Revolution Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂单药治疗已接受至少一种既往系统治疗的成人转移性胰腺腺癌采纳积极意见；若获欧盟委员会（EC）批准，该药将成为欧盟首个广泛RAS靶向治疗选择。该积极意见基于全球随机III期RASolute 302试验结果：在总体意向治疗（ITT）人群中，RASONQUE较化疗降低死亡风险60%（HR 0.40，95% CI 0.30–0.53，p<0.0001），中位总生存期13.2个月对6.7个月；中位无进展生存期7.2个月对3.6个月（HR 0.49，95% CI 0.38–0.64，p<0.0001），结果在RAS G12突变人群中总体一致。
推荐理由：RAS(ON)多选择性抑制剂daraxonrasib获CHMP积极意见，附III期OS/PFS数据，供BD评估胰腺癌赛道竞争格局。
诺和诺德（中国）制药有限公司申报的依柯胰岛素司美格鲁肽注射液又一新适应症获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合口服降糖药物进行治疗。据诺和诺德新闻稿披露，该适应症针对的是口服降糖药物控制不佳、需要进一步强化治疗的成人2型糖尿病患者。胰岛素治疗是糖尿病管理的基石，但临床实践中仍面临低血糖风险、体重增加以及每日注射带来的治疗负担等挑战，可能影响患者的血糖控制和依从性。
最新进展10月16日 01:27诺和杰在华获批2型糖尿病新适应症
10月15日，NMPA官网显示，艾伯维乌帕替尼缓释片获批上市，用于成人和12岁及以上青少年重度斑秃。该药为口服JAK抑制剂。两项重复III期研究（UP-AA）中，受试者基线平均SALT评分为84（约等于16%的头皮毛发覆盖率）。第一项研究显示，第24周时接受乌帕替尼15mg和30mg治疗的成人和青少年重度斑秃患者中，分别有45.2%和55.0%达到80%或以上的头皮毛发覆盖率（SALT评分≤20），安慰剂组为1.5%；第52周时，15mg和30mg剂量组达到SALT评分≤20的患者比例分别提升至59.3%和63.8%。
Edesa Biotech 宣布其 EB06 治疗白癜风的 II 期临床研究 IND 申请获 FDA 许可，可将正在进行的白癜风临床研究扩展至美国研究中心。该研究为双盲、安慰剂对照设计，评估靶向 CXCL10 的全人源单克隆抗体 EB06，在最多 80 名中重度非节段型白癜风成人患者中开展，受试者按 1:1 随机每两周给药一次至第 22 周，主要疗效终点为第 28 周面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线的平均百分比变化，次要及探索性指标包括面部和全身评分、安全性、耐受性、药代动力学和免疫原性。患者招募已在加拿大进行，首批美国研究中心预计下季度开始入组，公司预计 2027 年第四季度获得顶线数据。EB06 此前已在三项临床研究的 65 名受试者中评估，显示出与其机制相关的药效学活性且总体安全耐受；目前为静脉给药制剂，皮下制剂预计将可进入后续临床评估。
Eupraxia Pharmaceuticals宣布其评估EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的RESOLVE试验已达到120例患者入组目标。该试验的Phase 2b安慰剂对照盲法部分于2026年10月12日完成第120例患者入组和治疗，患者按1:1:1随机接受120mg（20x6mg）、160mg（20x8mg）EP-104GI或载体对照。公司统计团队对非盲数据进行定期审查后确认，原设计的样本量无需调整，无需增加入组。在RESOLVE试验的开放标签Phase 1b/2a和安慰剂对照Phase 2b两部分中，EP-104GI或载体已累计给药超过3,000次注射，未出现治疗相关严重不良事件（SAEs）。Phase 2b部分的期中分析预计于2026年12月进行，将报告前60例达到6个月患者的症状、组织学发现和安全性数据，同时提供3个月、9个月和12个月时间点的数据。
