[临床][→ 常规进展]Enanta Pharmaceuticals 将在 IDWeek™ 2026 公布口服每日一次 N 蛋白抑制剂 zelicapavir 治疗呼吸道合胞病毒数据

Enanta Pharmaceuticals 宣布，其口服、每日一次 N 蛋白抑制剂 zelicapavir 治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的数据将在 IDWeek™ 2026 上以壁报形式公布。

[临床][↗ 积极进展]United Therapeutics 在 CHEST 2026 年会公布 ralinepag、雾化曲前列尼尔及 PHINDER、DeciPHer-ILD 研究新数据

United Therapeutics 在 CHEST 2026 年会上公布了两项口头报告和五项壁报，覆盖其已上市及在研管线。3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的预设亚组分析显示，ralinepag 可降低肺动脉高压（PAH）患者的临床恶化风险，且不受基线满足非侵入性低风险标准数量影响。3 期 TETON-2 研究的事后分析显示，雾化曲前列尼尔相比安慰剂可显著降低特发性肺纤维化（IPF）患者的多个疾病进展事件风险。前瞻性 PHINDER 研究采用经验证的死亡风险模型进行的中期分析显示，间质性肺病（ILD）患者尤其是 IPF 患者的死亡风险评分在数值上更高，支持在这类患者中更早开展肺动脉高压（PH）筛查。多中心 PH-ILD 注册研究 DeciPHer-ILD 入组患者基线特征的中期分析发现，这些患者存在血流动力学差、功能分级受损和运动能力下降，提示疾病已处晚期。

[临床][→ 常规进展]Alkermes将在Sleep Europe 2026公布Alixorexton与LUMRYZ®（羟丁酸钠）新数据，彰显睡眠医学研究领导地位

Alkermes plc（Nasdaq: ALKS）宣布将在2026年10月20日至23日于荷兰马斯特里赫特举行的欧洲睡眠研究学会（ESRS）第28届大会Sleep Europe 2026上，进行两项口头报告和六项壁报展示。口头报告将公布alixorexton在NT1成人患者中开展的Vibrance-1 2期研究结果（该结果近期已发表于《The Lancet Neurology》），以及alixorexton在NT1和NT2患者中开放标签长期扩展研究的安全性及疗效持久性数据，受试者接受alixorexton治疗最长九个月。另一项口头报告及配套壁报将在“Impactful Clinical Trial”环节公布评估LUMRYZ用于IH成人患者的研究性3期REVITALYZ研究详细结果，公司此前已公布该研究阳性顶线结果。

[临床][→ 常规进展]Tenvie Therapeutics宣布TNV313的1期试验完成首例受试者给药，扩展其全CNS穿透性NLRP3产品线

Tenvie Therapeutics宣布其全CNS穿透性小分子NLRP3抑制剂TNV313的1期临床试验已完成首例受试者给药。该1期首次人体研究将在健康志愿者中评估TNV313单次和多次递增口服剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学，并验证其CNS分布及探索性药效生物标志物。TNV313靶向NLRP3，拟用于神经系统、心血管代谢和眼科疾病，临床前研究显示其具有完全CNS穿透性和良好的安全性。TNV313是Tenvie今年进入临床开发的第三款候选药物，与TNV262共同构成两个临床阶段的全CNS穿透性NLRP3抑制剂，可在不同适应症上并行开发。Tenvie预计在2027年上半年公布TNV313的初步安全性、药代动力学和药效动力学数据，并计划在同期启动TNV262在肥胖、心血管代谢疾病及多发性硬化中的2期概念验证研究。

[临床][→ 常规进展]Trevi Therapeutics的nalbuphine ER治疗IPF慢性咳嗽2b期CORAL试验结果获CHEST 2026年会口头报告

