Nuravax与Institute for Molecular Medicine（IMM）宣布，其基于MultiTEP平台的淀粉样蛋白β（Aβ）疫苗AV-1959R的1期随机、双盲、安慰剂对照试验结果已发表于Molecular Neurodegeneration。该试验入组16名认知未受损受试者，12人接种AV-1959R、4人接受安慰剂；间隔一个月的两剂初始免疫后，全部12名接种者均产生抗Aβ抗体应答，100 µg和300 µg队列的几何平均滴度分别为60,240和69,530，4名安慰剂受试者抗体水平维持基线（GMT 156）。探索性分析显示，抗体对聚集态Aβ（包括原纤维和纤维）结合更强，对寡聚体结合较弱，对单体Aβ几乎不结合；接种者血清可结合阿尔茨海默病患者皮层组织中的淀粉样斑块，而不结合非阿尔茨海默对照组织。
Evergreen Therapeutics宣布，美国FDA已授予其在研药物EG-501快速通道资格，用于治疗成人神经精神性系统性红斑狼疮相关认知障碍（NPSLE-CI）。该资格获得II期ClearMEMory研究阳性数据支持，这是一项为期12周、多中心、随机、安慰剂对照试验，显示NPSLE-CI患者在客观神经心理功能方面出现具有临床意义的改善。Evergreen Therapeutics是一家位于马里兰州的临床阶段生物技术公司，利用人工智能应对未满足医疗需求。公司CEO Tom Du表示，期待与FDA密切合作推进EG-501的临床开发。快速通道资格授予用于治疗严重或危及生命疾病、且有望解决重大未满足医疗需求的在研疗法，旨在促进符合条件疗法的加速开发和审评。目前尚无专门获批用于NPSLE-CI的疗法。
Natera与TransCode Therapeutics宣布在结直肠癌领域达成战略合作，支持TransCode的2a期试验入组，该试验评估TTX-MC138在结直肠癌患者中的效果。入组患者需已完成治愈性治疗，经Natera的Signatera检测确认为分子残留病灶（MRD）阳性，且影像学无疾病证据。该合作旨在更高效地识别符合试验MRD阳性入组标准的患者群体，简化中心层面的识别流程，并优化研究入组的速度与质量。TTX-MC138是一款首创治疗候选药物，设计用于抑制microRNA-10b（miR-10b），该生物标志物与包括结直肠癌在内的转移性肿瘤的发生和进展广泛相关。该试验由Quantum Leap Healthcare Collaborative在其PRE-I-SPY项目下开展，这是该项目首次从乳腺癌扩展至结直肠癌。
Syndax Pharmaceuticals于2026年10月12日宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe II期试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年化下降率。该试验为26周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究，共入组145例IPF患者，覆盖14个国家62个中心，患者按2:1随机接受axatilimab 0.3 mg/kg或安慰剂每两周一次，随机化按是否使用背景抗纤维化治疗分层。安全性方面，axatilimab耐受性良好，安全性与安慰剂相当，未观察到新的安全性信号，因治疗中出现的不良事件导致停药的比例在两个治疗组均较低。基于上述结果，Syndax不计划继续推进axatilimab在IPF中的开发，并称该结果不影响axatilimab在其他潜在适应症中的 ongoing 试验。
最新进展10月13日 21:32Syndax的Niktimvo治疗IPF的II期MAXPIRe研究未达主要终点，公司终止该适应症开发
Enanta Pharmaceuticals 宣布，其口服、每日一次 N 蛋白抑制剂 zelicapavir 治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的数据将在 IDWeek™ 2026 上以壁报形式公布。
