Invenra 在圣迭戈 World ADC 大会上发布首套“52 Views of Cancer”扑克牌，并宣布拓展抗体偶联药物（ADC）资产发现业务。该牌组共 52 张牌及大小王和盒面，每张均采用一位癌症患者、幸存者或家属的原创艺术作品，公司已获得作品授权并向每位入选艺术家支付酬金。Invenra 正利用其 B-Body® 双特异性和 T-Body™ 三特异性抗体发现平台开发下一代多特异性 ADC 资产，供与生物制药伙伴合作开发。其 ADC 项目覆盖卵巢癌、乳腺癌、肺癌、结肠癌、神经母细胞瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、弥漫性中线胶质瘤和胶质母细胞瘤等多种癌症。T-Body 平台支持整合 HYPER-Internalization™ 机制的三特异性构建体，可提高内化、向细胞递送更多载荷，并同时靶向多条通路以减少肿瘤逃逸。
Rubedo Life Sciences公布其主导候选药物RLS-1496在特应性皮炎患者中的Phase 1b临床数据：局部治疗四周后，11对光老化皮肤样本的皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年（p=0.032），最佳应答者在第63天（治疗结束约一个月后）降低11.7年。RLS-1496是一款first-in-class局部GPX4调节剂，属于其SenoAdaptive疗法，设计用于通过铁死亡选择性清除病理性衰老细胞，同时恢复应激非衰老细胞的氧化还原平衡与功能。分析还显示III型胶原纤维增加10%、CCL22等循环炎症生物标志物降低，且多数受试者未检出全身暴露。同日公布的光化性角化病Phase 1b/2a数据显示，22例患者治疗28天后病灶平均减少49%，高于此前中期报告的46%，并显示GPX4靶点结合。公司计划于10月启动RLS-1496治疗雄激素性脱发的Phase 2a研究。
Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。
最新进展10月12日 21:36Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据
Fate Therapeutics于2026年10月12日任命Jamie Harrell为高级副总裁，负责市场开发与商业运营，领导公司自身免疫和肿瘤项目的商业化战略。Harrell将主导FT819的商业化准备，该资产正在包括RECLAIM-LN在内的多项自身免疫疾病中评估，RECLAIM-LN是一项针对难治性狼疮肾炎的Phase 2潜在注册性试验；同时还将负责FT839，该资产正在包括类风湿关节炎在内的多项自身免疫适应症中开展Phase 1/2篮式试验。Harrell将制定医生互动策略，利用FT819及其他现货型CAR T细胞项目可在门诊环境中给药的独特能力，将CAR T细胞可及性扩展至社区医院和医生诊所。Harrell拥有超过25年商业领导经验，最近担任Aurinia Pharmaceuticals营销与商业运营副总裁，此前曾任Avalo Therapeutics首席商务官。
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
Harmony Biosciences宣布董事会已任命现任高级执行副总裁兼首席运营官Peter Anastasiou为总裁、首席执行官及董事会成员，自2027年1月1日起生效，现任CEO Jeffrey M. Dayno将于2026年12月31日退休并退出董事会，2027年全年以非执行顾问身份支持过渡。公司重申2026年全年WAKIX净收入指引为10亿至10.4亿美元，并计划于2026年第四季度报告BP-205的多剂量递增（MAD）研究数据。Harmony表示将继续推进既有战略重点：增长pitolisant franchise、推进以潜在同类最佳orexin激动剂BP-205为首的多元化中枢神经系统管线、通过交易价值创造型资产进行战略性资本部署，以及保护WAKIX独家权。公司称目前不预期关键商业与管线里程碑的时间安排发生变化。