Trevi Therapeutics宣布，其口服nalbuphine ER治疗特发性肺纤维化（IPF）患者慢性咳嗽的2b期CORAL试验结果已被CHEST 2026年会接受为口头报告，将于10月20日在凤凰城进行报告，由Philip Molyneaux博士介绍患者报告结局。CORAL试验是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，评估27 mg、54 mg和108 mg每日两次三个剂量的nalbuphine ER与安慰剂相比，在IPF慢性咳嗽患者中为期6周的治疗效果，共随机入组165例患者，按1:1:1:1分配，先经2周滴定至目标剂量，随后4周固定剂量给药。主要疗效终点为第6周时改良意向治疗（mITT）人群24小时咳嗽频率（次/小时）相对基线的变化，由客观咳嗽监测仪测定。

[临床][→ 常规进展]TaiMed Biologics将在IDWeek 2026公布TMB-365单剂量递增研究及TMB-365/TMB-380联合疗法数据

TaiMed Biologics（TPEX: 4147）将于2026年10月21日至24日在华盛顿特区举行的IDWeek 2026年会上，以口头报告和壁报形式公布TMB-365单剂量递增研究临床数据及TMB-365/TMB-380联合方案的体外敏感性数据。口头报告题为“TMB-365在HIV感染者中的单剂量递增研究：安全性、药代动力学和抗病毒活性”，由代理医疗总监Martin Markowitz博士于10月23日报告；壁报报告聚焦TMB-365与TMB-380在已抑制HIV-1感染者中作为潜在耐药抵御型独立维持bNAb方案（P-82），于10月22日展示。公司称这些研究回应了长效抗体类HIV治疗的基础性问题，包括TMB-365在HIV感染者中的表现以及TMB-365与TMB-380方案的耐药性评估方式。

[临床][→ 常规进展]Rgenta Therapeutics 宣布 RGT-61159 亮相 ESMO 2026 大会壁报展示

Rgenta Therapeutics 宣布，其口服 MYB 剪接调节剂 RGT-61159 在腺样囊性癌（ACC）患者中开展的 Phase 1a/b 研究临床数据摘要，已被 ESMO 2026 大会接收为壁报展示。该大会将于 2026 年 10 月 23 日至 27 日在西班牙马德里举行，壁报展示编号为 1582P，时间为 10 月 26 日 12:00–12:45（CET），场次主题为头颈癌（不含甲状腺）。壁报标题显示 RGT-61159 在晚期腺样囊性癌中表现出暴露依赖的靶点结合与早期临床活性。RGT-61159 是一款口服小分子，设计用于特异性调节转录因子 MYB 的剪接，从而抑制致癌性 MYB 蛋白生成，有望抑制过表达 MYB 蛋白的癌细胞增殖或诱导其死亡。

[临床][↗ 积极进展]Sitryx公布首创口服PKM2调节剂SYX-5219治疗中重度特应性皮炎1b期阳性结果

Sitryx报告其首创口服PKM2调节剂SYX-5219在中重度特应性皮炎成人患者中的1b期临床试验取得阳性顶线结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验在美国和欧洲开展，纳入35名成人患者，按2:1随机接受SYX-5219或安慰剂治疗6周，并随访14天。公司称SYX-5219在6周治疗期内安全且耐受良好，药代动力学和靶点结合结果与早期健康志愿者研究一致；从第8天起所有临床终点均观察到与安慰剂的差异，并随给药期延长而扩大。第6周时，EASI总分安慰剂校正后变化约28%，PP-NRS瘙痒评分与安慰剂差异约48%，vIGA也有改善；CCL-17/TARC、CCL-11/eotaxin等生物标志物下降与疾病活动改善显著相关，血清IL-13和IgE也下降，合并哮喘患者降幅更大。

[临床][→ 常规进展]Sironax的NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽治疗肥胖的2期FORGE-LM试验完成约50%入组

Sironax宣布其全球2期FORGE-LM临床试验已完成约50%的目标患者入组，该试验评估first-in-class口服变构NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽用于成人肥胖。这项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组试验的主要目标是评估SIR4156对体脂量和身体成分的影响，次要目标包括体重、瘦体重、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SIR4156通过恢复NAD+稳态和增强细胞能量代谢，在多个临床前模型中显示出优先减脂、保留瘦体重、减少肌肉萎缩和改善体能表现。公司称临床前研究为探索恢复NAD+代谢能否在肥胖及代谢和神经肌肉疾病中带来获益提供了依据，试验仍按计划推进。SIR4156为在研产品，尚未获FDA或任何监管机构批准，其人体安全性和有效性尚未确立。