Oryzon Genomics 在韩国、菲律宾、新西兰和墨西哥获得 vafidemstat 专利申请的授权决定，进一步强化其 LSD1 抑制剂的专利组合。韩国和菲律宾专利局分别就 KR10-2021-7028149 和 PH1-2021-552251 发出授权决定，标题均为“治疗边缘型人格障碍的方法”，权利要求覆盖 vafidemstat 用于治疗 BPD 非攻击性症状，与其攻击性相关专利保护形成互补；相应专利已在澳大利亚、加拿大、欧洲、香港、日本、马来西亚、墨西哥、俄罗斯、新加坡、南非和美国获批或获准，美国专利预计至少有效至 2043 年（含 1,095 天专利期调整），非美国专利预计至少有效至 2040 年。
NRx Pharmaceuticals于10月15日宣布收到美国FDA的"学科审评函"，要求对其无防腐剂氯胺酮产品已提交的标签做"轻微"修改，并提交带有目前正在审评中的专有商品名的样品标签，以赶在2026年11月10日简化新药申请（ANDA）GDUFA目标日期之前完成。公司表示正在完成最终生产工序验证批次，以满足产品上市要求。该产品为NRX-100（无防腐剂静脉注射氯胺酮），属于公司基于NMDA受体平台开发的疗法，已就抑郁症（含双相抑郁）自杀意念适应症获得快速通道资格，公司已提交ANDA并启动了NRX-100的新药申请申报。公司同时开发口服D-环丝氨酸/鲁拉西酮NRX-101，该资产已就自杀性双相抑郁获得突破性疗法资格。
Aquestive Therapeutics宣布，FDA已受理其Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜的NDA再提交，并将其归类为Class 2 response，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月16日。Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药舌下膜，用于治疗I型过敏反应（包括过敏性休克），无需饮水或吞咽即可给药。公司于2026年9月16日提交该再提交，此前2026年8月公布了针对FDA 2026年1月30日完整回复函所提事项开展的人因与药代动力学研究的积极顶线结果。若获批，Anaphylm将成为首个且唯一用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的口服急救药物。公司同时推进美国以外监管进程，计划于2026年第四季度向加拿大卫生部提交新药申请。Anaphylm商品名已获FDA有条件批准，最终批准取决于该产品候选能否获批。
Cellectar Biosciences在2026年10月14日至16日于加州Palm Springs举行的国际华氏巨球蛋白血症研讨会（IWWM）上，公布了iopofosine I 131治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）2b期CLOVER WaM试验中紧接BTK抑制剂（BTKi）治疗后患者亚组（n=24）的疗效数据。该亚组中75%为BTKi难治，超过54%接受过多种BTKi治疗，既往治疗中位线数为3线（范围2-7），17%为TP53突变、29%为MYD88野生型。结果显示：总缓解率（ORR）87.5%，主要缓解率（MRR）79.2%，中位缓解持续时间（DoR）16.0个月，无治疗生存期（TFS）19.1个月，临床获益率（CBR）100%；治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率低于10%，唯一3级及以上TEAE为血细胞减少。
Marengo Therapeutics的Invikafusp Alfa（STAR0602）获美国FDA授予第二项快速通道资格，用于治疗既往治疗后（包括免疫检查点抑制）进展且无满意治疗方案的不可切除、局部晚期或转移性肿瘤突变负荷高（TMB-H）实体瘤。该资格将其快速通道地位从2025年1月获批的TMB-H结直肠癌单一瘤种扩展至不限组织来源的TMB-H实体瘤。支持数据来自正在进行的Phase 1/2 STARt-001研究中结直肠癌、胃癌、乳腺癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌、胃食管癌、头颈癌和肺癌等多瘤种的客观缓解，更新后的Phase 2数据将于2026年10月23日在ESMO大会口头报告。
