[注册][→ 常规进展]艾氟康唑、麦芽酚铁、阿扎胞苷片等多款海外上市多年创新药今年陆续申报进入中国

今年以来多款海外上市多年的创新药在国内提交上市申请，包括艾氟康唑搽剂、麦芽酚铁胶囊ASKC109、阿扎胞苷片、比索洛尔贴剂、氯硝西泮片和比拉斯汀口崩片，覆盖皮肤科、补铁、血液肿瘤、心血管及抗过敏等领域。

Hemostemix获巴哈马LARTA全面批准并推进最高100万美元私募融资

Hemostemix宣布其VesCell™治疗心绞痛、血管性痴呆和疼痛的商业I期研究获巴哈马LARTA董事会全面批准（含伦理批准），并已向TSXV提交Form 4B为非经纪私募融资寻求价格保护，拟募资最高$1,000,000。

[注册][↗ 积极进展]亚美尼亚授予 Agenus 的 BOT+BAL 全球首批上市许可，用于经治 MSS 转移性结直肠癌

亚美尼亚卫生部授予 Agenus 的 Botvymo（botensilimab，BOT）与 Evamplix（balstilimab，BAL）上市许可，两者联合用于既往接受过标准治疗的、无活动性肝转移的成人 MSS 转移性结直肠癌患者，这是两款药物在全球范围内的首批上市许可，自2026年10月2日起生效。

[注册][→ 常规进展]Scholar Rock向EMA重新提交apitegromab治疗SMA的上市申请

Scholar Rock于2026年10月8日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）重新提交apitegromab用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的上市许可申请（MAA）。

[注册][? 待核对]Vir Biotechnology与Astellas共同开发的PSMA靶向双掩蔽T细胞衔接器VIR-5500获FDA快速通道资格，用于治疗前列腺癌

Vir Biotechnology宣布，FDA授予VIR-5500快速通道资格，用于治疗晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。VIR-5500是一款PSMA靶向的PRO-XTEN双掩蔽T细胞衔接器，由Astellas与Vir Biotechnology通过全球战略合作共同开发。

[注册][→ 常规进展]Biofrontera向FDA提交Ameluz红光PDT补充新药申请，拟扩展至全身光化性角化病

Biofrontera Inc.于2026年10月8日宣布已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），拟将Ameluz（氨基乙酰丙酸盐酸盐）10%外用凝胶联合RhodoLED灯系列红光PDT的适应症扩展至四肢、颈部和躯干的轻中度光化性角化病（AK），治疗面积可达约240 cm²。

[研发][? 待核对]Medicus Pharma（MDCX）三周年：CD228V、SkinJect 与 Teverelix 管线进展及长期价值路径

Medicus Pharma（NASDAQ: MDCX）在三周年股东更新中披露，其已转型为精准肿瘤学生物技术公司，管线以CD228V、SkinJect和Teverelix为核心。

[研发][? 待核对]Lisata Therapeutics 获美国专利商标局授予 Certepetide 治疗胰腺癌及其他实体瘤新用途专利

Lisata Therapeutics 宣布美国专利商标局已授予 certepetide（美国专利号 12,751,991）用于治疗胰腺癌及其他实体瘤的新用途专利，专利于 2041 年 5 月到期。

[研发][→ 常规进展]Lobe Sciences拟推资本市场举措支持增长，L-130计划2027年一季度提交美国IND

Lobe Sciences宣布拟启动独立做市服务、扩大投资者与媒体沟通，并增补一名具美国资本市场经验的董事，以提升股票流动性和市场认知。其L-130（psilocin mucate）计划于2027年一季度向FDA提交美国IND申请，S-100用于镰状细胞病，预计2027年年中启动3期开发。公司尚未选定做市或投资者关系服务商，也未确定相关条款。

[临床][→ 常规进展]Editas Medicine获准在澳大利亚启动EDIT-401治疗高脂血症的首次人体临床试验

Editas Medicine宣布已获批准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者；该试验已获人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚TGA的临床试验通知（CTN）流程，同时已提交新西兰审查。

[研发][→ 常规进展]Victory Square 宣布 Insu Therapeutics 无针胰岛素及 GLP-1 递送平台获美国专利授权

Victory Square Technologies 宣布其投资组合公司 Insu Therapeutics 就口腔肽递送技术获得 USPTO 专利授权通知，该专利涉及 InsuTab™（口腔胰岛素）和 BuccaGLP™（口腔司美格鲁肽）两项在研项目。