Zenas BioPharma在第六届IgG4相关疾病国际研讨会上公布了obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）的新数据，涵盖3期INDIGO开放标签扩展研究的长期疗效与安全性、糖皮质激素毒性分析及疫苗应答子研究结果。INDIGO开放标签扩展中，完成52周随机对照期的患者可进入扩展期并接受每周一次250 mg obexelimab皮下注射；基于需救援治疗的经研究者与裁决委员会确认的发作，12个月无发作概率为0.93，基于研究者判定的发作则为0.87，中位和平均累积糖皮质激素救援剂量分别为0 mg和105 mg，不良事件发生率与随机对照期相当或更低。GTI分析显示，obexelimab在第52周较安慰剂显著降低累积糖皮质激素毒性（GTI累积恶化评分差异-11.4；p=0.021），达到累积糖皮质激素毒性临床阈值的患者更少。
First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。
推荐理由：ANB033在乳糜泻麸质激发试验中同时取得组织学与症状终点阳性，为BD评估该CD122拮抗剂后续授权价值提供关键数据。
Racura Oncology（ASX: RAC）宣布HARNESS-1试验安全审查委员会已批准其主导肿瘤药物RC220递增至下一个计划剂量水平100 mg/m²，与奥希替尼80 mg每日联合用于EGFR突变非小细胞肺癌患者。该决定基于Cohort 1两名患者的安全性数据，两名患者接受RC220 50 mg/m²静脉输注联合奥希替尼，安全性观察期内均未出现剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题；第二名患者已完成三剂RC220给药（间隔21天），无剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题。此前首名患者在试验安全期外出现2级结肠炎，原因未确定但不能排除与RC220相关，SRC因此要求第二名患者接受50 mg/m²剂量。目前Cohort 2单例患者预筛选正在进行，预计接受100 mg/m² RC220联合80 mg每日奥希替尼。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）在2026年秋季临床皮肤病学大会发布三张壁报，公布QTORIN™雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA研究患者/照护者/临床医生访谈结果、SELVA最大使用药代动力学子研究数据，以及美国DSAP真实世界索赔分析。访谈显示，第24周所有退出访谈参与者均报告至少一项症状改善，最常见为出血/渗漏和颜色，且认为改善具有意义；完成24周疗效评估期的SELVA参与者中98%选择继续治疗，95%在主要终点mLM-IGA上显示改善，其中86%被评为“Much Improved”或“Very Much Improved”。
CervoMed在ISFTD 2026 late-breaking口头报告中公布Neflamapimod治疗非流利变异型原发性进行性失语症（nfvPPA）2a期试验开放标签阶段的初步数据，显示治疗前12周血浆神经丝轻链（NfL）平均水平下降约3.1 pg/mL，基线NfL处于或高于中位数的13例受试者平均下降约5.7 pg/mL，GFAP水平保持稳定。Neflamapimod是一种口服小分子药物，可穿透血脑屏障并选择性抑制p38 MAP激酶α亚型，目前正用于路易体痴呆、缺血性卒中后恢复、nfvPPA和肌萎缩侧索硬化症的临床开发。该36周试验入组25例受试者，在美国和英国学术医疗中心开展，包括24周开放标签治疗（40 mg每日三次，n=19；80 mg每日两次，n=6），随后进行12周双盲、安慰剂对照随机撤药期。Neflamapimod总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。
Keenova Therapeutics plc在2026年美国胃肠病学会（ACG）年会上公布了一项关于TERLIVAZ®（特利加压素）治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）的探索性分析。该分析基于CONFIRM试验，评估特利加压素在不适合肝移植的HRS-AKI患者中的疗效与安全性，报告人为Rush大学医学中心的Nancy Reau博士。TERLIVAZ是首个且唯一获FDA批准用于改善成人HRS-AKI患者肾功能的疗法，其适应症为快速降低肾功能的肝肾综合征成人患者；血清肌酐>5 mg/dL的患者可能难以获益。HRS-AKI是晚期肝病成人中一种危及生命的急性内科急症，需住院治疗，与高发病率和高死亡率相关；一项基于美国全国数据的研究显示，2018至2023年间确诊HRS的住院患者估计年例数从42,930增至63,381。