United Therapeutics 在 CHEST 2026 年会上公布了两项口头报告和五项壁报，覆盖其已上市及在研管线。3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的预设亚组分析显示，ralinepag 可降低肺动脉高压（PAH）患者的临床恶化风险，且不受基线满足非侵入性低风险标准数量影响。3 期 TETON-2 研究的事后分析显示，雾化曲前列尼尔相比安慰剂可显著降低特发性肺纤维化（IPF）患者的多个疾病进展事件风险。前瞻性 PHINDER 研究采用经验证的死亡风险模型进行的中期分析显示，间质性肺病（ILD）患者尤其是 IPF 患者的死亡风险评分在数值上更高，支持在这类患者中更早开展肺动脉高压（PH）筛查。多中心 PH-ILD 注册研究 DeciPHer-ILD 入组患者基线特征的中期分析发现，这些患者存在血流动力学差、功能分级受损和运动能力下降，提示疾病已处晚期。
Latus Bio宣布其四篇摘要已被欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第33届年会接受为壁报展示，该会议将于2026年10月27日至30日在德国汉堡举行。展示内容涵盖其专有CNS和肾脏靶向AAV衣壳变体，以及亨廷顿病和晚婴型神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）Batten病的主导项目。其中，公司将展示专有工程化AAV泛神经元（PN）衣壳变体的新临床前数据，该变体设计用于实现广泛高效的CNS转导和神经元靶向；同时展示一种新型工程化肾脏衣壳的临床前数据，该衣壳可在疾病相关肾脏细胞类型中实现转导。针对亨廷顿病的LTS-201项目，其临床前数据及计算建模将得到展示，该研究性AAV基因疗法旨在通过降低MSH3表达来应对体细胞不稳定性，结合了靶向基底节和皮层投射神经元等HD相关神经元群体的AAV-DB-3衣壳变体与选择性降低MSH3表达的人工microRNA。
Alkermes plc（Nasdaq: ALKS）宣布将在2026年10月20日至23日于荷兰马斯特里赫特举行的欧洲睡眠研究学会（ESRS）第28届大会Sleep Europe 2026上，进行两项口头报告和六项壁报展示。口头报告将公布alixorexton在NT1成人患者中开展的Vibrance-1 2期研究结果（该结果近期已发表于《The Lancet Neurology》），以及alixorexton在NT1和NT2患者中开放标签长期扩展研究的安全性及疗效持久性数据，受试者接受alixorexton治疗最长九个月。另一项口头报告及配套壁报将在“Impactful Clinical Trial”环节公布评估LUMRYZ用于IH成人患者的研究性3期REVITALYZ研究详细结果，公司此前已公布该研究阳性顶线结果。
aTyr Pharma 宣布其 ATYR0101 的抗纤维化研究结果发表于《生物化学杂志》，论文标题为“天然 Asp-tRNA 合成酶片段靶向肌成纤维细胞以消除组织纤维化”。ATYR0101 是一种融合蛋白，来源于天冬氨酰-tRNA 合成酶（DARS）的专有胞外结构域，通过结合潜伏型转化生长因子β结合蛋白 1（LTBP-1）诱导肌成纤维细胞凋亡。研究描述了 ATYR0101 通过靶向细胞外基质上的 LTBP-1 选择性触发肌成纤维细胞凋亡的机制，该凋亡依赖于活性转化生长因子β（TGF-β）。在博来霉素肺纤维化体内模型中，ATYR0101 使胶原含量和 Ashcroft 评分显著降低，与对照药物尼达尼布相比肺纤维化明显减轻。ATYR0101 目前正在进行 IND 支持性研究，预计 2027 年推进至临床。
Tenvie Therapeutics宣布其全CNS穿透性小分子NLRP3抑制剂TNV313的1期临床试验已完成首例受试者给药。该1期首次人体研究将在健康志愿者中评估TNV313单次和多次递增口服剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学，并验证其CNS分布及探索性药效生物标志物。TNV313靶向NLRP3，拟用于神经系统、心血管代谢和眼科疾病，临床前研究显示其具有完全CNS穿透性和良好的安全性。TNV313是Tenvie今年进入临床开发的第三款候选药物，与TNV262共同构成两个临床阶段的全CNS穿透性NLRP3抑制剂，可在不同适应症上并行开发。Tenvie预计在2027年上半年公布TNV313的初步安全性、药代动力学和药效动力学数据，并计划在同期启动TNV262在肥胖、心血管代谢疾病及多发性硬化中的2期概念验证研究。
