分析建议，中期分析显示该III期研究无法达到主要终点，削弱了Vyvgart新增适应症的拓展预期。艾加莫德是全球首款获批的FcRn抑制剂，2025年Vyvgart全franchise销售额为42亿美元，2026年Q2单季收入15亿美元，分析师对其整体峰值销售的预估区间为110亿至170亿美元。该药物已在全身型重症肌无力（gMG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、免疫介导性坏死性肌病（IMNM）适应症取得III期临床成功，此次在干燥综合征III期开发遭遇折戟。
Arrowhead在Clinicaltrials.gov注册了ARO-INHBE治疗MASH的二期临床试验，该试验计划入组252例MASH合并或不合并二型糖尿病的患者，预计2029年10月完成。ARO-INHBE采用皮下注射，每3个月注射一次，研究主要终点为治疗48周肝脏脂肪含量（LFC）变化幅度。Arrowhead已有两款治疗MASH的小核酸管线，HSD17B13 siRNA与葛兰素史克合作开发，PNPLA3 siRNA与Madrigal合作开发。INHBE siRNA与ALK7 siRNA均在进行减重一期临床，此次INHBE siRNA首个二期临床选定MASH适应症，可见其临床定位的微妙变化。
Zealand Pharma 公布 2 期 ZUPREME-2 试验积极顶线结果：每周一次皮下注射 petrelintide 在超重或肥胖合并 2 型糖尿病人群中，第 28 周平均体重降幅最高达 9.2%，安慰剂组为 2.0%；HbA1c 降幅最高 0.65%，安慰剂组升高 0.23%。
最新进展10月11日 14:41罗氏与Zealand启动Petrelintide全球III期ZUPREME项目
推荐理由：Zealand 公布 petrelintide 在超重/肥胖合并 2 型糖尿病人群的 2 期顶线数据，并已与 Roche 启动 3a 期，为减重管线竞争提供关键疗效与耐受性参考。
Affinia Therapeutics 宣布，其 AFTX-201 的临床前与转化数据以及评估该资产的 Phase 1/2 UPBEAT™ 临床试验，将亮相 2026 年美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议。AFTX-201 是一款潜在 best-in-class 的在研基因药物，采用一次性静脉输注，设计用于递送功能性 BAG3 转基因，针对 BAG3 相关扩张型心肌病（DCM）的致病突变。该资产使用 Affinia 专有的理性设计衣壳，旨在实现比 AAV9 或 AAVrh74 等常规衣壳低 5–10 倍的临床剂量。BAG3 DCM 动物模型的临床前研究显示，AFTX-201 提高了心脏中的 BAG3 蛋白水平，并恢复了心脏功能、逆转了结构异常。
Eupraxia Pharmaceuticals公布EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的Phase 1b/2a RESOLVE试验最高剂量组（Cohort 9，20×8mg）52周数据，3例患者中2例（66%）维持临床缓解；Cohort 8b（20×6mg）36周EoEHSS Stage降低-0.26、Grade降低-0.27。
最新进展10月9日 21:10Eupraxia公布EP-104GI治疗EoE的RESOLVE试验数据将亮相ACG与UEG