[临床][积极进展]Oncoinvent公布Radspherin治疗结直肠腹膜转移1/2a期试验最终积极数据
Oncoinvent于2025年6月18日公布Radspherin治疗结直肠癌腹膜转移的1/2a期试验（RAD-18-002）最终积极数据。该单臂试验入组47例患者，36例接受7 MBq剂量，18个月时27.8%（10/36）出现腹膜疾病复发，61.1%（22/36）出现任何复发，其中仅22.7%（5/22）以腹膜为首发复发部位。
————
验证登录状态…
#管线-海外
#管线-海外
今日 19 条Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分6060
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4242 [临床][常规进展]TargED Biopharmaceuticals启动TGD001治疗急性缺血性卒中与TTP的I期临床试验并完成首例受试者给药
TargED Biopharmaceuticals宣布其溶栓药物TGD001的I期临床试验完成首例受试者给药，该随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究在德国开展，评估健康志愿者的安全性、耐受性和药代动力学，首批安全性数据预计2025年中期读出。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4040 [临床][常规进展]ARTHEx Biotech宣布ATX-01治疗1型强直性肌营养不良的Phase I-IIa ArthemiR™试验完成首例患者给药
ARTHEx Biotech宣布其ATX-01治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的随机安慰剂对照双盲Phase I-IIa ArthemiR™试验已完成首例患者给药。ATX-01是行业首个针对DM1评估的抗microRNA疗法，靶向miR-23b，具有双重作用机制。该全球试验计划入组56名经典DM1受试者，主要目标是评估ATX-01的安全性和耐受性。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5555 [临床][积极进展]Attgeno公布Supernitro治疗肺动脉高压IIa期研究积极结果
Attgeno AB于2024年6月27日公布其候选药物Supernitro（PDNO）在肺动脉高压患者中开展的IIa期研究积极数据，研究达到主要终点。该安慰剂对照研究在哥德堡Sahlgrenska大学医院和厄勒布鲁大学医院入组12例术后急性肺动脉高压（APH）患者，主要终点为评估不同剂量Supernitro对肺血管阻力（PVR）的影响。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5656 [注册][常规进展]ARTHEx Biotech的ATX-01获FDA IND clearance，启动DM1的Phase I-IIa ArthemiR试验
ARTHEx Biotech宣布FDA已clear其启动ATX-01治疗Myotonic Dystrophy Type 1（DM1）的Phase I-IIa ArthemiR研究。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4040 [临床][常规进展]Abliva的FALCON研究达成重要里程碑：KL1333二期试验Wave 1筛查患者数达标
Abliva宣布其KL1333治疗成人原发性线粒体病的FALCON二期研究已完成Wave 1目标筛查患者数，计划年底前全部启动给药，中期分析预计2024年中进行。该全球随机、安慰剂对照、可能注册性的二期试验聚焦线粒体DNA突变患者的慢性疲劳与肌无力，计划分两波入组120–180例，给药12个月。公司称已快速识别90余例罕见病患者供筛查，目标至少40例给药。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5252 [注册][常规进展]Abliva候选药KL1333获FDA快速通道资格
Abliva AB宣布其主打候选药KL1333获得美国FDA快速通道资格，用于治疗罕见严重原发性线粒体病。KL1333目前正在FALCON研究中评估，这是一项全球性、可能用于注册的2期研究，今年6月已启动给药，预计2024年中期进行中期分析。该资格允许Abliva与FDA更频繁沟通，并就KL1333的新药申请（NDA）各部分获得持续反馈，若满足特定标准可获加速审批。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4545 [临床][常规进展]Step Pharma宣布STP938首例患者给药，全球最先进CTPS1抑制剂启动T细胞和B细胞淋巴瘤1/2期试验
Step Pharma宣布其CTPS1抑制剂STP938在复发/难治性B细胞和T细胞淋巴瘤成人受试者的1/2期试验中完成首例患者给药。该开放标签、非随机试验的剂量递增部分采用口服单药、多队列逐步递增设计，1期主要目标是评估STP938的安全性和耐受性。STP938是一款first-in-class口服肿瘤治疗药物，特异性抑制核苷酸合成及CTPS1酶，已获美国IND和英国CTA许可开展首次人体试验。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4242 [研发][积极进展]Gesynta Pharma基于GS-248临床前概念验证突破性数据，筹备子宫内膜异位症II期研究
Gesynta Pharma决定推进其临床阶段候选药物GS-248在子宫内膜异位症中的开发，并启动II期研究筹备工作。该决定基于GS-248在晚期临床前疾病模型中显著减少子宫内膜异位症病灶数量、并改善疼痛相关指标的概念验证数据，以及此前已展示的良好临床安全性。GS-248是一款靶向促炎酶mPGES-1的非激素类候选药物。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分2929 [临床][常规进展]Gesynta Pharma的GS-248治疗系统性硬化症II期研究完成患者入组
Gesynta Pharma宣布其候选药物GS-248治疗罕见病系统性硬化症的II期研究已完成全部69例患者入组，该随机、安慰剂对照、双盲试验评估GS-248的安全性及其对雷诺现象和外周血管血流的效果，患者每日口服一次、持续四周，顶线数据预计2022年秋季公布。GS-248通过选择性抑制mPGES-1酶发挥作用，此前于2022年4月获FDA授予治疗系统性硬化症的孤儿药资格。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5858 [临床][常规进展]Attgeno宣布Supernitro治疗急性肺高压的2期临床试验获批启动
Attgeno AB宣布已获得瑞典药品管理局和瑞典伦理审查委员会批准，启动其主导候选药物Supernitro的2期临床试验，用于心脏手术后急性肺高压患者的潜在救命治疗。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分3636 [注册][积极进展]Gesynta Pharma 候选药物 GS-248 获 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症
Gesynta Pharma 的候选药物 GS-248 获 FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症。该药目前正在 II 期临床试验中评估用于治疗系统性硬化症继发的雷诺现象，公司持有 GS-248 的开放 IND。孤儿药资格认定可带来临床试验税收抵免、免除上市申请费用，以及上市后最长七年市场独占权。
————
Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4545 [临床][常规进展]Gesynta Pharma 宣布首创药物 GS-248 研发项目取得重大进展：系统性硬化症 IND 已提交，II 期研究入组达 50%
Gesynta Pharma 已向美国 FDA 提交口服候选药 GS-248 用于系统性硬化症的 IND，同时其欧洲四国 II 期研究入组超过半数患者。该随机、安慰剂对照、双盲 II 期研究拟入组约 80 例患者，评估 GS-248 安全性及对雷诺现象和外周血管血流的作用，预计 2022 年第一季度获得顶线数据。GS-248 通过强效选择性抑制 mPGES-1，兼具抗炎、血管舒张和血小板抑制作用。
————