Trevi Therapeutics宣布，其口服nalbuphine ER治疗特发性肺纤维化（IPF）患者慢性咳嗽的2b期CORAL试验结果已被CHEST 2026年会接受为口头报告，将于10月20日在凤凰城进行报告，由Philip Molyneaux博士介绍患者报告结局。CORAL试验是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，评估27 mg、54 mg和108 mg每日两次三个剂量的nalbuphine ER与安慰剂相比，在IPF慢性咳嗽患者中为期6周的治疗效果，共随机入组165例患者，按1:1:1:1分配，先经2周滴定至目标剂量，随后4周固定剂量给药。主要疗效终点为第6周时改良意向治疗（mITT）人群24小时咳嗽频率（次/小时）相对基线的变化，由客观咳嗽监测仪测定。
Caspian Therapeutics与Kura Oncology将于2026年10月13日举办投资者网络直播，介绍Caspian的成立详情，并回顾KO-7246在EASD第62届年会上口头报告的数据。
最新进展10月13日 21:23Caspian与Kura公布KO-7246糖尿病开发策略
安进加拿大宣布UPLIZNA（inebilizumab）现已在加拿大可处方，作为标准治疗的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。该药在两次初始负荷剂量后，维持期每半年给药一次，为符合条件的加拿大患者提供一种新的靶向治疗选择。加拿大卫生部的授权基于MINT试验数据，这是纳入AChR+和MuSK+患者的规模最大的Phase 3生物制剂研究，也是首个成功纳入结构化激素减量方案的研究；基线使用激素的患者自第4周开始减量，目标为泼尼松5 mg，至第26周，UPLIZNA组87.4%、安慰剂组84.6%的患者将激素剂量降至每日5 mg或以下。UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，通过靶向CD19耗竭产生自身抗体的CD19+ B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞）。
Sitryx报告其首创口服PKM2调节剂SYX-5219在中重度特应性皮炎成人患者中的1b期临床试验取得阳性顶线结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验在美国和欧洲开展，纳入35名成人患者，按2:1随机接受SYX-5219或安慰剂治疗6周，并随访14天。公司称SYX-5219在6周治疗期内安全且耐受良好，药代动力学和靶点结合结果与早期健康志愿者研究一致；从第8天起所有临床终点均观察到与安慰剂的差异，并随给药期延长而扩大。第6周时，EASI总分安慰剂校正后变化约28%，PP-NRS瘙痒评分与安慰剂差异约48%，vIGA也有改善；CCL-17/TARC、CCL-11/eotaxin等生物标志物下降与疾病活动改善显著相关，血清IL-13和IgE也下降，合并哮喘患者降幅更大。
推荐理由：Sitryx公布口服PKM2调节剂SYX-5219在特应性皮炎1b期阳性数据，为BD评估首创机制口服抗炎资产提供早期临床依据。
Sironax宣布其全球2期FORGE-LM临床试验已完成约50%的目标患者入组，该试验评估first-in-class口服变构NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽用于成人肥胖。这项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组试验的主要目标是评估SIR4156对体脂量和身体成分的影响，次要目标包括体重、瘦体重、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SIR4156通过恢复NAD+稳态和增强细胞能量代谢，在多个临床前模型中显示出优先减脂、保留瘦体重、减少肌肉萎缩和改善体能表现。公司称临床前研究为探索恢复NAD+代谢能否在肥胖及代谢和神经肌肉疾病中带来获益提供了依据，试验仍按计划推进。SIR4156为在研产品，尚未获FDA或任何监管机构批准，其人体安全性和有效性尚未确立。
