[研发][待核对]MapLight Therapeutics 联合创始人 Karl Deisseroth 获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖,表彰其开发光遗传学
MapLight Therapeutics(Nasdaq: MPLT)联合创始人兼科学顾问委员会成员 Karl Deisseroth 因光遗传学相关发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖,与 Peter Hegemann、Georg Nagel 共享该奖。
MapLight Therapeutics(Nasdaq: MPLT)联合创始人兼科学顾问委员会成员 Karl Deisseroth 因光遗传学相关发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖,与 Peter Hegemann、Georg Nagel 共享该奖。
Zenas BioPharma(Nasdaq: ZBIO)宣布将于2026年10月27日举办线上研发活动,管理层将介绍整体研发管线,包括正用于系统性红斑狼疮的CD19/FcγRIIb双功能单抗obexelimab,以及口服IL-17AA/AF抑制剂ZB021的 ongoing 开发进展。风湿病学家Joseph F. Merola将就相关生物学与临床考量提供见解。
ProMIS Neurosciences于10月5日任命Ivana Rubino博士为首席商务官,她此前在Biogen和罗氏拥有超15年神经科学及阿尔茨海默病领域经验,曾参与LEQEMBI全球领导工作。
Ocugen任命Jolanda Crombach为欧洲子公司总经理,该公司总部位于阿姆斯特丹,将支持其三项Phase 3修饰基因疗法在欧申报及潜在商业化。三项项目分别为治疗视网膜色素变性的OCU400、治疗干性年龄相关性黄斑变性继发地图样萎缩的OCU410,以及治疗Stargardt病的OCU410ST,关键数据预计2027至2028年读出。
Quoin Pharmaceuticals宣布其QRX003论文获《Dermatology and Therapy》接受发表,该论文介绍QRX003及其在Netherton综合征中的作用机制,并收录Alan Irvine教授在儿科同情用药项目中治疗一名儿科患者的病例报告。
Telix Pharmaceuticals宣布,其FDA获批的氨基酸PET显像药Pixclara(floretyrosine F 18)在美国首批患者完成给药。
One04 Therapeutics宣布,其CPV-104治疗C3肾小球病(C3G)的Phase 1研究期中数据获ASN Kidney Week接收为late-breaking壁报,将于10月22日由Prof. Dr. Michael Wiesener展示前两个MAD队列的安全性、耐受性和药代动力学结果。
RQ Bio任命Gavin Koh博士为首席医学官,其拥有20年制药行业药物开发与传染病经验,曾在阿斯利康和GSK担任高级职务,包括在新冠疫情期间领导Evusheld项目。
Resolution Therapeutics宣布其RTX001的I/II期EMERALD试验中期数据已获选为AASLD 2026 late-breaking报告,该研究评估这款工程化再生巨噬细胞疗法在近期肝失代偿后恢复的终末期肝病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。公司研究负责人Lara Campana还将展示RTX001及非工程化RMT静脉给药治疗失代偿性肝硬化的临床前数据。
Vir Biotechnology将于2026年11月5-9日在丹佛举行的AASLD肝脏会议上公布2期SOLSTICE试验中elebsiran(VIR-2218)与tobevibart(VIR-3434)联合治疗慢性丁型肝炎的数据,包括截至第96周的HDV RNA应答模式及肝内NK细胞重塑的转化子研究。
Eledon Pharmaceuticals(Nasdaq: ELDN)宣布,其抗CD40L抗体tegoprubart的2期BESTOW试验患者报告结局将在2026年美国肾脏病学会肾脏周年会以口头报告形式展示。该试验评估tegoprubart用于预防肾移植排斥反应,报告人为明尼苏达大学医学院Andrew B. Adams博士,报告时间为10月23日下午4:40至4:50(MDT)。