ImmunityBio宣布，美国FDA已扩大ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的获批适应症，新增覆盖BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴单纯乳头状肿瘤的患者。这是FDA首次批准用于BCG无应答NMIBC单纯乳头状肿瘤的疗法，此前2024年4月的批准仅覆盖伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的患者。此次扩展基于FDA对已有科学信息的审评，包括QUILT-3.032试验A队列数据：77例患者中62%达到完全缓解（95% CI: 51, 73），缓解者中58%维持缓解至少12个月、40%至少24个月。ANKTIVA为IL-15受体激动剂IgG1融合复合物，通过激活NK细胞和CD8+杀伤T细胞发挥作用。联合治疗安全性可耐受，最常见治疗相关不良事件与膀胱灌注相关（如排尿困难、尿频、血尿），多为1至2级。
武田宣布ORZEYFUL（oveporexton）已在日本和中国上市，用于治疗1型发作性睡病（NT1），为临床医生提供首个可处方该新类别药物的机会。ORZEYFUL是一种first-in-class口服orexin受体2（OX2R）激动剂片剂，设计用于治疗NT1相关的orexin缺乏，是武田orexin franchise的领先药物。该药在一个月内先后获得中国NMPA、美国FDA和日本MHLW批准；中国获批用于16岁及以上青少年和成人NT1，美国和日本获批用于成人NT1。公司称，关键III期研究显示ORZEYFUL在12周内多个剂量下对觉醒度、嗜睡、猝倒、疾病严重程度和生活质量等指标较安慰剂有一致、具临床意义且统计学显著的改善（p<0.001），最早评估时间点即可观察到并持续整个研究期间；最常见副作用包括失眠、尿急、尿频和唾液过多。
Belite Bio宣布已通过Access Consortium框架向新加坡、英国和瑞士监管机构提交tinlarebant治疗Stargardt病1型（STGD1）的上市许可申请（MAA）。tinlarebant（又称LBS-008）是一种在研每日一次口服疗法，旨在减少维生素A衍生的双视黄醛毒素积累，通过降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平减少进入眼部的视黄醇，从而减少双视黄醛形成。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，目前在新加坡、英国和瑞士尚无获批治疗选择。公司称，若获批，tinlarebant将成为这三个国家首个获批的STGD1疗法。此次提交与已获美国优先审评的NDA（PDUFA目标行动日期为2027年2月12日）及日本SAKIGAKE加速审评的NDA共同推进。
JCR Pharmaceuticals 的 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）获科威特条件性上市许可，用于治疗亨特综合征（MPS II），这是该产品在日本以外获批的第二个市场，此前于2026年7月在阿联酋获批。IZCARGO™ 是一款利用 JCR 专有 J-Brain Cargo® 技术开发的穿透血脑屏障的酶替代疗法（ERT），其成分为抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的融合蛋白，通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，并经甘露糖-6-磷酸受体介导进入细胞。该产品于2021年在日本获批上市，目前正在一项全球 III 期临床试验中评估。JCR 与 Taiba Middle East FZ LLC 签订了营销和分销协议，JCR 将寻求在中东和北非（MENA）地区各国获得 IZCARGO™ 的上市许可，Taiba 负责相关地区的销售和分销。
Compass Pathways CEO Kabir Nath 表示，公司将在本季度完成 COMP360 的 FDA 滚动提交，并计划于明年年初上市，但强调“先慢后快”，认为早期患者或提供者的负面体验可能损害整个致幻剂行业。COMP360 是用于难治性抑郁症的合成裸盖菇素疗法，若获批预计将受 FDA 风险评估与缓解策略（REMS）约束，公司正投资于给药提供者培训。Nath 称，与需数周起效、每日给药的传统抗抑郁药不同，裸盖菇素在少数几次给药后可能产生快速且持久的改善；在 Compass 的 3 期试验中，单次给药后约四分之一患者出现临床有意义的应答，三周后第二次给药后该比例升至约 40%，长期数据显示应答者获益可长达一年。