Triveni Bio宣布其潜在first-in-class的KLK5/7 x IL-13双特异性抗体TRIV-573已在治疗中重度特应性皮炎的全球Phase 2概念验证试验中完成首例患者给药（NCT07782333）。该试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组约90名中重度AD成人患者，评估安全性、耐受性和疗效，疗效指标包括EASI应答和患者报告结局。TRIV-573为半衰期延长的下一代双特异性抗体，设计用于同时抑制KLK5/7和Th2细胞因子IL-13；公司称在健康志愿者中该药对pSTAT6和TARC等Th2生物标志物表现出持续且深度抑制。
罗德岛生命科学中心（RILSH）与Cognito Therapeutics宣布启动罗德岛脑健康合作平台（Rhode Island Brain Health Collaboratory），这是Cognito继2025年与西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所、2026年与Ochsner Health合作之后，在其全国合作网络中的第三个合作平台。双方将共建一个全州范围的平台，汇聚研究、临床护理、产业与社区伙伴，以推进罗德岛脑健康领域的创新与护理交付，重点针对阿尔茨海默病及其他神经系统疾病。该平台将把Cognito与罗德岛各卫生系统、研究人员及社区利益相关方连接起来，评估和部署Cognito的技术平台Spectris®，该平台设计用于通过临床研究、真实世界研究以及与提供者、照护者和患者的互动来优化神经调控方案。
VERAXA Biotech在第17届World ADC Congress上首次公布其BiTAC-ADC技术平台的体内概念验证数据及补充体外数据。体内数据显示，单次系统性给药的两组分BiTAC-ADC在异种移植乳腺癌模型中触发肿瘤特异性响应，即使单次剂量3 mg/kg也实现显著肿瘤缩小，且未观察到体重下降。仅递送单一组分的BiTAC-ADC未显示显著效果，而采用相同偶联与连接子-载荷技术及相同DAR构建的对照ADC表现相似。体外数据表明BiTAC-ADC可区分癌细胞与健康细胞，需两组分共同靶向肿瘤部位，且不在外周释放活性毒素。该平台通过两种互补前体实现双靶向，经两条分别靶向特定肿瘤相关抗原的抗体递送系统失活前药与细胞不可渗透的前激活剂，两组分在同一癌细胞中选择性内化后产生剂量依赖性细胞毒性。BiTAC-TCE仍为公司优先项目，BiTAC-ADC概念的快速验证有助于建立研发与合作的第二支柱。
Entera Bio宣布，其口服PTH(1-34)片剂EB613拟开展的3期注册研究设计将在ASBMR 2026年会以迟到海报形式额外报告，报告编号Sun-522，于10月11日由哥伦比亚大学Felicia Cosman博士主讲。
最新进展10月13日 20:19Entera公布EB613治疗绝经后骨质疏松II期事后分析数据
Zelluna ASA（OSE: ZLNA）将于2026年11月5日发布2026年第三季度财务业绩，并同步更新季度业务进展，包括正在进行的Phase 1 ZIMA-101研究中ZI-MA4-1的临床进展。ZI-MA4-1是该公司靶向MAGE-A4的TCR-NK细胞疗法，属于first-in-class，用于晚期实体瘤。Zelluna是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于实体瘤的异体、即用型T细胞受体基自然杀伤（TCR-NK）细胞疗法。季度报告及演示材料将于11月5日欧洲中部时间07:00在公司网站发布，随后于09:00 CET通过网络直播举行演示会，参会者可在演示期间提问，直播录像将在活动结束后保留在公司网站上。
Cognition Therapeutics宣布美国专利商标局已授予其一项覆盖主打候选药物zervimesine（CT1812）新型晶型（多晶型）的专利，该专利自然到期日为2045年，若zervimesine获FDA批准，还可能通过标准延长期获得最多五年额外保护。该专利编号为美国专利第12,759,979号，标题为“2-(叔丁氧基)-4-(3-甲基-3-(5-(甲磺酰基)异吲哚啉-2-基)丁基)苯酚富马酸盐的晶型”，提供物质组成、生产工艺及治疗方法的保护，覆盖阿尔茨海默病、干性年龄相关性黄斑变性和路易体痴呆（DLB）的治疗方法。Cognition首席医学官Anthony Caggiano表示，该专利覆盖的zervimesine晶型具有更优的药物和理化特征，更适合3期临床和商业化所需的大规模生产。