Zag Bio宣布其1型糖尿病(T1D)主导项目ZAG-101进入临床开发,将启动首次人体Phase 1b/2a试验(LANTERN),评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学,并探索其保护产胰岛素β细胞功能的潜力。
Aligos Therapeutics(Nasdaq: ALGS)宣布五篇摘要获 AASLD The Liver Meeting® 2026 接收,会议将于 11 月 5 日至 9 日在丹佛举行。
Korro Bio宣布其1/2期ANCHOR临床试验首队列已给药,该试验评估GalNAc偶联RNA编辑寡核苷酸KRRO-121,用于尿素循环障碍(UCD)及肝性脑病(HE)患者的高氨血症。
Sironax 入选 Fierce Biotech 2026 年度“Fierce 15”最具创新力与前景的私营生物科技公司榜单,因“瞄准大胆靶点”获认可。
Ostia Sciences 公布国际专利申请 WO 2026/178627,覆盖将 Streptococcus salivarius SALI-10 与山梨醇配对的方法、用途和组合物,该共生体系旨在支持该菌株并提高其磷酸化羊毛硫抗生素产量。
Medicovestor 宣布其 MC001 的 IND 申请获 FDA 许可,FDA 30 天初始审评期结束且未遭临床暂停。MC001 是该公司 ADoBind™ 平台开发的首个临床候选药物,为靶向胰腺癌的 first-in-class 二聚体化疗免疫 ADC。
马萨诸塞州两家生物技术公司Adecto Pharmaceuticals与Aviceda Therapeutics相继关停。Adecto于9月30日停止运营,其ADAM8靶向单克隆抗体曾获美国国家癌症研究所200万美元二期SBIR资助,CEO表示已就先导抗体提交临时专利申请并寻求继续推进开发。
Vial宣布其IL-13 x TSLP双特异性抗体在轻中度哮喘患者中开展的1b期研究已完成首例患者给药。该药为半衰期延长的IgG1双抗,设计支持每年两次给药,此前在健康志愿者中完成的五个单次递增剂量队列(15 mg至800 mg IV)显示总体耐受良好并具延长药代动力学特征。
Medicenna Therapeutics宣布,MDNA11的Phase 1/2 ABILITY-1研究顶线数据摘要入选SITC 2026年会口头报告,摘要编号517,报告时间为2026年11月7日下午4:30-4:45(MST)。
Avenzo Therapeutics 任命 Herb Cross 为首席财务官,预计 2026 年 10 月 12 日入职。Cross 拥有逾 25 年生物技术财务与运营经验,曾任 Jasper Therapeutics 和 Atreca 首席财务官。
Valion Bio(NASDAQ:VBIO)新任董事长Thomas Jensen将推动TLR5激动剂Entolimod的开发,该资产拟用于急性辐射综合征(ARS),已获FDA快速通道和孤儿药资格,并获得美国政府机构约3560万美元非稀释性资金支持。
Capricor Therapeutics公布HOPE-3开放标签扩展研究24个月数据:安慰剂组患者延迟一年后开始使用Deramiocel,其PUL 2.0总分年下降速率较此前安慰剂年度减缓76%(差异1.56,95% CI 0.47–2.64);早期治疗组两年下降速率相近。
Alliance Foundation Trials(AFT)与Natera宣布启动AFT-70 NAVIGATE,一项评估MRD指导治疗策略的随机III期试验,针对中高危ER阳性/HER2阴性早期乳腺癌患者。
Epicrispr Biotechnologies公布EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的开放标签、首次人体1/2期研究更新6个月数据,前6例患者全身MRI显示总、上肢和下肢复合肌群瘦肌肉体积增加,与未经治疗的数字孪生对照的下降趋势相反。
Forward Therapeutics公布其口服选择性TNFR1信号抑制剂FT2109的积极1期临床与临床前数据,支持推进至2期开发。在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照1期研究中,FT2109在单次和多次递增剂量范围内显示良好的安全性和耐受性,不良事件总体发生率低且与安慰剂相当,未报告严重不良事件、死亡、剂量限制性毒性或导致治疗中断或研究终止的治疗中出现的不良事件。
Prime Medicine宣布其研究性体内Prime Editor疗法PM577a治疗H1069Q突变Wilson病的全球1/2期临床试验已完成首例患者给药,这是该公司首个进入临床的体内Prime Editing疗法。