Palisade Bio在ACG 2026年会上以五篇壁报展示PALI-2108在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的临床与转化数据，其中两篇获ACG Presidential Poster Award，强化了该口服、肠道局部激活的PDE4抑制剂前药正在进行的2期开发依据。UC方面，5例中重度患者接受开放标签PALI-2108七天（含五天滴定至30 mg每日两次），全部达到临床应答、2例达到临床缓解，改良Mayo评分平均降低62.8%，5例中4例结肠组织cAMP升高、5例PDE4B表达下降，支持正在进行的2期ASCENTRA-UC研究，该研究拟在约204例患者中评估15 mg和30 mg每日一次对比安慰剂。
Geron Corporation宣布，其端粒酶抑制剂imetelstat（RYTELO）将在日本血液学会第88届年会及2026年德国、奥地利和瑞士血液学与肿瘤内科学会年会上进行两项口头报告和一项壁报展示，内容聚焦较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。日本血液学会年会的口头报告基于Komodo Health数据库的美国理赔数据，纳入2024年6月至2025年8月启动imetelstat治疗的58例成人MDS患者，平均诊断年龄75岁，71%在三级或更后线启动治疗，6个月时约67%仍在治疗（Kaplan-Meier估计）。壁报展示分析13例韩国LR-MDS患者，其中2例实现超过一年的红细胞输血非依赖（RBC-TI），长期缓解者早期出现3/4级中性粒细胞减少和3/4级血小板减少，多数在4周内恢复至≤2级。
Ardelyx在ACG 2026年会公布真实世界分析结果，显示IBS-C成人患者启动IBSRELA®（tenapanor）治疗后，胃肠道相关医疗资源使用（GI-HCRU）显著下降。该回顾性观察分析纳入470例在一家全国性胃肠病诊所启动tenapanor治疗的IBS-C患者，中位GI相关就诊次数从启动前一年的4.5次降至启动后一年的3.0次（3.0 [IQR: 1, 6] vs. 4.5 [IQR: 2, 9]；P<0.001），在既往至少尝试过一种IBS-C药物的患者亚组中亦观察到显著下降，且不受BMI或合并症负担影响。Ardelyx同时公布IBS-C症状负担对生活质量影响的数据，以及一项正在进行的tenapanor治疗成人慢性特发性便秘（CIC）的3期、26周随机对照研究的设计与依据。
Phathom Pharmaceuticals 将于 10 月 9-14 日在纳什维尔举行的 ACG 2026 年会展示 VOQUEZNA（vonoprazan）三项科学海报，覆盖非糜烂性 GERD 不同 BMI 亚组的事后疗效分析、真实世界患者特征回顾性分析，以及糜烂性食管炎中对比 PPI 的成本效益模型。公司还将举办 Product Theater 介绍其临床疗效与安全性。
最新进展10月12日 21:20Phathom公布vonoprazan成本效果及BMI亚组数据
Humacyte宣布其V012 III期临床试验的期中结果已获选在ASN Kidney Week 2026最新突破口头报告专场发布。V012是一项随机对照试验，在终末期肾病女性患者中比较无细胞组织工程血管（ATEV）与自体动静脉内瘘（AVF）用于血液透析通路的效果，结果将由北卡罗来纳大学教堂山医学院的Prabir Roy-Chaudhury博士于10月22日报告。该结果连同此前两项已完成的血液透析通路III期试验结果，构成Humacyte计划提交补充生物制品许可申请（BLA）的临床基础，以将Symvess®标签扩展至血液透析的AV通路，公司目标是在本季度向FDA提交。用于 extremity vascular trauma 以外适应症时，ATEV仍属研究性产品，尚未获FDA或其他监管机构批准销售。