[临床][→ 常规进展]Nuevocor的NVC-001在LMNA扩张型心肌病1/2期试验完成首例患者给药并获FDA快速通道资格

Nuevocor宣布其领先资产NVC-001在SUNBEAM-LMNA 1/2期临床试验中完成首例患者给药，并获FDA授予快速通道资格，用于治疗LMNA扩张型心肌病（LMNA DCM）。

[注册][→ 常规进展]FDA受理拜耳KERENDIA（finerenone）用于非糖尿病慢性肾病成人患者的补充新药申请

拜耳宣布美国FDA已受理KERENDIA（finerenone）的补充新药申请（sNDA），拟用于治疗接受背景标准治疗的成人非糖尿病慢性肾脏病（CKD）患者。

[临床][? 待核对]Glaukos公布Epioxa治疗圆锥角膜三年阳性结果：单次治疗后角膜形态与视力改善持续

Glaukos公布Epioxa治疗圆锥角膜的长期3期扩展研究GLK-202-03三年阳性结果，单次治疗后疗效与安全性均持续。受试眼最大角膜曲率（Kmax）较基线持续改善1.9 D，第3年分别有29%和20%的受试眼最佳矫正视力较基线提升≥2行和≥3行。35名受试者的38只研究眼参与，92%完成第3年随访，期间无严重不良事件、治疗相关不良事件或因不良事件停药。

[注册][→ 常规进展]vTv Therapeutics 的 HPPD 获 FDA 孤儿药资格，用于镰状细胞病

vTv Therapeutics 宣布 FDA 已授予其口服 first-in-class Nrf2/Bach1 调节剂 HPPD 孤儿药资格，用于治疗镰状细胞病。

[注册][↘ 风险事件]Valneva 的 IXCHIQ® 英国上市许可被 MHRA 撤销

Valneva 宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）经人用药品委员会（CHM）对 IXCHIQ® 用于旅行者进行进一步获益-风险评估后，撤销了该疫苗在英国的上市许可，决定基于对既往安全性数据的审查，未涉及新发现的安全性信号。

[临床][↕ 结果分化]Rocket公布RP-A501治疗Danon病FDA对齐关键性2期试验及更新临床结果

Rocket Pharmaceuticals在10月6日Danon病投资者网络研讨会上公布RP-A501的关键性2期试验设计与更新临床结果。

[注册][↗ 积极进展][MNC]辉瑞TUKYSA联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗获FDA批准用于HER2+转移性乳腺癌一线维持治疗

辉瑞宣布美国FDA已批准TUKYSA（tucatinib）联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗，用于不可切除局部晚期或转移性HER2+乳腺癌成人患者诱导治疗后的维持治疗，将TUKYSA扩展至一线维持这一更早期阶段，提供无化疗维持选择。

[注册][↗ 积极进展][MNC]诺华Rhapsido（remibrutinib）获FDA批准，成为首个症状性皮肤划痕症（SD）治疗药物

诺华宣布美国FDA批准Rhapsido（remibrutinib）用于H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症（SD），为该适应症首个获批治疗。批准基于III期RemIND试验SD队列数据：第12周Rhapsido组29.3%患者达到荨麻疹完全缓解，安慰剂组为14.0%（p=0.0229），最早第2周即见应答。

[注册][→ 常规进展]Dignify Therapeutics 的 DTI-117 获 FDA IND clearance，推进至神经源性肠功能障碍临床阶段

Dignify Therapeutics 的 DTI-117 获 FDA 放行 IND，将启动首次人体试验。该 Phase 1 为 NIH 资助的随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，评估健康志愿者单次肌注 DTI-117 的安全性、耐受性和药代动力学，预计 2026 年 11 月开始给药，2027 年初获得初步顶线数据。

[注册][→ 常规进展]OS Animal Health 就 OST-HER2 治疗犬骨肉瘤获 USDA 监管路径反馈

OS Therapies 全资子公司 OS Animal Health 就 OST-HER2 治疗犬骨肉瘤的商业化开发路径获得美国农业部反馈，涉及条件许可申请的临床有效性、安全性、非临床及 CMC 方面指导。

