[注册][待核对]FDA因生产问题延长诺和诺德血友病A药物denecimig审评
FDA因生产问题延长对诺和诺德在研双特异性抗体denecimig用于血友病A的审评，未提出疗效或安全性缺陷。诺和诺德称延期源于未具名生产设施的“持续整改活动”，FDA尚未给出新审评时间表，公司仍按2027年在美国上市准备。该药于2025年9月提交FDA审评，原定今年第三季度作出决定，公司称延期不影响2026年财务展望，欧洲监管审评同步进行。
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今日 15 条BioSpace · BusinessAI 评分5555 BioSpace · 新闻稿AI 评分2626 [注册][待核对]Nanoscope Therapeutics将参加Eyecelerator 2026及美国眼科学会2026年会，展示MOGENRY（MCO-010）视网膜治疗进展
Nanoscope Therapeutics宣布其光遗传学基因疗法MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）将亮相美国眼科学会（AAO）2026年会及Eyecelerator@AAO 2026。
————BioSpace · 新闻稿精选AI 评分7272 [注册][积极进展]BridgeBio口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全NDA获FDA受理并优先审评
BridgeBio宣布FDA已受理其口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年2月4日。PROPEL 3全球3期关键研究达到主要终点，第52周年化身高速度较基线变化的LS均值治疗差异为+1.74 cm/年、均值治疗差异为+2.10 cm/年（p<0.0001），并达到身高Z评分关键次要终点（p<0.0001）。
推荐理由：了解BridgeBio口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的NDA获FDA受理并优先审评、PDUFA日期及PROPEL 3关键数据。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分3030 [注册][常规进展]Galectin Therapeutics 将在 AASLD 2026 肝病会议展示 belapectin 三项研究并提交 MASH 肝硬化 Phase 3 注册方案
Galectin Therapeutics（NASDAQ: GALT）宣布将参加 2026 年 11 月 5-9 日在丹佛举行的 AASLD 肝病会议，就 belapectin 治疗 MASH 肝硬化及门静脉高压的 NAVIGATE 和 GT-026 Phase 2b 试验。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分4545 [注册][常规进展]Equillium 获澳大利亚监管批准启动 EQ504 首次人体临床试验
Equillium 的 EQ504 获澳大利亚 HREC 批准及 TGA 临床试验通知（CTN）许可，可启动 Phase 1 首次人体试验，预计 2026 年 11 月初开始给药。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5050 [注册][常规进展]Medicovestor 宣布 MC001 获 FDA IND 许可，推进国际 Phase 1 研究
Medicovestor 宣布其 MC001 的 IND 申请获 FDA 许可，FDA 30 天初始审评期结束且未遭临床暂停。MC001 是该公司 ADoBind™ 平台开发的首个临床候选药物，为靶向胰腺癌的 first-in-class 二聚体化疗免疫 ADC。
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BioSpace · 新闻稿AI 评分5050 [注册][常规进展]Radiopharm 完成 RAD101 美国 FDA II 期结束会议，推进脑转移瘤影像关键性开发项目
Radiopharm Theranostics 宣布就 RAD101 与美国 FDA 的 II 期结束（EOP2）会议顺利完成，为这款靶向 FASN 的氟-18 标记小分子影像剂确立了脑转移瘤关键性临床开发框架。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分2323 [注册][常规进展]PMV Pharma任命Matt Eckler博士进入董事会，rezatapopt计划2027年一季度提交NDA
PMV Pharmaceuticals任命Samsara BioCapital公共股权策略负责人Matt Eckler博士为董事会成员。公司计划于2027年第一季度就rezatapopt向FDA提交NDA，寻求加速批准用于治疗携带TP53 Y220C突变的铂耐药/难治性卵巢癌患者。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分2929 [注册][常规进展]Benitec 公布 FDA Type C 会议后 BB-301 关键性研究监管更新
Benitec Biopharma 就 BB-301 开放标签、单臂关键性研究与美国 FDA 沟通后，FDA 要求补充包括公司资助的 OPMD 自然史研究在内的现有数据，最终关键性研究设计预计于 2027 年第一季度确认。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分4242 [注册][待核对]Crescent Biopharma 宣布 FDA 批准 CR-002（PD-L1 靶向拓扑异构酶抑制剂 ADC）IND 申请，用于治疗实体瘤
