英矽智能宣布提名ISM9546为临床前候选化合物（PCC），这是一款口服、外周限制性的VAV1分子胶降解剂，拟用于包括IBD（炎症性肠病）和RA（类风湿关节炎）在内的自身免疫疾病治疗。VAV1在免疫细胞信号通路中起关键作用，因缺乏经典小分子结合口袋长期被视为“不可成药”，分子胶疗法为其提供了新路径。ISM9546由英矽智能生成化学平台Chemistry42设计优化，在细胞实验中显示亚纳摩尔级VAV1降解活性；在急性结肠炎动物模型中，治疗数天内疾病活动指数（DAI）显著下降并持续整个研究期，组织病理学评分改善约60%，公司称其优于参考VAV1降解剂。体外MDCKII-MDR1及体内组织分布研究显示低脑暴露，14天大鼠与非人灵长类毒性评估显示良好耐受性和宽安全窗，未观察到脱靶蛋白降解。公司表示这些结果支持ISM9546用于IBD的进一步推进。
Latus Bio宣布其四篇摘要已被欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第33届年会接受为壁报展示，该会议将于2026年10月27日至30日在德国汉堡举行。展示内容涵盖其专有CNS和肾脏靶向AAV衣壳变体，以及亨廷顿病和晚婴型神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）Batten病的主导项目。其中，公司将展示专有工程化AAV泛神经元（PN）衣壳变体的新临床前数据，该变体设计用于实现广泛高效的CNS转导和神经元靶向；同时展示一种新型工程化肾脏衣壳的临床前数据，该衣壳可在疾病相关肾脏细胞类型中实现转导。针对亨廷顿病的LTS-201项目，其临床前数据及计算建模将得到展示，该研究性AAV基因疗法旨在通过降低MSH3表达来应对体细胞不稳定性，结合了靶向基底节和皮层投射神经元等HD相关神经元群体的AAV-DB-3衣壳变体与选择性降低MSH3表达的人工microRNA。
aTyr Pharma 宣布其 ATYR0101 的抗纤维化研究结果发表于《生物化学杂志》，论文标题为“天然 Asp-tRNA 合成酶片段靶向肌成纤维细胞以消除组织纤维化”。ATYR0101 是一种融合蛋白，来源于天冬氨酰-tRNA 合成酶（DARS）的专有胞外结构域，通过结合潜伏型转化生长因子β结合蛋白 1（LTBP-1）诱导肌成纤维细胞凋亡。研究描述了 ATYR0101 通过靶向细胞外基质上的 LTBP-1 选择性触发肌成纤维细胞凋亡的机制，该凋亡依赖于活性转化生长因子β（TGF-β）。在博来霉素肺纤维化体内模型中，ATYR0101 使胶原含量和 Ashcroft 评分显著降低，与对照药物尼达尼布相比肺纤维化明显减轻。ATYR0101 目前正在进行 IND 支持性研究，预计 2027 年推进至临床。
Caspian Therapeutics与Kura Oncology将于2026年10月13日举办投资者网络直播，介绍Caspian的成立详情，并回顾KO-7246在EASD第62届年会上口头报告的数据。
最新进展10月13日 21:23Caspian与Kura公布KO-7246糖尿病开发策略
Envisagenics 获得美国国家癌症研究所（NCI）SBIR Direct to Phase II 资助，两年内提供超过 200 万美元，用于推进 SpliceCore® 及其新机器学习算法 SpliceDisco™ 的开发和商业化。SpliceDisco 旨在将癌症特异性治疗靶点与驱动疾病的剪接机制相连接，帮助公司优先选择具有强生物学依据和治疗潜力的靶点。该资助项目将结合 AI 驱动优先级排序与实验验证，为 Envisagenics 内部肿瘤管线和外部合作项目生成具有明确疾病相关性、患者流行率和模态适配性的癌症特异性、可合作治疗靶点机会。Envisagenics 的 SpliceCore 平台整合人工智能、大规模转录组分析和实验验证，基于超过 1400 万个不同 RNA 剪接事件的资源，预测疾病特异性、患者流行率和治疗适用性等关键特征。