Immuron Limited（ASX: IMC；NASDAQ: IMRN）宣布其每日一次口服Travelan®的二期临床试验数据已发表于《Nature》旗下期刊《Scientific Reports》。该研究部分由美国国防部资助（MTEC Award 21010.13），结果显示Travelan®安全且耐受性良好，与安慰剂相比，ETEC攻击相关不良事件统计学显著降低50%（P=0.0001）。尽管研究未达到主要疗效终点，但低于预期的安慰剂发病率（33%对70%）大幅降低了统计效力；尽管如此，多项临床意义终点的疗效结果一致倾向于Travelan®，包括中重度腹泻减少40%、重度腹泻减少50%、所有腹泻减少44%、早期抗生素使用减少71%。
Calluna Pharma宣布其CAL101治疗特发性肺纤维化（IPF）的2期AURORA研究已完成全部患者给药，独立数据监查委员会（IDMC）对161例入组患者的揭盲安全性数据完成最终审查，未发现需要修改研究的问题，建议AURORA按计划继续推进。该全球研究已进入最终随访阶段，预计2027年第一季度公布顶线结果。CAL101是一款系统性给药的单克隆抗体，设计用于中和细胞外S100A4——一种参与炎症和纤维化信号传导的损伤相关分子模式蛋白，S100A4与成纤维细胞病理激活和增殖及促纤维化免疫反应相关，CAL101旨在阻断多种疾病相关通路的上游放大信号，而不广泛抑制正常生理过程。
Neurocrine Biosciences的罕见病药物Vykat XR获批18个月以来，已关联7人死亡和近百人住院，患者权益倡导者和部分专家对相关安全性风险日益担忧。该药获批用于治疗Prader-Willi综合征，该病可导致患者产生难以抑制的饥饿感。STAT通过《信息自由法》获取的提交给监管机构的死亡和住院病例报告并未证明因果关系，许多Vykat病例涉及复杂的医疗问题和多种合并用药。但部分专家认为，现有证据足以判定Vykat正在造成不可接受的伤害。上述担忧在有关该药潜在安全性问题的公开信发布两个月后进一步升温。
Oncolytics Biotech（Nasdaq: ONCY）宣布其pelareorep作为癌症免疫疗法的新用途专利已在多个国家获批，预计美国专利将于近期获批，公司预计相关新用途专利获批后可将特定治疗用途的保护延伸至2040年代末。公司现有生产专利保护期至2044年，另有三个专利申请族待审，涉及pelareorep与免疫疗法及靶向疗法的联合应用；本季度计划将其中一项待审申请转为美国Track One优先审查申请，该申请针对pelareorep诱导免疫应答的用途，Track One项目目标是在获得优先状态后约12个月内达成最终审查结论，但优先审查不保证专利授权。同时，公司正与学术伙伴合作开发修饰形式的“下一代”pelareorep，预计将新增一项组合物专利，自申请日起可能提供最长20年保护；该修饰版本旨在可能提供更强疗效，尚需进一步研究确认。
ArriVent BioPharma宣布其MUC16/NaPi2b双靶点四价抗体偶联药物（ADC）ARR-002在美国I期试验（NCT07755436）中完成首例患者给药，用于卵巢癌和子宫内膜癌。ARR-002又称AV-P138-ADC，为潜在first-in-class的MUC16/NaPi2b双靶点四价（2+2格式）ADC，通过位点特异性偶联vcMMAE，药物抗体比（DAR）为4。2026年AACR公布（摘要#2260）的临床前数据显示，ARR-002的体外和体内活性优于二价ADC，位点特异性偶联vcMMAE可增强稳定性与安全性，有望拓宽治疗窗。该I期试验评估ARR-002在晚期或转移性卵巢癌或子宫内膜癌患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。
Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外分析数据，显示aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的运动表现、剂量滴定及安全性特征，并计划本季度向FDA提交补充新药申请（sNDA）。ACACIA-HCM是一项评估aficamten对比安慰剂对nHCM成人心脏终点影响的3期临床试验。预设分析采用2026年波士顿运动综合生理反应评分（BEAP-RS），该评分涵盖从次极量运动到恢复期的五个维度，生成整体运动表现复合指标；第36周时aficamten较安慰剂显著改善BEAP-RS。Cytokinetics首席医学官Stephen Heitner表示，当前CPET分析显示全球运动表现这一临床相关新指标显著改善，额外数据为剂量滴定提供见解并增强对aficamten在nHCM中安全性及治疗效果的信心。