Crescent Biopharma 的 CR-002（PD-L1 靶向拓扑异构酶抑制剂 ADC）IND 申请获 FDA 批准，用于治疗晚期实体瘤。该 Phase 1/2 APOLLO 全球试验计划于 2026 年第四季度启动，入组约 200 名 NSCLC、HNSCC 及胃肠道和妇科肿瘤患者，初步临床数据预计 2027 年下半年公布。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6060 [注册][常规进展]Stoke宣布与FDA会议完成，就zorevunersen计划中的美国NDA申报达成一致
Stoke Therapeutics宣布与美国FDA完成一次会议，就zorevunersen计划中的美国NDA申报的关键方面达成一致，包括申报时间、纳入数据及Vineland-3数据分析方式。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5252 [注册][待核对]Rezolute称FDA建议就ersodetug治疗先天性高胰岛素血症召开pre-BLA会议
Rezolute宣布，在FDA初步审阅其Phase 3 sunRIZE研究详细数据后，FDA建议公司召开pre-BLA会议，作为提交先天性高胰岛素血症BLA的前置步骤。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分4747 [注册][待核对]HanchorBio 宣布美国 FDA 批准 HCB303 的 IND 申请，该药为下一代三特异性免疫疗法
HanchorBio（TWSE: 7827）宣布美国 FDA 已批准其 HCB303 的 IND 申请，可启动针对晚期实体瘤的 Phase 1 首次人体、剂量递增、多区域试验。
————BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分5858 [注册][常规进展]Kyverna的miv-cel冲刺首个自免CAR T获批，Novartis与BMS试验受挫引风险权衡
Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5858 [注册][常规进展]Novo 更新 denecimig 美国 BLA 审评进展：因生产设施整改延期，不影响 2026 财务展望
美国 FDA 告知 Novo，denecimig 治疗血友病 A 的 BLA 审评仍在进行中，延期原因是生产设施整改活动，FDA 未给出新的监管决定时间表。FDA 未发现 denecimig 临床疗效或安全性数据存在缺陷，该反馈不影响 Novo 其他已上市产品及 2026 年财务展望。待监管决定后，Novo 计划于 2027 年上半年在美国上市 denecimig。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6767 [注册][积极进展][MNC]礼来Jaypirca（pirtobrutinib）获FDA扩展适应症，用于部分未经治疗的CLL/SLL患者
礼来宣布美国FDA批准Jaypirca（pirtobrutinib）新增适应症，用于治疗无已知17p缺失的既往未经治疗的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），可作为一线治疗。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6565 [注册][常规进展]Surrozen宣布FDA放行SZN-8141的IND申请，用于治疗糖尿病性黄斑水肿
Surrozen宣布其SZN-8141的IND申请已生效，可推进至临床开发；SZN-8141是一款双功能Wnt激动剂与VEGF拮抗剂抗体，拟以玻璃体腔注射治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5151 [注册][常规进展]欧洲药品管理局受理Biosplice的Lorecivivint（LOR）膝骨关节炎上市申请并启动审评
欧洲药品管理局于2026年9月30日验证通过Biosplice的Lorecivivint（LOR）上市申请，正式启动集中审评；该药此前已于8月28日获英国MHRA验证，现同时在英国和欧盟接受审评。
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BioSpace · 新闻稿精选AI 评分7272 [注册][常规进展]Cullinan在FDA RTOR下启动zipalertinib联合化疗一线治疗EGFR ex20ins NSCLC的NDA提交
Cullinan Therapeutics宣布，在与美国FDA达成一致后，已启动zipalertinib联合铂类化疗用于既往未治疗的局部晚期或转移性EGFR exon 20插入突变NSCLC的NDA提交，该提交在FDA实时肿瘤学审评（RTOR）项目下进行，NDA提交预计于2026年底完成。
推荐理由：Cullinan公布zipalertinib一线EGFR ex20ins NSCLC在FDA RTOR下启动NDA提交，并披露二线/一线美国获批里程碑金额。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分4242 [注册][常规进展]FDA授予Trethera的TRE-515联合KRAS G12C抑制剂治疗非小细胞肺癌快速通道资格
美国FDA授予Trethera的TRE-515联合KRAS抑制剂快速通道资格，用于治疗既往接受过抗PD-(L)1抗体和铂类化疗的G12C突变阳性非小细胞肺癌。TRE-515是一种口服dCK抑制剂，在正在进行的首次人体试验中显示出良好的安全性和抗肿瘤活性。
