Life Biosciences将于10月8日在Eyecelerator @ AAO 2026口头报告ER-100治疗青光眼的Phase 1临床试验新中期数据。该首次人体试验评估ER-100在视神经病变患者中的安全性和耐受性，并评估视觉功能等终点。ER-100靶向OCT4、SOX2和KLF4（OSK）三个转录因子，针对开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）。
最新进展10月9日 10:18Life Bio公布ER-100治疗青光眼I期首例人体数据
AviadoBio在第15届额颞叶痴呆国际会议上公布其研究性基因疗法AVB-101在1/2期ASPIRE-FTD试验中的初步数据，显示脑脊液progranulin出现剂量依赖性升高的早期迹象。该试验针对携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者，目前已在美国、英国、加拿大及六个欧洲国家的20个活跃试验中心为17名患者给药，第四队列仍在入组。四个递增剂量队列中，脑脊液progranulin平均值呈剂量依赖性升高，第三和第四剂量队列12周数据分别较基线升高36%和90%。AVB-101通过微创立体定向神经外科手术直接递送至丘脑，旨在绕过血脑屏障恢复大脑progranulin水平。安全性方面，AVB-101在四个递增剂量队列中耐受良好，迄今无与治疗相关的严重不良事件，且无需预防性或反应性免疫抑制。
LEO Pharma在2026秋季临床皮肤病学大会公布21张壁报，覆盖慢性手部湿疹（CHE）、泛发性脓疱型银屑病（GPP）、特应性皮炎（AD）和坏疽性脓皮病（PG）。其中delgocitinib相关壁报将公布3期DELTA TEEN试验的新安全性数据，用于了解delgocitinib乳膏在青少年中重度CHE中的潜在应用，该青少年适应症已提交美国监管审批，但尚未获FDA批准。spesolimab壁报聚焦GPP，包括长期数据、真实世界使用情况以及美国GPP患病率和临床特征研究。tralokinumab壁报则展示非干预性TRACE研究在成人AD中的真实世界有效性和安全性结果，以及2期TRAPEDS 1试验中儿童中重度AD的皮肤脂质和天然保湿因子生物标志物变化。其他壁报还将描述CHE、GPP和PG的疾病患病率与负担，以及CHE对成人工作效率、生活质量和日常功能的影响。
Alpheus Medical启动Alpheus Butterfly试验（NCT07862647），评估其研究性PoMA™疗法用于新诊断蝴蝶型胶质母细胞瘤患者，患者须在放化疗前入组。
Idorsia在Sleep Europe 2026公布daridorexant多项新数据，包括首个双食欲素受体拮抗剂在儿科失眠中的临床研究。该安慰剂对照Phase 2两周剂量探索研究评估daridorexant 10、25和50 mg在10至18岁以下失眠儿童及青少年中的效果，涵盖ASD和ADHD等神经发育障碍患者。
倡导组织再生医学联盟（ARM）发布操作指南，提出开发者可通过复用数据消除冗余研究、降低基因药物研发成本，使超罕见病适应症在患者人数过少的情况下仍具可行性。参与制定该指南的 Beam Therapeutics CEO John Evans 表示，若平台化路径能把针对单一突变的增量治疗成本压到极低，原本无缘此类疗法的罕见病患者将获得治疗机会。
武汉海特生物制药（300683.SZ）祝贺 Peter Hegemann、Georg Nagel 和 Karl Deisseroth 三位教授因光门控离子通道与光遗传学发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖，其中 Nagel 担任海特参股公司 Augelux Therapeutics 科学顾问。
Zenith Epigenetics宣布获FDA许可，可申办ZEN-3694治疗NUT癌的注册性研究，公司与FDA就该随机试验设计达成一致，预计2027年初启动。
Argenx 因无效性终止 Vyvgart Hytrulo 治疗干燥综合征的 III 期 UNITY 试验，独立数据委员会认定该研究无法达到改善系统性疾病活动的主要终点。
最新进展10月8日 23:03Argenx的Vyvgart治疗干燥综合征III期研究失败
推荐理由：关注 Vyvgart Hytrulo 因无效性终止干燥综合征 III 期，及 FB102 腹腔疾病 II 期达到主要终点。
Newron 于 10 月 8 日宣布，已收到 FDA 关于 evenamide 3 期 ENIGMA-TRS 2 研究美国研究中心临床暂停的书面反馈，正在全面审阅并准备回复，美国研究中心暂停仍生效。
最新进展10月8日 22:51Newron披露evenamide临床4例死亡，FDA维持暂停