Odyssey Therapeutics将于ACG 2026年度科学会议上公布一项随机、双盲2a期试验设计，评估OD-001联合vedolizumab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）患者。该试验计划全球入组至多146例患者，在12周诱导期内评估OD-001联合vedolizumab，随后以OD-001单药维持治疗至第52周，预计2027年下半年公布诱导期顶线结果。OD-001为RIPK2支架抑制剂，通过抑制上游RIPK2介导的先天免疫激活发挥作用，而vedolizumab限制适应性免疫细胞向肠道迁移，两者靶向肠道炎症的互补机制。该试验基于此前已报道的OD-001单药2a期概念验证结果，是首个针对UC同时靶向先天与适应性免疫的联合治疗临床评估。
TG Therapeutics公布了一项五年匹配调整间接比较（MAIC）结果，评估BRIUMVI（ublituximab-xiiy）对比奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗在复发型多发性硬化（RMS）患者中的长期复发活动与残疾进展结局，相关手稿已在线发表于Multiple Sclerosis and Related Disorders。分析基于BRIUMVI三期ULTIMATE I/II试验及其开放标签扩展中545例患者的个体数据，重新加权以匹配奥瑞利珠单抗三期OPERA I/II和奥法妥木单抗三期ASCLEPIOS I/II试验已发表的基线特征。
Tortugas Neuroscience公布其精神分裂症在研疗法obuprazine（TRTL-107）2b期试验阳性结果，该试验由合作方Hansoh Pharma开展，达到主要终点。这项随机、双盲、安慰剂及活性药对照的2b期试验入组363名中国急性精神分裂症成人患者，覆盖24个临床中心，患者随机分配至1.5–3.0 mg、4.5–6.0 mg、6.0–9.0 mg、阿立哌唑或安慰剂组，主要终点为第42天PANSS总分较基线的变化。各剂量组第42天PANSS总分较安慰剂均取得统计学显著且具临床意义的改善（p<0.0001），其中1.5–3.0 mg组最小二乘均值较基线变化-28.6分，安慰剂组为-11.9分，安慰剂校正后差异为-16.7分；4.5–6.0 mg和6.0–9.0 mg组安慰剂校正后差异分别为-13.2分和-14.7分。
推荐理由：披露obuprazine治疗精神分裂症2b期达到主要终点及剂量组数据，并给出美国IND申报计划，可供BD评估CNS资产。
NervGen（NASDAQ: NGEN）宣布，其候选药物NVG-291在慢性颈段运动不完全性脊髓损伤患者中开展的III期注册研究RESTORE已完成首例受试者给药。NVG-291是一种皮下注射的神经修复肽，靶向抑制性CSPG-PTPσ通路，此前在安慰剂对照的Ib/2a期CONNECT SCI研究中观察到功能改善。RESTORE为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国和加拿大入组约150名受试者，主要终点为GRASSP Quantitative Prehension评估的手功能改善。受试者需为创伤性脊髓损伤后1至10年、双侧运动水平C7或以上、ASIA损伤分级C或D，按1:1随机接受每日一次皮下注射NVG-291或安慰剂12周，随后4周观察期，研究完成后可选12周开放标签扩展。公司预计2027年下半年完成入组，2028年上半年公布顶线数据。
ANI Pharmaceuticals在AAO 2026年会上以迟发口头报告形式公布了ILUVIEN（氟轻松玻璃体内植入剂0.18 mg）治疗慢性非感染性葡萄膜炎性后节病变（chronic NIU-PS）的4期开放标签、单臂SYNCHRONICITY试验6个月和24个月数据。该试验在意向治疗人群（n=108）中达到两项共同主要终点：6个月时BCVA字母评分较基线平均提升3.6个字母（p=0.0077），CST较基线平均下降157.5微米，且这些变化在24个月时得以维持。24个月随访期间，108只研究眼中86只（79.6%）未出现非感染性炎症复发，出现复发的22只眼（20.4%）中位复发时间为168天；黄斑水肿消退比例在24个月时为48.2%（52/108），血管渗漏比例从基线的78.7%（85/108）降至24个月时的55.6%（60/108）。