Biomea Fusion将于2026年10月13日公布其在研下一代口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的I期GLP-131临床研究结果，并于美东时间当天下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行电话会议和网络直播讨论该结果。BMF-650是Biomea Fusion推进的口服小分子疗法之一，另一款为icovamenib，两者均针对糖尿病和肥胖等代谢疾病。Biomea Fusion是一家临床阶段生物制药公司，其项目聚焦影响全球近半数美国人口和五分之一世界人口的代谢疾病领域。公司表示其使命是为糖尿病、肥胖及相关疾病患者提供变革性治疗。网络直播将通过公司官网投资者与媒体栏目提供，活动结束后将提供回放。
Savara将于2026年10月18日至21日在亚利桑那州凤凰城举行的CHEST 2026上，公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的IMPALA临床试验新分析及长期数据。其中，一项口头报告将展示IMPALA-2 III期临床试验开放标签治疗期的长期疗效与安全性结果，一项壁报将展示IMPALA II/III期临床试验中molgramostim对轻度弥散功能受损aPAP患者的治疗效应。公司还将举办aPAP学习剧场，由关键意见领袖与患者社区成员共同参与。molgramostim吸入溶液是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），通过专有的eFlow®雾化器系统给药，目前处于aPAP的III期开发阶段。
ISOThrive在ACG 2026年会上公布MHS-1031治疗非糜烂性反流病（NERD）的2期试验最终结果，该试验针对对质子泵抑制剂（PPI）应答不完全的患者，MHS-1031达到全部主要和次要疗效终点，在烧心发生频率和严重程度上出现具有临床意义且高度统计学显著的下降。研究还观察到RESQ-eD反流评分的显著改善，公司称这是PPI和PCAB未观察到的潜在新治疗结果。MHS-1031是一种旨在调节食管微生物组的新型聚糖疗法，可能减少与持续性烧心相关的炎症信号，针对传统抑酸疗法未覆盖的疾病机制。公司首席医学官Peter Swann表示，结果在烧心频率、严重程度、反流及总体症状负担上的一致性，为推进MHS-1031的临床开发提供了有力依据。研究者的表述支持进一步探索食管微生物组作为治疗靶点。MHS-1031仍为在研产品，尚未获美国FDA批准。
Apnimed 宣布其五项摘要获 CHEST 2026 年会接受，其中三项涉及在研药物 AD109（aroxybutynin 2.3 mg/atomoxetine 75 mg）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的 Phase 3 项目数据，另两项为 OSA 疾病负担的真实世界数据。两项迟发突破性摘要分别以快速口头报告和壁报形式呈现，前者聚焦绝经后女性 OSA 患者，后者评估基线缺氧负荷作为 AD109 血压反应潜在标志物。CHEST 还将举办专题讨论，解读 Phase 3 SynAIRgy 与 LunAIRo 试验结果及其对 OSA 管理的潜在应用。AD109 为每日一次睡前口服的 aroxybutynin 与 atomoxetine 复方，设计用于改善睡眠期间氧合并靶向上气道塌陷的神经肌肉根源，已完成两项针对轻、中、重度 OSA 的 Phase 3 试验。
Nurix Therapeutics在2026年第三季度业绩更新中披露，其BTK降解剂bexobrutideg已启动首个III期试验DAYBreak CLL-306，头对头比较bexobrutinib与pirtobrutinib，用于既往共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性CLL/SLL患者，计划入组约620人，双主要终点为独立评审委员会评估的客观缓解率和无进展生存期。该药为口服、可透过血脑屏障的高选择性小分子BTK降解剂，由Nurix与Roche共同开发和共同商业化，覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经病学领域；根据协议，开发成本Nurix承担40%、Roche承担60%，美国利润与亏损平分，Nurix可获得美国以外销售的分层特许权使用费。