[待核对][→ 常规进展]Triveni Bio启动TRIV-573治疗特应性皮炎全球Phase 2概念验证试验并更新I&I管线

Triveni Bio宣布其潜在first-in-class的KLK5/7 x IL-13双特异性抗体TRIV-573已在治疗中重度特应性皮炎的全球Phase 2概念验证试验中完成首例患者给药（NCT07782333）。该试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组约90名中重度AD成人患者，评估安全性、耐受性和疗效，疗效指标包括EASI应答和患者报告结局。TRIV-573为半衰期延长的下一代双特异性抗体，设计用于同时抑制KLK5/7和Th2细胞因子IL-13；公司称在健康志愿者中该药对pSTAT6和TARC等Th2生物标志物表现出持续且深度抑制。

[临床][→ 常规进展]科伦博泰将在ESMO 2026公布TROP2 ADC sac-TMT及SKB500多项研究结果

科伦博泰（6990.HK）将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上公布多项临床研究结果，核心资产为TROP2靶向抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan（sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870，佳泰莱®）及另一款ADC。sac-TMT的多项研究入选口头报告，包括III期OptiTROP-Lung04和OptiTROP-Lung06研究，两项均被纳入"非小细胞肺癌（NSCLC），转移性"专场并以proffered paper形式在同一时段报告；由MSD主导的全球关键III期TroFuse-005试验数据将首次在ESMO Presidential Symposium上公布。此外，靶向B7-H3的新型ADC SKB500在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中的I期研究结果入选快速口头报告。

[待核对][→ 常规进展]罗德岛生命科学中心与Cognito Therapeutics启动脑健康合作平台，推进阿尔茨海默病创新

罗德岛生命科学中心（RILSH）与Cognito Therapeutics宣布启动罗德岛脑健康合作平台（Rhode Island Brain Health Collaboratory），这是Cognito继2025年与西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所、2026年与Ochsner Health合作之后，在其全国合作网络中的第三个合作平台。双方将共建一个全州范围的平台，汇聚研究、临床护理、产业与社区伙伴，以推进罗德岛脑健康领域的创新与护理交付，重点针对阿尔茨海默病及其他神经系统疾病。该平台将把Cognito与罗德岛各卫生系统、研究人员及社区利益相关方连接起来，评估和部署Cognito的技术平台Spectris®，该平台设计用于通过临床研究、真实世界研究以及与提供者、照护者和患者的互动来优化神经调控方案。

[临床][↗ 积极进展]Entera在ASBMR 2026公布EB613（首创口服PTH(1-34)片）在骨折高风险绝经后骨质疏松女性中显著增强的合成代谢效应并展示3期设计

Entera Bio在ASBMR 2026年会上公布EB613（首创口服PTH(1-34)片）的2期事后分析和3期研究设计。2期研究随机161名低骨量或骨质疏松绝经后女性接受安慰剂或四个EB613剂量组治疗6个月；事后敏感性分析显示，基线T值≤-2.5的骨质疏松女性在EB613 2.5 mg每日治疗6个月后，全髋和腰椎安慰剂校正后BMD分别增加4.23%（n=6）和4.22%（n=9），高于T值>-2.5者的1.02%（n=15）和1.59%（n=12）；P1NP和CTX变化在T值≤-2.5者中也更大且更持久。