Ascelia Pharma宣布已收到与美国FDA就Orviglance新药申请（NDA）完整回复函（CRL）举行的Type A会议的官方纪要。FDA坚持批准需要来自一项新临床研究的额外临床证据，但同时承认，可能通过对3期SPARKLE研究图像采用不同主要终点进行前瞻性分析来产生支持批准的临床证据。FDA在会议上承认Orviglance针对显著未满足的医疗需求、未发现重大安全性问题，且现有临床研究为其作为T1加权MRI对比增强剂的技术性能提供了证据。基于FDA反馈，Ascelia将评估Orviglance在美国最高效的前进路径，且不计划再开展另一项临床研究；其他优先事项包括推进欧洲监管活动并继续合作洽谈。公司表示仍相信整个开发项目产生的总体证据支持Orviglance的疗效与安全性，并致力于将其带给严重肾功能受损患者。
BridgeBio宣布将在ASBMR 2026年会公布Encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验更多证据，包括患者报告结局和骨转换数据。公司还将与HypoPARAthyroidism Association合作分享区域性家族级联基因检测结果，并展示infigratinib在临床相关暴露下缺乏外周FGFR1抑制的数据，支持其在软骨发育不全儿童中的安全性。
最新进展10月12日 16:32BridgeBio公布encaleret治疗ADH1的III期CALIBRATE数据
Cardurion Pharmaceuticals公布其PDE9抑制剂tovinontrine（CRD-750）治疗心力衰竭的2期Cycle临床项目结果。在HFrEF患者中开展的Cycle-1 REF试验随机入组529名受试者，在指南导向药物治疗基础上接受三个剂量之一或安慰剂，其中2.5 mg BID和25 mg BID两个剂量组在12周内实现NT-proBNP降低，最早第2周即可观察到并持续至治疗期结束，同时伴随BNP降低及血浆和尿cGMP升高；最高剂量50 mg BID未观察到NT-proBNP获益。在HFpEF患者中开展的Cycle-2 PEF试验随机入组277名患者接受50 mg BID或安慰剂，同样未观察到NT-proBNP显著变化，公司认为有必要在HFpEF人群中评估更低剂量。两个试验中tovinontrine均表现出良好的安全性和耐受性。
Claris Biotherapeutics在AAO 2026年会上公布CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的开放标签概念验证研究（NCT06452316）数据：第20周，CSB-001治疗眼41.4%获得≥15个字母视力改善、55.2%获得≥10个字母改善，未治疗眼分别为0%和5%；50%和81%的治疗眼在停药后16周仍维持≥15和≥10个字母的改善。该研究随访49只LSCD患眼（39名受试者），29只眼接受每日四次CSB-001治疗，分两个8周治疗期、中间设一个月停药期，20只眼为未治疗对照，主要终点为第20周BCVA变化。CSB-001活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF），公司称其通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化和促进细胞存活发挥作用，研究中总体安全且耐受良好。
推荐理由：LSCD无获批药物，CSB-001概念验证数据与2027年两项关键性研究计划对眼科BD有参考价值。
Sebela Pharmaceuticals旗下Braintree Laboratories公布III期TRIUMpH-NERD研究阳性结果：在783例有症状的非糜烂性反流病（NERD）成人中，tegoprazan 50mg和100mg每日一次治疗4周，均达到主要终点（第4周24小时无烧心天数百分比）及关键次要终点（无夜间烧心天数），并显著提高无反流天数及同时无烧心和反流天数，疗效自第1天即显现，20周扩展期持续改善。第4周最小二乘均值无烧心天数：安慰剂17.3%、50mg组26.2%、100mg组30.1%（p=0.0006、p<0.0001）。另一项ACG主席奖事后分析显示，按Lyon 2.0标准判定为确定性GERD（LA B-D级）的患者中，tegoprazan 100mg在第2、8周愈合率及第24周维持愈合率优于兰索拉唑。