罗德岛生命科学中心（RILSH）与Cognito Therapeutics宣布启动罗德岛脑健康合作平台（Rhode Island Brain Health Collaboratory），这是Cognito继2025年与西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所、2026年与Ochsner Health合作之后，在其全国合作网络中的第三个合作平台。双方将共建一个全州范围的平台，汇聚研究、临床护理、产业与社区伙伴，以推进罗德岛脑健康领域的创新与护理交付，重点针对阿尔茨海默病及其他神经系统疾病。该平台将把Cognito与罗德岛各卫生系统、研究人员及社区利益相关方连接起来，评估和部署Cognito的技术平台Spectris®，该平台设计用于通过临床研究、真实世界研究以及与提供者、照护者和患者的互动来优化神经调控方案。
VERAXA Biotech在第17届World ADC Congress上首次公布其BiTAC-ADC技术平台的体内概念验证数据及补充体外数据。体内数据显示，单次系统性给药的两组分BiTAC-ADC在异种移植乳腺癌模型中触发肿瘤特异性响应，即使单次剂量3 mg/kg也实现显著肿瘤缩小，且未观察到体重下降。仅递送单一组分的BiTAC-ADC未显示显著效果，而采用相同偶联与连接子-载荷技术及相同DAR构建的对照ADC表现相似。体外数据表明BiTAC-ADC可区分癌细胞与健康细胞，需两组分共同靶向肿瘤部位，且不在外周释放活性毒素。该平台通过两种互补前体实现双靶向，经两条分别靶向特定肿瘤相关抗原的抗体递送系统失活前药与细胞不可渗透的前激活剂，两组分在同一癌细胞中选择性内化后产生剂量依赖性细胞毒性。BiTAC-TCE仍为公司优先项目，BiTAC-ADC概念的快速验证有助于建立研发与合作的第二支柱。
Oncolytics Biotech（Nasdaq: ONCY）宣布其pelareorep作为癌症免疫疗法的新用途专利已在多个国家获批，预计美国专利将于近期获批，公司预计相关新用途专利获批后可将特定治疗用途的保护延伸至2040年代末。公司现有生产专利保护期至2044年，另有三个专利申请族待审，涉及pelareorep与免疫疗法及靶向疗法的联合应用；本季度计划将其中一项待审申请转为美国Track One优先审查申请，该申请针对pelareorep诱导免疫应答的用途，Track One项目目标是在获得优先状态后约12个月内达成最终审查结论，但优先审查不保证专利授权。同时，公司正与学术伙伴合作开发修饰形式的“下一代”pelareorep，预计将新增一项组合物专利，自申请日起可能提供最长20年保护；该修饰版本旨在可能提供更强疗效，尚需进一步研究确认。
Aro Biotherapeutics在Breakthrough T1D临床与研究大会上以口头报告形式公布其专有CD71 Centyrin–IFIH1 siRNA偶联物的临床前数据，显示该偶联物在1型糖尿病小鼠模型中降低血糖、延缓疾病发生并改善生存。该偶联物将公司已获临床验证的CD71靶向Centyrin与针对IFIH1 mRNA（编码MDA5蛋白）的siRNA结合，用于递送至表达CD71受体的细胞，包括免疫细胞和胰腺。体外实验中，该偶联物在原代人树突状细胞中实现高效摄取和稳健的靶点敲低，减弱了已知驱动T1D发病的1型干扰素产生。在非肥胖糖尿病T1D小鼠模型中，与未治疗对照组相比，该偶联物显著降低血糖水平，抑制T1D总体发生率并改善生存；胰腺组织RNA测序证实治疗组动物胰岛素产生及与β细胞健康相关基因得到保留。
天津汉康医药宣布，其“基于AI大模型的肿瘤与自身免疫疾病创新小分子药物发现与开发”项目已完成关键研究并达成阶段性目标。该项目于2025年获批天津市生物医药重大专项，属于中国NMPA分类下全球均未上市的1类创新药方向。项目聚焦肿瘤与自身免疫疾病，采用新型小分子药物形式，将AI大模型应用于分子筛选、结构优化和活性预测，旨在缩短发现周期、降低开发成本，并针对当前治疗选择有限的患者群体产生候选药物。汉康表示将继续推进该项目并进一步发展其AI赋能发现能力。此前二十余年，汉康已协助600余家药企开发200余个产品，并已向合作伙伴提供AI赋能药物发现服务，此次是将同类能力用于自主创新分子的源头开发。