Atara Biotherapeutics宣布其合作方Pierre Fabre Pharmaceuticals已向美国FDA重新提交tabelecleucel的生物制品许可申请（BLA）。
最新进展10月14日 21:49FDA受理tabelecleucel BLA重新提交
武田在ESID 2026公布在研皮下注射TAK-881（20%免疫球蛋白皮下溶液联合重组人透明质酸酶）治疗原发性免疫缺陷病（PID）的关键性2/3期IgGNITE试验（TAK-881-3001）详细结果，该试验达到主要终点，显示TAK-881与HYQVIA在16岁及以上患者中具有药代动力学可比性。数据显示，TAK-881以50%更少的输注体积给予相同免疫球蛋白剂量，单输注部位中位输注时间较HYQVIA缩短56.2分钟（42.6%），并维持最多每月一次给药；描述性分析显示感染结局及安全性与HYQVIA相当，未发现新的安全性信号或TAK-881相关严重不良事件。该试验在2岁及以上既往接受免疫球蛋白治疗的PID患者中评估药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性，16岁及以上患者进入随机交叉比较，16岁以下患者接受单臂TAK-881治疗。
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Quoin Pharmaceuticals 的候选产品 QRX003 获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗剥脱性皮肤综合征（Peeling Skin Syndrome）。该资格为公司在欧洲提供研究方案科学建议、多项费用减免及欧盟资助申请等激励；若 QRX003 获 EMA 上市批准，将在欧盟就治疗剥脱性皮肤综合征的同类药物享有 10 年市场独占权。QRX003 还已获美国 FDA 授予的儿科罕见病资格和快速通道资格，用于剥脱性皮肤综合征；在 Netherton 综合征上，QRX003 已获美国、欧洲和日本孤儿药资格，以及美国儿科罕见病资格和快速通道资格。公司称，QRX003 在两个适应症上累计已获三个主要监管机构授予的四项孤儿药资格、两项美国 FDA 儿科罕见病资格及两项美国快速通道资格，共计八项监管里程碑。
辉瑞将在2026年10月21-24日于华盛顿特区举行的IDWeek 2026大会上公布超过50篇公司发起、研究者发起及合作研究的摘要数据，覆盖其传染病管线与产品组合，其中包括12场口头报告。核心亮点包括：25价肺炎球菌结合疫苗候选PF-07872412（25vPnC）对比PREVNAR 20在健康婴儿中的2期免疫原性、安全性和耐受性数据，该研究顶线结果已于2026年5月公布，数据支持该下一代疫苗候选扩大肺炎球菌覆盖范围的潜力，并为其正在进行的儿科3期项目提供依据。辉瑞与Valneva的6价OspA莱姆病疫苗候选PF-07307405（LB6V）VALOR 3期研究结果也将公布，评估其在北美和欧洲莱姆病流行区5岁及以上健康受试者中的有效性和安全性，该结果建立在2026年3月公布的顶线数据基础上，欧洲药品管理局已于2026年8月开始审评其上市许可申请。
Alvotech与Advanz Pharma宣布已向欧洲药品管理局提交AVT29的欧洲监管申请，AVT29是拟议的Eylea 8 mg（aflibercept 114.3 mg/mL）生物类似药，在美国以Eylea HD销售。据公开信息，这是全球首个针对Eylea 8 mg拟议生物类似药的监管提交。该申请作为Mynzepli（AVT06，2 mg aflibercept，40 mg/mL）现有欧洲上市许可的适应症扩展提交，Mynzepli是Alvotech的Eylea 2 mg生物类似药，已于2025年8月获欧盟委员会批准，用于治疗多种视网膜疾病。根据欧洲批准的产品信息，8 mg剂型对部分患者允许16周治疗间隔，而原2 mg剂型标准维持间隔为8周，可能减少维持注射频率、减轻患者治疗负担。