推荐理由：Nurix三季度更新披露BTK降解剂bexobrutideg进入III期、STAT6降解剂获里程碑及CBL-B抑制剂扩展队列，为跟踪蛋白降解赛道BD与临床进展提供一手节点。
Aro Biotherapeutics在Breakthrough T1D临床与研究大会上以口头报告形式公布其专有CD71 Centyrin–IFIH1 siRNA偶联物的临床前数据，显示该偶联物在1型糖尿病小鼠模型中降低血糖、延缓疾病发生并改善生存。该偶联物将公司已获临床验证的CD71靶向Centyrin与针对IFIH1 mRNA（编码MDA5蛋白）的siRNA结合，用于递送至表达CD71受体的细胞，包括免疫细胞和胰腺。体外实验中，该偶联物在原代人树突状细胞中实现高效摄取和稳健的靶点敲低，减弱了已知驱动T1D发病的1型干扰素产生。在非肥胖糖尿病T1D小鼠模型中，与未治疗对照组相比，该偶联物显著降低血糖水平，抑制T1D总体发生率并改善生存；胰腺组织RNA测序证实治疗组动物胰岛素产生及与β细胞健康相关基因得到保留。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
Caribou Biosciences宣布评估战略替代方案并暂停两款同种异体CAR-T疗法临床试验，股价上周暴跌62%，此前一年累计跌幅达83%。公司将进行规模未披露的“大幅”裁员并采取其他成本削减措施，截至2月27日公司共有97名员工。被暂停的试验包括靶向CD19的vispacabtagene regedleucel（vispa-cel，原CB-010）用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及靶向BCMA的CB-011用于复发或难治性多发性骨髓瘤。vispa-cel通过Cas9 chRDNA技术实现TRAC基因敲除、抗CD19 CAR定点插入及PD-1敲除；CB-011则采用Cas12a chRDNA技术完成四项编辑，包括将B2M-HLA-E肽融合基因插入B2M基因。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。
推荐理由：了解pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变的注册依据与关键III期数据。
Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。
Regentis Biomaterials在葡萄牙波尔图举行的第8届ICRS峰会上报告，其CE认证的无细胞水凝胶植入物GelrinC获得骨科外科医生和软骨修复专家的强烈兴趣与积极参与。GelrinC设计为即用型现成产品，通过约10分钟的单次手术植入，无需细胞采集或实验室处理，用于再生受损的膝关节软骨。基于公司II期研究结果，GelrinC在两年时总体KOOS评分改善较历史微骨折对照组高出约100%，后续MRI分析显示结果与持久、类天然软骨再生一致。GelrinC已在欧洲获得CE认证，公司正扩展欧洲卓越中心网络以支持外科医生培训和商业化准备，同时欧洲临床站点正在支持其美国FDA关键性III期试验，该试验已完成超过50%的入组。GelrinC旨在针对美国每年约47万例膝关节软骨修复病例的市场，目前市场上尚无有效的现成即用治疗方案。
Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。
FDA在Revolution Medicines的RAS抑制剂Rasonque获胰腺腺癌早期批准一个多月后公布的审评文件显示，部分亚型患者客观缓解率（ORR）低于其他亚型。Rasonque在3期RASolute 302试验中针对所有KRAS突变的ORR为33%，其中G12V突变患者（占36%）ORR为50%，G12D突变患者（占43%）ORR仅24%，G12R突变小队列ORR为7%，低于化疗对照组。RevMed表示G12R突变患者仅占胰腺癌人群一小部分。消息公布后公司股价上周四下跌逾6%，但Leerink和Truist分析师认为市场反应过度，指出G12D在ORR、PFS和OS上仍具临床意义，且这些探索性分析并非为跨突变比较而设计。Truist预计Rasonque未来扩展至一线胰腺导管腺癌后，2028年销售额可达$2.3B。