[临床][→ 常规进展]Lantern Pharma获台湾批准启动LP-300治疗从不吸烟EGFR突变NSCLC的2期HARMONIC™试验下一阶段

Lantern Pharma获台湾FDA批准修订方案、牵头中心于2026年9月29日通过IRB审查，启动2期HARMONIC™试验Part 2，评估LP-300联合卡铂和培美曲塞治疗TKI进展后的EGFR exon 21 L858R突变从不吸烟NSCLC患者，给药周期从6个增至最多8个。公司正探索LP-300的区域授权、合作与共同开发机会。

[临床][↗ 积极进展]Kyverna将于MSToronto2026公布miv-cel治疗僵人综合征与进展型多发性硬化积极数据

Kyverna Therapeutics将于10月21-23日在多伦多MSToronto2026公布miv-cel两项数据：KYSA-8注册性试验治疗僵人综合征的1年结果，显示单次给药后持续临床获益，安全性良好，无高级别CRS或ICANS，无IEC-HS病例；以及进展型多发性硬化Phase 1研究者发起试验的更新数据，继续显示鼓舞人心的临床活性和良好安全性。

[临床][↗ 积极进展]Vaccinex的SEMA4D抑制剂pepinemab新辅助治疗黑色素瘤研究发表于Nature Communications

Vaccinex宣布，其SEMA4D抑制剂pepinemab联合nivolumab和/或ipilimumab新辅助治疗可切除转移性黑色素瘤的试点研究结果发表于Nature Communications。

[临床][↕ 结果分化]MimiVax 与 Roswell Park 公布 SurVaxM 治疗新诊断胶质母细胞瘤 2b 期 SURVIVE 试验结果

MimiVax 与 Roswell Park 公布 SurVaxM 治疗新诊断胶质母细胞瘤的 2b 期 SURVIVE 试验结果：233 例可评估患者中，SurVaxM 组中位总生存期 22.8 个月，安慰剂组 20.3 个月（HR 0.75；95% CI 0.54-1.03；p=0.076），未达统计学显著。

[注册][↗ 积极进展]艾伯维Telisotuzumab Adizutecan（Temab-A）获FDA两项突破性疗法认定，用于结直肠癌和非小细胞肺癌

艾伯维宣布，美国FDA已授予telisotuzumab adizutecan（Temab-A；ABBV-400）两项突破性疗法认定，分别用于结直肠癌（CRC）和非小细胞肺癌（NSCLC）。

[注册][→ 常规进展]AMO Pharma 联合 PHRI 与 Venca Research 获 FDA 关于 AMO-02 治疗致心律失常性心肌病潜在 III 期开发路径的建议

AMO Pharma 联合 PHRI 和 Venca Research 宣布，FDA 通过 pre-IND 咨询就 AMO-02 治疗致心律失常性心肌病（ACM）的潜在 III 期试验设计及主要疗效终点给出建议。

[注册][? 待核对]Arrowhead的plozasiran获FDA STAR试点项目资格，用于重度高甘油三酯血症

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，FDA已授予plozasiran进入STAR（Split Real Time Application Review）试点项目，涉及其即将提交的重度高甘油三酯血症（sHTG）补充新药申请（sNDA）。

[临床][↗ 积极进展]Atsena公布ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症I/II/III期LIGHTHOUSE试验A部分18个月积极结果

Atsena Therapeutics公布ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I/II/III期LIGHTHOUSE试验A部分18个月结果：9只治疗眼中7只维持中心凹劈裂闭合，6只微视野检查改善≥7 dB（对照眼0只），7只视力改善≥10个字母（对照眼1只），未出现药物相关严重不良事件、剂量限制性毒性或停药。

最新进展10月7日 21:07ATSN-201治疗XLRS的1/2/3期LIGHTHOUSE试验A、B部分积极数据公布

[临床][? 待核对]ITM与Lumara Bio将在EANM 2026公布¹⁷⁷Lu-edotreotide（ITM-11）与Ga-DPI-4452新数据

ITM与Lumara Bio将于2026年10月17-21日在维也纳举行的EANM 2026大会上，以两场口头报告公布¹⁷⁷Lu-edotreotide（ITM-11）和Ga-DPI-4452（CA-IX肽）的新数据。

[注册][? 待核对]Avidity的Duchenne疗法Del-zota仅覆盖约7%患者，FDA审评中

Avidity Biosciences开发的实验性Duchenne肌营养不良药物Del-zota目前正在接受FDA审评，该药通过"跳过"外显子机制帮助患者生成缩短但功能性的肌肉蛋白，在试验中似乎使部分患者病情近乎停滞。该疗法仅适用于约7%的患者，即美国约900人，而"跳过"策略原则上可惠及美国1万至1.5万名Duchenne患者中的约70%。