Invenra 在圣迭戈 World ADC 大会上发布首套“52 Views of Cancer”扑克牌，并宣布拓展抗体偶联药物（ADC）资产发现业务。该牌组共 52 张牌及大小王和盒面，每张均采用一位癌症患者、幸存者或家属的原创艺术作品，公司已获得作品授权并向每位入选艺术家支付酬金。Invenra 正利用其 B-Body® 双特异性和 T-Body™ 三特异性抗体发现平台开发下一代多特异性 ADC 资产，供与生物制药伙伴合作开发。其 ADC 项目覆盖卵巢癌、乳腺癌、肺癌、结肠癌、神经母细胞瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、弥漫性中线胶质瘤和胶质母细胞瘤等多种癌症。T-Body 平台支持整合 HYPER-Internalization™ 机制的三特异性构建体，可提高内化、向细胞递送更多载荷，并同时靶向多条通路以减少肿瘤逃逸。
Harmony Biosciences宣布董事会已任命现任高级执行副总裁兼首席运营官Peter Anastasiou为总裁、首席执行官及董事会成员，自2027年1月1日起生效，现任CEO Jeffrey M. Dayno将于2026年12月31日退休并退出董事会，2027年全年以非执行顾问身份支持过渡。公司重申2026年全年WAKIX净收入指引为10亿至10.4亿美元，并计划于2026年第四季度报告BP-205的多剂量递增（MAD）研究数据。Harmony表示将继续推进既有战略重点：增长pitolisant franchise、推进以潜在同类最佳orexin激动剂BP-205为首的多元化中枢神经系统管线、通过交易价值创造型资产进行战略性资本部署，以及保护WAKIX独家权。公司称目前不预期关键商业与管线里程碑的时间安排发生变化。
Vaxcyte完成约11.5亿美元普通股、预融资权证及可转换优先票据的同步公开发行，并获承销商超额配售权全额行使。此次发行包括8,584,375股普通股（每股64.00美元）、可购买400,000股普通股的预融资权证（每份63.999美元），以及本金总额5.75亿美元、票面利率1.50%、2032年到期的可转换优先票据；承销商额外购买1,171,875股普通股及7500万美元本金票据。募集资金将用于推进VAX-31成人及儿科项目临床开发，包括正在进行的成人III期项目（OPUS-2、OPUS-3及计划中的生产一致性研究）和已入组的婴儿II期剂量探索研究，并支持生产规模扩大、库存建设及VAX-31成人美国潜在上市的商业化准备。VAX-31是一款31价肺炎球菌结合疫苗候选，正在成人III期和婴儿II期临床中评估，用于预防侵袭性肺炎球菌疾病。
NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。
AB Science公布2026年上半年财务业绩并披露治理与战略调整，Stéphane Ledermann于7月8日被任命为董事长兼首席执行官，接替联合创始人Alain Moussy，后者留任董事及股东。公司自7月13日启动“Relaunch AB Science”转型计划，优先建设新的质量保证体系，并于8月完成1400万欧元增资，同时与全部金融债权人就贷款偿还条款重新谈判达成最终协议。截至2026年6月30日，公司经营亏损1040万欧元，主要因计提650万欧元研发税收抵免（CIR）准备金，现金头寸890万欧元，7月和8月通过私募另募得1650万欧元。