2026年10月7日，再生元在Clinicaltrials.gov注册cMET ADC新药REGN13089-M404-M2980的1/2期临床试验，计划入组320例晚期实体瘤患者，预计2031年3月完成。
今年以来多款海外上市多年的创新药在国内提交上市申请，包括艾氟康唑搽剂、麦芽酚铁胶囊ASKC109、阿扎胞苷片、比索洛尔贴剂、氯硝西泮片和比拉斯汀口崩片，覆盖皮肤科、补铁、血液肿瘤、心血管及抗过敏等领域。
Avilar Therapeutics 宣布其 sFlt1 ATAC 项目临床前数据将在 2026 年 10 月 9-10 日于德国汉堡举行的第 2 届汉堡国际母胎医学研讨会上以壁报形式展示，这是该项目首次在母胎医学学术会议上披露。
Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）宣布，其PBGENE-HBV入选AASLD The Liver Meeting 2026迟突破口头报告，报告题为HBeAg阳性与阴性患者中pgRNA持久消失支持病毒治愈路径，将于11月8日由Man-Fung Yuen主讲。
亚美尼亚卫生部授予 Agenus 的 Botvymo（botensilimab，BOT）与 Evamplix（balstilimab，BAL）上市许可，两者联合用于既往接受过标准治疗的、无活动性肝转移的成人 MSS 转移性结直肠癌患者，这是两款药物在全球范围内的首批上市许可，自2026年10月2日起生效。
TG Therapeutics公布MSToronto2026（10月21-23日，多伦多）数据展示日程，其azer-cel（异体“即用型”CD19靶向CAR T细胞疗法）治疗原发性进展型多发性硬化症的Phase 1研究首批临床结果入选最新突破口头报告。
Endeavor BioMedicines 宣布其 Hedgehog 信号通路抑制剂 taladegib（ENV-101）在特发性肺纤维化（IPF）2b 期 WHISTLE-PF 试验中达到主要终点，与安慰剂相比在 24 周内 ppFVC 出现统计学显著改善，并在多项关键次要终点上具统计学显著性，包括 HRCT 显示的肺纤维化减少与总肺容量（TLC）增加。
推荐理由：IPF 在研 Hedgehog 抑制剂 taladegib 的 2b 期达到主要及多项关键次要终点，为关注纤维化赛道的 BD 读者提供疗效与后续 3 期计划参考。
Scholar Rock于2026年10月8日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）重新提交apitegromab用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的上市许可申请（MAA）。
Vir Biotechnology宣布，FDA授予VIR-5500快速通道资格，用于治疗晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。VIR-5500是一款PSMA靶向的PRO-XTEN双掩蔽T细胞衔接器，由Astellas与Vir Biotechnology通过全球战略合作共同开发。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，其抗病毒反义寡核苷酸AIC468在肾移植受者BK病毒感染中的随机2a期临床试验（NCT07503561）已完成首例患者给药。
Biofrontera Inc.于2026年10月8日宣布已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），拟将Ameluz（氨基乙酰丙酸盐酸盐）10%外用凝胶联合RhodoLED灯系列红光PDT的适应症扩展至四肢、颈部和躯干的轻中度光化性角化病（AK），治疗面积可达约240 cm²。
Daré Bioscience将于10月9日在SMSNA秋季科学会议上公布其西地那非乳膏3.6%的Phase 1数据，医学总监Annie Thurman将报告该外用制剂与口服西地那非在健康成年男性中的不良事件与相对生物利用度结果。
Medicus Pharma（NASDAQ: MDCX）在三周年股东更新中披露，其已转型为精准肿瘤学生物技术公司，管线以CD228V、SkinJect和Teverelix为核心。
ViroMissile 任命 Diane Simeone 医学博士与 Matt Mulvey 博士分别担任临床与战略顾问，以推进其三款静脉给药溶瘤病毒疗法的 Phase 1 临床项目。
Lisata Therapeutics 宣布美国专利商标局已授予 certepetide（美国专利号 12,751,991）用于治疗胰腺癌及其他实体瘤的新用途专利，专利于 2041 年 5 月到期。