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BioSpace · 新闻稿AI 评分2626 [注册][待核对]Outlook Therapeutics就LYTENAVA™（bevacizumab-vikg）向CMS提交HCPCS Level II申请，寻求永久J-code
Outlook Therapeutics已向美国CMS提交HCPCS Level II申请，为LYTENAVA（bevacizumab-vikg）寻求永久、产品专属的J-code。LYTENAVA是唯一获FDA批准用于湿性年龄相关性黄斑变性的眼科贝伐珠单抗，公司仍计划在2026年底前在美国商业上市。提交申请不保证CMS会分配J-code，J-code的分配与覆盖和支付决定相互独立。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6565 [注册][待核对]Nanoscope宣布PMDA受理MOGENRY治疗遗传性视网膜营养不良的NDA并授予优先审评
Nanoscope Therapeutics宣布日本PMDA已受理其MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）治疗遗传性视网膜营养不良（IRDs）的新药申请，并授予优先审评。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分4040 [注册][常规进展]Flen Health的VES凝胶推进美国注册，用于糖尿病足溃疡，首例患者入组AIM-DFU随机试验，计划2027年Q4提交IND
Flen Health宣布其VES凝胶完成FDA Type B pre-IND会议，FDA表示与公司拟定的非临床和临床开发计划一致，公司预计2027年第四季度提交IND。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5757 [注册][待核对]PolyPid的D-PLEX₁₀₀上市申请获欧洲药品管理局受理
PolyPid宣布欧洲药品管理局已受理其D-PLEX₁₀₀的上市许可申请（MAA），该申请于2026年9月14日通过集中审批程序提交，现进入EMA人用医药产品委员会正式审评。
————BioPharma Dive · 新闻AI 评分2626 [注册][待核对][MNC]2026年第四季度值得关注的5项FDA审批决定：Summit/Akeso的ivonescimab、罗氏的giredestrant、吉利德的anito-cel等
2026年第四季度将有5项FDA审批决定值得关注，涉及Summit与Akeso的ivonescimab（肺癌）、罗氏的giredestrant（乳腺癌）和吉利德的anito-cel（多发性骨髓瘤）等。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6262 [注册][常规进展]Wave Life Sciences宣布FDA反馈支持WVE-006（RNA编辑）在AATD的注册路径
Wave Life Sciences宣布与FDA就WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的注册路径关键方面达成一致，计划开展一项为期两年的注册试验以支持潜在完全批准，并在一年时进行期中分析以支持基于AATD生物标志物的潜在加速批准。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6060 [注册][积极进展][MNC]FDA批准百时美施贵宝CAMZYOS（mavacamten）扩展适应症，用于成人和儿科症状性梗阻性肥厚型心肌病
美国FDA批准百时美施贵宝CAMZYOS（mavacamten）扩展适应症，用于改善体重30 kg（66 lbs）及以上成人和儿科症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的功能能力和症状。
————BioSpace · 新闻稿精选AI 评分8282 [注册][积极进展][MNC]罗氏giredestrant联合依维莫司III期evERA数据发表于NEJM，PFS显著改善，两项NDA获FDA受理
罗氏公布III期evERA研究详细结果，giredestrant联合依维莫司在ER阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌中显著改善无进展生存期，数据发表于NEJM。
推荐理由：罗氏giredestrant联合依维莫司III期evERA数据登NEJM，PFS显著获益，两项NDA已获FDA受理，对乳腺癌内分泌治疗耐药赛道有直接参考价值。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5858 [注册][常规进展]FDA受理CeleCor公司zalunfiban新药申请，PDUFA目标行动日期为2027年6月18日
美国FDA已受理CeleCor Therapeutics的zalunfiban（Disaggpro）新药申请（NDA），并设定PDUFA目标行动日期为2027年6月18日。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5656 [注册][常规进展]Immunome宣布IM-1340获FDA IND clearance，拟2026年Q4启动Phase 1