Telix Pharmaceuticals将在2026年10月17-21日于奥地利维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM）第39届年会上展示20篇公司相关摘要，其中12篇入选最高评级口头报告。重点报告包括TLX101-Tx（iodofalan-¹³¹I）治疗复发性胶质母细胞瘤的3期IPAX BrIGHT试验、TLX250-Tx（¹⁷⁷Lu-girentuximab）治疗ccRCC的3期LUTEON试验，以及TLX597-Tx（¹⁷⁷Lu-Lu-panPSMA）治疗mCRPC的PTherpan-Lu试验中期结果。会议还将发布TLX591-Px（Illuccix）PET成像在中国男性前列腺癌中的3期顶线数据，以及TLX250-Px（Zircaix）在ccRCC中的真实世界经验。
艾伯维在2026年美国胃肠病学会年会上公布III期AFFIRM研究新数据，显示皮下注射SKYRIZI（risankizumab-rzaa）用于中重度活动性克罗恩病诱导治疗，第24周35.8%患者达到内镜缓解，36.6%达到无溃疡内镜，均高于安慰剂组。在未接受过先进治疗的亚组中，内镜缓解率45.1%、无溃疡内镜率49.0%，为各亚组中最高。该研究共随机入组289例患者，65%既往对先进治疗应答不足，患者平均病程超过7年。安全性至第24周与已知特征一致，未发现新安全信号。这些数据支持艾伯维向美国FDA和欧洲EMA提交的皮下诱导给药方案上市申请，目前正在审评中。
GC Biopharma USA宣布将在IgNS 2026第15届全国大会（10月15–18日，拉斯维加斯）发布两项新分析并举办患者倡导研讨会。两项壁报分别为五种市售10%静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品聚集谱的扩展多批次评估，以及ALYGLO®（immune globulin intravenous, human-stwk, 10%液体）三期研究选定安全性结局的事后描述性回顾。聚集分析评估了ALYGLO六个批次及另外四种市售10% IVIG产品各三个批次，五种产品均显示高纯度与低聚集体水平，产品间在单体与二聚体含量、片段含量及粒径方面存在统计学显著差异，聚合物水平与粒径分散无统计学显著差异，上述聚集属性差异的临床相关性仍需进一步研究。
Legacy Healthcare宣布，美国FDA已授予CINAINU（LH-8）突破性疗法认定，用于治疗成人、青少年及2岁及以上儿童的中重度斑秃。CINAINU是一种在研外用溶液，属于植物来源处方药。该认定得到RAAINBOW 2/3期试验支持，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入107名2至17岁儿童和青少年。公司称，CINAINU在首个2/3期试验中显示出有意义的毛发再生，并具有良好耐受性和停药后持续获益。目前口服JAK抑制剂是斑秃唯一获批疗法，但仅限成人和青少年重度患者，中度患者及儿童尚无获批治疗。Legacy Healthcare正在筹备全球关键性3期项目，评估CINAINU在成人和儿童中重度斑秃中的疗效。
SAB Biotherapeutics（Nasdaq: SABS）宣布，FDA已授予SAB-142快速通道资格，用于治疗新发3期1型糖尿病（T1D）患者。SAB-142是一种全人源抗胸腺细胞免疫球蛋白（hATG），属于潜在疾病修饰免疫疗法，旨在延缓发病并可能阻止3期T1D患者的疾病进展。该资格旨在促进严重疾病且存在未满足医疗需求疗法的开发和加速审评。SAB-142目前正在注册性2b期SAFEGUARD研究中评估，受试者为确诊3期T1D后100天内的患者，预计2026年第四季度完成入组，2027年下半年获得顶线数据。研究者主导的3期PRISE-hATG研究进一步支持该计划，该研究设计用于评估确诊3期T1D后100天至两年的患者。
勃林格殷格翰加拿大宣布，JASCAYD（nerandomilast）已获加拿大卫生部批准，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）和成人进展性肺纤维化（PPF）。JASCAYD是一种口服PDE4B抑制剂，具有抗纤维化和免疫调节作用，是加拿大首个获批用于上述适应症的PDE4B抑制剂。该批准基于III期FIBRONEER-IPF和FIBRONEER-ILD试验结果，两项试验均达到主要终点：与安慰剂相比，nerandomilast在52周内成功减缓了以用力肺活量（FVC）自基线绝对变化衡量的肺功能下降。两项试验的关键次要终点均未达到，但均观察到死亡率数值下降，其中FIBRONEER-ILD达到名义显著性。nerandomilast表现出良好的安全性和耐受性，无需肝脏监测，单药治疗时停药率与安慰剂相似。