[临床][→ 常规进展]Zelluna ASA 将于11月5日发布2026年第三季度业绩并更新ZIMA-101临床进展

Zelluna ASA（OSE: ZLNA）将于2026年11月5日发布2026年第三季度财务业绩，并同步更新季度业务进展，包括正在进行的Phase 1 ZIMA-101研究中ZI-MA4-1的临床进展。ZI-MA4-1是该公司靶向MAGE-A4的TCR-NK细胞疗法，属于first-in-class，用于晚期实体瘤。Zelluna是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于实体瘤的异体、即用型T细胞受体基自然杀伤（TCR-NK）细胞疗法。季度报告及演示材料将于11月5日欧洲中部时间07:00在公司网站发布，随后于09:00 CET通过网络直播举行演示会，参会者可在演示期间提问，直播录像将在活动结束后保留在公司网站上。

[临床][↕ 结果分化]Immuron公司Travelan®二期研究结果发表于《Scientific Reports》

Immuron Limited（ASX: IMC；NASDAQ: IMRN）宣布其每日一次口服Travelan®的二期临床试验数据已发表于《Nature》旗下期刊《Scientific Reports》。该研究部分由美国国防部资助（MTEC Award 21010.13），结果显示Travelan®安全且耐受性良好，与安慰剂相比，ETEC攻击相关不良事件统计学显著降低50%（P=0.0001）。尽管研究未达到主要疗效终点，但低于预期的安慰剂发病率（33%对70%）大幅降低了统计效力；尽管如此，多项临床意义终点的疗效结果一致倾向于Travelan®，包括中重度腹泻减少40%、重度腹泻减少50%、所有腹泻减少44%、早期抗生素使用减少71%。

[临床][→ 常规进展]Calluna Pharma完成CAL101治疗特发性肺纤维化2期AURORA研究给药，最终独立安全性审查未发现需修改研究的问题

Calluna Pharma宣布其CAL101治疗特发性肺纤维化（IPF）的2期AURORA研究已完成全部患者给药，独立数据监查委员会（IDMC）对161例入组患者的揭盲安全性数据完成最终审查，未发现需要修改研究的问题，建议AURORA按计划继续推进。该全球研究已进入最终随访阶段，预计2027年第一季度公布顶线结果。CAL101是一款系统性给药的单克隆抗体，设计用于中和细胞外S100A4——一种参与炎症和纤维化信号传导的损伤相关分子模式蛋白，S100A4与成纤维细胞病理激活和增殖及促纤维化免疫反应相关，CAL101旨在阻断多种疾病相关通路的上游放大信号，而不广泛抑制正常生理过程。

[临床][↘ 风险事件]Neurocrine Biosciences罕见病药物Vykat XR安全性问题引发担忧：7人死亡、近百人住院

Neurocrine Biosciences的罕见病药物Vykat XR获批18个月以来，已关联7人死亡和近百人住院，患者权益倡导者和部分专家对相关安全性风险日益担忧。该药获批用于治疗Prader-Willi综合征，该病可导致患者产生难以抑制的饥饿感。STAT通过《信息自由法》获取的提交给监管机构的死亡和住院病例报告并未证明因果关系，许多Vykat病例涉及复杂的医疗问题和多种合并用药。但部分专家认为，现有证据足以判定Vykat正在造成不可接受的伤害。上述担忧在有关该药潜在安全性问题的公开信发布两个月后进一步升温。

[临床][→ 常规进展]ArriVent公司ARR-002（MUC16/NaPi2b双靶点四价ADC）美国I期试验完成首例患者给药

ArriVent BioPharma宣布其MUC16/NaPi2b双靶点四价抗体偶联药物（ADC）ARR-002在美国I期试验（NCT07755436）中完成首例患者给药，用于卵巢癌和子宫内膜癌。ARR-002又称AV-P138-ADC，为潜在first-in-class的MUC16/NaPi2b双靶点四价（2+2格式）ADC，通过位点特异性偶联vcMMAE，药物抗体比（DAR）为4。2026年AACR公布（摘要#2260）的临床前数据显示，ARR-002的体外和体内活性优于二价ADC，位点特异性偶联vcMMAE可增强稳定性与安全性，有望拓宽治疗窗。该I期试验评估ARR-002在晚期或转移性卵巢癌或子宫内膜癌患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。

[临床][↗ 积极进展]Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外数据，aficamten治疗非梗阻性HCM计划本季度提交sNDA

Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外分析数据，显示aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的运动表现、剂量滴定及安全性特征，并计划本季度向FDA提交补充新药申请（sNDA）。ACACIA-HCM是一项评估aficamten对比安慰剂对nHCM成人心脏终点影响的3期临床试验。预设分析采用2026年波士顿运动综合生理反应评分（BEAP-RS），该评分涵盖从次极量运动到恢复期的五个维度，生成整体运动表现复合指标；第36周时aficamten较安慰剂显著改善BEAP-RS。Cytokinetics首席医学官Stephen Heitner表示，当前CPET分析显示全球运动表现这一临床相关新指标显著改善，额外数据为剂量滴定提供见解并增强对aficamten在nHCM中安全性及治疗效果的信心。

[临床][↗ 积极进展][MNC]TREMFYA®（guselkumab）在克罗恩病中显示3年持续临床与内镜缓解

强生公布TREMFYA®（guselkumab）治疗中重度活动性克罗恩病的3年长期扩展数据，显示临床与内镜缓解可持续至3年。GALAXI 2和3研究第144周数据显示，接受100 mg每8周皮下维持治疗的患者临床缓解率达94%，接受200 mg每4周方案的患者为91%；两组90天无皮质类固醇临床缓解率均为88%；内镜缓解率分别为52%和61%；74%的患者在3年内持续接受治疗。安全性特征与TREMFYA在克罗恩病中已确立的安全性一致。TREMFYA是唯一获批用于炎症性肠病的双重作用单克隆抗体，可阻断IL-23并同时结合CD64。GALAXI为随机、双盲、安慰剂对照、活性对照（ustekinumab）的全球多中心2/3期项目，长期扩展期将评估至5年的临床、内镜及安全性结局。

[临床][↗ 积极进展][MNC]强生TREMFYA（guselkumab）III期FUZION研究亚组分析显示肛周瘘管缓解在关键克罗恩病人群中一致

强生公布TREMFYA（guselkumab）III期FUZION研究的新预设亚组分析结果，显示在伴有肛周瘘管的成人克罗恩病患者中，各临床重要亚组的联合瘘管缓解结果一致。在总体人群中，TREMFYA 100 mg q8w组28%、200 mg q4w组27%的患者在第24周达到联合瘘管缓解复合终点，安慰剂组为10%。新亚组分析显示，基线管腔疾病活动度较高（CDAI ≥220）患者中，100 mg q8w组和200 mg q4w组缓解率分别为30%和21%，安慰剂组为0%；既往生物制剂暴露患者中分别为21%和29%，安慰剂组为5%；基线有直肠炎患者中分别为26%和27%，安慰剂组为12%；无直肠炎患者中分别为29%和27%，安慰剂组为10%。不良事件与TREMFYA在克罗恩病中已知的安全性特征一致。

[临床][→ 常规进展]Biomea Fusion将于10月13日公布BMF-650的I期临床结果，该药为下一代口服小分子GLP-1受体激动剂

Biomea Fusion将于2026年10月13日公布其在研下一代口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的I期GLP-131临床研究结果，并于美东时间当天下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行电话会议和网络直播讨论该结果。BMF-650是Biomea Fusion推进的口服小分子疗法之一，另一款为icovamenib，两者均针对糖尿病和肥胖等代谢疾病。Biomea Fusion是一家临床阶段生物制药公司，其项目聚焦影响全球近半数美国人口和五分之一世界人口的代谢疾病领域。公司表示其使命是为糖尿病、肥胖及相关疾病患者提供变革性治疗。网络直播将通过公司官网投资者与媒体栏目提供，活动结束后将提供回放。

[临床][→ 常规进展]Savara将在CHEST 2026公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的IMPALA临床试验新分析及长期数据