Celltrion USA 宣布将在 ACG 2026 年会上以口头报告形式公布两项评估 ZYMFENTRA®（infliximab-dyyb）的分析，报告时间为 10 月 13 日和 14 日。其中一项为迟发性汇总及倾向评分匹配分析，比较皮下注射与静脉注射 infliximab 在回肠优势型克罗恩病患者中的疗效，该分析汇总四项 infliximab 注册研究数据，纳入接受皮下注射 120 mg 每两周或静脉注射 5 mg/kg 每八周标准维持治疗的患者，884 例中 200 例符合条件，1:1 匹配后每组各 70 例；第 54 周时皮下组临床缓解率 71.4% 对 51.4%（P=0.023），内镜应答率 65.7% 对 27.1%（P<0.001），内镜缓解率 41.4% 对 17.1%（P=0.003）。
艾伯维在ACG 2026年年度科学会议上公布22篇科学摘要，展示其炎症性肠病产品组合中SKYRIZI（risankizumab-rzaa）与RINVOQ（upadacitinib）的新数据。3期AFFIRM研究显示，皮下注射SKYRIZI用于晚期治疗初治克罗恩病患者，在第12周临床缓解率和内镜应答率显著高于安慰剂，所有疗效终点及观察亚组均一致，临床应答者至第24周各终点数值仍保持更高。FORTIFY开放标签扩展研究显示，SKYRIZI治疗至144周在回肠、结肠及回结肠克罗恩病中维持或改善临床与内镜结局；瘘管性克罗恩病患者治疗五年后74.5%实现无引流瘘管。SEQUENCE开放标签扩展研究显示，抗TNF治疗失败的中重度活动性克罗恩病患者接受SKYRIZI治疗近三年仍具持久疗效，第148周回肠病变患者内镜结局改善至与其他病变部位相当。
BridgeBio将于10月9-12日在凤凰城举行的HFSA 2026年会上公布acoramidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的1项口头报告、3项快速口头报告和6项壁报数据。
最新进展10月12日 16:32Acoramidis真实世界研究显示优于tafamidis
First Tracks Biotherapeutics将于2026年10月12日召开投资者电话会及网络直播，回顾其全球1b期试验队列1的顶线数据，该队列为麸质激发试验，评估ANB033预防黏膜损伤的效果。ANB033是一款在研CD122拮抗剂，正在开发用于乳糜泻和嗜酸性食管炎。该1b期试验的顶线数据将于当日早间通过新闻稿发布，并在网络直播中展示，直播回放将在活动结束后至少30天内提供。First Tracks Biotherapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进调节自身免疫和炎症性疾病相关免疫通路的抗体疗法，其管线还包括用于类风湿关节炎的致病性T细胞清除剂rosnilimab和BDCA2调节剂ANB101。
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。
推荐理由：IBAT抑制剂maralixibat在超罕见胆汁淤积性肝病III期EXPAND达主要终点，为BD读者提供sNDA申报与适应症扩展线索。
Kyowa Kirin公布德国MINT研究最终结果，评估mogamulizumab（Poteligeo®）在蕈样肉芽肿（MF）与Sézary综合征（SS）患者中的真实世界表现，结果在2026年EORTC-CLTG柏林年会上发布。该研究为一项公司发起的多中心、非干预性、回顾与前瞻结合的德国真实世界研究，覆盖18家中心，共纳入109例患者（MF 56例、SS 53例），中位随访25.2个月，83.5%的患者起始治疗时已处于IIB期及以上。主要终点至下次治疗时间（TTNT）中位数为14.9个月，最佳总缓解率为62.4%，中位无进展生存期为20.2个月；因死亡数有限，中位总生存期尚不可估计。探索性分析显示，大细胞转化患者最佳总缓解率为54.5%，毛囊性MF患者为50.0%，早期与晚期患者分别为50%和64.8%，伴mogamulizumab相关皮疹患者的疾病控制率为95.7%。
vTv Therapeutics首席医学官Thomas Strack在费城首届Breakthrough T1D临床与研究大会（CRC 2026）上展示了使用自动胰岛素输注（AID）系统的1型糖尿病成人中低血糖相关负担的研究。该研究由vTv委托dQ&A Market Research开展，调查了674名1型糖尿病成人，其中429人使用AID系统；在使用AID系统的成人中，24%报告频繁发生2级低血糖，约54%被估计至少经历四个低血糖相关负担维度中的一项。vTv正在推进cadisegliatin（TTP399），这是一种潜在first-in-class的口服小分子肝脏选择性葡萄糖激酶激活剂（GKA），作为胰岛素口服辅助疗法治疗1型糖尿病，已获FDA突破性疗法认定，目前在美国开展3期研究。