Evergreen Therapeutics宣布，美国FDA已授予其在研药物EG-501快速通道资格，用于治疗成人神经精神性系统性红斑狼疮相关认知障碍（NPSLE-CI）。该资格获得II期ClearMEMory研究阳性数据支持，这是一项为期12周、多中心、随机、安慰剂对照试验，显示NPSLE-CI患者在客观神经心理功能方面出现具有临床意义的改善。Evergreen Therapeutics是一家位于马里兰州的临床阶段生物技术公司，利用人工智能应对未满足医疗需求。公司CEO Tom Du表示，期待与FDA密切合作推进EG-501的临床开发。快速通道资格授予用于治疗严重或危及生命疾病、且有望解决重大未满足医疗需求的在研疗法，旨在促进符合条件疗法的加速开发和审评。目前尚无专门获批用于NPSLE-CI的疗法。
United Therapeutics 在 CHEST 2026 年会上公布了两项口头报告和五项壁报，覆盖其已上市及在研管线。3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的预设亚组分析显示，ralinepag 可降低肺动脉高压（PAH）患者的临床恶化风险，且不受基线满足非侵入性低风险标准数量影响。3 期 TETON-2 研究的事后分析显示，雾化曲前列尼尔相比安慰剂可显著降低特发性肺纤维化（IPF）患者的多个疾病进展事件风险。前瞻性 PHINDER 研究采用经验证的死亡风险模型进行的中期分析显示，间质性肺病（ILD）患者尤其是 IPF 患者的死亡风险评分在数值上更高，支持在这类患者中更早开展肺动脉高压（PH）筛查。多中心 PH-ILD 注册研究 DeciPHer-ILD 入组患者基线特征的中期分析发现，这些患者存在血流动力学差、功能分级受损和运动能力下降，提示疾病已处晚期。
安进加拿大宣布UPLIZNA（inebilizumab）现已在加拿大可处方，作为标准治疗的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。该药在两次初始负荷剂量后，维持期每半年给药一次，为符合条件的加拿大患者提供一种新的靶向治疗选择。加拿大卫生部的授权基于MINT试验数据，这是纳入AChR+和MuSK+患者的规模最大的Phase 3生物制剂研究，也是首个成功纳入结构化激素减量方案的研究；基线使用激素的患者自第4周开始减量，目标为泼尼松5 mg，至第26周，UPLIZNA组87.4%、安慰剂组84.6%的患者将激素剂量降至每日5 mg或以下。UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，通过靶向CD19耗竭产生自身抗体的CD19+ B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞）。
BioNTech公布AHEAD-MERIT 2/3期临床试验首次顶线结果：其mRNA肿瘤免疫候选药物BNT113（tenumomeran/raplemomeran，即tenu-ra）联合帕博利珠单抗，对比帕博利珠单抗单药一线治疗不可切除复发或转移性HPV16阳性、表达PD-L1的头颈部鳞状细胞癌（HNSCC），在PFS分析中未显示统计学显著的PFS改善。独立数据监查委员会建议试验按计划继续，评估第二项双主要终点总生存期（OS）；按试验预设统计设计，即使PFS双主要终点未达到，OS出现统计学显著改善仍可确立阳性试验结果。BioNTech表示仍对进行中的试验数据保持盲态。BNT113编码HPV16的E6和E7蛋白，设计用于诱导HPV16特异性抗肿瘤免疫应答，以增强接受检查点抑制剂标准治疗患者的临床反应；该药于2026年1月获FDA快速通道资格。
推荐理由：BioNTech披露BNT113联合帕博利珠单抗一线治疗HPV16+头颈鳞癌的PFS双主要终点未达统计学显著，OS终点继续评估，对关注mRNA肿瘤免疫及HPV靶向赛道者具参考价值。