Savara将于2026年10月18日至21日在亚利桑那州凤凰城举行的CHEST 2026上，公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的IMPALA临床试验新分析及长期数据。其中，一项口头报告将展示IMPALA-2 III期临床试验开放标签治疗期的长期疗效与安全性结果，一项壁报将展示IMPALA II/III期临床试验中molgramostim对轻度弥散功能受损aPAP患者的治疗效应。公司还将举办aPAP学习剧场，由关键意见领袖与患者社区成员共同参与。molgramostim吸入溶液是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），通过专有的eFlow®雾化器系统给药，目前处于aPAP的III期开发阶段。

[临床][↗ 积极进展]ISOThrive在ACG 2026公布MHS-1031治疗NERD的2期最终结果

ISOThrive在ACG 2026年会上公布MHS-1031治疗非糜烂性反流病（NERD）的2期试验最终结果，该试验针对对质子泵抑制剂（PPI）应答不完全的患者，MHS-1031达到全部主要和次要疗效终点，在烧心发生频率和严重程度上出现具有临床意义且高度统计学显著的下降。研究还观察到RESQ-eD反流评分的显著改善，公司称这是PPI和PCAB未观察到的潜在新治疗结果。MHS-1031是一种旨在调节食管微生物组的新型聚糖疗法，可能减少与持续性烧心相关的炎症信号，针对传统抑酸疗法未覆盖的疾病机制。公司首席医学官Peter Swann表示，结果在烧心频率、严重程度、反流及总体症状负担上的一致性，为推进MHS-1031的临床开发提供了有力依据。研究者的表述支持进一步探索食管微生物组作为治疗靶点。MHS-1031仍为在研产品，尚未获美国FDA批准。

[临床][→ 常规进展]Apnimed 将在 CHEST 2026 展示五项摘要，含两项 AD109 治疗 OSA 的迟发突破性数据

Apnimed 宣布其五项摘要获 CHEST 2026 年会接受，其中三项涉及在研药物 AD109（aroxybutynin 2.3 mg/atomoxetine 75 mg）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的 Phase 3 项目数据，另两项为 OSA 疾病负担的真实世界数据。两项迟发突破性摘要分别以快速口头报告和壁报形式呈现，前者聚焦绝经后女性 OSA 患者，后者评估基线缺氧负荷作为 AD109 血压反应潜在标志物。CHEST 还将举办专题讨论，解读 Phase 3 SynAIRgy 与 LunAIRo 试验结果及其对 OSA 管理的潜在应用。AD109 为每日一次睡前口服的 aroxybutynin 与 atomoxetine 复方，设计用于改善睡眠期间氧合并靶向上气道塌陷的神经肌肉根源，已完成两项针对轻、中、重度 OSA 的 Phase 3 试验。

[临床][→ 常规进展]Nurix报告2026年第三季度业绩：bexobrutideg进入III期DAYBreak CLL-306，NX-1607推进至1b期扩展队列

Nurix Therapeutics在2026年第三季度业绩更新中披露，其BTK降解剂bexobrutideg已启动首个III期试验DAYBreak CLL-306，头对头比较bexobrutinib与pirtobrutinib，用于既往共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性CLL/SLL患者，计划入组约620人，双主要终点为独立评审委员会评估的客观缓解率和无进展生存期。该药为口服、可透过血脑屏障的高选择性小分子BTK降解剂，由Nurix与Roche共同开发和共同商业化，覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经病学领域；根据协议，开发成本Nurix承担40%、Roche承担60%，美国利润与亏损平分，Nurix可获得美国以外销售的分层特许权使用费。

[临床][↗ 积极进展]Regeneron公布Pasatru治疗成人FOP的3期OPTIMA试验84周扩展数据：无新HO病灶

Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。

[临床][↕ 结果分化][MNC]Bausch + Lomb更换CEO；默克公布眼药remigromig预期数据

Bausch + Lomb董事会主席Thomas Appio被任命为临时CEO并即刻生效，接替Brent Saunders，董事会与Saunders称双方"共同同意"其离任，公司同时上调2026年盈利预期。默克公布在研眼药remigromig的详细研究数据：该药上月已在糖尿病性黄斑水肿一项后期试验中成功，此次披露与增殖性糖尿病视网膜病变相关的不良事件发生率按剂量分别为6.7%和6.1%，对照药Lucentis为0.9%，默克称这些病例"总体可控"且可能反映"疾病自然进展"，但该药在任何次要研究指标上均未优于Lucentis，约5%的受试者停药，对照组为1%。安进与阿斯利康公布Tezspire治疗嗜酸性食管炎的3期汇总结果，最高剂量组近70%的患者在24周时达到缓解，安慰剂组为3.5%，更详细结果将于周三在医学会议上公布。