Solu Therapeutics已在STX-0712正在进行的1期研究中启动急性髓系白血病（AML）队列给药，该队列将入组复发/难治性单核细胞性或单核细胞为主型AML患者。
Lobe Sciences宣布拟启动独立做市服务、扩大投资者与媒体沟通，并增补一名具美国资本市场经验的董事，以提升股票流动性和市场认知。其L-130（psilocin mucate）计划于2027年一季度向FDA提交美国IND申请，S-100用于镰状细胞病，预计2027年年中启动3期开发。公司尚未选定做市或投资者关系服务商，也未确定相关条款。
Vaxart 公布其第二代口服黏膜疫苗候选 VXA-H5-02 的临床前研究结果，在雪貂模型中针对 H5N1 clade 2.3.4.4b 致死剂量攻击实现 100% 存活，而未接种对照组在攻击后第 6 天全部死亡（p<0.001）。
CytoDyn将于10月23-27日在西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上，以海报形式公布leronlimab联合TAS-102加贝伐珠单抗治疗经治转移性结直肠癌的2期CLOVER研究更新数据。该研究评估靶向CCR5的人源化单抗leronlimab，海报报告人为乔治城大学Benjamin Weinberg博士，时间为10月25日。
CRISPR Therapeutics宣布，其靶向ANGPTL3的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310治疗重度高甘油三酯血症的1b期临床数据，将在2026年AHA科学年会以最新突破性口头报告形式公布。该报告定于2026年11月9日举行，摘要及报告数据在报告开始前处于禁运状态。
Psilera宣布启动其NIH SBIR资助的酒精使用障碍（AUD）研究Phase 2，该资助由美国国家酒精滥用与酒精中毒研究所（NIAAA）支持，Phase 1于去年10月启动并取得及时、有前景的结果。公司CSO表示，将继续与南佛罗里达大学Danielle Gulick博士合作，研究非致幻裸盖菇素衍生物在体内减少酒精摄入的潜力。该临床前工作推进至预计2027年开展的Phase 1a临床试验。
Edgewise Therapeutics宣布，其口服选择性心肌肌节调节剂EDG-15400在2期EQUINOX-HFpEF试验中完成首例患者给药，该试验针对左心室射血分数（LVEF）至少50%的症状性射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）成人患者。
Editas Medicine宣布已获批准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者；该试验已获人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚TGA的临床试验通知（CTN）流程，同时已提交新西兰审查。
Cullinan Therapeutics宣布，其FLT3xCD3 T细胞衔接器CLN-049在复发/难治性急性髓系白血病（AML）的潜在注册性II期研究中已完成首例患者给药。
Helus Pharma（Nasdaq: HELP）将于2026年10月21日举办投资者演示，讨论其专有NSA资产HLP003（用于重度抑郁症辅助治疗的3期临床阶段）和HLP004（用于广泛性焦虑症的2期临床阶段）。演示还将包含关键意见领袖对抑郁与焦虑治疗格局的观点，以及公司高管团队的问答环节。
Victory Square Technologies 宣布其投资组合公司 Insu Therapeutics 就口腔肽递送技术获得 USPTO 专利授权通知，该专利涉及 InsuTab™（口腔胰岛素）和 BuccaGLP™（口腔司美格鲁肽）两项在研项目。
Saol Therapeutics宣布其SL1002治疗膝骨关节炎相关慢性疼痛的关键III期BEACON试验已完成患者入组，入组于2026年10月2日完成，超过20家美国研究中心参与，顶线结果预计2027年第二季度公布。
Nuevocor宣布其领先资产NVC-001在SUNBEAM-LMNA 1/2期临床试验中完成首例患者给药，并获FDA授予快速通道资格，用于治疗LMNA扩张型心肌病（LMNA DCM）。
Marvel Biosciences公布MB-204在Shank3Δex13-16小鼠模型中的临床前初步结果，1 mg/kg低剂量在多数行为终点上匹配或优于1 mg/kg Istradefylline，2.5 mg/kg高剂量在多数终点上优于Istradefylline。
GenSight Biologics与巴黎15-20国家医院宣布，GS030治疗晚期视网膜色素变性（RP）的1/2期PIONEER试验结果发表于2026年10月8日刊的《新英格兰医学杂志》（NEJM）。