强生公布TREMFYA（guselkumab）III期FUZION研究的新预设亚组分析结果，显示在伴有肛周瘘管的成人克罗恩病患者中，各临床重要亚组的联合瘘管缓解结果一致。在总体人群中，TREMFYA 100 mg q8w组28%、200 mg q4w组27%的患者在第24周达到联合瘘管缓解复合终点，安慰剂组为10%。新亚组分析显示，基线管腔疾病活动度较高（CDAI ≥220）患者中，100 mg q8w组和200 mg q4w组缓解率分别为30%和21%，安慰剂组为0%；既往生物制剂暴露患者中分别为21%和29%，安慰剂组为5%；基线有直肠炎患者中分别为26%和27%，安慰剂组为12%；无直肠炎患者中分别为29%和27%，安慰剂组为10%。不良事件与TREMFYA在克罗恩病中已知的安全性特征一致。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。
推荐理由：了解pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变的注册依据与关键III期数据。
Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。
FDA在Revolution Medicines的RAS抑制剂Rasonque获胰腺腺癌早期批准一个多月后公布的审评文件显示，部分亚型患者客观缓解率（ORR）低于其他亚型。Rasonque在3期RASolute 302试验中针对所有KRAS突变的ORR为33%，其中G12V突变患者（占36%）ORR为50%，G12D突变患者（占43%）ORR仅24%，G12R突变小队列ORR为7%，低于化疗对照组。RevMed表示G12R突变患者仅占胰腺癌人群一小部分。消息公布后公司股价上周四下跌逾6%，但Leerink和Truist分析师认为市场反应过度，指出G12D在ORR、PFS和OS上仍具临床意义，且这些探索性分析并非为跨突变比较而设计。Truist预计Rasonque未来扩展至一线胰腺导管腺癌后，2028年销售额可达$2.3B。
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
NervGen（NASDAQ: NGEN）宣布，其候选药物NVG-291在慢性颈段运动不完全性脊髓损伤患者中开展的III期注册研究RESTORE已完成首例受试者给药。NVG-291是一种皮下注射的神经修复肽，靶向抑制性CSPG-PTPσ通路，此前在安慰剂对照的Ib/2a期CONNECT SCI研究中观察到功能改善。RESTORE为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国和加拿大入组约150名受试者，主要终点为GRASSP Quantitative Prehension评估的手功能改善。受试者需为创伤性脊髓损伤后1至10年、双侧运动水平C7或以上、ASIA损伤分级C或D，按1:1随机接受每日一次皮下注射NVG-291或安慰剂12周，随后4周观察期，研究完成后可选12周开放标签扩展。公司预计2027年下半年完成入组，2028年上半年公布顶线数据。
百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。
推荐理由：百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析达到PFS主要终点，是α同位素靶向放疗的首个3期阳性结果。
罗氏公布vamikibart治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的III期MEERKAT和SANDCAT研究52周数据，显示患者视力和黄斑厚度持续改善。vamikibart是一种靶向IL-6的研究性单克隆抗体，专为玻璃体内注射设计。两项III期试验为随机、双盲、假手术对照的52周研究，患者每四周接受0.25 mg或1 mg vamikibart或假注射，最多16周，之后按需治疗至52周。52周时，vamikibart组达到主要终点视力增益的患者比例在数值上高于假手术组，关键次要终点BCVA和CST较基线的平均变化也持续改善。约三分之二符合条件的患者16周后无需再治疗，需要再治疗者多数仅需一次额外注射。vamikibart耐受性良好，治疗相关眼部不良事件和眼内炎症发生率低。FDA已受理罗氏的BLA，预计2027年7月前做出审批决定；欧盟、中国和日本也已提交并受理注册申请。