LB Pharmaceuticals在第39届ECNP大会上以四张壁报公布LB-102的新临床前数据及后期临床开发进展。临床前研究显示，LB-102通过作用于突触前D2自身受体调节多巴胺信号，减弱自身受体对多巴胺释放的抑制，从而增加多巴胺神经传递，支持其在抑郁快感缺失等低多巴胺状态相关症状中的潜在机制。NOVA-1二期试验的事后分析表明，LB-102对精神分裂症患者认知表现的改善呈剂量依赖性且具统计学显著性，且该认知获益主要是LB-102的直接作用。正在进行的LB-102关键三期项目包括双盲安慰剂对照试验NOVA-2和开放标签扩展试验NOVA-3，评估其作为每日一次口服疗法用于成人精神分裂症的疗效、安全性和长期有效性。此外，正在进行的潜在注册性二期ILLUMINATE-1试验评估每日一次LB-102单药治疗成人双相抑郁的疗效与安全性，并考察其对认知、快感缺失及治疗诱发躁狂发生率的影响。
MannKind在HFSA 2026年会上公布Furoscix ReadyFlow（呋塞米注射液）的新临床数据，进一步表征这款自动注射器的药代动力学和药效学表现。交叉研究显示，通过大腿和上臂注射Furoscix ReadyFlow均达到与静脉注射呋塞米预设的生物等效性标准，相对生物利用度分别为91.3%和92.7%，两部位尿量和尿钠排泄结果相似，总体耐受性良好。另一项事后分析将Furoscix ReadyFlow与Furoscix On-body Infusor进行对比，两种皮下制剂均实现与静脉呋塞米的生物等效，并产生相当的利尿和利钠反应，但原文提示两项研究人群不同，跨研究比较需谨慎解读。
Seaport Therapeutics在2026年ECNP大会上公布了GlyphAgo（SPT-320）1期临床试验的详细药代动力学数据，这是该1期项目的首次科学展示。GlyphAgo是一种新型"Glyphed"口服阿戈美拉汀前药，设计用于增强淋巴吸收并绕过肝脏首过代谢。在1期项目中，GlyphAgo相比未修饰阿戈美拉汀实现了具有统计学意义的6.8倍生物利用度提升，药代动力学变异性降低10倍，并在显著更低剂量下达到治疗相关暴露，旨在减少肝脏暴露。该多部分1期概念验证试验在174名健康志愿者中评估了安全性、耐受性和药代动力学，新公布数据包括多剂量递增部分及无食物效应的分析，单次和多次给药均显示阿戈美拉汀暴露呈剂量依赖性增加，7天给药无蓄积。
Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁儿童中的新中期数据，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，该研究为vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在2至5岁儿童中正在进行的开放标签扩展研究。患儿接受至少48周治疗后，粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）平均值为239.7 μg/g，较基线平均升高110.2 µg/g，近半数（48.6%）达到≥200 µg/g的胰腺功能充分阈值；48名合格儿童中18名（37.5%）成功停用PERT，平均停药8.6周。在全部66名入组儿童中，50%在数据截止时未使用PERT。
Sling Therapeutics在ASOPRS第57届秋季科学研讨会上公布linsitinib治疗中度至重度活动性甲状腺眼病（TED）的2b/3期LIDS试验疗效、安全性及持久性数据。LIDS试验入组90名成人患者，按1:1:1随机接受linsitinib 75 mg每日两次、150 mg每日两次或安慰剂治疗24周；主要终点为第24周眼球突出应答率（眼球突出较基线减少至少2 mm）。150 mg组应答率为51.7%，安慰剂组为18.8%（p=0.010）；75 mg组为38.9%（p=0.09）。第24周应答者进入48周停药随访，82%在第72周（末次给药后48周）维持应答，平均CAS从第24周1.2降至第72周0.8，GO-QoL评分从74.0升至95.2。
推荐理由：了解口服IGF-1R抑制剂linsitinib在TED的2b/3期数据及停药后持久性，及其3期ORBIT进展。
NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。