[临床][↗ 积极进展][MNC]百时美施贵宝III期ALOFT-IPF试验显示admilparant治疗特发性肺纤维化达到主要终点

百时美施贵宝公布III期ALOFT-IPF试验顶线结果：口服LPA1拮抗剂admilparant 60mg剂量在成人特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点，第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化相对安慰剂有统计学显著改善。该试验以1:1:1随机比较60mg、120mg每日两次（≥52周）与安慰剂，共入组约1255名≥40岁IPF成人；120mg剂量减缓了FVC下降但未达统计学显著。两个剂量均显示良好耐受性，因不良事件停药率低且与安慰剂相似。公司称将完成数据全面评估并与卫生监管机构沟通以支持计划中的注册申报，详细结果将在未来医学会议公布；admilparant还在已全部入组的III期ALOFT-PPF试验中评估进行性肺纤维化（PPF），顶线结果预计2027年初公布。

帕金森细胞疗法开发商Aspen Neuroscience申请纳斯达克IPO，拟以ASPE上市

Aspen Neuroscience已提交注册文件，计划登陆纳斯达克，股票代码为“ASPE”，拟募集资金支持其主打帕金森病细胞疗法项目。该公司成立于2018年，其最先进疗法sasineprocel（ANPD001）已完成早期临床试验，目前正进入后期测试阶段。该疗法通过提取患者自身细胞并重编程为诱导多能干细胞，再引导其成为可成熟为多巴胺能神经元的前体细胞，最终手术植入患者体内；整个生产流程约需四个月。公司自成立以来已融资约3.47亿美元，2025年净亏损6200万美元，今年前六个月净亏损近3700万美元，研发支出占运营费用七成以上。公司在10月9日提交的文件中表示，现有现金及等价物不足以维持未来一年运营，存在持续经营重大疑虑，即便IPO成功也仍需大量额外资金。

[临床][→ 常规进展]Amphista宣布AMX-883治疗急性髓系白血病的1期临床试验完成首例患者给药

Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。

[临床][↗ 积极进展]Zydus在ACG 2026公布saroglitazar治疗PBC的III期EPICS-III事后分析：美国亚组生化应答差异大于非美国亚组

Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。

[临床][↗ 积极进展]Rubedo公布RLS-1496治疗特应性皮炎Phase 1b数据：皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年

Rubedo Life Sciences公布其主导候选药物RLS-1496在特应性皮炎患者中的Phase 1b临床数据：局部治疗四周后，11对光老化皮肤样本的皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年（p=0.032），最佳应答者在第63天（治疗结束约一个月后）降低11.7年。RLS-1496是一款first-in-class局部GPX4调节剂，属于其SenoAdaptive疗法，设计用于通过铁死亡选择性清除病理性衰老细胞，同时恢复应激非衰老细胞的氧化还原平衡与功能。分析还显示III型胶原纤维增加10%、CCL22等循环炎症生物标志物降低，且多数受试者未检出全身暴露。同日公布的光化性角化病Phase 1b/2a数据显示，22例患者治疗28天后病灶平均减少49%，高于此前中期报告的46%，并显示GPX4靶点结合。公司计划于10月启动RLS-1496治疗雄激素性脱发的Phase 2a研究。

[临床][→ 常规进展]Stoke Therapeutics 将在 AAO 2026 年会公布 STK-002 治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的研究数据

Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。

最新进展10月12日 21:36Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据

[临床][↗ 积极进展]Beacon Therapeutics在AAO 2026公布laru-zova关键性VISTA试验数据

Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。

[临床][↗ 积极进展]Zenas BioPharma在第六届IgG4相关疾病国际研讨会上公布obexelimab治疗IgG4-RD新数据

Zenas BioPharma在第六届IgG4相关疾病国际研讨会上公布了obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）的新数据，涵盖3期INDIGO开放标签扩展研究的长期疗效与安全性、糖皮质激素毒性分析及疫苗应答子研究结果。INDIGO开放标签扩展中，完成52周随机对照期的患者可进入扩展期并接受每周一次250 mg obexelimab皮下注射；基于需救援治疗的经研究者与裁决委员会确认的发作，12个月无发作概率为0.93，基于研究者判定的发作则为0.87，中位和平均累积糖皮质激素救援剂量分别为0 mg和105 mg，不良事件发生率与随机对照期相当或更低。GTI分析显示，obexelimab在第52周较安慰剂显著降低累积糖皮质激素毒性（GTI累积恶化评分差异-11.4；p=0.021），达到累积糖皮质激素毒性临床阈值的患者更少。

[临床][↗ 积极进展]First Tracks公布ANB033乳糜泻麸质激发试验1b期积极顶线结果

First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。

[临床][→ 常规进展]Racura Oncology的RC220在EGFR突变非小细胞肺癌1期HARNESS-1试验中获准递增至100 mg/m2

Racura Oncology（ASX: RAC）宣布HARNESS-1试验安全审查委员会已批准其主导肿瘤药物RC220递增至下一个计划剂量水平100 mg/m²，与奥希替尼80 mg每日联合用于EGFR突变非小细胞肺癌患者。该决定基于Cohort 1两名患者的安全性数据，两名患者接受RC220 50 mg/m²静脉输注联合奥希替尼，安全性观察期内均未出现剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题；第二名患者已完成三剂RC220给药（间隔21天），无剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题。此前首名患者在试验安全期外出现2级结肠炎，原因未确定但不能排除与RC220相关，SRC因此要求第二名患者接受50 mg/m²剂量。目前Cohort 2单例患者预筛选正在进行，预计接受100 mg/m² RC220联合80 mg每日奥希替尼。

[临床][↗ 积极进展]Palvella在2026年秋季临床皮肤病学大会发布三张壁报，公布微囊型淋巴管畸形与DSAP新数据

Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）在2026年秋季临床皮肤病学大会发布三张壁报，公布QTORIN™雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA研究患者/照护者/临床医生访谈结果、SELVA最大使用药代动力学子研究数据，以及美国DSAP真实世界索赔分析。访谈显示，第24周所有退出访谈参与者均报告至少一项症状改善，最常见为出血/渗漏和颜色，且认为改善具有意义；完成24周疗效评估期的SELVA参与者中98%选择继续治疗，95%在主要终点mLM-IGA上显示改善，其中86%被评为“Much Improved”或“Very Much Improved”。

[临床][↗ 积极进展]CervoMed在ISFTD 2026公布Neflamapimod治疗非流利变异型原发性进行性失语症2a期试验初步结果，显示对关键神经退行性生物标志物有积极影响

CervoMed在ISFTD 2026 late-breaking口头报告中公布Neflamapimod治疗非流利变异型原发性进行性失语症（nfvPPA）2a期试验开放标签阶段的初步数据，显示治疗前12周血浆神经丝轻链（NfL）平均水平下降约3.1 pg/mL，基线NfL处于或高于中位数的13例受试者平均下降约5.7 pg/mL，GFAP水平保持稳定。Neflamapimod是一种口服小分子药物，可穿透血脑屏障并选择性抑制p38 MAP激酶α亚型，目前正用于路易体痴呆、缺血性卒中后恢复、nfvPPA和肌萎缩侧索硬化症的临床开发。该36周试验入组25例受试者，在美国和英国学术医疗中心开展，包括24周开放标签治疗（40 mg每日三次，n=19；80 mg每日两次，n=6），随后进行12周双盲、安慰剂对照随机撤药期。Neflamapimod总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。