Rani Therapeutics宣布其RaniPill® Capsule™平台技术已获美国FDA新兴技术计划(ETP)接纳,该计划由CDER管理,旨在支持创新制药产品设计与生产方法的开发。
Lisata Therapeutics子公司Marea Therapeutics宣布,其靶向生长激素受体的在研抗体MAR002治疗肢端肥大症的2期临床试验已完成首例患者给药。该试验计划入组约72名患者,设三个MAR002剂量组,在900 mg负荷剂量后与安慰剂对照,主要终点为治疗10周后的IGF-1降低。此前1期数据显示MAR002可实现深度持久的IGF-1抑制,给药频率可能低至每两周一次。
Celcuity宣布将在2026年10月23-27日于马德里举行的ESMO 2026大会上公布gedatolisib的多项临床数据,包括VIKTORIA-1 PIK3CA突变型队列的额外亚组分析快速口头报告,以及PIK3CA野生型队列中gedatolisib三联方案与其他方案的比较分析海报。此外还将展示gedatolisib联合darolutamide治疗mCRPC的1b期试验亚组分析海报。
Orion Pharma 宣布 ODM-216 的 BICIDES 1/2 期临床试验已完成首例患者给药,该试验评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。
Radiopharm Theranostics 宣布就 RAD101 与美国 FDA 的 II 期结束(EOP2)会议顺利完成,为这款靶向 FASN 的氟-18 标记小分子影像剂确立了脑转移瘤关键性临床开发框架。
PMV Pharmaceuticals任命Samsara BioCapital公共股权策略负责人Matt Eckler博士为董事会成员。公司计划于2027年第一季度就rezatapopt向FDA提交NDA,寻求加速批准用于治疗携带TP53 Y220C突变的铂耐药/难治性卵巢癌患者。
Revolution Medicines宣布已在全球随机、开放标签III期试验RASolute 309(NCT07805954)中开始治疗患者,评估RASONQUE(daraxonrasib。
Benitec Biopharma 就 BB-301 开放标签、单臂关键性研究与美国 FDA 沟通后,FDA 要求补充包括公司资助的 OPMD 自然史研究在内的现有数据,最终关键性研究设计预计于 2027 年第一季度确认。
Crescent Biopharma 的 CR-002(PD-L1 靶向拓扑异构酶抑制剂 ADC)IND 申请获 FDA 批准,用于治疗晚期实体瘤。该 Phase 1/2 APOLLO 全球试验计划于 2026 年第四季度启动,入组约 200 名 NSCLC、HNSCC 及胃肠道和妇科肿瘤患者,初步临床数据预计 2027 年下半年公布。
BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据:基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中,BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围,安慰剂组为40%(p=0.0248);BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善,安慰剂组为25%(p=0.0262)。
推荐理由:BridgeBio公布BBP-418在LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据,并披露FDA优先审评及PDUFA日期,供BD跟踪罕见病资产注册进展。
Latus Bio将在2026年10月21-25日于丹佛举行的美国肾脏病学会Kidney Week上以海报形式展示新型工程化AAV衣壳数据。临床前数据显示,先导肾脏衣壳在成年非人灵长类低剂量全身静脉给药后,肾脏生物分布较AAV9高约5倍,双肾80%肾小球被转导,涵盖肾小球内皮细胞、足细胞、系膜细胞及肾小管和集合管细胞。
Stoke Therapeutics宣布与美国FDA完成一次会议,就zorevunersen计划中的美国NDA申报的关键方面达成一致,包括申报时间、纳入数据及Vineland-3数据分析方式。
TriGemX Bio 任命 Doug Pagán 为董事会成员,其现任 Kailera Therapeutics 首席财务官。公司正推进 elismetrep(K-304)治疗偏头痛急性发作的三期开发,该 TRPM8 通道阻滞剂在 2b 期试验中显示良好耐受性并减轻偏头痛疼痛及相关症状。