HCW Biologics 在近期与 FDA 的 Type B 会议上获得明确指导，正推进其第二代 T-Cell Engager 项目 lead 候选 HCW11-018b 用于实体瘤治疗的 IND 申请，目标于 2027 年上半年提交。HCW11-018b 基于公司专有的非 Fc 的 TRBC 平台技术构建，该平台采用蛋白支架以构建四价分子。该分子在 BiTE 结构基础上加入可缓解免疫抑制、促进抗癌细胞活化与肿瘤浸润的组分：其 BiTE 部分包含抗 CD3 单链抗体和靶向人组织因子（TF）的抗体结构域，TF 在多种实体瘤中过表达；同时包含可溶性 IL-15、IL-15 受体 α（IL-15Rα）结构域以及 TGF-β 受体 II（TGFβRII）结构域 trap。
美国国家癌症研究所（NCI）与美国国立卫生研究院基金会（FNIH）正共同推动治疗性癌症疫苗计划（TCVI），拟在第一阶段（前三年）投入2亿美元，联合学术机构、制药企业、慈善基金会及患者组织，建立全国性临床研究网络与共享研发基础设施。据项目负责人Stacey Adam透露，TCVI预计于今年12月启动，初期重点关注胰腺癌、肝癌、结直肠癌及部分儿童肿瘤。该计划希望加快治疗性癌症疫苗的临床验证，并在未来7—10年内推动其更广泛的临床应用。《纽约时报》记者Gina Kolata于10月9日以《癌症疫苗是NIH的下一个重大押注》为题报道了这一公私合作项目。
Basecamp Research于2026年9月23日宣布完成1.4亿美元C轮融资，资金将用于训练新一代EDEN模型，并推动公司AI设计疗法管线向临床开发阶段推进。Basecamp是一家前沿AI药物研发企业，其核心路径是设计可重编程人体、引导机体自我修复的药物，愿景是攻克目前无法治愈的疾病。本轮融资的具体投资方未在原文中披露。
Theralase® Technologies Inc.（TSXV: TLT；OTCQB: TLTFF）宣布受邀出席在纽约举行的2026年ThinkEquity大会，总裁兼首席执行官Roger DuMoulin-White将在生物技术专场做公司介绍，并参加大会安排的一对一投资者会议。介绍内容预计涵盖其专有能量激活小分子（EASM）技术平台、临床开发项目及近期公司目标，具体包括：评估膀胱内光激活Ruvidar®用于卡介苗（BCG）无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）患者的II期临床研究，以及Ruvidar®在加拿大和美国的监管策略。公司还在开发静脉注射、经辐射激活的Rutherrin®，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）、非小细胞肺癌（NSCLC）和肌层浸润性膀胱癌（MIBC）；以及外用Ruvidar®用于治疗1型单纯疱疹病毒（HSV-1）引起的唇疱疹。
Quince Therapeutics于2026年10月9日宣布更名为IRulya Therapeutics Inc.，公司普通股将于2026年10月12日起在纳斯达克资本市场以“IRLA”代码交易。此次更名紧随Quince与私营公司Orphai Therapeutics完成此前宣布的合并，以及2026年5月同步进行的约1.15亿美元首期毛收益私募配售。IRulya将聚焦推进LAM-001，这是一种在研的吸入型雷帕霉素（mTOR抑制剂）制剂，为每日一次一吸的干粉吸入（DPI）剂型，公司称其有潜力成为同类首创。公司现金余额截至2026年6月30日为1.16亿美元，预计可支持运营至2028年底，覆盖LAM-001在BOS、PH-ILD和SAPH三项适应症II期研究的数据读出。
Oncomatryx设计的双特异性抗体OMTX305在15例肺癌和卵巢癌患者的新鲜肿瘤组织切片中，摧毁了保护肿瘤的成纤维细胞，并增加了附近癌细胞的死亡。该研究发表于《Science Advances》，将患者自身T细胞导向肿瘤周围的成纤维细胞，成纤维细胞占据面积在三天内从38%降至24%，死亡癌细胞与靶向成纤维细胞的距离显著更近，且分析中未结合健康人体组织。这些临床前结果支持该公司十余年来通过肿瘤微环境治疗实体瘤的策略，但作者指出仍需临床试验确定哪些患者特征响应最强，肿瘤免疫特征及肺癌中的PD-L1表达可能是潜在指标。Oncomatryx首席科学官Myriam Fabre表示，这些结果需在患者中确认，但强化了微环境是治疗癌症的真实路径。创始人兼CEO Laureano Simón称，同样的逻辑也支撑着已进入临床试验的OMTX705。