[注册][→ 常规进展]Bausch + Lomb与FDA沟通后推进BL1243（tonabersat）口服治疗干性AMD项目

Bausch + Lomb在与FDA进行建设性沟通后，推进其口服在研疗法BL1243（tonabersat）用于干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的开发。FDA原则上支持拟定的初始研究设计，该研究将评估药物在体内的行为和安全性；若无意外发现，结果预计支持推进至针对尚未出现晚期视网膜损伤的干性AMD患者的2期研究。公司计划于2027年启动干性AMD临床项目。

[注册][? 待核对]Arkayli Biopharma获FDA IND研究可继续回复及NIH 298万美元SBIR资助，推进ARK001治疗婴儿血管瘤临床开发

Arkayli Biopharma的ARK001获FDA IND研究可继续（SMP）回复，将启动针对增殖性婴儿血管瘤（IH）婴儿的1b期安全性试验，并评估探索性疗效指标。公司同时获NIH下属NHLBI总额298万美元的SBIR资助，并任命Katie MacFarlane为CEO，正推进A轮融资。

[注册][? 待核对]Front Range Pharmaceuticals 获 FDA 批准启动 FRP-003 治疗 Long COVID 的 2 期临床试验

Front Range Pharmaceuticals 宣布 FDA 已放行其 FRP-003 的 IND 申请，允许推进针对 Long COVID 成人患者的 2 期临床试验，FDA 于 2026 年 9 月 30 日书面通知研究可继续进行。

[研发][? 待核对]Alpha Cognition 将在 ASCP 年会和 NEI 秋季大会公布 ZUNVEYL（苯加兰他敏）临床与真实世界数据

Alpha Cognition 将于 10 月 29 日至 11 月 1 日的 ASCP 年会和 11 月 5 日至 8 日的 NEI 秋季大会公布 ZUNVEYL（苯加兰他敏）及乙酰胆碱酯酶抑制剂的新临床与真实世界数据。海报内容涵盖阿尔茨海默病患者的认知、日常生活活动、神经精神症状、睡眠、胃肠道耐受性、治疗模式及精神药物使用，包括 BEACON 研究结果。

[研发][→ 常规进展]Napo Pharmaceuticals（Jaguar Health旗下）赞助阿布扎比儿科胃肠病会议肠道衰竭专题讨论

Jaguar Health旗下Napo Pharmaceuticals赞助10月30日在阿布扎比举行的第2届Best of Elite Ped-GI会议，并赞助题为“Intestinal Barrier Beyond Total Parenteral Nutrition (TPN)”的专题讨论。

[临床][? 待核对]Ascendis 将在 ASBMR 2026 展示 TransCon PTH 与 TransCon CNP 在甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全中的最新进展

Ascendis Pharma 将于 10 月 9-12 日在波士顿举行的 ASBMR 2026 年会上展示其甲状旁腺功能减退症与软骨发育不全项目的最新数据。

[注册][? 待核对]FDA因生产问题延长诺和诺德血友病A药物denecimig审评

FDA因生产问题延长对诺和诺德在研双特异性抗体denecimig用于血友病A的审评，未提出疗效或安全性缺陷。诺和诺德称延期源于未具名生产设施的“持续整改活动”，FDA尚未给出新审评时间表，公司仍按2027年在美国上市准备。该药于2025年9月提交FDA审评，原定今年第三季度作出决定，公司称延期不影响2026年财务展望，欧洲监管审评同步进行。

[临床][→ 常规进展]F2G宣布Olorofim多项摘要获IDWeek 2026口头及壁报展示

F2G宣布其Olorofim相关摘要获IDWeek 2026口头及壁报展示，全球III期OASIS数据入选10月22日的Late-Breaking口头报告，该研究由F2G与盐野义合作开展。

[注册][? 待核对]Nanoscope Therapeutics将参加Eyecelerator 2026及美国眼科学会2026年会，展示MOGENRY（MCO-010）视网膜治疗进展

Nanoscope Therapeutics宣布其光遗传学基因疗法MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）将亮相美国眼科学会（AAO）2026年会及Eyecelerator@AAO 2026。