Immunome宣布FDA已clear其IM-1340的IND申请，IM-1340是一款潜在first-in-class抗体偶联药物（ADC），靶向一种在实体瘤中表达的运输受体，涵盖神经内分泌肿瘤、肺癌和结直肠癌，并搭载公司专有的HC74拓扑异构酶I抑制剂payload。
————BioSpace · 新闻稿精选AI 评分7878 [注册][待核对][MNC]基因泰克fenebrutinib获FDA受理并优先审评，为首个在复发型与原发性进展型多发性硬化均获受理的BTK抑制剂
基因泰克宣布美国FDA已受理fenebrutinib的新药申请并给予优先审评，用于治疗复发型多发性硬化（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。
推荐理由：罗氏/基因泰克BTK抑制剂fenebrutinib获FDA受理并优先审评，覆盖RMS与PPMS，附III期数据与安全性，是BTK赛道重要注册进展。
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BioSpace · 新闻稿AI 评分4141 [注册][积极进展]加拿大卫生部批准 CELYSTRA Pharma 的 DAWNZERA（donidalorsen）用于预防遗传性血管性水肿发作
加拿大卫生部批准 CELYSTRA Pharma 的 DAWNZERA（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作，这是该公司九个月内在加拿大获批的第二款产品。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5050 [注册][常规进展]AEON Biopharma 获 FDA Type 2b 会议反馈，明确 ABP-450 生物类似药开发路径
AEON Biopharma 收到 FDA 关于 ABP-450（BOTOX 生物类似药）开发路径的 Type 2b 会议纪要，FDA 表示此前完成的 ABP-450 与 BOTOX 头对头研究可作为支持性证据提交。AEON 计划于 2026 年第四季度提交 CMAP 药效学研究 IND，并拟利用分析、药效学及现有对比人体证据支持潜在精简开发路径。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分6767 [注册][常规进展]DBV Technologies就VIASKIN花生贴片向美国FDA递交BLA，用于4-7岁儿童
DBV Technologies宣布已向美国FDA递交VIASKIN花生贴片的生物制品许可申请（BLA），用于4至7岁花生过敏儿童，并已申请优先审评。该BLA基于III期VITESSE试验的积极结果，该试验在654名4至7岁儿童中开展，为主要终点比较治疗12个月后活性组与安慰剂组应答者比例差异；FDA此前已授予该贴片突破性疗法认定。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分5555 [注册][常规进展]Rznomics的RZ-001获EMA COMP孤儿药资格积极意见，用于治疗胶质瘤
Rznomics宣布，欧洲药品管理局孤儿药委员会（COMP）对RZ-001（taspitimagene advec）用于治疗胶质瘤的孤儿药资格认定（OMPD）通过积极意见。
————Endpoints NewsAI 评分3131 [注册][积极进展]Egetis Therapeutics的Emcitate获FDA批准，用于罕见X连锁遗传病
Egetis Therapeutics的Emcitate获美国FDA批准，用于治疗一种使患者预期寿命缩短至35年的罕见X连锁遗传病。该批准于周一公布。
————STAT · BiotechAI 评分1111 [注册][积极进展]艾伯维帕金森病口服药获FDA批准
艾伯维一款帕金森病口服药获得FDA批准。同日，Kodiak Sciences称其实验性视力保护疗法Zenkuda在3期临床试验中与Eylea达到统计学等效。默克以4亿美元首付款引进SciBrunch Therapeutics一款靶向KRAS G12D突变肿瘤的临床前癌症药物的全球授权，交易潜在总额21.3亿美元。
————BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分5858 [注册][待核对]Ultragenyx的Sanfilippo疗法获批，Angelman三期失败后公司评估开支
Ultragenyx的Fayuvi获FDA批准用于Sanfilippo综合征A型，成为该病首个疗法，此前其首款基因疗法Genglycos也获批用于糖原贮积病Ia型，两项批准各附带一张优先审评券。
————BioPharma Dive · 新闻精选AI 评分7272 [注册][风险事件][MNC]默沙东与第一三共撤回I-DXd小细胞肺癌加速审批申请
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）用于广泛期小细胞肺癌的美国加速审批申请，FDA认为其2期应答率数据不足以支持该适应症获批，原定决定期限为10月10日。
推荐理由：关注默沙东/第一三共I-DXd撤回加速审批申请及其对B7-H3 ADC竞争格局的影响。
————BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分6262 [注册][积极进展]Mirum的Atebrioz获FDA批准，成为超罕见骨病FOP第三款疗法
Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）获FDA批准，用于12岁及以上纤维异常增殖症（FOP）患者，为每日一次口服ALK2抑制剂。
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