Valion Bio与Shear Kershman Laboratories宣布，利用SKL专有BioViscid™给药平台，成功完成Entolimod口服黏膜制剂的处方开发，为这款历来需注射给药的生物制品开辟潜在第二给药路径。
Stuart Therapeutics 已向美国 FDA 提交 IND 修正案，拟研究其主打候选药物 ST-100（vezocolmitide）用于角膜创伤愈合，这将是 ST-100 首次从干眼症拓展至其他适应症。计划中的概念验证研究将评估 ST-100 如何支持角膜创面的上皮与基质愈合，该药设计用于选择性修复受损的螺旋胶原。公司计划在此研究之后，于 2027 年下半年开展一项 2 期试验，评估 ST-100 用于创伤、手术、溃疡和化学烧伤等多种角膜创伤。此次拓展基于 ST-100 在干眼症中的临床试验结果：在涉及 250 多名患者的 2 期和初期 3 期试验中，ST-100 在角膜荧光素染色这一角膜表面损伤指标上较溶媒组显示出有临床意义的改善，并早在治疗第 2 天即带来广泛的症状缓解。ST-100 用于干眼症的 3 期注册试验计划于 2027 年初启动。
Everest Medicines（HKEX 1952.HK）任命Lakshmi Srinivasan博士为高级副总裁兼转化医学负责人、Brandon Coder博士为转化科学与发现副总裁，以加强其mRNA疗法全球研发能力。两人此前均在Moderna担任mRNA癌症疫苗相关领导职务，将推动公司mRNA管线临床开发并拓展美国业务。此次任命支持EVM16计划于2026年第四季度启动研究者发起的1b期试验、2027年初提交美国IND，以及EVM14的1期研究于2027年第一季度完成。Everest已构建AI+mRNA平台，覆盖抗原设计、序列优化、LNP递送及规模化生产，其专有LNP递送系统拥有可电离脂质和隐形脂质专利，内部脂质库超过600种脂质，支持疫苗及体内CAR-T等项目。公司表示将继续投资世界级人才，以加速mRNA项目开发并推进其全球mRNA研发战略。
德琪医药（SEHK: 6996.HK）将于2026年11月6日至11日在美国佛罗里达州奥兰多举行的2026年美国风湿病学会（ACR）年会上，以壁报形式公布其全球首创αCD3-TGF-β双功能融合蛋白ATG-207的最新临床前结果，该资产正被开发用于治疗T细胞介导的自身免疫性疾病。ATG-207通过在抗CD3抗体上引入肽掩蔽及TGFβRIII偏向性TGF-β结构域构建而成。临床前数据显示，ATG-207在SPR检测中对TGFβRIII具有结合偏好（KD为2.42E-06M），未检出与TGFβRII的结合，因构象动态肽掩蔽使其结合亲和力较未掩蔽TGF-β降低约100倍；其与亲本抗CD3抗体结合亲和力相当，但NFAT荧光素酶信号减弱、全血促炎细胞因子产生减少，并可有效下调T细胞表面TCR表达。
倡导组织再生医学联盟（ARM）发布操作指南，提出开发者可通过复用数据消除冗余研究、降低基因药物研发成本，使超罕见病适应症在患者人数过少的情况下仍具可行性。参与制定该指南的 Beam Therapeutics CEO John Evans 表示，若平台化路径能把针对单一突变的增量治疗成本压到极低，原本无缘此类疗法的罕见病患者将获得治疗机会。
Avilar Therapeutics 宣布其 sFlt1 ATAC 项目临床前数据将在 2026 年 10 月 9-10 日于德国汉堡举行的第 2 届汉堡国际母胎医学研讨会上以壁报形式展示，这是该项目首次在母胎医学学术会议上披露。
Entera Bio宣布，其口服PTH(1-34)片剂EB613拟开展的3期注册研究设计将在ASBMR 2026年会以迟到海报形式额外报告，报告编号Sun-522，于10月11日由哥伦比亚大学Felicia Cosman博士主讲。
Phathom Pharmaceuticals 将于 10 月 9-14 日在纳什维尔举行的 ACG 2026 年会展示 VOQUEZNA（vonoprazan）三项科学海报，覆盖非糜烂性 GERD 不同 BMI 亚组的事后疗效分析、真实世界患者特征回顾性分析，以及糜烂性食管炎中对比 PPI 的成本效益模型。公司还将举办 Product Theater 介绍其临床疗效与安全性。
Medicus Pharma（NASDAQ: MDCX）在三周年股东更新中披露，其已转型为精准肿瘤学生物技术公司，管线以CD228V、SkinJect和Teverelix为核心。
ViroMissile 任命 Diane Simeone 医学博士与 Matt Mulvey 博士分别担任临床与战略顾问，以推进其三款静脉给药溶瘤病毒疗法的 Phase 1 临床项目。
Lisata Therapeutics 宣布美国专利商标局已授予 certepetide（美国专利号 12,751,991）用于治疗胰腺癌及其他实体瘤的新用途专利，专利于 2041 年 5 月到期。
Lobe Sciences宣布拟启动独立做市服务、扩大投资者与媒体沟通，并增补一名具美国资本市场经验的董事，以提升股票流动性和市场认知。其L-130（psilocin mucate）计划于2027年一季度向FDA提交美国IND申请，S-100用于镰状细胞病，预计2027年年中启动3期开发。公司尚未选定做市或投资者关系服务商，也未确定相关条款。
Vaxart 公布其第二代口服黏膜疫苗候选 VXA-H5-02 的临床前研究结果，在雪貂模型中针对 H5N1 clade 2.3.4.4b 致死剂量攻击实现 100% 存活，而未接种对照组在攻击后第 6 天全部死亡（p<0.001）。
Psilera宣布启动其NIH SBIR资助的酒精使用障碍（AUD）研究Phase 2，该资助由美国国家酒精滥用与酒精中毒研究所（NIAAA）支持，Phase 1于去年10月启动并取得及时、有前景的结果。公司CSO表示，将继续与南佛罗里达大学Danielle Gulick博士合作，研究非致幻裸盖菇素衍生物在体内减少酒精摄入的潜力。该临床前工作推进至预计2027年开展的Phase 1a临床试验。
Victory Square Technologies 宣布其投资组合公司 Insu Therapeutics 就口腔肽递送技术获得 USPTO 专利授权通知，该专利涉及 InsuTab™（口腔胰岛素）和 BuccaGLP™（口腔司美格鲁肽）两项在研项目。
Marvel Biosciences公布MB-204在Shank3Δex13-16小鼠模型中的临床前初步结果，1 mg/kg低剂量在多数行为终点上匹配或优于1 mg/kg Istradefylline，2.5 mg/kg高剂量在多数终点上优于Istradefylline。
Faron Pharmaceuticals 提醒投资者、分析师与媒体注册其于 2026 年 10 月 8 日举行的研发日活动，活动以网络直播形式进行，预计持续约三小时。届时公司将更新其主导免疫疗法候选药物 bexmarilimab 的进展，涵盖血液肿瘤与实体瘤临床项目，其主导临床试验 BEXERA 及研究者发起试验管线按此前公布的时间表推进。
Food Allergy Science Initiative（FASI）成立10周年之际推出Food Allergy Medicines Accelerator（FAMA），首期投入1000万美元，支持4个早期药物发现项目。
英伟达近三年至少投资14家AI制药公司，2026年进入IPO收获期：Generate Biomedicines已于2月登陆纳斯达克，核心资产GB-0895处于Ⅲ期临床；Iambic Therapeutics近日递交S-1文件冲刺纳斯达克IPO，核心候选药物IAM1363处于Ⅰ期/Ⅰb期。英伟达同时通过BioNeMo平台及与礼来共建AI创新实验室（五年最多投入10亿美元）延伸算力与工具生态。